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Inhibidor de MEK mirdametinib (PD-0325901) en pacientes con neurofibromatosis plexiforme asociada a neurofibromatosis tipo 1 (ReNeu)

17 de junio de 2026 actualizado por: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Un ensayo de fase 2b del inhibidor de MEK 1/2 (MEKi) PD-0325901 en pacientes adultos y pediátricos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) asociada a neurofibromas plexiformes inoperables (PN) que están causando una morbilidad significativa

Este estudio evalúa mirdametinib (PD-0325901) en el tratamiento de los neurofibromas plexiformes (PN) asociados a la neurofibromatosis tipo 1 (NF1) inoperable sintomática. Todos los participantes recibirán mirdametinib (PD-0325901). Los participantes elegibles pueden continuar en una fase de seguimiento a largo plazo.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los neurofibromas son tumores benignos de la vaina de los nervios periféricos, que se clasifican como neurofibromas plexiformes (NP) si se extienden longitudinalmente a lo largo de un nervio e involucran múltiples fascículos. Las NP son una de las principales causas de morbilidad y desfiguración en personas con NF1 y, a medida que avanza el crecimiento del tumor, pueden causar una multitud de déficits clínicos, incluido el dolor y el deterioro de la función física. Los PN tienen el potencial de sufrir una transformación maligna a tumores malignos de la lámina nerviosa periférica (MPNST).

Mirdametinib (PD-0325901) es un inhibidor de molécula pequeña altamente selectivo administrado por vía oral de las quinasas de doble especificidad, MEK1 y MEK2 (MAPK/ERK Kinase), que previene la fosforilación y la posterior activación de la proteína quinasa activada por mitógeno (MAPK).

Estudios previos de mirdametinib (PD-0325901) demostraron una reducción de la NP y una inhibición sostenida de pERK. El volumen tumoral reducido indicó que la proliferación celular o la muerte celular pueden alterarse en las NP con la administración de mirdametinib (PD-0325901).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

114

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham/Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 98195
        • Mayo Clinic Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California - Irvine Health
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University Of California - Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours A. I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
        • Florida Hospital Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Moffitt
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Systems
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • UNC Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • UC Health
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219-2739
        • Children's Hospital of Pittsburgh UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75244
        • University of Texas Southwestern
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia - Emily Couric Cancer Center
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • El participante ha documentado una mutación en NF1 o un diagnóstico de neurofibromatosis tipo 1 (NF1) utilizando los criterios de la Conferencia de Consenso del Instituto Nacional de Salud (NIH), incluida la presencia de un neurofibroma plexiforme (PN).
  • El participante tiene una NP que le está causando una morbilidad significativa.
  • El participante tiene una NP que no se puede extirpar quirúrgicamente por completo.
  • El participante tiene un tumor objetivo que es susceptible de análisis de resonancia magnética volumétrica.
  • El participante está dispuesto a someterse a una biopsia del tumor antes y después del tratamiento si tiene ≥ 18 años de edad.
  • El participante tiene una función adecuada de los órganos y la médula ósea.

Criterios clave de exclusión:

  • El participante tiene una función hepática anormal o antecedentes de enfermedad hepática.
  • El participante tiene linfoma, leucemia o cualquier malignidad en los últimos 5 años (excepto carcinomas cutáneos basales/escamosos resecados sin metástasis en los últimos 3 años).
  • La participante tiene cáncer de mama dentro de los 10 años.
  • El participante tiene glioma óptico activo u otro glioma de bajo grado que requiere tratamiento.
  • El participante tiene un intervalo QT anormal corregido u otra enfermedad cardíaca dentro de los 6 meses.
  • El participante tiene antecedentes de patología retiniana, factores de riesgo de oclusión de la vena retiniana o tiene antecedentes de glaucoma.
  • El participante tiene síndrome de malabsorción conocido o afecciones gastrointestinales que afectarían la absorción de mirdametinib (PD-0325901).
  • El participante ha recibido terapia dirigida a NF1 PN dentro de los 45 días.
  • El participante recibió anteriormente o está recibiendo terapia con mirdametinib (PD-0325901) o cualquier otro inhibidor de MEK1/2.
  • El participante ha recibido radioterapia dentro de los 6 meses o ha recibido radiación en la órbita en cualquier momento.
  • El participante no puede someterse a una resonancia magnética ni tolerarla.
  • El participante tiene una infección bacteriana, fúngica o viral activa.
  • El participante ha experimentado otras condiciones médicas o psiquiátricas agudas o crónicas graves dentro de 1 año.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Mirdametinib (PD-0325901)
Mirdametinib (PD-0325901) cápsula o tableta dispersable 2 mg/m^2 (dosis máxima de 4 mg) por vía oral dos veces al día
Droga: Mirdametinib (PD-0325901) cápsula oral o comprimido dispersable
Mirdametinib (PD-0325901) cápsula o comprimido dispersable
Otros nombres:
  • PD-0325901
  • Mirdametinib

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta objetiva confirmada al final de la fase de tratamiento.
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
La respuesta se determinará mediante una revisión centralizada cegada de MRI volumétrica. La tasa de respuesta objetiva confirmada (respuesta completa o parcial) al final de la fase de tratamiento (es decir, el ciclo 24) se define como la proporción de participantes que tienen una reducción confirmada de ≥ 20% en el volumen de tumores objetivo en comparación con la línea de base evaluada por un BICR, y la respuesta debe ser confirmada por BICR en una evaluación de tumores consecutivos dentro de los 2 - 6 meses. La respuesta parcial se define como una reducción ≥ 20% en el volumen del tumor objetivo desde el inicio. La respuesta completa se define como la resolución completa del tumor objetivo.
Hasta 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de pacientes con eventos adversos emergentes del tratamiento.
Periodo de tiempo: Todos los SAE y AES se recolectaron desde el momento de firmar ICF hasta 30 días después de la última dosis de tratamiento del estudio, un promedio de 1 año y 10 meses y hasta 3 años y 10 meses.
Todos los eventos adversos se codificaron con Meddra versión 24.0. Los eventos adversos se evaluarán de acuerdo con las toxicidades calificadas por los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versión 5.0.
Todos los SAE y AES se recolectaron desde el momento de firmar ICF hasta 30 días después de la última dosis de tratamiento del estudio, un promedio de 1 año y 10 meses y hasta 3 años y 10 meses.
Duración de la respuesta (DOR) para los participantes que cumplen con los criterios para la respuesta objetiva confirmada.
Periodo de tiempo: Comenzando al inicio de la respuesta objetivo confirmada en la fase de tratamiento y luego en el día 15 de cada 4 ciclos (cada ciclo es de 28 días) hasta que la progresión de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero, evaluado hasta aproximadamente 3 años
La duración de la respuesta se define como el tiempo en meses entre la primera instancia de respuesta que se confirma posteriormente, hasta la fecha de progresión de la enfermedad radiográfica o muerte, lo que ocurra primero. Para los participantes que ingresan a la fase LTFU, todas las evaluaciones de resonancia magnética tanto en la fase de tratamiento como en la fase LTFU se utilizarán para determinar la duración de la respuesta. Los participantes sin progresión de la enfermedad radiográfica o muerte mientras estén en el estudio tendrán sus resultados censurados a su más reciente adecuado (es decir, Evaluable) Fecha de evaluación del tumor.
Comenzando al inicio de la respuesta objetivo confirmada en la fase de tratamiento y luego en el día 15 de cada 4 ciclos (cada ciclo es de 28 días) hasta que la progresión de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero, evaluado hasta aproximadamente 3 años
Cambie de la línea de base en la calidad de vida (QOL) medido por el Inventario de Calidad de Vida Pediátrica (PEDSQL) en el Ciclo 13, versión aguda.
Periodo de tiempo: Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
El PEDSQL consiste en una medida central de 23 ítems de calidad de vida global que se puede completar en aproximadamente 5 minutos. Hay una puntuación total y cuatro subescalas: funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento escolar/laboral. Los participantes ≥ 5 años de edad completan un autoinforme apropiado para la edad; y los padres/guardianes de los niños de 2 a 17 años completan un informe proxy de los padres sobre la calidad de vida específica de la edad. El período de recuperación es de 7 días. Los elementos PEDSQL se responden en una escala Likert con respuestas que van de 0 a 4 (donde 0 significa que nunca es un problema y 4 significa que casi siempre es un problema). Estos elementos se obtienen en cuenta y se transforman linealmente a una escala de 0-100 de la siguiente manera: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. En esta escala, los puntajes más altos indican mejores resultados. Los puntajes de la escala general se calculan como la media de los puntajes para las preguntas en dicha escala (o de todas las preguntas para el puntaje total). El cambio desde la línea de base se modela utilizando un modelo mixto para medidas repetidas.
Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Cambie del inicio en el dolor medido por la escala de calificación numérica-11 (NRS-11) en el ciclo 13.
Periodo de tiempo: Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
El NRS-11 es una escala numérica autoinformada de 11 puntos que evalúa la gravedad del dolor. Se les pide a los participantes ≥ 8 años de edad que seleccionen un número de 0 (sin dolor) a 10 (el peor dolor que puede imaginar) que mejor describe su peor dolor. El período de recuperación es de 24 horas. El cambio desde la línea de base se modela utilizando un modelo mixto para medidas repetidas.
Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Cambie del valor basal en el dolor medido por el índice de interferencia del dolor (PII) en el ciclo 13.
Periodo de tiempo: Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
El PII evalúa los aspectos relevantes de la vida, incluida la interferencia del dolor con actividades, pasar tiempo con familiares/amigos, estado de ánimo, sueño y atención. Los participantes ≥ 6 años de edad completan un autoinforme, y los padres/tutores de los niños de 6 a 17 años completan un informe proxy de padres. El período de recuperación es de 24 horas. El PII consta de 6 preguntas, cada uno pidiendo al respondedor que seleccione un número de 0 a 6 que mejor describe cómo su dolor de poder ha afectado varios artículos en las últimas 24 horas con 0 representando "en absoluto" y 6 representando "completamente". La media de los elementos completos se toma como puntaje PII para una sola evaluación. El puntaje PII presentado en cada visita se tomará como el promedio de los puntajes PII en los 7 días consecutivos hasta el día de la visita, sin aplicarse la transformación. El cambio desde la línea de base se modela utilizando un modelo mixto para medidas repetidas.
Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambiar desde el inicio en la fuerza localizada (dinamómetro) en el ciclo 13.
Periodo de tiempo: Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
La evaluación de la fuerza se realizará solo en el área afectada por el tumor objetivo. Las mediciones se obtendrán utilizando la calificación del Consejo de Investigación Médica (MRC) seguida de evaluaciones cuantitativas utilizando el dinamómetro MicroFET2 proporcionado por el patrocinador. La evaluación del dinamómetro (en LBS) debe realizarse de acuerdo con el Manual de referencia del estudio. Para cada participante, la suma de los puntajes del dinamómetro para los grupos musculares probados se tomará como una puntuación general para cada visita con puntajes más altos que indican una mejor fuerza localizada. Para evaluar el cambio desde el inicio en una visita, un participante necesitará evaluaciones en las que todas las categorías siguientes, como se evalúan al inicio, coinciden en esa visita: lado afectado, posición durante la evaluación (sentado/supino/decúbito lateral), grupo muscular evaluado. El cambio desde el inicio en la fuerza localizada medido por la suma de las puntuaciones del dinamómetro para los grupos musculares probados se evaluará en el ciclo 13.
Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Cambio desde el inicio en el rango de movimiento del deterioro funcional asociado a PN en el ciclo 13.
Periodo de tiempo: Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Si es evidente la disfunción o debilidad del motor, un goniómetro medirá el rango de movimiento de las áreas y/o articulaciones afectadas.
Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Cambiar desde el inicio en la resistencia en el ciclo 13.
Periodo de tiempo: Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Si la disfunción motora de la vía aérea o de las extremidades inferiores es evidente, la resistencia se medirá mediante la finalización de una prueba de caminata de 6 minutos.
Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Tiempo de respuesta definida como el tiempo entre la primera dosis y la primera fecha de respuesta objetiva que se confirma posteriormente.
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
La respuesta se determinará mediante una revisión centralizada cegada de MRI volumétrica. El tiempo de respuesta se define como el tiempo en meses desde el comienzo del tratamiento hasta la fecha de la primera respuesta que se confirmó posteriormente.
Hasta 24 meses
Tiempo de progresión, desde la primera dosis hasta la primera fecha de un aumento ≥ 20% en el volumen tumoral desde el inicio.
Periodo de tiempo: El día 15 de cada 4 ciclos (cada ciclo es de 28 días) hasta que se observa la progresión de la enfermedad, evaluada hasta aproximadamente 3.5 años
La evidencia de progresión o crecimiento tumoral se determinará mediante una revisión centralizada cegada de la resonancia magnética volumétrica. El tiempo de progresión se define como el tiempo en meses entre la primera fecha de tratamiento hasta la fecha de progresión de la enfermedad radiográfica. Para los participantes que ingresan a la fase LTFU, todas las evaluaciones de resonancia magnética en la fase de tratamiento y la fase LTFU se utilizarán para determinar el tiempo de progresión. Los participantes sin progresión de la enfermedad radiográfica tendrán sus resultados censurados para su más reciente adecuado (es decir, Evaluable) Fecha de evaluación del tumor.
El día 15 de cada 4 ciclos (cada ciclo es de 28 días) hasta que se observa la progresión de la enfermedad, evaluada hasta aproximadamente 3.5 años
La supervivencia libre de progresión, definida como el tiempo en meses desde la primera dosis hasta la fecha del primer aumento ≥ 20% en el volumen tumoral desde el inicio o la muerte.
Periodo de tiempo: El día 15 de cada 4 ciclos (cada ciclo es de 28 días) hasta que se observa la progresión de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero, evaluado hasta aproximadamente 3.5 años
La evidencia de progresión o crecimiento tumoral se determinará mediante una revisión centralizada cegada de la resonancia magnética volumétrica. La supervivencia libre de progresión se define como el tiempo en meses entre la primera fecha de tratamiento, hasta la fecha de progresión o muerte por enfermedad radiográfica, lo que ocurra primero. Para los participantes que ingresan a la fase LTFU, todas las evaluaciones de resonancia magnética tanto en la fase de tratamiento como en la fase LTFU se utilizarán para determinar la supervivencia libre de progresión. Los participantes sin progresión de la enfermedad radiográfica o muerte mientras estén en el estudio tendrán sus resultados censurados a su más reciente adecuado (es decir, Evaluable) Fecha de evaluación del tumor.
El día 15 de cada 4 ciclos (cada ciclo es de 28 días) hasta que se observa la progresión de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero, evaluado hasta aproximadamente 3.5 años
Cambio desde el inicio en la desfiguración asociada a PN utilizando fotografía estandarizada, revisada centralmente.
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Para los participantes con una PN visible y susceptible de fotografía, un revisor centralizado evaluará los cambios en los aspectos tumorales visibles.
Hasta 24 meses
Comparación de la respuesta tumoral a los niveles de PERK y biomarcadores que indican la inhibición de los objetivos aguas abajo de MEK (EG, Fosforilación de ERK).
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Medido en biopsias tumorales en participantes ≥ 18 años de edad.
Hasta 24 meses
Aceptabilidad de la formulación de tabletas dispersable medido por el cuestionario de aceptabilidad de la medicina oral pediátrica (P-AMAQ)
Periodo de tiempo: Completado solo una vez a través de la finalización del estudio
El cuestionario de aceptabilidad de la medicina oral pediátrica (P-AMAQ) utiliza una escala de velocidad numérica de 5 puntos para medir la aceptabilidad del uso de la formulación de la tableta con preguntas relacionadas con el sabor, el olor y la administración de medicamentos del estudio. Los participantes ≥ 8 años de edad completan un autoinforme de 12 ítems; Los padres/cuidadores adultos responsables de la supervisión de la Administración de Drogas del Estudio para los participantes de 6 meses a 17 años completan un informe de cuidador de 19 ítems. Cada cuestionario se proporciona con un recuerdo de "últimos 7 días" con todos los elementos utilizando una escala de velocidad numérica de 5 puntos (1 a 5) con puntajes de ítems más altos que reflejan una mayor aceptabilidad del tratamiento oral. Los puntajes generales de P-AMAQ-P (autoinforme pediátrico) y P-AMAQ-C (cuidador de adultos) para un participante en el estudio se tomarán como la media de todas las preguntas respondidas sobre el cuestionario respectivo.
Completado solo una vez a través de la finalización del estudio
Cambio desde el inicio en la fortaleza localizada (clasificación de la escala del Consejo de Investigación Médica (MRC)) en el Ciclo 13.
Periodo de tiempo: Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Si la disfunción o debilidad del motor es evidente, la fuerza de los grupos musculares afectados se medirá por dinamómetro y se evaluará mediante una escala de clasificación muscular. La clasificación de la escala del Consejo de Investigación Médica (MRC) (0-5) debe realizarse de acuerdo con el Manual de referencia del estudio. La calificación MRC se evalúa en una escala de 0 a 5, con 0 que no representan ningún movimiento observado, y 5 representan la contraataque muscular normalmente contra la resistencia total. Para evaluar el cambio desde el inicio en una visita, un participante necesitará evaluaciones en las que todas las categorías siguientes, como se evalúan al inicio, coinciden en esa visita: lado afectado, posición durante la evaluación (sentado/supino/decúbito lateral), grupo muscular evaluado. El puntaje de visita de grado MRC se calcula para cada participante por separado, y estos puntajes se promedian.
Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Cambio del estado de base en el estado de la función física medido por el Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) en el ciclo 13: movilidad pediátrica V2.0 8a.
Periodo de tiempo: Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Promis mide la capacidad del funcionamiento físico, con preguntas relacionadas con actividades diarias. Los participantes de 8 a 17 años completan un autoinforme de la función física en la extremidad superior o la extremidad inferior (movilidad), dependiendo de la ubicación de la PN. El período de recuperación es de 7 días. Todos los ítems de PROMIS se responden a escala Likert con respuestas que varían de 1 a 5, con puntajes más altos que representan una mayor movilidad informada. La puntuación sin procesar total se calculará como la suma de las respuestas de ítem individuales en una visita dada (rango total de escala sin procesar 8-40). Los puntajes sin procesar totales para la medida se convertirán en puntajes T utilizando la tabla de conversión de puntaje aplicable en el manual del usuario y las instrucciones de puntuación (PROMIS, 2023) que varían de 14 a 59 para autoinforme, y 14 a 56 para el proxy de los padres con puntajes más altos que representan una mayor movilidad informada y mejores resultados. Una puntuación T de 50 indica la media de la población con una desviación estándar de 10.
Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Cambio del estado de base en el estado de la función física medido por el Sistema de información de medición de resultados informado por el paciente (PROMIS) en el ciclo 13: extremidades superiores pediátricas V2.0 8a.
Periodo de tiempo: Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Promis mide la capacidad del funcionamiento físico, con preguntas relacionadas con actividades diarias. Los participantes de 8 a 17 años completan un autoinforme de la función física en la extremidad superior o la extremidad inferior (movilidad), dependiendo de la ubicación de la PN. El período de recuperación es de 7 días. Todos los elementos de promis se responden a escala Likert con respuestas que van desde 1 al 5, con puntajes más altos que representan un mayor funcionamiento físico en las extremidades superiores. La puntuación sin procesar total se calculará como la suma de las respuestas de ítem individuales en una visita dada (rango total de escala sin procesar 8-40). Los puntajes sin procesar totales para la medida se convertirán en puntajes T utilizando la tabla de conversión de puntaje aplicable en el manual del usuario y las instrucciones de puntuación (PROMIS, 2023) que varían de 10 a 57 para autoinforme, y 13 a 55 para el proxy de los padres con puntajes más altos que representan un funcionamiento físico más alto y mejores resultados. Una puntuación T de 50 indica la media de la población con una desviación estándar de 10.
Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Cambiar desde la línea de base en el estado de la función física medido por el Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) en el ciclo 13: Función física V2.0 adulta 8b.
Periodo de tiempo: Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses
Promis mide la capacidad del funcionamiento físico, con preguntas relacionadas con actividades diarias. Los participantes ≥ 18 años con una PN objetivo que impacta el funcionamiento físico completan un autoinforme de la función física. El período de recuperación es de 7 días. Todos los ítems de PROMIS se responden a escala Likert con respuestas que varían de 1 a 5, con puntajes más altos que representan una mayor capacidad física reportada. La puntuación sin procesar total se calculará como la suma de las respuestas de ítem individuales en una visita dada (rango total de escala sin procesar 8-40). Los puntajes sin procesar totales para la medida se convertirán en puntajes T utilizando la tabla de conversión de puntaje aplicable en el manual del usuario y las instrucciones de puntuación (PROMIS, 2023) que varían de 20.3 a 60.1 con puntajes más altos que representan un funcionamiento físico más alto y mejor resultados. Una puntuación T de 50 indica la media de la población con una desviación estándar de 10.
Línea de base y ciclo 13 (1 ciclo = 28 días), hasta 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

20 de septiembre de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

22 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de mayo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

24 de mayo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MEK-NF-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

SpringWorks Therapeutics está comprometido con la transparencia de los datos y con compartirlos para realizar más investigaciones, manteniendo al mismo tiempo la privacidad y confidencialidad de los participantes de la investigación. SpringWorks pondrá a disposición de investigadores calificados los datos pertinentes a nivel de paciente de los ensayos clínicos de registro completados una vez que se aprueben solicitudes razonables luego de la desidentificación/anonimización de conformidad con la ley aplicable.

Marco de tiempo para compartir IPD

En los seis meses posteriores a la aprobación de un nuevo producto o una nueva indicación para un producto aprobado tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores científicos y médicos cualificados pueden solicitar los datos. Estas solicitudes deben presentarse por escrito en el portal de la empresa y serán revisadas internamente en cuanto a los criterios de cualificación de los investigadores y la legitimidad de la propuesta de investigación.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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