Pomalidomide pour le traitement des saignements dans le cadre du THH (PATH-HHT)

Critère d'intégration:

1. Un diagnostic clinique de THH tel que défini par les critères de Curaçao
2. Âge > 18 ans
3. Numération plaquettaire ≥ 100 000/µl
4. GB ≥ 2 500/µl
5. INR ≤ 1,4 et temps de thromboplastine partielle activé normal ± 2 s (aPTT ou PTT selon la désignation du laboratoire local) selon les critères du laboratoire local (sauf pour les patients sous dose stable de warfarine ou d'anticoagulants oraux directs)
6. Score de sévérité de l'épistaxis ≥ 3 mesuré au cours des trois mois précédents, mesuré lors de la visite de dépistage
7. Une exigence d'anémie, telle que déterminée par l'évaluation de l'hémoglobine en laboratoire local et les plages normales, et / ou une perfusion parentérale d'au moins 250 mg de fer ou une transfusion d'une unité de sang au cours des 24 semaines précédant la visite de dépistage
8. Les femmes en âge de procréer (FCBP) doivent adhérer au test de grossesse programmé (une fois toutes les deux semaines) comme l'exige le programme POMALYST REMS. FCBP doit avoir un test de grossesse sérique négatif avec une sensibilité d'au moins 50 mUI/mL dans les 10 à 14 jours précédant et à nouveau dans les 24 heures suivant la prescription de pomalidomide et doit soit s'engager à continuer à s'abstenir de rapports hétérosexuels, soit commencer DEUX méthodes acceptables de contraception , une méthode hautement efficace et une méthode supplémentaire efficace EN MÊME TEMPS, au moins 28 jours avant qu'elle ne commence à prendre le pomalidomide. Les hommes doivent accepter d'utiliser un préservatif en latex lors de contacts sexuels avec un FCBP même s'ils ont subi une vasectomie.
9. Capacité à comprendre et à signer un consentement éclairé
10. Tous les participants à l'étude doivent accepter d'être inscrits au programme POMALYST REMS mandaté par la FDA, et être disposés et capables de se conformer aux exigences du programme POMALYST REMS

Critère d'exclusion:

1. Femmes qui allaitent actuellement
2. Insuffisance rénale, créatinine sérique > 2,0 mg/dl
3. Insuffisance hépatique, bilirubine > 2,0 (ou > 4,0 dans le cadre d'un diagnostic clinique ou génétique antérieur du syndrome de Gilbert) ou transaminases > 3,0 fois la normale
4. Traitement antérieur par la thalidomide ou d'autres médicaments imides au cours des 6 mois précédents
5. Traitement antérieur par bevacizumab (systémique ou nasal) au cours des 6 semaines précédentes*
6. Traitement antérieur par pazopanib au cours des 6 semaines précédentes*
7. Utilisation d'octréotide ou d'œstrogènes oraux au cours du mois précédent*
8. Antécédents de thromboembolie non provoquée confirmés par échographie veineuse ou d'autres modalités d'imagerie
9. Neuropathie périphérique, confirmée par consultation neurologique
10. Anémie hypoproliférative sous-jacente connue (c.-à-d. myélodysplasie, anémie aplasique)
11. Actuellement inscrit dans d'autres essais interventionnels
12. Hypersensibilité connue au thalidomide ou au lénalidomide.
13. Le développement d'un érythème noueux si caractérisé par une éruption cutanée desquamante lors de la prise de thalidomide ou de médicaments similaires.
14. Mutation SMAD-4 connue, à moins qu'il y ait eu une coloscopie avec des résultats normaux (négatifs), ou dans laquelle le patient n'a pas eu plus de 5 petits polypes coliques (de l'avis du gastro-entérologue) complètement enlevés au cours des 18 mois précédents

15. Tout ce qui, de l'avis de l'investigateur, est susceptible d'interférer avec l'achèvement de l'étude

    • * L'utilisation de ces traitements n'est pas autorisée pendant la participation à l'étude.