Pomalidomide voor de behandeling van bloedingen bij HHT (PATH-HHT)
30 september 2024 bijgewerkt door: Keith McCrae, The Cleveland Clinic
Pomalidomide voor de behandeling van bloedingen bij erfelijke hemorragische teleangiëctasie
Dit is een placebogecontroleerd, dubbelblind fase II-onderzoek met pomalidomide bij patiënten met erfelijke hemorragische telangiëctasie (HHT) met matige tot ernstige epistaxis die bloedarmoede hebben en/of parenterale ijzerinfusies of bloedtransfusies nodig hebben.
In totaal zullen 159 patiënten 2:1 worden gerandomiseerd naar behandeling met oraal pomalidomide of een bijpassende placebo gedurende 24 weken.
De gemiddelde verandering vanaf baseline tot 24 weken in de Epistaxis Severity Score (ESS) zal worden vergeleken tussen behandelingsgroepen om de werkzaamheid van pomalidomide te bepalen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
HHT wordt in verband gebracht met aanzienlijke morbiditeit, wat leidt tot een verminderde kwaliteit van leven, verminderde arbeidsparticipatie en een hoge incidentie van depressie. Er bestaat momenteel geen medische therapie die als consequent effectief wordt erkend bij HHT. Rapporten over de werkzaamheid van thalidomide bij HHT, evenals tussentijdse resultaten van een proefonderzoek met pomalidomide bij HHT leveren bewijs van werkzaamheid met minimale toxiciteit. De gunstige verhouding tussen werkzaamheid en toxiciteit van pomalidomide suggereert dat patiënten met HHT er baat bij kunnen hebben.
Deze studie is opgezet als een fase II placebogecontroleerde dubbelblinde studie van pomalidomide bij HHT-patiënten met matige tot ernstige epistaxis die anemie hebben en/of parenterale ijzerinfusies of bloedtransfusies nodig hebben. In totaal zullen 159 patiënten 2:1 worden gerandomiseerd naar behandeling met oraal pomalidomide of een bijpassende placebo gedurende 24 weken.
Primaire doelstelling: het bepalen van de werkzaamheid van pomalidomide in vergelijking met placebo voor de vermindering van de ernst van epistaxis na 24 weken behandeling.
Secundaire doelstellingen: het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van pomalidomide voor de behandeling van HHT; om te bepalen of behandeling met pomalidomide de kwaliteit van leven bij HHT verbetert; om te bepalen of een aanhoudende respons op pomalidomide zichtbaar is 4 weken na stopzetting van de behandeling; om een biorepository te ontwikkelen voor toekomstige studies om biomarkers te definiëren die voorspellend zijn voor de respons op pomalidomide en om onderzoek naar de biologie van HHT en mechanismen van pomalidomide mogelijk te maken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
145
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92121
- UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- UCSF Outpatient Hematology Clinic
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachussets General Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota Health Clinical Research Unit
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27517
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Medical College of Wiconsin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een klinische diagnose van HHT zoals gedefinieerd door de Curaçaose criteria
- Leeftijd > 18 jaar
- Aantal bloedplaatjes ≥ 100.000/µl
- WBC ≥ 2.500/µl
- INR ≤ 1,4 en normaal ± 2 sec geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT of PTT volgens lokale laboratoriumaanduiding) volgens lokale laboratoriumcriteria (behalve voor patiënten op een stabiele dosis warfarine of directe orale anticoagulantia)
- Epistaxis-ernstscore ≥ 3 gemeten over de voorgaande drie maanden, gemeten bij het screeningsbezoek
- Een vereiste voor bloedarmoede, zoals bepaald door lokale hemoglobinebepaling in het laboratorium en normale bereiken, en/of parenterale infusie van ten minste 250 mg ijzer of transfusie van 1 eenheid bloed gedurende de 24 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Vrouwen die zwanger kunnen worden (FCBP) moeten zich houden aan de geplande zwangerschapstesten (eens per twee weken) zoals vereist in het POMALYST REMS-programma. FCBP moet een negatieve serum-zwangerschapstest hebben met een gevoeligheid van ten minste 50 mIU/ml binnen 10 - 14 dagen voorafgaand aan en opnieuw binnen 24 uur na het voorschrijven van pomalidomide en moet zich ofwel committeren aan voortdurende onthouding van heteroseksuele gemeenschap of beginnen met TWEE aanvaardbare anticonceptiemethoden , een zeer effectieve methode en een aanvullende effectieve methode TEGELIJKERTIJD, ten minste 28 dagen voordat ze begint met het innemen van pomalidomide. Mannen moeten ermee instemmen een latexcondoom te gebruiken tijdens seksueel contact met een FCBP, zelfs als ze een vasectomie hebben ondergaan.
- Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te ondertekenen
- Alle deelnemers aan de studie moeten ermee instemmen om te worden geregistreerd in het door de FDA gemandateerde POMALYST REMS-programma en bereid en in staat zijn om te voldoen aan de vereisten van het POMALYST REMS-programma
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen die momenteel borstvoeding geven
- Nierinsufficiëntie, serumcreatinine > 2,0 mg/dl
- Leverinsufficiëntie, bilirubine > 2,0 (of > 4,0 in de setting van een eerdere klinische of genetische diagnose van het syndroom van Gilbert) of transaminasen > 3,0x normaal
- Eerdere behandeling met thalidomide of andere imid-geneesmiddelen in de afgelopen 6 maanden
- Eerdere behandeling met bevacizumab (systemisch of nasaal) in de afgelopen 6 weken*
- Eerdere behandeling met pazopanib in de afgelopen 6 weken*
- Het gebruik van octreotide of orale oestrogenen in de afgelopen maand*
- Geschiedenis van eerdere niet-uitgelokte trombo-embolie bevestigd door veneuze echografie of andere beeldvormingsmodaliteiten
- Perifere neuropathie, bevestigd door neurologisch consult
- Bekende onderliggende hypoproliferatieve anemie (d.w.z. myelodysplasie, aplastische anemie)
- Momenteel ingeschreven in andere interventionele onderzoeken
- Bekende overgevoeligheid voor thalidomide of lenalidomide.
- De ontwikkeling van erythema nodosum indien gekenmerkt door een afschilferende uitslag tijdens het gebruik van thalidomide of soortgelijke geneesmiddelen.
- Bekende SMAD-4-mutatie, tenzij er een colonoscopie is geweest met normale (negatieve) resultaten, of waarbij de patiënt in de voorgaande 18 maanden niet meer dan 5 kleine (naar de mening van de gastro-enteroloog) colonpoliepen volledig heeft verwijderd
Alles wat naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk de voltooiing van het onderzoek in de weg staat
- * Gebruik van deze behandelingen is niet toegestaan tijdens deelname aan het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Pomalidomide
Oraal Pomalidomide wordt geleverd als een capsule met een dosis van 4 mg/dag.
Er zijn 6 behandelingscycli van elk 28 dagen (4 weken).
De totale duur van de behandelingsfase is 24 weken.
|
Pomalidomide, een derivaat van de derde generatie van thalidomide, oraal toegediend in een startdosis van 4 mg/dag gedurende dag 1-28 van zes cycli van 28 dagen.
De dosis kan worden verlaagd tot 3 of 2 mg/dag op basis van specifieke criteria voor bijwerkingen.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Een placebo dat overeenkomt met het onderzoeksgeneesmiddel zal in de vorm van een capsule worden geleverd.
Er zijn 6 behandelingscycli van elk 28 dagen (4 weken).
De totale duur van de behandelingsfase is 24 weken.
|
Bijpassende placebo zal worden gegeven.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de ernstscore van de epistaxis bij baseline
Tijdsspanne: 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken en 4 weken na de behandeling
|
De primaire uitkomstmaat is de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de Epistaxis Severity Score (ESS) na 6 maanden toediening van de behandeling, om de uitkomsten van Pomalidomide versus Placebo te vergelijken.
De ESS varieert van 0-10, waarbij hogere scores wijzen op een slechtere toestand in de voorafgaande vier weken.
Het minimaal belangrijke verschil is 0,71
|
4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken en 4 weken na de behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde totale dagelijkse duur van neusbloedingen - verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
De dagelijkse epistaxisduur wordt berekend als de totale duur van alle gerapporteerde neusbloedingen op een dag, gemiddeld over alle dagen gerapporteerd in een smartphonedagboek van vier weken.
De uitkomst is de verandering tussen het basisdagboek op het opgegeven tijdstip
|
Na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
Gewogen gemiddelde totale dagelijkse duur van neusbloedingen - verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
De dagelijkse epistaxisduur wordt berekend als de totale duur van alle gerapporteerde neusbloedingen op een dag, gemiddeld over alle dagen gerapporteerd in een smartphonedagboek van vier weken, gewogen naar de intensiteit, met 90%% winsorisatie.
De uitkomst is de verandering tussen het basisdagboek op het opgegeven tijdstip
|
Na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
Totaal ijzer doordrenkt
Tijdsspanne: Basislijn tot en met 24 weken
|
Het totale toegediende ijzer (mg) wordt berekend als het totaal in 4 weken, gemiddeld over alle gerapporteerde bezoeken gedurende de behandelingsperiode van 24 weken.
Patiënten zonder infusies hebben de waarde nul.
|
Basislijn tot en met 24 weken
|
|
Totaal ijzer doordrenkt
Tijdsspanne: Basislijn tot en met 12 weken
|
Het totaal toegediende ijzer (mg) wordt berekend als het totaal in 4 weken, gemiddeld over alle gerapporteerde bezoeken gedurende de eerste 12 weken van de behandelingsperiode.
Patiënten zonder infusies hebben de waarde nul.
|
Basislijn tot en met 12 weken
|
|
Totaal ijzer doordrenkt
Tijdsspanne: 12 tot en met 24 weken
|
Het totale toegediende ijzer (mg) wordt berekend als het totaal in 4 weken, gemiddeld over alle gerapporteerde bezoeken gedurende de tweede 12 weken van de behandelingsperiode.
Patiënten zonder infusies hebben de waarde nul.
|
12 tot en met 24 weken
|
|
Patiënten met een transfusie van rode bloedcellen gedurende 24 weken
Tijdsspanne: Basislijn tot en met 24 weken
|
Patiënten met een transfusie met rode bloedcellen gedurende de behandelingsperiode van 24 weken
|
Basislijn tot en met 24 weken
|
|
Patiënten met een transfusie van rode bloedcellen gedurende 12 weken
Tijdsspanne: Basislijn tot en met 12 weken
|
Patiënten met een transfusie met rode bloedcellen gedurende de eerste 12 weken van de behandelingsperiode
|
Basislijn tot en met 12 weken
|
|
Patiënten met een transfusie van rode bloedcellen 12-24 weken
Tijdsspanne: 12 tot en met 24 weken
|
Patiënten met een transfusie met rode bloedcellen gedurende de tweede 12 weken van de behandelingsperiode
|
12 tot en met 24 weken
|
|
Neuro-QoL - Tevredenheid met sociale rollen en activiteiten - T-score
Tijdsspanne: Uitgangssituatie, na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
De uitkomstmaat is de Neuro-QoL Tevredenheid met sociale rollen en activiteiten T-Score om de uitkomsten van Pomalidomide te vergelijken met Placebo.
De Neuro-QoL-tevredenheid over sociale rollen en activiteiten, kort formulier (V1.1)
De T-score heeft een waarde van 50, die de gemiddelde algemene Amerikaanse bevolking vertegenwoordigt, met een standaarddeviatie van 10, en waarbij hogere scores duiden op meer tevredenheid.
De minimaal waarneembare verandering is 3,7 T-scorepunten
|
Uitgangssituatie, na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
Patiëntgerapporteerde resultatenmetingsinformatiesysteem (PROMIS) - Emotioneel leed - Depressie - T-score
Tijdsspanne: Uitgangssituatie, na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
De uitkomstmaat is de PROMIS Emotional Distress - Depression T-Score om de uitkomsten van Pomalidomide versus Placebo te vergelijken.
Het PROMIS korte formulier voor emotionele stress en depressie (V1.0)
De T-score heeft een waarde van 50 die de gemiddelde algemene Amerikaanse bevolking vertegenwoordigt, met een standaardafwijking van 10, en waarbij hogere scores wijzen op meer depressie
|
Uitgangssituatie, na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
PROMIS - Vermoeidheid - T-score
Tijdsspanne: Uitgangssituatie, na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
De uitkomstmaat is de PROMIS Fatigue T-Score om de uitkomsten van Pomalidomide versus Placebo te vergelijken.
Het PROMIS® Vermoeidheidskortformulier (V1.0)
De T-score heeft een waarde van 50 die de gemiddelde algemene Amerikaanse bevolking vertegenwoordigt, met een standaardafwijking van 10, en waarbij hogere scores duiden op meer vermoeidheid
|
Uitgangssituatie, na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
HHT-specifieke QOL-vragenlijst - Score
Tijdsspanne: Uitgangssituatie, na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
De uitkomstmaat is de HHT-specifieke QOL-vragenlijst - Score om de uitkomsten van Pomalidomide versus Placebo te vergelijken.
De HHT-specifieke QOL-score varieert van 0 tot 16, waarbij hogere scores duiden op meer beperkingen als gevolg van HHT in de voorgaande 4 weken
|
Uitgangssituatie, na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde totale dagelijkse duur van neusbloedingen met lage intensiteit - verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
De dagelijkse duur van epistaxis met lage intensiteit wordt berekend als de totale duur van "spotting" of "dripping" neusbloedingen op een dag, gemiddeld over alle dagen gerapporteerd in een smartphonedagboek van vier weken.
De uitkomst is de verandering tussen het basisdagboek op het opgegeven tijdstip
|
Na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
Gemiddelde totale dagelijkse duur van neusbloedingen met gemiddelde intensiteit - verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
De dagelijkse duur van de epistaxis met gemiddelde intensiteit wordt berekend als de totale duur van neusbloedingen met "snel druppelen" of "gestage stroom" op een dag, gemiddeld over alle dagen gerapporteerd in een smartphonedagboek van vier weken.
De uitkomst is de verandering tussen het basisdagboek op het opgegeven tijdstip
|
Na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
Gemiddelde totale dagelijkse duur van neusbloedingen met hoge intensiteit - verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
De dagelijkse duur van epistaxis met hoge intensiteit wordt berekend als de totale duur van "stromende" of "stromende" neusbloedingen op een dag, gemiddeld over alle dagen gerapporteerd in een smartphonedagboek van vier weken.
De uitkomst is de verandering tussen het basisdagboek op het opgegeven tijdstip
|
Na 12 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
Totaal bloedtransfusie
Tijdsspanne: Basislijn tot en met 24 weken
|
Het totale aantal bloedtransfusies (bloedeenheden) wordt berekend als het totaal in 4 weken, gemiddeld over alle gerapporteerde bezoeken gedurende de behandelingsperiode van 24 weken.
Patiënten zonder transfusies hebben een waarde nul.
|
Basislijn tot en met 24 weken
|
|
Totaal bloedtransfusie
Tijdsspanne: Basislijn tot en met 12 weken
|
Het totale aantal bloedtransfusies (bloedeenheden) wordt berekend als het totaal in 4 weken, gemiddeld over alle gerapporteerde bezoeken gedurende de eerste 12 weken van de behandelingsperiode.
Patiënten zonder transfusies hebben een waarde nul.
|
Basislijn tot en met 12 weken
|
|
Totaal bloedtransfusie
Tijdsspanne: 12 tot en met 24 weken
|
Het totale aantal bloedtransfusies (bloedeenheden) wordt berekend als het totaal in 4 weken, gemiddeld over alle gerapporteerde bezoeken gedurende de tweede 12 weken van de behandelingsperiode.
Patiënten zonder transfusies hebben een waarde nul.
|
12 tot en met 24 weken
|
|
Transferrineverzadiging
Tijdsspanne: Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
Verandering ten opzichte van de transferrineverzadiging bij aanvang, verzameld uit bloedijzeronderzoeken
|
Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
Ferritine
Tijdsspanne: Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
Verandering ten opzichte van het ferritineniveau bij aanvang, verzameld uit ijzeronderzoek in het bloed
|
Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
Hemoglobine
Tijdsspanne: Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie. Hemoglobineniveau op basis van volledige bloedtellingen
|
Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
Hematocriet
Tijdsspanne: Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie. Hematocrietniveau gebaseerd op volledige bloedtellingen
|
Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
Gemiddeld corpusculair volume (MCV)
Tijdsspanne: Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
Verandering ten opzichte van het MCV-niveau op basis van het volledige bloedbeeld
|
Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
Gemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratie (MCHC)
Tijdsspanne: Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
Verandering ten opzichte van het MCHC-niveau op basis van het volledige bloedbeeld
|
Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
|
Bloedplaatjes
Tijdsspanne: Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarden van de bloedplaatjes uit het volledige bloedbeeld
|
Na 4, 8, 12, 16, 20 en 24 weken behandeling en 4 weken na de behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Keith McCrae, MD, The Cleveland Clinic
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- McDonald J, Wooderchak-Donahue W, VanSant Webb C, Whitehead K, Stevenson DA, Bayrak-Toydemir P. Hereditary hemorrhagic telangiectasia: genetics and molecular diagnostics in a new era. Front Genet. 2015 Jan 26;6:1. doi: 10.3389/fgene.2015.00001. eCollection 2015.
- Chaturvedi S, Clancy M, Schaefer N, Oluwole O, McCrae KR. Depression and post-traumatic stress disorder in individuals with hereditary hemorrhagic telangiectasia: A cross-sectional survey. Thromb Res. 2017 May;153:14-18. doi: 10.1016/j.thromres.2017.03.003. Epub 2017 Mar 9.
- Hoag JB, Terry P, Mitchell S, Reh D, Merlo CA. An epistaxis severity score for hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2010 Apr;120(4):838-43. doi: 10.1002/lary.20818. Erratum In: Laryngoscope. 2021 Dec;131(12):2834. doi: 10.1002/lary.29919.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 oktober 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 september 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
8 september 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 april 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 april 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 april 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 oktober 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 september 2024
Laatst geverifieerd
1 september 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Vaatziekten
- Hart-en vaatziekten
- Hematologische ziekten
- Aangeboren afwijkingen
- Cardiovasculaire afwijkingen
- Hemostatische aandoeningen
- Hemorragische aandoeningen
- Vasculaire misvormingen
- Teleangiëctasie
- Teleangiëctasie, erfelijke hemorragie
- Antineoplastische middelen
- Immunologische factoren
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Angiogenese-remmers
- Angiogenese-modulerende middelen
- Groeistoffen
- Groeiremmers
- Pomalidomide
Andere studie-ID-nummers
- 133646
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Het DCC zal geanonimiseerde gegevensbestanden gereedmaken voor delen. Een definitief plan voor het delen van gegevens zal worden ontwikkeld met NHLBI en de stuurgroep van de studie. De gegevens kunnen worden aangeleverd in SAS-datasets en exportbestanden en documentatie zullen in PDF-formaat zijn.
Het eerste niveau van het delen van gegevens zal zijn met onderzoeksonderzoekers. Daarnaast zal het DCC verantwoordelijk zijn voor het delen van onderzoeksgegevens met externe onderzoekers, mits goedgekeurd door NHLBI en de SC.
IPD-tijdsbestek voor delen
Gegevens zullen beschikbaar worden gesteld aan onderzoekers 6 maanden nadat gesloten datasets voor het onderzoek zijn voorbereid voor definitieve analyse of 1 maand nadat de resultaten van het protocol zijn gepubliceerd in een collegiaal getoetst tijdschrift.
IPD-toegangscriteria voor delen
Er zal een gegevensverzoekformulier worden ontwikkeld om informatie te verzamelen die de SC en NIH nodig achten, waaronder de naam van de aanvrager, de organisatie en het doel van het onderzoek.
Onderzoekers zullen het aanvraagformulier, de gegevensdistributieovereenkomst en de IRB-goedkeuring indienen bij aangewezen DCC-medewerkers.
Het Cvt of zijn aangewezen commissie zal elke aanvraag beoordelen en als de aanvrager voldoet aan de vastgestelde criteria voor toegang tot de gegevens en de vereiste documenten verstrekt, zullen de gevraagde datasets en bijbehorende documentatie worden verspreid op een manier die door het Cvt is overeengekomen in overeenstemming met NHLBI-beleid.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .