제1형 신경섬유종증 관련 플렉시형 신경섬유종 환자의 MEK 억제제 미르다메티닙(PD-0325901) (ReNeu)
2026년 6월 17일 업데이트: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany
상당한 이환율을 유발하는 신경섬유종증 1형(NF1) 관련 수술 불가능 플렉시형 신경섬유종(PN)이 있는 성인 및 소아 환자에서 MEK 1/2 억제제(MEKi) PD-0325901의 2b상 시험
이 연구는 증상이 있는 수술 불가능한 신경섬유종증 1형(NF1) 관련 얼기형 신경섬유종(PN)의 치료에서 mirdametinib(PD-0325901)을 평가합니다.
모든 참가자는 미르다메티닙(PD-0325901)을 받게 됩니다.
적격 참가자는 장기적인 후속 조치 단계에서 계속할 수 있습니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
상세 설명
신경 섬유종은 양성 말초 신경초 종양으로, 신경을 따라 세로로 확장되고 여러 다발을 포함하는 경우 얼기형 신경 섬유종(PN)으로 분류됩니다. PN은 NF1 환자의 이환율과 외형 손상의 주요 원인이며, 종양 성장이 진행됨에 따라 통증 및 신체 기능 장애를 비롯한 다수의 임상적 결손을 유발할 수 있습니다. PN은 악성 말초 신경 시트 종양(MPNST)으로 악성 변형을 겪을 가능성이 있습니다.
미르다메티닙(PD-0325901)은 미토겐 활성화 단백질 키나아제(MAPK)의 인산화 및 후속 활성화를 방지하는 이중 특이성 키나아제인 MEK1 및 MEK2(MAPK/ERK 키나아제)의 경구 투여되는 고도로 선택적인 소분자 억제제입니다.
mirdametinib(PD-0325901)에 대한 이전 연구에서는 PN 수축과 pERK의 지속적인 억제가 입증되었습니다. 감소된 종양 부피는 미르다메티닙 투여로 PN에서 세포 증식 또는 세포 사멸이 변경될 수 있음을 나타냅니다(PD-0325901).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
114
단계
- 2 단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
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연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham/Children's of Alabama
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 98195
- Mayo Clinic Arizona
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California - Irvine Health
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University Of California - Davis
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Nemours A. I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Orlando, Florida, 미국, 32804
- Florida Hospital Cancer Institute
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Orlando, Florida, 미국, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- Moffitt
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois Hospital and Health Systems
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Health Care
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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New Jersey
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Paterson, New Jersey, 미국, 07503
- Saint Joseph's Regional Medical Center
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical Center
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The Bronx, New York, 미국, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- UNC Medical Center
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- UC Health
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma - Health Sciences Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15219-2739
- Children's Hospital of Pittsburgh UPMC
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75244
- University of Texas Southwestern
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- The University of Utah Health Sciences Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia - Emily Couric Cancer Center
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 참가자는 얼기형 신경섬유종(PN)의 존재를 포함하는 국립 보건원(NIH) 합의 회의 기준을 사용하여 NF1 돌연변이 또는 신경섬유종증 1형(NF1) 진단을 문서화했습니다.
- 참가자에게 심각한 이환율을 유발하는 PN이 있습니다.
- 참여자는 외과적으로 완전히 제거할 수 없는 PN을 가지고 있습니다.
- 참가자는 체적 MRI 분석이 가능한 표적 종양을 가지고 있습니다.
- 참가자는 ≥ 18세인 경우 치료 전후에 종양 생검을 받을 의향이 있습니다.
- 참가자는 적절한 장기 및 골수 기능을 가지고 있습니다.
주요 제외 기준:
- 참가자는 비정상적인 간 기능 또는 간 질환의 병력이 있습니다.
- 참가자는 지난 5년 이내에 림프종, 백혈병 또는 모든 악성 종양이 있습니다(3년 이내에 전이가 없는 절제된 기저/편평 피부 암종은 제외).
- 참가자는 10년 이내에 유방암에 걸렸습니다.
- 참가자는 활동성 시신경교종 또는 치료가 필요한 기타 저등급 신경교종을 가지고 있습니다.
- 참가자는 6개월 이내에 비정상 QT 간격 교정 또는 기타 심장 질환이 있습니다.
- 참가자는 망막 병리의 병력, 망막 정맥 폐색의 위험 인자 또는 녹내장의 병력이 있습니다.
- 참가자는 미르다메티닙의 흡수를 방해하는 흡수장애 증후군 또는 위장 상태를 알고 있습니다(PD-0325901).
- 참가자는 45일 이내에 NF1 PN 표적 치료를 받았습니다.
- 이전에 미다메티닙(PD-0325901) 또는 기타 MEK1/2 억제제로 치료를 받았거나 현재 받고 있는 참가자.
- 참가자는 6개월 이내에 방사선 요법을 받았거나 언제든지 안와에 방사선을 받았습니다.
- 참가자는 MRI를 받거나 견딜 수 없습니다.
- 참가자에게 활성 박테리아, 진균 또는 바이러스 감염이 있습니다.
- 참가자는 1년 이내에 다른 심각한 급성 또는 만성 의료 또는 정신 질환을 경험했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 미르다메티닙(PD-0325901)
Mirdametinib(PD-0325901) 캡슐 또는 분산성 정제 2mg/m^2(최대 용량 4mg) 1일 2회 입으로
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Mirdametinib(PD-0325901) 캡슐 또는 분산형 정제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 단계가 끝날 때 확인 된 객관적인 반응률.
기간: 최대 24 개월
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응답은 부피 메트릭 MRI의 맹목적인 중앙 검토에 의해 결정됩니다.
치료 단계 (즉, 사이클 24)까지 확인 된 목적 응답 속도 (완전 또는 부분 반응)는 BICR에 의해 평가 된 바와 같이 기준선과 비교하여 표적 종양 부피가 확인 된 참가자의 비율로 정의되며, 2-6 개월 이내에 BICR에 의해 반응이 확인되어야한다.
부분 반응은 기준선으로부터 표적 종양 부피의 ≥ 20% 감소로 정의된다.
완전한 반응은 표적 종양의 완전한 해상도로 정의됩니다.
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최대 24 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료에 대한 부작용이있는 환자의 비율.
기간: 모든 SAE 및 AE는 ICF에 서명하는 시점부터 연구 치료의 마지막 복용량 후 30 일까지 수집되었다.
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모든 부작용은 MEDDRA 버전 24.0을 사용하여 코딩되었습니다.
부작용은 NCI (National Cancer Institute)에 의해 등급이 매겨진 독성에 따라 부작용 (CTCAE) 버전 5.0에 대한 일반적인 용어 기준에 따라 평가됩니다.
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모든 SAE 및 AE는 ICF에 서명하는 시점부터 연구 치료의 마지막 복용량 후 30 일까지 수집되었다.
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확인 된 객관적인 응답 기준을 충족하는 참가자의 응답 기간 (DOR).
기간: 치료 단계에서 확인 된 객관적인 반응이 시작된 시작과 4주기마다 15 일째 (각주기는 28 일) 질환 진행 또는 사망이 최우선으로 약 3 년까지 평가 될 때까지
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반응 기간은 방사선 질환 진행 또는 사망일이 발생하는 날짜까지 확인되는 첫 번째 반응 사례 사이의 몇 개월 간의 시간으로 정의됩니다.
LTFU 단계에 들어간 참가자의 경우 처리 단계 및 LTFU 단계의 모든 MRI 평가를 사용하여 반응 기간을 결정합니다.
방사선 질환 진행 또는 사망이없는 참가자는 연구 중에 결과가 가장 최근의 적절한 결과를 검열 할 수 있습니다 (즉,).
평가 가능) 종양 평가 날짜.
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치료 단계에서 확인 된 객관적인 반응이 시작된 시작과 4주기마다 15 일째 (각주기는 28 일) 질환 진행 또는 사망이 최우선으로 약 3 년까지 평가 될 때까지
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Cycle 13, 급성 버전에서 소아과의 삶의 질 인벤토리 (PEDSQL)에 의해 측정 된 삶의 질 (QOL)에 대한 기준선에서 변경.
기간: 기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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PEDSQL은 약 5 분 안에 완료 될 수있는 23 개 항목의 핵심 핵심 측정으로 구성됩니다.
신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능 및 학교/직장 기능의 총 점수와 4 개의 하위 척도가 있습니다.
5 세 이상의 참가자는 연령에 맞는 자기보고를 완료합니다. 그리고 2-17 세 아동의 부모/보호자는 연령별 QOL의 부모 프록시 보고서를 작성합니다.
리콜 기간은 7 일입니다.
PEDSQL 항목은 0에서 4까지의 응답으로 리 커트 척도로 답변됩니다 (여기서 0은 문제가되지 않으며 4는 거의 항상 문제임을 의미합니다).
그런 다음이 항목은 다음과 같이 리버스 점수를 받고 0-100 스케일로 선형으로 변환됩니다 : 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0.
이 척도에서 더 높은 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다.
전체 척도 점수는 상기 척도 (또는 총 점수에 대한 모든 질문)의 질문에 대한 점수의 평균으로 계산됩니다.
기준선의 변화는 반복 측정을 위해 혼합 모델을 사용하여 모델링됩니다.
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기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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사이클 13에서 숫자 등급 스케일 -11 (NRS-11)에 의해 측정 된 통증의 기준선에서 변화.
기간: 기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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NRS-11은 통증 심각성을 평가하는 자체보고 된 11 포인트 수치 척도입니다.
8 세 이상의 참가자는 최악의 통증을 가장 잘 묘사하는 0 (통증 없음)에서 10 (최악의 고통)까지 숫자를 선택해야합니다.
리콜 기간은 24 시간입니다.
기준선의 변화는 반복 측정을 위해 혼합 모델을 사용하여 모델링됩니다.
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기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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사이클 13에서 통증 간섭 지수 (PII)에 의해 측정 된 통증의 기준선에서 변화.
기간: 기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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PII는 활동에 대한 통증 간섭, 가족/친구와의 시간 보내기, 기분, 수면 및주의를 포함하여 삶의 관련 측면을 평가합니다.
6 세 이상의 참가자는 자기보고를 완료하고 6-17 세 아동의 부모/보호자는 부모 프록시 보고서를 작성합니다.
리콜 기간은 24 시간입니다.
PII는 6 개의 질문으로 구성되며, 각각 응답자가 0에서 6까지의 숫자를 선택하도록 요청하는 각각의 대리인의 통증이 지난 24 시간 동안 "완전히"를 나타내는 0을 나타내며 "완전히"를 나타내는 6 시간 동안 다양한 항목에 어떻게 영향을 미쳤는지 가장 잘 설명합니다.
완성 된 항목의 평균은 단일 평가의 PII 점수로 간주됩니다.
각 방문이 제시된 PII 점수는 방문 당일까지 7 일 연속 PII 점수의 평균이 적용되지 않아야합니다.
기준선의 변화는 반복 측정을 위해 혼합 모델을 사용하여 모델링됩니다.
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기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사이클 13에서 국소 강도 (동력계)의 기준선에서 변화.
기간: 기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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강도 평가는 표적 종양의 영향을받는 영역에서만 수행됩니다.
측정은 MRC (Medical Research Council) 등급을 사용하여 얻을 수 있으며, 스폰서 제공 MicrofET2 동력계를 사용하여 정량적 평가를 수행합니다.
Dynamometer Assessment (LBS)는 연구 참조 매뉴얼에 따라 수행되어야합니다.
각 참가자에 대해, 테스트 된 근육 그룹의 동적 계수 점수의 합은 높은 점수를 높이고 현지화 된 강도가 향상되는 각 방문에 대한 전체 점수로 간주됩니다.
방문시 기준선의 변화를 평가하기 위해 참가자는 기준선에서 평가 된 다음 모든 범주가 방문시 다음과 일치하는 평가가 필요합니다.
테스트 된 근육 그룹에 대한 동적 계수 점수의 합에 의해 측정 된 국소 강도의 기준선으로부터의 변화는 사이클 13에서 평가 될 것이다.
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기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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사이클 13에서 PN- 관련 기능적 장애의 운동 범위에서 기준선에서 변화.
기간: 기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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운동 기능 장애 또는 약점이 분명한 경우, 영향을받는 영역 및/또는 조인트의 움직임 범위는 고니 미터로 측정됩니다.
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기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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사이클 13에서 지구력의 기준선에서 변화.
기간: 기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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기도 또는 극단 운동 기능 장애가 명백한 경우 6 분 보행 테스트를 완료하여 지구력이 측정됩니다.
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기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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응답 시간은 첫 번째 복용량과 첫 번째 객관적인 응답 사이의 시간으로 정의 된 객관적인 응답 사이의 시간으로 정의됩니다.
기간: 최대 24 개월
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응답은 부피 메트릭 MRI의 맹목적인 중앙 검토에 의해 결정됩니다.
응답 시간은 치료 시작부터 후속으로 확인 된 첫 번째 응답 날짜까지 몇 달 만에 정의됩니다.
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최대 24 개월
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첫 번째 용량에서 기준선으로부터 종양 부피가 ≥ 20% 증가한 첫 날짜까지 진행 시간.
기간: 질병 진행이 관찰 될 때까지 4주기마다 (각주기는 28 일) 15 일에 약 3.5 년까지 평가됩니다.
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진행 또는 종양 성장의 증거는 체적 MRI의 맹목적인 중앙 검토에 의해 결정될 것이다.
진행 시간은 첫 번째 치료 날짜 사이에서 방사선 질환 진행 날짜까지 몇 달의 시간으로 정의됩니다.
LTFU 단계에 들어간 참가자의 경우 처리 단계 및 LTFU 단계의 모든 MRI 평가를 사용하여 진행 시간을 결정합니다.
방사선 질환 진행이없는 참가자는 결과가 가장 최근에 적절한 결과를 검열 할 수 있습니다 (즉, 즉
평가 가능) 종양 평가 날짜.
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질병 진행이 관찰 될 때까지 4주기마다 (각주기는 28 일) 15 일에 약 3.5 년까지 평가됩니다.
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진행이없는 생존, 첫 번째 용량에서 기준선 또는 사망으로부터 종양 부피의 첫 번째 ≥ 20% 증가 날짜까지 몇 개월의 시간으로 정의됩니다.
기간: 4주기마다 15 일 (각주기는 28 일) 질환 진행이 관찰되거나 사망 할 때까지, 최대 약 3.5 년까지 평가 된 어느 쪽이든
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진행 또는 종양 성장의 증거는 체적 MRI의 맹목적인 중앙 검토에 의해 결정될 것이다.
진행이없는 생존은 방사선 질환 진행 또는 사망일까지 첫 번째 치료 날짜 사이의 몇 개월의 시간으로 정의됩니다.
LTFU 단계에 들어가는 참가자의 경우 처리 단계 및 LTFU 단계의 모든 MRI 평가가 진행없는 생존을 결정하는 데 사용됩니다.
방사선 질환 진행 또는 사망이없는 참가자는 연구 중에 결과가 가장 최근의 적절한 결과를 검열 할 수 있습니다 (즉,).
평가 가능) 종양 평가 날짜.
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4주기마다 15 일 (각주기는 28 일) 질환 진행이 관찰되거나 사망 할 때까지, 최대 약 3.5 년까지 평가 된 어느 쪽이든
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중앙에서 검토 된 표준화 된 사진을 사용하여 PN 관련 디스플레이션의 기준선에서 변경.
기간: 최대 24 개월
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사진에 눈에 잘 띄고 적합한 PN을 가진 참가자의 경우, 가시적 종양 측면의 변화는 중앙 집중식 검토자가 평가할 것이다.
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최대 24 개월
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MEK의 다운 스트림 표적의 억제를 나타내는 PERK 및 바이오 마커 수준에 대한 종양 반응의 비교 (예 : ERK 인산화).
기간: 최대 24 개월
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18 세 이상의 참가자의 종양 생검에서 측정.
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최대 24 개월
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소아 구강 의학 수용 가능성 설문지 (P-OMAQ)에 의해 측정 된 분산 가능한 정제 제형의 수용 가능성
기간: 학습 완료를 통해서만 한 번만 완료되었습니다
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소아 구강 의학 수용 가능성 설문지 (P-OMAQ)는 5 점 수치 척도를 사용하여 연구 약물의 맛, 냄새 및 투여와 관련된 질문으로 태블릿 제형의 사용 수용 가능성을 측정합니다.
8 세 이상의 참가자는 12 개 항목 자체 보고서를 완료합니다. 성인 부모/간병인 6 개월에서 17 세 사이의 참가자의 연구 약국 감독을 담당하는 간병인은 19 개 항목 간병인 보고서를 작성합니다.
각 설문지에는 5 점 숫자 속도 척도 (1 ~ 5)를 사용하여 모든 항목을 사용하여 "지난 7 일"리콜이 제공됩니다.
연구 참가자의 전체 P-OMAQ-P (소아 자체 보고서) 및 P-OMAQ-C (성인 간병인) 점수는 각 설문지에서 모든 답변 질문의 평균으로 간주됩니다.
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학습 완료를 통해서만 한 번만 완료되었습니다
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사이클 13에서 현지 강도 (MRC) 척도 등급의 기준선에서 변화.
기간: 기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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운동 기능 장애 또는 약점이 분명한 경우, 영향을받는 근육 그룹의 강도는 동적 계층으로 측정되고 근육 등급 규모로 평가됩니다.
MRC (Medical Research Council) 규모 등급 (0-5)은 연구 참조 매뉴얼에 따라 수행되어야합니다.
MRC 등급은 0 내지 5의 척도로 평가되며, 0은 움직임이 관찰되지 않으며, 5는 전형적인 저항에 대해 근육 수축을 나타냅니다.
방문시 기준선의 변화를 평가하기 위해 참가자는 기준선에서 평가 된 다음 모든 범주가 방문시 다음과 일치하는 평가가 필요합니다.
MRC 등급 방문 점수는 각 참가자에 대해 별도로 계산 되며이 점수는 평균화됩니다.
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기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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사이클 13 : 소아 v2.0 이동성 8A에서 환자 가보고 된 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS)에 의해 측정 된 신체 기능 상태의 기준선에서 변경.
기간: 기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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PROMIS는 일상 활동과 관련된 질문과 함께 신체 기능의 능력을 측정합니다.
참가자 8-17 년은 PN의 위치에 따라 상지 또는하지 (이동성)에서 신체 기능의 자체보고를 완료합니다.
리콜 기간은 7 일입니다.
모든 PROMIS 항목은 1에서 5 사이의 응답으로 리 커트 척도로 답변되며, 높은 점수는 높은보고 된 이동성을 나타냅니다.
총 원시 점수는 주어진 방문에서 개별 항목 응답의 합으로 계산됩니다 (총 원시 스케일 범위 8-40).
이 측정의 총 원시 점수는 사용자 매뉴얼 및 스코어링 지침 (PROMIS, 2023)의 적용 가능한 점수 변환 테이블을 사용하여 14 ~ 59의 자체보고에 대해 T- 스코어로 변환되고, 높은 점수를 나타내는 상위 점수를 가진 모빌리티와 더 나은 결과를 나타냅니다.
50의 t- 점수는 표준 편차가 10 인 모집단 평균을 나타냅니다.
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기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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사이클 13 : 소아 v2.0 상지 8a에서 환자 가보고 된 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS)에 의해 측정 된 신체 기능 상태의 기준선에서 변경.
기간: 기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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PROMIS는 일상 활동과 관련된 질문과 함께 신체 기능의 능력을 측정합니다.
참가자 8-17 년은 PN의 위치에 따라 상지 또는하지 (이동성)에서 신체 기능의 자체보고를 완료합니다.
리콜 기간은 7 일입니다.
모든 PROMIS 항목은 1에서 5 사이의 응답으로 리 커트 척도로 답변되며, 높은 점수는 상지에서 더 높은 물리적 기능을 나타냅니다.
총 원시 점수는 주어진 방문에서 개별 항목 응답의 합으로 계산됩니다 (총 원시 스케일 범위 8-40).
이 측정의 총 원시 점수는 사용자 매뉴얼 및 스코어링 지침 (PROMIS, 2023)의 적용 가능한 점수 변환 테이블을 사용하여 T- 스코어로 변환됩니다.
50의 t- 점수는 표준 편차가 10 인 모집단 평균을 나타냅니다.
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기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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사이클 13 : 성인 v2.0 신체 기능 8B에서 환자가보고 한 결과 측정 정보 시스템 (PROMIS)에 의해 측정 된 신체 기능 상태에서 기준선에서 변경.
기간: 기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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PROMIS는 일상 활동과 관련된 질문과 함께 신체 기능의 능력을 측정합니다.
신체 기능에 영향을 미치는 목표 PN을 사용하여 18 년 이상 참가자는 신체 기능의 자체보고를 완료합니다.
리콜 기간은 7 일입니다.
모든 PROMIS 항목은 1에서 5 사이의 응답으로 리 커트 척도로 답변되며, 높은 점수는 더 높은보고 된 물리적 능력을 나타냅니다.
총 원시 점수는 주어진 방문에서 개별 항목 응답의 합으로 계산됩니다 (총 원시 스케일 범위 8-40).
이 측정의 총 원시 점수는 사용자 설명서에서 해당 점수 변환 테이블을 사용하여 T- 스코어로 변환됩니다. 20.3에서 60.1 범위의 사용자 매뉴얼 및 스코어링 지침 (PROMIS, 2023)은 더 높은 신체 기능 및 더 나은 결과를 나타내는 점수가 높습니다.
50의 t- 점수는 표준 편차가 10 인 모집단 평균을 나타냅니다.
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기준선 및 사이클 13 (1 사이클 = 28 일), 최대 12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 29일
기본 완료 (실제)
2023년 9월 20일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 22일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 17일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MEK-NF-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
SpringWorks Therapeutics는 연구 참가자의 개인 정보 보호 및 기밀을 유지하면서 추가 연구를 위해 데이터 투명성과 데이터 공유에 최선을 다하고 있습니다.
완료된 등록 임상 시험의 관련 환자 수준 데이터는 해당 법률에 따라 비식별화/익명화 후 합당한 요청이 승인되면 SpringWorks가 자격을 갖춘 연구원에게 제공됩니다.
IPD 공유 기간
미국과 유럽 연합 모두에서 신제품 또는 승인된 제품의 신적응증이 승인된 후 6개월 이내
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 과학 및 의학 연구자들은 데이터를 요청할 수 있습니다.
이러한 요청은 회사의 포털에 서면으로 제출되어야 하며, 연구자의 자격 기준과 연구 제안서의 정당성에 대해 내부적으로 검토될 것입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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