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Pomalidomid zur Behandlung von Blutungen bei HHT (PATH-HHT)

30. September 2024 aktualisiert von: Keith McCrae, The Cleveland Clinic

Pomalidomid zur Behandlung von Blutungen bei hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie

Dies ist eine placebokontrollierte Doppelblindstudie der Phase II mit Pomalidomid bei Patienten mit hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie (HHT) mit mittelschwerer bis schwerer Epistaxis, die an Anämie leiden und/oder parenterale Eiseninfusionen oder Bluttransfusionen benötigen. Insgesamt 159 Patienten werden im Verhältnis 2:1 randomisiert einer 24-wöchigen Behandlung mit oralem Pomalidomid oder einem passenden Placebo zugeteilt. Die mittlere Veränderung des Epistaxis Severity Score (ESS) vom Ausgangswert bis 24 Wochen wird zwischen den Behandlungsgruppen verglichen, um die Wirksamkeit von Pomalidomid zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HHT ist mit erheblicher Morbidität verbunden, was zu einer verringerten Lebensqualität, einer verringerten Beschäftigungsquote und einem hohen Auftreten von Depressionen führt. Derzeit gibt es keine medizinische Therapie, die bei HHT als dauerhaft wirksam anerkannt ist. Berichte über die Wirksamkeit von Thalidomid bei HHT sowie Zwischenergebnisse einer Pilotstudie mit Pomalidomid bei HHT belegen die Wirksamkeit bei minimaler Toxizität. Das günstige Verhältnis von Wirksamkeit zu Toxizität von Pomalidomid legt nahe, dass Patienten mit HHT davon profitieren können.

Diese Studie ist als placebokontrollierte Doppelblindstudie der Phase II mit Pomalidomid bei HHT-Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Epistaxis konzipiert, die an Anämie leiden und/oder parenterale Eiseninfusionen oder Bluttransfusionen benötigen. Insgesamt 159 Patienten werden im Verhältnis 2:1 randomisiert einer 24-wöchigen Behandlung mit oralem Pomalidomid oder einem passenden Placebo zugeteilt.

Primäres Ziel: Bestimmung der Wirksamkeit von Pomalidomid im Vergleich zu Placebo zur Verringerung der Schwere von Nasenbluten nach 24-wöchiger Behandlung.

Sekundäre Ziele: Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Pomalidomid zur Behandlung von HHT; um festzustellen, ob die Behandlung mit Pomalidomid die Lebensqualität bei HHT verbessert; um festzustellen, ob 4 Wochen nach Absetzen der Behandlung ein anhaltendes Ansprechen auf Pomalidomid erkennbar ist; Entwicklung eines Biorepositorys für zukünftige Studien, um Biomarker zu definieren, die die Pomalidomid-Reaktion vorhersagen, und um Untersuchungen zur Biologie von HHT und zu Mechanismen von Pomalidomid zu ermöglichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

145

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92121
        • UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF Outpatient Hematology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachussets General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Health Clinical Research Unit
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Healthcare
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wiconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Eine klinische Diagnose von HHT gemäß den Curacao-Kriterien
  2. Alter > 18 Jahre
  3. Thrombozytenzahl ≥ 100.000/µl
  4. WBC ≥ 2.500/µl
  5. INR ≤ 1,4 und normale ± 2 Sek. aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT oder PTT gemäß lokaler Laborbestimmung) nach lokalen Laborkriterien (außer bei Patienten mit einer stabilen Dosis Warfarin oder direkten oralen Antikoagulanzien)
  6. Epistaxis-Schwerewert ≥ 3, gemessen in den vorangegangenen drei Monaten, gemessen beim Screening-Besuch
  7. Ein Bedarf an Anämie, wie durch lokale Laborhämoglobinbewertung und Normalbereiche bestimmt, und / oder parenterale Infusion von mindestens 250 mg Eisen oder Transfusion von 1 Einheit Blut in den 24 Wochen vor dem Screening-Besuch
  8. Frauen im gebärfähigen Alter (FCBP) müssen sich an die im POMALYST REMS-Programm vorgeschriebenen geplanten Schwangerschaftstests (einmal alle zwei Wochen) halten. FCBP muss innerhalb von 10 - 14 Tagen vor und erneut innerhalb von 24 Stunden nach der Verschreibung von Pomalidomid einen negativen Serum-Schwangerschaftstest mit einer Empfindlichkeit von mindestens 50 mIU / ml aufweisen und muss sich entweder zur fortgesetzten Abstinenz vom heterosexuellen Verkehr verpflichten oder ZWEI akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung beginnen , einer hochwirksamen Methode und einer zusätzlichen wirksamen Methode GLEICHZEITIG mindestens 28 Tage vor Beginn der Pomalidomid-Einnahme. Männer müssen zustimmen, beim sexuellen Kontakt mit einem FCBP ein Latexkondom zu verwenden, auch wenn sie sich einer Vasektomie unterzogen haben.
  9. Fähigkeit, eine Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterzeichnen
  10. Alle Studienteilnehmer müssen zustimmen, sich für das von der FDA vorgeschriebene POMALYST REMS-Programm registrieren zu lassen, und bereit und in der Lage sein, die Anforderungen des POMALYST REMS-Programms zu erfüllen

Ausschlusskriterien:

  1. Frauen, die derzeit stillen
  2. Niereninsuffizienz, Serumkreatinin > 2,0 mg/dl
  3. Leberinsuffizienz, Bilirubin > 2,0 (oder > 4,0 bei vorheriger klinischer oder genetischer Diagnose des Gilbert-Syndroms) oder Transaminasen > 3,0x normal
  4. Vorherige Behandlung mit Thalidomid oder anderen Imid-Medikamenten innerhalb der letzten 6 Monate
  5. Vorherige Behandlung mit Bevacizumab (systemisch oder nasal) innerhalb der letzten 6 Wochen*
  6. Vorherige Behandlung mit Pazopanib innerhalb der letzten 6 Wochen*
  7. Die Anwendung von Octreotid oder oralen Östrogenen innerhalb des Vormonats*
  8. Anamnese einer früheren nicht provozierten Thromboembolie, die durch venösen Ultraschall oder andere bildgebende Verfahren bestätigt wurde
  9. Periphere Neuropathie, bestätigt durch neurologische Beratung
  10. Bekannte zugrunde liegende hypoproliferative Anämie (d. h. Myelodysplasie, aplastische Anämie)
  11. Derzeit in andere Interventionsstudien eingeschrieben
  12. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Thalidomid oder Lenalidomid.
  13. Die Entwicklung eines Erythema nodosum, wenn es während der Einnahme von Thalidomid oder ähnlichen Arzneimitteln durch einen schuppenden Hautausschlag gekennzeichnet ist.
  14. Bekannte SMAD-4-Mutation, es sei denn, es wurde eine Koloskopie mit unauffälligem (negativem) Ergebnis durchgeführt, oder bei der dem Patienten nicht mehr als 5 kleine (nach Meinung des Gastroenterologen) Darmpolypen innerhalb der vorangegangenen 18 Monate vollständig entfernt wurden

  15. Alles, was nach Ansicht des Prüfarztes den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnte

    • * Die Anwendung dieser Behandlungen ist während der Studienteilnahme nicht gestattet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pomalidomid
Orales Pomalidomid wird als Kapsel mit einer Tagesdosis von 4 mg bereitgestellt. Es werden 6 Behandlungszyklen von jeweils 28 Tagen (4 Wochen) durchgeführt. Die Gesamtdauer der Behandlungsphase beträgt 24 Wochen.
Arzneimittel: Orales Pomalidomid-Produkt
Pomalidomid, ein Thalidomid-Derivat der dritten Generation, wird oral in einer Anfangsdosis von 4 mg/Tag an den Tagen 1–28 von sechs 28-Tage-Zyklen verabreicht. Die Dosis kann auf der Grundlage spezifischer Kriterien für unerwünschte Ereignisse (UE) auf 3 oder 2 mg/Tag reduziert werden.
Andere Namen:
  • POMALIST
Placebo-Komparator: Placebo
Ein zum Studienmedikament passendes Placebo wird als Kapsel bereitgestellt. Es werden 6 Behandlungszyklen von jeweils 28 Tagen (4 Wochen) durchgeführt. Die Gesamtdauer der Behandlungsphase beträgt 24 Wochen.
Arzneimittel: Orale Placebo-Kapsel
Es wird ein passendes Placebo gegeben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Epistaxis-Schweregrad-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Wochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Das primäre Ergebnismaß ist die Veränderung des Epistaxis Severity Score (ESS) gegenüber dem Ausgangswert nach 6-monatiger Behandlung, um die Ergebnisse von Pomalidomid mit denen von Placebo zu vergleichen. Der ESS liegt zwischen 0 und 10, wobei höhere Werte auf einen schlechteren Zustand in den letzten 4 Wochen hinweisen. Der minimale wichtige Unterschied beträgt 0,71
4, 8, 12, 16, 20 und 24 Wochen und 4 Wochen nach der Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchschnittliche tägliche Gesamtdauer von Nasenbluten – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Nach 12 und 24 Wochen Behandlung und 4 Wochen nach der Behandlung
Die tägliche Epistaxisdauer wird als Gesamtdauer aller gemeldeten Nasenblutenereignisse an einem Tag berechnet, gemittelt über alle in einem 4-wöchigen Smartphone-Tagebuch gemeldeten Tage. Das Ergebnis ist die Änderung zwischen dem Basistagebuch zum angegebenen Zeitpunkt
Nach 12 und 24 Wochen Behandlung und 4 Wochen nach der Behandlung
Gewichtete durchschnittliche tägliche Gesamtdauer von Nasenbluten – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Nach 12 und 24 Wochen Behandlung und 4 Wochen nach der Behandlung
Die tägliche Epistaxisdauer wird als Gesamtdauer aller gemeldeten Nasenblutenereignisse an einem Tag berechnet, gemittelt über alle in einem 4-wöchigen Smartphone-Tagebuch gemeldeten Tage, gewichtet nach der Intensität, mit 90 % Winsorisierung. Das Ergebnis ist die Änderung zwischen dem Basistagebuch zum angegebenen Zeitpunkt
Nach 12 und 24 Wochen Behandlung und 4 Wochen nach der Behandlung
Vollständig mit Eisen angereichert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
Die gesamte infundierte Eisenmenge (mg) wird als Gesamtmenge in 4 Wochen berechnet, gemittelt über alle Besuche, die während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums gemeldet wurden. Patienten ohne Infusionen haben einen Wert von Null.
Ausgangswert bis 24 Wochen
Vollständig mit Eisen angereichert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen
Die gesamte infundierte Eisenmenge (mg) wird als Gesamtmenge in 4 Wochen berechnet, gemittelt über alle Besuche, die in den ersten 12 Wochen des Behandlungszeitraums gemeldet wurden. Patienten ohne Infusionen haben einen Wert von Null.
Ausgangswert bis 12 Wochen
Vollständig mit Eisen angereichert
Zeitfenster: 12 bis 24 Wochen
Die gesamte infundierte Eisenmenge (mg) wird als Gesamtmenge in 4 Wochen berechnet, gemittelt über alle Besuche, die in den zweiten 12 Wochen des Behandlungszeitraums gemeldet wurden. Patienten ohne Infusionen haben einen Wert von Null.
12 bis 24 Wochen
Patienten mit einer Transfusion gepackter roter Blutkörperchen innerhalb von 24 Wochen
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
Patienten mit einer Transfusion roter Blutkörperchen während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums
Ausgangswert bis 24 Wochen
Patienten mit einer Transfusion von roten Blutkörperchen über einen Zeitraum von 12 Wochen
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen
Patienten mit einer Transfusion roter Blutkörperchen in den ersten 12 Wochen des Behandlungszeitraums
Ausgangswert bis 12 Wochen
Patienten mit einer Transfusion gepackter roter Blutkörperchen 12–24 Wochen
Zeitfenster: 12 bis 24 Wochen
Patienten mit einer Transfusion roter Blutkörperchen in den zweiten 12 Wochen des Behandlungszeitraums
12 bis 24 Wochen
Neuro-QoL – Zufriedenheit mit sozialen Rollen und Aktivitäten – T-Score
Zeitfenster: Ausgangswert, nach 12 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Das Ergebnismaß ist der Neuro-QoL-Zufriedenheit mit sozialen Rollen und Aktivitäten T-Score, um die Ergebnisse von Pomalidomid mit denen von Placebo zu vergleichen. Die Neuro-QoL-Zufriedenheit mit sozialen Rollen und Aktivitäten in Kurzform (V1.1) Der T-Score hat einen Wert von 50, der die durchschnittliche allgemeine US-Bevölkerung darstellt, mit einer Standardabweichung von 10, wobei höhere Werte eine höhere Zufriedenheit bedeuten. Die minimal erkennbare Veränderung beträgt 3,7 T-Score-Punkte
Ausgangswert, nach 12 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) – Emotionale Belastung – Depression – T-Score
Zeitfenster: Ausgangswert, nach 12 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Das Ergebnismaß ist der PROMIS Emotional Distress – Depression T-Score, um die Ergebnisse von Pomalidomid mit denen von Placebo zu vergleichen. Die PROMIS-Kurzform für emotionale Belastung und Depression (V1.0) Der T-Score hat einen Wert von 50, der die durchschnittliche allgemeine US-Bevölkerung darstellt, mit einer Standardabweichung von 10, wobei höhere Werte auf mehr Depressionen hinweisen
Ausgangswert, nach 12 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
PROMIS – Müdigkeit – T-Score
Zeitfenster: Ausgangswert, nach 12 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Das Ergebnismaß ist der PROMIS Fatigue T-Score, um die Ergebnisse von Pomalidomid mit denen von Placebo zu vergleichen. Das PROMIS® Fatigue Kurzformular (V1.0) Der T-Score hat einen Wert von 50, der die durchschnittliche allgemeine US-Bevölkerung darstellt, mit einer Standardabweichung von 10, wobei höhere Werte auf mehr Müdigkeit hinweisen
Ausgangswert, nach 12 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
HHT-spezifischer QOL-Fragebogen – Punktzahl
Zeitfenster: Ausgangswert, nach 12 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Das Ergebnismaß ist der HHT-spezifische QOL-Fragebogen – Score zum Vergleich der Ergebnisse von Pomalidomid mit denen von Placebo. Der HHT-spezifische QOL-Score reicht von 0 bis 16, wobei höhere Werte auf mehr Einschränkungen aufgrund von HHT in den letzten 4 Wochen hinweisen
Ausgangswert, nach 12 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchschnittliche Gesamttagesdauer von Nasenbluten geringer Intensität – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Nach 12 und 24 Wochen Behandlung und 4 Wochen nach der Behandlung
Die tägliche Dauer einer Epistaxis geringer Intensität wird als Gesamtdauer von „Schmier-“ oder „Tropfen“-Nasenbluten an einem Tag berechnet, gemittelt über alle in einem 4-wöchigen Smartphone-Tagebuch erfassten Tage. Das Ergebnis ist die Änderung zwischen dem Basistagebuch zum angegebenen Zeitpunkt
Nach 12 und 24 Wochen Behandlung und 4 Wochen nach der Behandlung
Durchschnittliche Gesamttagesdauer von Nasenbluten mittlerer Intensität – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Nach 12 und 24 Wochen Behandlung und 4 Wochen nach der Behandlung
Die tägliche Dauer einer Epistaxis mittlerer Intensität wird als Gesamtdauer von „schnell tropfendem“ oder „gleichmäßigem Nasenbluten“ an einem Tag berechnet, gemittelt über alle in einem 4-wöchigen Smartphone-Tagebuch erfassten Tage. Das Ergebnis ist die Änderung zwischen dem Basistagebuch zum angegebenen Zeitpunkt
Nach 12 und 24 Wochen Behandlung und 4 Wochen nach der Behandlung
Durchschnittliche Gesamttagesdauer von Nasenbluten hoher Intensität – Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Nach 12 und 24 Wochen Behandlung und 4 Wochen nach der Behandlung
Die tägliche Dauer einer hochintensiven Epistaxis wird als Gesamtdauer von „sprudelndem“ oder „strömendem“ Nasenbluten an einem Tag berechnet, gemittelt über alle in einem 4-wöchigen Smartphone-Tagebuch erfassten Tage. Das Ergebnis ist die Änderung zwischen dem Basistagebuch zum angegebenen Zeitpunkt
Nach 12 und 24 Wochen Behandlung und 4 Wochen nach der Behandlung
Gesamte Bluttransfusion
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Wochen
Das gesamte transfundierte Blut (Bluteinheiten) wird als Gesamtwert in 4 Wochen berechnet, gemittelt über alle Besuche, die während des 24-wöchigen Behandlungszeitraums gemeldet wurden. Patienten ohne Transfusionen haben einen Wert von Null.
Ausgangswert bis 24 Wochen
Gesamte Bluttransfusion
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Wochen
Das gesamte transfundierte Blut (Bluteinheiten) wird als Gesamtwert in 4 Wochen berechnet, gemittelt über alle Besuche, die in den ersten 12 Wochen des Behandlungszeitraums gemeldet wurden. Patienten ohne Transfusionen haben einen Wert von Null.
Ausgangswert bis 12 Wochen
Gesamte Bluttransfusion
Zeitfenster: 12 bis 24 Wochen
Das gesamte transfundierte Blut (Bluteinheiten) wird als Gesamtwert in 4 Wochen berechnet, gemittelt über alle Besuche, die in den zweiten 12 Wochen des Behandlungszeitraums gemeldet wurden. Patienten ohne Transfusionen haben einen Wert von Null.
12 bis 24 Wochen
Transferrinsättigung
Zeitfenster: Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Änderung der Transferrinsättigung gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt aus Bluteisenstudien
Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Ferritin
Zeitfenster: Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Änderung des Ferritin-Ausgangswerts aus Bluteisenstudien
Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Hämoglobin
Zeitfenster: Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Änderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt aus einem vollständigen Blutbild
Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Hämatokrit
Zeitfenster: Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Änderung des Hämatokritwerts gegenüber dem Ausgangswert, ermittelt anhand eines vollständigen Blutbildes
Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Mittleres Korpuskularvolumen (MCV)
Zeitfenster: Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Veränderung gegenüber dem MCV-Ausgangswert, ermittelt anhand eines vollständigen Blutbildes
Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Mittlere korpuskuläre Hämoglobinkonzentration (MCHC)
Zeitfenster: Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Veränderung gegenüber dem MCHC-Ausgangswert, ermittelt aus dem großen Blutbild
Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Blutplättchen
Zeitfenster: Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung
Veränderung der Blutplättchen im Vergleich zum Ausgangswert, entnommen aus dem großen Blutbild
Nach 4, 8, 12, 16, 20 und 24 Behandlungswochen und 4 Wochen nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Cleveland Clinic

Mitarbeiter

RTI International

Ermittler

  • Hauptermittler: Keith McCrae, MD, The Cleveland Clinic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. September 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. September 2024

Zuletzt verifiziert

1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 133646

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Das DCC bereitet anonymisierte Datendateien für die gemeinsame Nutzung vor. Ein endgültiger Datenaustauschplan wird mit dem NHLBI und dem Lenkungsausschuss der Studie entwickelt. Die Daten können in SAS-Datensätzen und Exportdateien und Dokumentationen im PDF-Format bereitgestellt werden.

Die erste Ebene des Datenaustauschs wird mit Prüfärzten erfolgen. Darüber hinaus ist das DCC für den Austausch von Studiendaten mit externen Forschern verantwortlich, sofern dies vom NHLBI und dem SC genehmigt wurde.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden den Ermittlern 6 Monate nach Vorbereitung der geschlossenen Datensätze für die Studie zur endgültigen Analyse oder 1 Monat nach Veröffentlichung der Ergebnisse des Protokolls in einer Fachzeitschrift zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Ein Datenanforderungsformular wird entwickelt, um Informationen zu sammeln, die vom SC und NIH als notwendig erachtet werden, einschließlich Name des Antragstellers, Organisation und Zweck der Forschung. Die Ermittler reichen das Antragsformular, die Vereinbarung zur Datenverbreitung und die IRB-Genehmigung bei den zuständigen DCC-Mitarbeitern ein. Der SC oder sein benannter Ausschuss prüft jeden Antrag, und wenn der Antragsteller die festgelegten Kriterien für den Zugriff auf die Daten erfüllt und die erforderlichen Dokumente bereitstellt, werden die angeforderten Datensätze und die zugehörige Dokumentation in einem vom SC vereinbarten Modus gemäß verbreitet NHLBI-Richtlinie.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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