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Inibitore di MEK Mirdametinib (PD-0325901) in pazienti con neurofibromatosi di tipo 1 associata a neurofibromi plessiformi (ReNeu)

17 giugno 2026 aggiornato da: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Uno studio di fase 2b dell'inibitore MEK 1/2 (MEKi) PD-0325901 in pazienti adulti e pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) associata a neurofibromi plessiformi inoperabili (PN) che causano una morbilità significativa

Questo studio valuta mirdametinib (PD-0325901) nel trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) associati alla neurofibromatosi sintomatica inoperabile di tipo 1 (NF1). Tutti i partecipanti riceveranno mirdametinib (PD-0325901). I partecipanti ammissibili possono continuare in una fase di follow-up a lungo termine.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I neurofibromi sono tumori benigni della guaina dei nervi periferici, classificati come neurofibromi plessiformi (PN) se si estendono longitudinalmente lungo un nervo e coinvolgono più fascicoli. Le PN sono una delle principali cause di morbilità e deturpazione negli individui con NF1 e, con il progredire della crescita del tumore, possono causare una moltitudine di deficit clinici tra cui dolore e compromissione della funzione fisica. I PN hanno il potenziale per subire una trasformazione maligna in tumori maligni del foglio nervoso periferico (MPNST).

Mirdametinib (PD-0325901) è un inibitore a piccola molecola altamente selettivo somministrato per via orale delle chinasi a doppia specificità, MEK1 e MEK2 (MAPK/ERK Kinase) che impedisce la fosforilazione e la successiva attivazione della protein chinasi attivata dal mitogeno (MAPK).

Precedenti studi su mirdametinib (PD-0325901) hanno dimostrato il restringimento del PN e l'inibizione prolungata di pERK. Il volume ridotto del tumore ha indicato che la proliferazione cellulare o la morte cellulare possono essere alterate nelle PN con la somministrazione di mirdametinib (PD-0325901).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

114

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham/Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 98195
        • Mayo Clinic Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California - Irvine Health
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University Of California - Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours A. I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32804
        • Florida Hospital Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Moffitt
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Systems
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stati Uniti, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • UC Health
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15219-2739
        • Children's Hospital of Pittsburgh UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75244
        • University of Texas Southwestern
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia - Emily Couric Cancer Center
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • - Il partecipante ha documentato la mutazione NF1 o una diagnosi di neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) utilizzando i criteri della Consensus Conference del National Institute of Health (NIH) inclusa la presenza di un neurofibroma plessiforme (PN).
  • Il partecipante ha una PN che sta causando una significativa morbilità.
  • Il partecipante ha una PN che non può essere completamente rimossa chirurgicamente.
  • - Il partecipante ha un tumore bersaglio che è suscettibile di analisi MRI volumetrica.
  • - Il partecipante è disposto a sottoporsi a una biopsia del tumore prima e dopo il trattamento se ≥ 18 anni di età.
  • - Il partecipante ha un'adeguata funzionalità degli organi e del midollo osseo.

Criteri chiave di esclusione:

  • - Il partecipante ha una funzionalità epatica anormale o una storia di malattia del fegato.
  • - Il partecipante ha linfoma, leucemia o qualsiasi tumore maligno negli ultimi 5 anni (ad eccezione dei carcinomi cutanei basali / squamosi resecati senza metastasi entro 3 anni).
  • Il partecipante ha un cancro al seno entro 10 anni.
  • - Il partecipante ha glioma ottico attivo o altro glioma di basso grado che richiede un trattamento.
  • - Il partecipante ha un intervallo QT anormale corretto o altre malattie cardiache entro 6 mesi.
  • - Il partecipante ha una storia di patologia retinica, fattori di rischio per l'occlusione della vena retinica o ha una storia di glaucoma.
  • Il partecipante ha una sindrome da malassorbimento nota o condizioni gastrointestinali che potrebbero compromettere l'assorbimento di mirdametinib (PD-0325901).
  • - Il partecipante ha ricevuto una terapia mirata a NF1 PN entro 45 giorni.
  • - Il partecipante ha precedentemente ricevuto o sta attualmente ricevendo una terapia con mirdametinib (PD-0325901) o qualsiasi altro inibitore MEK1/2.
  • - Il partecipante ha ricevuto radioterapia entro 6 mesi o ha ricevuto radiazioni nell'orbita in qualsiasi momento.
  • Il partecipante non è in grado di sottoporsi o tollerare la risonanza magnetica.
  • Il partecipante ha un'infezione batterica, fungina o virale attiva.
  • - Il partecipante ha sperimentato altre gravi condizioni mediche o psichiatriche acute o croniche entro 1 anno.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Mirdametinib (PD-0325901)
Mirdametinib (PD-0325901) capsula o compressa dispersibile 2 mg/m^2 (dose massima di 4 mg) per via orale due volte al giorno
Droga: Mirdametinib (PD-0325901) capsula orale o compressa dispersibile
Mirdametinib (PD-0325901) capsula o compressa dispersibile
Altri nomi:
  • PD-0325901
  • Mirdametinib

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettivo confermato alla fine della fase di trattamento.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
La risposta sarà determinata da una revisione centralizzata in cieco della risonanza magnetica volumetrica. Il tasso di risposta obiettivo confermata (risposta completa o parziale) entro la fine della fase di trattamento (cioè il ciclo 24) è definito come la proporzione di partecipanti che hanno una riduzione confermata del 20% del volume del tumore target rispetto al basale come valutato da un BICR e la risposta deve essere confermata da BICR in una valutazione del tumore consecutivo entro 2 - 6 mesi. La risposta parziale è definita come una riduzione ≥ 20% del volume del tumore target dal basale. La risposta completa è definita come la risoluzione completa del tumore target.
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con eventi avversi emergenti dal trattamento.
Lasso di tempo: Tutti i SAE e gli eventi avversi sono stati raccolti dal momento della firma dell'ICF fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di trattamento dello studio, in media 1 anno e 10 mesi e fino a 3 anni e 10 mesi.
Tutti gli eventi avversi sono stati codificati utilizzando Meddra versione 24.0. Gli eventi avversi saranno valutati in base alle tossicità classificate dai criteri di terminologia comuni del National Cancer Institute (NCI) per eventi avversi (CTCAE) versione 5.0.
Tutti i SAE e gli eventi avversi sono stati raccolti dal momento della firma dell'ICF fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di trattamento dello studio, in media 1 anno e 10 mesi e fino a 3 anni e 10 mesi.
Durata della risposta (DOR) per i partecipanti che soddisfano i criteri per la risposta obiettiva confermata.
Lasso di tempo: A partire dall'inizio della risposta obiettiva confermata nella fase di trattamento e successivamente il 15 ° giorno di ogni 4 cicli (ogni ciclo è di 28 giorni) fino a quando la progressione o la morte della malattia, a seconda di quale si verifica per primo, valutato fino a circa 3 anni
La durata della risposta è definita come il tempo in mesi tra la prima istanza di risposta che viene successivamente confermata, fino alla data della progressione o della morte della malattia radiografica, a seconda di quale si verifichi prima. Per i partecipanti che entrano nella fase LTFU, tutte le valutazioni della risonanza magnetica sia nella fase di trattamento che nella fase LTFU verranno utilizzate per determinare la durata della risposta. I partecipanti senza progressione o morte delle malattie radiografiche durante lo studio avranno i loro risultati censurati al loro più recente adeguato (cioè Valutabile) Data di valutazione del tumore.
A partire dall'inizio della risposta obiettiva confermata nella fase di trattamento e successivamente il 15 ° giorno di ogni 4 cicli (ogni ciclo è di 28 giorni) fino a quando la progressione o la morte della malattia, a seconda di quale si verifica per primo, valutato fino a circa 3 anni
Cambia dal basale alla qualità della vita (QOL) come misurato dall'inventario pediatrico della qualità della vita (PEDSQL) al ciclo 13, versione acuta.
Lasso di tempo: Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Il PEDSQL è costituito da una misura centrale di 23 elementi della QoL globale che può essere completata in circa 5 minuti. Esiste un punteggio totale e quattro sottoscale: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico/lavoro. I partecipanti ≥ 5 anni di età completano un'auto-report adeguata all'età; e i genitori/tutori di bambini di età compresa tra 2 e 17 anni completano un rapporto di proxy dei genitori del QoL specifico per età. Il periodo di richiamo è di 7 giorni. Gli elementi PEDSQL ricevono una risposta su una scala Likert con risposte che vanno da 0 a 4 (dove 0 significa che non è mai un problema e 4 significa che è quasi sempre un problema). Questi elementi vengono quindi punteggi inversa e trasformati in modo lineare in una scala 0-100 come segue: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Su questa scala, i punteggi più alti indicano risultati migliori. I punteggi della scala complessivi sono calcolati come media dei punteggi per le domande su detta scala (o di tutte le domande per il punteggio totale). Il cambiamento dal basale è modellato usando un modello misto per misure ripetute.
Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Modifica dal basale nel dolore misurato dalla scala di valutazione numerica-11 (NRS-11) al ciclo 13.
Lasso di tempo: Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
L'NRS-11 è una scala numerica a 11 punti auto-segnalata che valuta la gravità del dolore. Ai partecipanti ≥ 8 anni viene chiesto di selezionare un numero da 0 (nessun dolore) a 10 (peggior dolore che puoi immaginare) che meglio descrive il loro peggior dolore. Il periodo di richiamo è di 24 ore. Il cambiamento dal basale è modellato usando un modello misto per misure ripetute.
Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Modifica dal basale nel dolore misurato dall'indice di interferenza del dolore (PII) al ciclo 13.
Lasso di tempo: Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Il PII valuta gli aspetti pertinenti della propria vita, tra cui l'interferenza del dolore con le attività, il trasporto del tempo con la famiglia/gli amici, l'umore, il sonno e l'attenzione. I partecipanti ≥ 6 anni di età completano un rapporto di sé e genitori/tutori di bambini di età compresa tra 6 e 17 anni completano un rapporto di proxy dei genitori. Il periodo di richiamo è di 24 ore. Il PII è composto da 6 domande, ognuna che chiede al rispondente di selezionare un numero da 0 a 6 che meglio descrive come il dolore del loro proxy ha influito su vari elementi nelle ultime 24 ore con 0 che rappresentano "per niente" e 6 che rappresentano "completamente". La media degli articoli completati viene presa come punteggio PII per una singola valutazione. Il punteggio PII presentato ogni visita verrà preso come media dei punteggi PII nei 7 giorni consecutivi fino al giorno di visita, senza alcuna trasformazione applicata. Il cambiamento dal basale è modellato usando un modello misto per misure ripetute.
Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nella resistenza localizzata (dinamometro) al ciclo 13.
Lasso di tempo: Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
La valutazione della forza sarà condotta solo nell'area interessata dal tumore bersaglio. Le misurazioni saranno ottenute utilizzando la classificazione del Consiglio di ricerca medica (MRC) seguite da valutazioni quantitative utilizzando lo sponsor fornito MicroFet2 Dynamometro. La valutazione del dinamometro (in LBS) deve essere condotta secondo il manuale di riferimento dello studio. Per ciascun partecipante, la somma dei punteggi del dinamometro per i gruppi muscolari testati verrà preso come punteggio complessivo per ogni visita con punteggi più alti che indicano una migliore forza localizzata. Per valutare il cambiamento dal basale durante una visita, un partecipante avrà bisogno di valutazioni in cui tutte le seguenti categorie, come valutate al basale, corrispondono a quella visita: la parte interessata, posizione durante la valutazione (seduta/supino/decubito laterale), valutato dal gruppo muscolare. La variazione dal basale nella resistenza localizzata misurata dalla somma dei punteggi del dinamometro per i gruppi muscolari testati verrà valutato al ciclo 13.
Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Modifica dal basale nella gamma di movimento della compromissione funzionale associata alla PN al ciclo 13.
Lasso di tempo: Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Se è evidente la disfunzione motoria o la debolezza, l'intervallo di movimento delle aree interessate e/o dei giunti sarà misurata da un goniometro.
Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Cambia dal basale nella resistenza al ciclo 13.
Lasso di tempo: Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Se la disfunzione motoria delle vie aeree o degli arti inferiori è evidente, la resistenza verrà misurata dal completamento di un test di camminata di 6 minuti.
Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Time to Response definito come il tempo tra la prima dose e la prima data di risposta oggettiva che viene successivamente confermata.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
La risposta sarà determinata da una revisione centralizzata in cieco della risonanza magnetica volumetrica. Il momento di risposta è definito come il tempo in mesi dall'inizio del trattamento alla data di prima risposta che è stata successivamente confermata.
Fino a 24 mesi
È tempo di progressione, dalla prima dose alla prima data di un aumento ≥ 20% del volume del tumore dal basale.
Lasso di tempo: Il 15 ° giorno di ogni 4 cicli (ogni ciclo è di 28 giorni) fino a quando non si osserva la progressione della malattia, valutata fino a circa 3,5 anni
La prova della progressione o della crescita del tumore sarà determinata da una revisione centralizzata in cieco della risonanza magnetica volumetrica. Il tempo di progressione è definito come il tempo in mesi tra la prima data di trattamento fino alla data della progressione della malattia radiografica. Per i partecipanti che entrano nella fase LTFU, tutte le valutazioni della risonanza magnetica sia nella fase di trattamento che nella fase LTFU verranno utilizzate per determinare il tempo di progressione. I partecipanti senza progressione della malattia radiografica avranno i loro risultati censurati al loro più recente adeguato (cioè Valutabile) Data di valutazione del tumore.
Il 15 ° giorno di ogni 4 cicli (ogni ciclo è di 28 giorni) fino a quando non si osserva la progressione della malattia, valutata fino a circa 3,5 anni
Sopravvivenza libera da progressione, definita come tempo in mesi dalla prima dose alla data del primo aumento ≥ 20% del volume del tumore dal basale o dalla morte.
Lasso di tempo: Il 15 ° giorno di ogni 4 cicli (ogni ciclo è di 28 giorni) fino a quando non si osserva la progressione della malattia o la morte, a seconda di quale si verifica per primo, valutato fino a circa 3,5 anni
La prova della progressione o della crescita del tumore sarà determinata da una revisione centralizzata in cieco della risonanza magnetica volumetrica. La sopravvivenza libera da progressione è definita come il tempo in mesi tra la prima data di trattamento, fino alla data della progressione o della morte della malattia radiografica, a seconda di quale si verifichi prima. Per i partecipanti che entrano nella fase LTFU, tutte le valutazioni della risonanza magnetica sia nella fase di trattamento che nella fase LTFU verranno utilizzate per determinare la sopravvivenza libera da progressione. I partecipanti senza progressione o morte delle malattie radiografiche durante lo studio avranno i loro risultati censurati al loro più recente adeguato (cioè Valutabile) Data di valutazione del tumore.
Il 15 ° giorno di ogni 4 cicli (ogni ciclo è di 28 giorni) fino a quando non si osserva la progressione della malattia o la morte, a seconda di quale si verifica per primo, valutato fino a circa 3,5 anni
Modifica dal basale nella deturpazione associata alla PN mediante fotografia standardizzata, rivisto centralmente.
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Per i partecipanti con un PN visibile e suscettibile alla fotografia, i cambiamenti negli aspetti del tumore visibili saranno valutati da un revisore centralizzato.
Fino a 24 mesi
Confronto della risposta tumorale con i livelli di Perk e Biomarkers indicativi dell'inibizione degli obiettivi a valle di MEK (EG, fosforilazione di ERK).
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Misurato nelle biopsie tumorali in partecipanti ≥ 18 anni.
Fino a 24 mesi
Accettabilità della formulazione dispersibile della compressa misurata dal questionario di accettabilità della medicina orale pediatrica (P-OMOQ)
Lasso di tempo: Completato solo una volta attraverso il completamento dello studio
Il questionario di accettabilità della medicina orale pediatrica (P-OMOQ) utilizza una scala numerica a 5 punti per misurare l'accettabilità dell'uso della formulazione delle compresse con domande relative al gusto, all'odore e alla somministrazione di farmaci da studio. I partecipanti ≥ 8 anni di età completano un rapporto di 12 elementi; I genitori/caregiver adulti responsabili della supervisione della somministrazione di farmaci per lo studio per i partecipanti dai 6 mesi a 17 anni completano un rapporto di caregiver di 19 elementi. Ogni questionario viene fornito con un richiamo "negli ultimi 7 giorni" con tutti gli articoli che utilizzano una scala di velocità numerica a 5 punti (da 1 a 5) con punteggi di articolo più elevati che riflettono una maggiore accettabilità per il trattamento orale. I punteggi complessivi di P-OMOQ-P (auto-report pediatrici) e P-OMOQ-C (caregiver per adulti) per un partecipante allo studio saranno presi come media di tutte le domande risposte sul rispettivo questionario.
Completato solo una volta attraverso il completamento dello studio
Modifica dalla linea di base nella classifica della scala di forza localizzata (Medical Research Council (MRC)) al ciclo 13.
Lasso di tempo: Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Se è evidente la disfunzione motoria o la debolezza, la forza dei gruppi muscolari interessati verrà misurata mediante dinamometro e valutata da una scala di classificazione muscolare. La classifica della scala del Consiglio di ricerca medica (MRC) (0-5) deve essere condotta in conformità con il manuale di riferimento dello studio. La classificazione MRC è valutata su una scala da 0 a 5, con 0 che non rappresenta il movimento osservato e 5 che rappresentano il contratto muscolare normalmente contro la piena resistenza. Per valutare il cambiamento dal basale durante una visita, un partecipante avrà bisogno di valutazioni in cui tutte le seguenti categorie, come valutate al basale, corrispondono a quella visita: la parte interessata, posizione durante la valutazione (seduta/supino/decubito laterale), valutato dal gruppo muscolare. Il punteggio di visita di grado MRC viene calcolato per ciascun partecipante separatamente e questi punteggi vengono quindi mediati.
Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Modifica dal basale nello stato della funzione fisica misurata dal sistema informativo di misurazione degli esiti riportati dal paziente (Promis) al ciclo 13: PEDIATRIC V2.0 Mobilità 8A.
Lasso di tempo: Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Promis misura la capacità del funzionamento fisico, con domande relative alle attività quotidiane. I partecipanti 8-17 anni completano un segnalazione di sé della funzione fisica nell'estremità superiore o negli arti inferiori (mobilità), a seconda della posizione del PN. Il periodo di richiamo è di 7 giorni. A tutti gli elementi Promis ricevono una risposta su una scala Likert con risposte che vanno da 1 a 5, con punteggi più alti che rappresentano una mobilità più elevata. Il punteggio RAW totale verrà calcolato come somma delle risposte dei singoli elementi a una determinata visita (intervallo totale di scala grezza 8-40). I punteggi RAW totali per la misura verranno convertiti in punteggi T utilizzando la tabella di conversione del punteggio applicabile nel manuale dell'utente e le istruzioni di punteggio (Promis, 2023) che vanno da 14 a 59 per auto-report e da 14 a 56 per il proxy dei genitori con punteggi più alti che rappresentano una maggiore mobilità segnalata e risultati migliori. Un punteggio T di 50 indica la media della popolazione con una deviazione standard di 10.
Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Modifica dal basale nello stato della funzione fisica misurata dal sistema informativo di misurazione degli esiti riportati dal paziente (Promis) al ciclo 13: pediatrici v2.0 estremità superiori 8a.
Lasso di tempo: Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Promis misura la capacità del funzionamento fisico, con domande relative alle attività quotidiane. I partecipanti 8-17 anni completano un segnalazione di sé della funzione fisica nell'estremità superiore o negli arti inferiori (mobilità), a seconda della posizione del PN. Il periodo di richiamo è di 7 giorni. Tutti gli elementi Promis ricevono una risposta su una scala Likert con risposte che vanno da 1 a 5, con punteggi più alti che rappresentano un maggiore funzionamento fisico negli arti superiori. Il punteggio RAW totale verrà calcolato come somma delle risposte dei singoli elementi a una determinata visita (intervallo totale di scala grezza 8-40). I punteggi RAW totali per la misura verranno convertiti in punteggi T utilizzando la tabella di conversione del punteggio applicabile nel manuale dell'utente e le istruzioni di punteggio (Promis, 2023) che vanno da 10 a 57 per auto-report e 13 a 55 per il proxy dei genitori con punteggi più alti che rappresentano un funzionamento fisico più elevato e risultati migliori. Un punteggio T di 50 indica la media della popolazione con una deviazione standard di 10.
Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Modifica dal basale nello stato della funzione fisica misurata dal sistema informativo di misurazione dei risultati riportati dal paziente (Promis) al ciclo 13: Funzione fisica V2.0 per adulti 8B.
Lasso di tempo: Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi
Promis misura la capacità del funzionamento fisico, con domande relative alle attività quotidiane. I partecipanti ≥ 18 anni con un PN target che influiscono sul funzionamento fisico completano un rapporto di sé della funzione fisica. Il periodo di richiamo è di 7 giorni. Tutti gli elementi Promis ricevono una risposta su una scala Likert con risposte che vanno da 1 a 5, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore capacità fisica riportata. Il punteggio RAW totale verrà calcolato come somma delle risposte dei singoli elementi a una determinata visita (intervallo totale di scala grezza 8-40). I punteggi RAW totali per la misura verranno convertiti in punteggi T utilizzando la tabella di conversione del punteggio applicabile nel manuale dell'utente e le istruzioni di punteggio (Promis, 2023) che vanno da 20,3 a 60,1 con punteggi più alti che rappresentano un funzionamento fisico più elevato e risultati migliori. Un punteggio T di 50 indica la media della popolazione con una deviazione standard di 10.
Basale e ciclo 13 (1 ciclo = 28 giorni), fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

20 settembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

22 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

24 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MEK-NF-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

SpringWorks Therapeutics si impegna a garantire la trasparenza e la condivisione dei dati per ulteriori ricerche, pur mantenendo la privacy e la riservatezza dei partecipanti alla ricerca. I dati pertinenti a livello di paziente derivanti dagli studi clinici registrativi completati saranno resi disponibili da SpringWorks a ricercatori qualificati previa approvazione di richieste ragionevoli a seguito della deidentificazione/anonimizzazione ai sensi della legge applicabile.

Periodo di condivisione IPD

Entro sei mesi dall'approvazione di un nuovo prodotto o di una nuova indicazione per un prodotto già approvato sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori scientifici e medici qualificati possono richiedere i dati. Tali richieste devono essere presentate per iscritto tramite il portale aziendale e saranno sottoposte a revisione interna in merito ai criteri di qualificazione dei ricercatori e alla legittimità della proposta di ricerca.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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