Pomalidomidi verenvuodon hoitoon HHT:ssa (PATH-HHT)
maanantai 30. syyskuuta 2024 päivittänyt: Keith McCrae, The Cleveland Clinic
Pomalidomidi verenvuodon hoitoon perinnöllisissä hemorragisessa telangiektasiassa
Tämä on vaiheen II lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus pomalidomidilla potilailla, joilla on perinnöllinen verenvuoto telangiektasia (HHT), jolla on kohtalainen tai vaikea nenäverenvuoto ja joilla on anemia ja/tai jotka tarvitsevat parenteraalista rautainfuusiota tai verensiirtoa.
Yhteensä 159 potilasta satunnaistetaan 2:1-hoitoon suun kautta annettavalla pomalidomidilla tai vastaavalla lumelääkevalmisteella 24 viikon ajan.
Keskimääräistä muutosta lähtötilanteesta 24 viikkoon Epistaxis Severity Scoressa (ESS) verrataan hoitoryhmien välillä pomalidomidin tehokkuuden määrittämiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
HHT liittyy huomattavaan sairastumiseen, mikä johtaa heikentyneeseen elämänlaatuun, alentuneeseen työllisyysasteeseen ja korkeaan masennukseen. Tällä hetkellä ei ole olemassa lääketieteellistä hoitoa, joka on tunnustettu jatkuvasti tehokkaaksi HHT:ssa. Raportit talidomidin tehosta HHT:ssa sekä välitulokset pomalidomidin pilottikokeesta HHT:ssa osoittavat tehon minimaalisella toksisella vaikutuksella. Pomalidomidin suotuisa tehokkuus:toksisuussuhde viittaa siihen, että siitä voi olla hyötyä potilaille, joilla on HHT.
Tämä tutkimus on suunniteltu vaiheen II lumekontrolloiduksi kaksoissokkotutkimukseksi pomalidomidilla HHT-potilailla, joilla on kohtalainen tai vaikea nenäverenvuoto ja joilla on anemia ja/tai jotka tarvitsevat parenteraalista rautainfuusiota tai verensiirtoa. Yhteensä 159 potilasta satunnaistetaan 2:1-hoitoon suun kautta annettavalla pomalidomidi- tai vastaavalla lumelääkehoidolla 24 viikon ajan.
Ensisijainen tavoite: Pomalidomidin tehon määrittäminen lumelääkkeeseen verrattuna nenäverenvuotojen vaikeusasteen vähentämisessä 24 viikon hoidon jälkeen.
Toissijaiset tavoitteet: Määrittää pomalidomidin turvallisuus ja siedettävyys HHT:n hoidossa; sen määrittämiseksi, parantaako pomalidomidihoito elämänlaatua HHT:ssa; sen määrittämiseksi, onko jatkuva vaste pomalidomidille ilmeinen 4 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen; kehittää biovarasto tulevia tutkimuksia varten pomalidomidivastetta ennustavien biomarkkerien määrittelemiseksi ja mahdollistaa HHT:n biologian ja pomalidomidin mekanismien tutkimukset.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
145
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92121
- UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- UCSF Outpatient Hematology Clinic
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachussets General Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota Health Clinical Research Unit
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
- University of North Carolina
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania Perelman School of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wiconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Curacaon kriteerien mukainen HHT:n kliininen diagnoosi
- Ikä > 18 vuotta
- Verihiutalemäärä ≥ 100 000/µl
- WBC ≥ 2500/µl
- INR ≤ 1,4 ja normaali ± 2 sekuntia aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika (aPTT tai PTT paikallisen laboratoriomerkinnän mukaan) paikallisten laboratoriokriteerien mukaan (paitsi potilaat, jotka saavat vakaan annoksen varfariinia tai suoria oraalisia antikoagulantteja)
- Nenäverenvuoto vaikeusaste ≥ 3 mitattuna kolmen edellisen kuukauden aikana, mitattuna seulontakäynnillä
- Vaatimus anemialle, joka on määritetty paikallisen laboratorion hemoglobiiniarvioinnin ja normaaliarvojen perusteella, ja/tai vähintään 250 mg:n rauta-infuusio tai 1 yksikön verensiirto seulontakäyntiä edeltäneiden 24 viikon aikana
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten (FCBP) on noudatettava suunniteltua raskaustestiä (kerran hyvin kahden viikon ajan) POMALYST REMS -ohjelman edellyttämällä tavalla. FCBP:n on annettava negatiivinen seerumin raskaustesti, jonka herkkyys on vähintään 50 mIU/ml 10–14 päivän sisällä ennen pomalidomidin määräämistä ja uudelleen 24 tunnin kuluessa pomalidomidin määräämisestä, ja sen on joko sitouduttava jatkuvaan pidättymiseen heteroseksuaalisesta yhdynnästä tai aloitettava KAKSI hyväksyttävää ehkäisymenetelmää , yksi erittäin tehokas menetelmä ja yksi tehokas lisämenetelmä SAMALLA, vähintään 28 päivää ennen kuin hän aloittaa pomalidomidin käytön. Miesten on suostuttava käyttämään lateksikondomia seksuaalisessa kanssakäymisessä FCBP:n kanssa, vaikka heille olisi tehty vasektomia.
- Kyky ymmärtää ja allekirjoittaa tietoinen suostumus
- Kaikkien tutkimukseen osallistujien on suostuttava rekisteröitymiseen FDA:n valtuuttamaan POMALYST REMS -ohjelmaan ja oltava halukkaita ja kyettävä noudattamaan POMALYST REMS -ohjelman vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Naiset tällä hetkellä imettävät
- Munuaisten vajaatoiminta, seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl
- Maksan vajaatoiminta, bilirubiini > 2,0 (tai > 4,0, jos Gilbertin oireyhtymä on aikaisempi kliininen tai geneettinen diagnoosi) tai transaminaasit > 3,0x normaalit
- Aiempi hoito talidomidilla tai muilla imidilääkkeillä edellisten 6 kuukauden aikana
- Aiempi bevasitsumabihoito (systeeminen tai nenän kautta annettava) edellisten 6 viikon aikana*
- Aiempi patopanibihoito edellisten 6 viikon aikana*
- oktreotidin tai oraalisten estrogeenien käyttö edellisen kuukauden aikana*
- Aiempi provosoimaton tromboembolia, joka on vahvistettu laskimoiden ultraäänellä tai muilla kuvantamismenetelmillä
- Perifeerinen neuropatia, vahvistettu neurologisella konsultaatiolla
- Tunnettu taustalla oleva hypoproliferatiivinen anemia (ts. myelodysplasia, aplastinen anemia)
- Tällä hetkellä ilmoittautunut muihin interventiotutkimuksiin
- Tunnettu yliherkkyys talidomidille tai lenalidomidille.
- Erythema nodosumin kehittyminen, jos sille on ominaista hilseilevä ihottuma talidomidin tai vastaavien lääkkeiden käytön aikana.
- Tunnettu SMAD-4-mutaatio, ellei ole tehty kolonoskopiaa normaaleilla (negatiivisilla) tuloksilla tai jos potilaalta on poistettu kokonaan korkeintaan 5 pientä (gastroenterologin mielestä) paksusuolen polyyppiä viimeisten 18 kuukauden aikana
Kaikki mikä tutkijan mielestä todennäköisesti häiritsee tutkimuksen loppuun saattamista
- * Näiden hoitojen käyttö ei ole sallittua tutkimukseen osallistumisen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pomalidomidi
Suun kautta otettavaa pomalidomidia annetaan kapselina 4 mg:n vuorokausiannoksella.
Hoitojaksoja on kuusi, kukin 28 päivää (4 viikkoa).
Hoitovaiheen kokonaiskesto on 24 viikkoa.
|
Pomalidomidi, kolmannen sukupolven talidomidin johdannainen, annettuna suun kautta aloitusannoksena 4 mg/vrk kuuden 28 päivän syklin päivinä 1-28.
Annosta voidaan pienentää 3 tai 2 mg:aan/vrk erityisten haittavaikutusten (AE) kriteerien perusteella.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Tutkimuslääkettä vastaava lumelääke toimitetaan kapselina.
Hoitojaksoja on kuusi, kukin 28 päivää (4 viikkoa).
Hoitovaiheen kokonaiskesto on 24 viikkoa.
|
Vastaava lumelääke annetaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos perustilanteen nenäverenvuotokohtauksen vakavuuspisteestä
Aikaikkuna: 4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikkoa ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Ensisijainen tulosmitta on Epistaxis Severity Score (ESS) -muutos lähtötilanteesta 6 kuukauden hoidon jälkeen, kun pomalidomidin ja lumelääkkeen tuloksia verrataan.
ESS vaihtelee välillä 0–10, ja korkeammat pisteet osoittavat huonompaa tilaa edellisten 4 viikon aikana.
Pienin tärkeä ero on 0,71
|
4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikkoa ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Nenäverenvuotojen keskimääräinen päivittäinen kokonaiskesto - muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Päivittäinen nenäverenvuotoaika lasketaan kaikkien raportoitujen nenäverenvuototapahtumien kokonaiskestona vuorokaudessa, joka lasketaan keskiarvona kaikilta päiviltä, jotka on raportoitu 4 viikon älypuhelimen päiväkirjassa.
Tulos on muutos peruspäiväkirjan välillä määritetyllä aikapisteellä
|
12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Nenäverenvuotojen painotettu keskimääräinen päivittäinen kokonaiskesto – muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Päivittäinen nenäverenvuotojakson kesto lasketaan kaikkien raportoitujen nenäverenvuototapahtumien kokonaiskestona vuorokaudessa, keskiarvoina kaikilta 4 viikon älypuhelimen päiväkirjassa raportoituilta päiviltä, painotettuna intensiteetillä, 90 %:n nousulla.
Tulos on muutos peruspäiväkirjan välillä määritetyllä aikapisteellä
|
12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Yhteensä rautaa infusoitu
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikon ajan
|
Infusoidun raudan kokonaismäärä (mg) lasketaan 4 viikon kokonaismääränä, joka on kaikkien 24 viikon hoitojakson aikana raportoitujen käyntien keskiarvo.
Potilaiden, joilla ei ole infuusiota, arvo on nolla.
|
Perustaso 24 viikon ajan
|
|
Yhteensä rautaa infusoitu
Aikaikkuna: Perustaso 12 viikon ajan
|
Infusoidun raudan kokonaismäärä (mg) lasketaan 4 viikon kokonaismääränä, joka on keskiarvo kaikista hoitojakson 12 ensimmäisen viikon aikana raportoiduista käynneistä.
Potilaiden, joilla ei ole infuusiota, arvo on nolla.
|
Perustaso 12 viikon ajan
|
|
Yhteensä rautaa infusoitu
Aikaikkuna: 12-24 viikkoa
|
Infusoidun raudan kokonaismäärä (mg) lasketaan 4 viikon kokonaismääränä, joka on keskiarvo kaikista hoitojakson toisen 12 viikon aikana raportoiduista käynneistä.
Potilaiden, joilla ei ole infuusiota, arvo on nolla.
|
12-24 viikkoa
|
|
Potilaat, joilla on punasolujen siirto 24 viikon ajan
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikon ajan
|
Potilaat, joilla on pakattu punasolusiirto 24 viikon hoitojakson aikana
|
Perustaso 24 viikon ajan
|
|
Potilaat, joilla on punasolujen siirto 12 viikon ajan
Aikaikkuna: Perustaso 12 viikon ajan
|
Potilaat, joille on tehty pakattu punasolusiirto 12 ensimmäisen hoitoviikon aikana
|
Perustaso 12 viikon ajan
|
|
Potilaat, joilla on punasolujen siirto 12–24 viikkoa
Aikaikkuna: 12-24 viikkoa
|
Potilaat, joille on tehty punasolujen siirto toisen 12 viikon aikana hoitojakson aikana
|
12-24 viikkoa
|
|
Neuro-QoL - Tyytyväisyys sosiaalisiin rooleihin ja aktiviteetteihin - T-pisteet
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Tulosmitta on Neuro-QoL Satisfaction with Social Roles and Activity T-Score, jolla verrataan pomalidomidin tuloksia plaseboon.
Lyhytmuotoinen neuro-QoL-tyytyväisyys sosiaalisiin rooleihin ja aktiviteetteihin (V1.1)
T-pisteen arvo on 50, joka edustaa Yhdysvaltojen keskimääräistä väestöä, keskihajonnan ollessa 10, ja korkeammat pisteet osoittavat tyytyväisempää.
Pienin havaittavissa oleva muutos on 3,7 T-pistettä
|
Lähtötaso 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmä (PROMIS) - Emotional Distress - Masennus - T-pisteet
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Tulosmittari on PROMIS Emotional Distress - Depression T-score, jolla verrataan pomalidomidin tuloksia plaseboon.
PROMIS Emotional Distress-Depression Lyhytlomake (V1.0)
T-pisteen arvo on 50, joka edustaa Yhdysvaltain keskimääräistä väestöä, keskihajonnan ollessa 10 ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän masennusta
|
Lähtötaso 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
PROMIS - Väsymys - T-pisteet
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Tulosmittari on PROMIS-väsymys T-piste, jolla verrataan pomalidomidin tuloksia plaseboon.
PROMIS®-väsymyslyhytlomake (V1.0)
T-pisteen arvo on 50, joka edustaa Yhdysvaltojen keskimääräistä väestöä, keskihajonnan ollessa 10 ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän väsymystä
|
Lähtötaso 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
HHT-spesifinen QOL-kysely - Pisteet
Aikaikkuna: Lähtötaso 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Tulosmitta on HHT-Specific QOL Questionnaire - Score, jolla verrataan pomalidomidin tuloksia plaseboon.
HHT-spesifinen QOL-pistemäärä vaihtelee välillä 0–16, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän HHT:n aiheuttamia rajoituksia edellisten 4 viikon aikana
|
Lähtötaso 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Matalaintensiteettisten nenäverenvuotojen keskimääräinen päivittäinen kokonaiskesto - muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Alhaisen intensiteetin nenäverenvuotopäivän kesto lasketaan "täplittävien" tai "tippuvien" nenäverenvuotojen kokonaiskestona päivässä, joka lasketaan keskiarvoina kaikilta päiviltä, jotka on raportoitu 4 viikon älypuhelimen päiväkirjassa.
Tulos on muutos peruspäiväkirjan välillä määritetyllä aikapisteellä
|
12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Keskimääräisen voimakkaan nenäverenvuodon päivittäinen kokonaiskesto - muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Keskiintensiteetin nenäverenvuotopäivän kesto lasketaan "nopeasti tippuvien" tai "tasaisen virtauksen" nenäverenvuototapahtumien kokonaiskestona vuorokaudessa, keskiarvoina kaikilta päiviltä, jotka on raportoitu 4 viikon älypuhelimen päiväkirjassa.
Tulos on muutos peruspäiväkirjan välillä määritetyllä aikapisteellä
|
12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Voimakkaiden nenäverenvuotojen keskimääräinen päivittäinen kokonaiskesto - muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Päivittäinen korkean intensiteetin nenäverenvuotoaika lasketaan "purskaavan" tai "kaatavan" nenäverenvuototapahtumien kokonaiskestona päivässä, joka lasketaan keskiarvoina kaikilta päiviltä, jotka on raportoitu 4 viikon älypuhelimen päiväkirjassa.
Tulos on muutos peruspäiväkirjan välillä määritetyllä aikapisteellä
|
12 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Yhteensä verensiirto
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikon ajan
|
Siirrettyjen veren kokonaismäärä (veriyksikköä) lasketaan 4 viikon kokonaismääränä, joka lasketaan kaikkien 24 viikon hoitojakson aikana raportoitujen käyntien keskiarvona.
Potilaiden, joille ei ole tehty verensiirtoja, arvo on nolla.
|
Perustaso 24 viikon ajan
|
|
Yhteensä verensiirto
Aikaikkuna: Perustaso 12 viikon ajan
|
Siirrettyjen veren kokonaismäärä (veriyksikköä) lasketaan 4 viikon kokonaismääränä, joka on keskiarvo kaikista hoitojakson 12 ensimmäisen viikon aikana raportoiduista käynneistä.
Potilaiden, joille ei ole tehty verensiirtoja, arvo on nolla.
|
Perustaso 12 viikon ajan
|
|
Yhteensä verensiirto
Aikaikkuna: 12-24 viikkoa
|
Siirrettyjen veren kokonaismäärä (veriyksikköä) lasketaan 4 viikon kokonaismääränä, joka on keskiarvo kaikista hoitojakson toisen 12 viikon aikana raportoiduista käynneistä.
Potilaiden, joille ei ole tehty verensiirtoja, arvo on nolla.
|
12-24 viikkoa
|
|
Transferriinin kylläisyys
Aikaikkuna: 4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Veren rautatutkimuksista kerätty muutos lähtötilanteen transferriinisaturaatiosta
|
4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Ferritiini
Aikaikkuna: 4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Veren rautatutkimuksista kerätty muutos lähtötason ferritiinitasosta
|
4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Hemoglobiini
Aikaikkuna: 4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Muutos lähtötilanteesta Hemoglobiinitasosta mitattuna täydellisistä veriarvoista
|
4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Hematokriitti
Aikaikkuna: 4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Muutos lähtötilanteesta Hematokriittitasosta mitattuna täydellisistä veriarvoista
|
4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Keskimääräinen kehon tilavuus (MCV)
Aikaikkuna: 4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Muutos lähtötason MCV-tasosta, joka on otettu täydellisestä verenkuvasta
|
4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Keskimääräinen verisolujen hemoglobiinipitoisuus (MCHC)
Aikaikkuna: 4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Muutos lähtötason MCHC-tasosta, joka on otettu täydellisestä verenkuvasta
|
4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
|
Verihiutaleet
Aikaikkuna: 4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Muutos lähtötason verihiutalearvoista, jotka on otettu täydellisestä verenkuvasta
|
4, 8, 12, 16, 20 ja 24 viikon hoidon jälkeen ja 4 viikkoa hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Keith McCrae, MD, The Cleveland Clinic
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- McDonald J, Wooderchak-Donahue W, VanSant Webb C, Whitehead K, Stevenson DA, Bayrak-Toydemir P. Hereditary hemorrhagic telangiectasia: genetics and molecular diagnostics in a new era. Front Genet. 2015 Jan 26;6:1. doi: 10.3389/fgene.2015.00001. eCollection 2015.
- Chaturvedi S, Clancy M, Schaefer N, Oluwole O, McCrae KR. Depression and post-traumatic stress disorder in individuals with hereditary hemorrhagic telangiectasia: A cross-sectional survey. Thromb Res. 2017 May;153:14-18. doi: 10.1016/j.thromres.2017.03.003. Epub 2017 Mar 9.
- Hoag JB, Terry P, Mitchell S, Reh D, Merlo CA. An epistaxis severity score for hereditary hemorrhagic telangiectasia. Laryngoscope. 2010 Apr;120(4):838-43. doi: 10.1002/lary.20818. Erratum In: Laryngoscope. 2021 Dec;131(12):2834. doi: 10.1002/lary.29919.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 17. lokakuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 8. syyskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 8. syyskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 8. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 23. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. syyskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Hematologiset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Hemostaattiset häiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Verisuonten epämuodostumat
- Telangiektaasi
- Telangiektasia, perinnöllinen verenvuoto
- Antineoplastiset aineet
- Immunologiset tekijät
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Pomalidomidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 133646
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
DCC valmistelee tunnistamattomat datatiedostot jakamista varten. Lopullinen tiedonjakosuunnitelma laaditaan NHLBI:n ja tutkimuksen ohjauskomitean kanssa. Tiedot voidaan toimittaa SAS-tietosarjoissa ja vientitiedostot ja dokumentaatio ovat PDF-muodossa.
Tietojen jakamisen ensimmäinen taso tapahtuu kokeiden tutkijoiden kanssa. Lisäksi DCC on vastuussa tutkimustietojen jakamisesta ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, jos NHLBI ja SC ovat sen hyväksyneet.
IPD-jaon aikakehys
Tiedot asetetaan tutkijoiden saataville 6 kuukautta sen jälkeen, kun tutkimuksen suljetut tietojoukot on valmisteltu lopullista analyysiä varten, tai 1 kuukausi sen jälkeen, kun protokollan tulokset on julkaistu vertaisarvioidussa lehdessä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tietopyyntölomake kehitetään SC:n ja NIH:n tarpeellisiksi katsomien tietojen keräämiseksi, mukaan lukien hakijan nimi, organisaatio ja tutkimuksen tarkoitus.
Tutkijat toimittavat pyyntölomakkeen, tietojen jakelusopimuksen ja IRB-hyväksynnän nimetylle DCC:n henkilökunnalle.
Valvontakomitea tai sen nimeämä komitea tarkastelee jokaisen hakemuksen, ja jos pyynnön esittäjä täyttää määritetyt kriteerit pääsylle tietoihin ja toimittaa vaaditut asiakirjat, pyydetyt tietojoukot ja niihin liittyvät asiakirjat levitetään valvontakomitean sopimalla tavalla. NHLBI:n politiikka.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .