Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Inhibitor MEK, mirdametynib (PD-0325901) u pacjentów z nerwiakowłókniakowatością typu 1 z towarzyszącym nerwiakowłókniakiem splotowatym (ReNeu)

17 czerwca 2026 zaktualizowane przez: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Badanie fazy 2b inhibitora MEK 1/2 (MEKi) PD-0325901 u pacjentów dorosłych i dzieci z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1) związaną z nieoperacyjnymi nerwiakowłókniakami splotowatymi (PN), które powodują znaczną chorobowość

Niniejsze badanie ocenia mirdametynib (PD-0325901) w leczeniu objawowej nieoperacyjnej nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1) związanej z nerwiakowłókniakami splotowatymi (PN). Wszyscy uczestnicy otrzymają mirdametynib (PD-0325901). Kwalifikujący się uczestnicy mogą kontynuować długoterminową fazę obserwacji.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Nerwiakowłókniaki to łagodne nowotwory osłonek nerwów obwodowych, które są klasyfikowane jako nerwiakowłókniaki splotowate (PN), jeśli rozciągają się wzdłuż nerwu i obejmują wiele pęczków. PN są główną przyczyną zachorowalności i zniekształceń u osób z NF1, a wraz z postępem wzrostu guza mogą powodować wiele deficytów klinicznych, w tym ból i upośledzenie funkcji fizycznych. PN mają potencjał do złośliwej transformacji w złośliwe guzy arkusza nerwów obwodowych (MPNST).

Mirdametynib (PD-0325901) jest podawanym doustnie, wysoce selektywnym drobnocząsteczkowym inhibitorem kinaz o podwójnej swoistości, MEK1 i MEK2 (kinaza MAPK/ERK), który zapobiega fosforylacji, a następnie aktywacji kinazy białkowej aktywowanej mitogenem (MAPK).

Wcześniejsze badania mirdametynibu (PD-0325901) wykazały kurczenie się PN i trwałe hamowanie pERK. Zmniejszona objętość guza wskazuje, że podawanie mirdametynibu (PD-0325901) może zmienić proliferację komórek lub śmierć komórek w PN.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

114

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham/Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 98195
        • Mayo Clinic Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California - Irvine Health
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University Of California - Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours A. I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32804
        • Florida Hospital Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Moffitt
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Systems
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • UC Health
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15219-2739
        • Children's Hospital of Pittsburgh UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75244
        • University of Texas Southwestern
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia - Emily Couric Cancer Center
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnik ma udokumentowaną mutację NF1 lub rozpoznanie nerwiakowłókniakowatości typu 1 (NF1) na podstawie kryteriów Konsensusu Konferencji Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH), w tym obecności nerwiakowłókniaka splotowatego (PN).
  • Uczestnik ma PN, która powoduje znaczną chorobowość.
  • Uczestnik ma PN, którego nie można całkowicie usunąć chirurgicznie.
  • Uczestnik ma docelowy guz, który można poddać analizie wolumetrycznej MRI.
  • Uczestnik wyraża chęć poddania się biopsji guza przed i po leczeniu, jeśli ma ≥ 18 lat.
  • Uczestnik ma odpowiednią funkcję narządu i szpiku kostnego.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik ma nieprawidłową czynność wątroby lub chorobę wątroby w wywiadzie.
  • Uczestnik ma chłoniaka, białaczkę lub jakikolwiek nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem wyciętego raka podstawnego/płaskonabłonkowego skóry bez przerzutów w ciągu 3 lat).
  • Uczestniczka ma raka piersi w ciągu 10 lat.
  • Uczestnik ma aktywnego glejaka nerwu wzrokowego lub innego glejaka o niskim stopniu złośliwości wymagającego leczenia.
  • Uczestnik ma nieprawidłowy skorygowany odstęp QT lub inną chorobę serca w ciągu 6 miesięcy.
  • Uczestnik ma historię patologii siatkówki, czynniki ryzyka zakrzepu żyły siatkówki lub ma historię jaskry.
  • Uczestnik ma znany zespół złego wchłaniania lub choroby żołądkowo-jelitowe, które mogą zaburzać wchłanianie mirdametynibu (PD-0325901).
  • Uczestnik otrzymał terapię ukierunkowaną na NF1 PN w ciągu 45 dni.
  • Uczestnik otrzymał wcześniej lub obecnie otrzymuje terapię mirdametynibem (PD-0325901) lub jakimkolwiek innym inhibitorem MEK1/2.
  • Uczestnik otrzymał radioterapię w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub otrzymał radioterapię na orbitę w dowolnym momencie.
  • Uczestnik nie jest w stanie przejść lub tolerować MRI.
  • Uczestnik ma czynną infekcję bakteryjną, grzybiczą lub wirusową.
  • Uczestnik doświadczył innych poważnych, ostrych lub przewlekłych schorzeń medycznych lub psychiatrycznych w ciągu 1 roku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mirdametynib (PD-0325901)
Mirdametynib (PD-0325901) kapsułka lub tabletka do sporządzania zawiesiny 2 mg/m^2 (maksymalna dawka 4 mg) doustnie dwa razy dziennie
Lek: Mirdametynib (PD-0325901) kapsułka doustna lub tabletka do sporządzania zawiesiny
Mirdametynib (PD-0325901) kapsułka lub tabletka do sporządzania zawiesiny
Inne nazwy:
  • PD-0325901
  • Mirdametynib

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Potwierdzony obiektywny wskaźnik odpowiedzi na końcu fazy leczenia.
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Odpowiedź zostanie określona przez zaślepiony scentralizowany przegląd MRI objętościowego. Potwierdzony obiektywna wskaźnik odpowiedzi (pełna lub częściowa odpowiedź) do końca fazy leczenia (tj. Cykl 24) jest definiowany jako odsetek uczestników, którzy mają potwierdzone ≥ 20% zmniejszenie docelowej objętości guza w porównaniu do wartości wyjściowej, ocenianej przez BICR, a odpowiedź należy potwierdzić przez BICR w kolejnej ocenie nowotworu w ciągu 2-6 miesięcy. Częściowa odpowiedź definiuje się jako ≥ 20% zmniejszenie objętości guza docelowego od wartości wyjściowej. Całkowita odpowiedź definiuje się jako całkowite rozdzielczość guza docelowego.
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent pacjentów z zdarzeniami niepożądanymi na leczenie.
Ramy czasowe: Wszystkie SAE i AE zostały zebrane od momentu podpisania ICF do 30 dni po ostatniej dawce leczenia badawczego, średnio 1 rok i 10 miesięcy oraz do 3 lat i 10 miesięcy.
Wszystkie zdarzenia niepożądane zostały zakodowane przy użyciu Meddra w wersji 24.0. Zdarzenia niepożądane zostaną ocenione zgodnie z toksycznościami ocenianymi przez National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) w wersji 5.0.
Wszystkie SAE i AE zostały zebrane od momentu podpisania ICF do 30 dni po ostatniej dawce leczenia badawczego, średnio 1 rok i 10 miesięcy oraz do 3 lat i 10 miesięcy.
Czas trwania odpowiedzi (DOR) dla uczestników, którzy spełniają kryteria potwierdzonej odpowiedzi obiektywnej.
Ramy czasowe: Zaczynając od początku potwierdzonej obiektywnej odpowiedzi w fazie leczenia, a następnie 15 dnia każdego 4 cykli (każdy cykl wynosi 28 dni) do postępu choroby lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi na pierwszym miejscu, oceniane do około 3 lat
Czas trwania odpowiedzi definiuje się jako czas w miesiącach między pierwszym przypadkiem odpowiedzi, która jest następnie potwierdzona, do daty progresji choroby radiograficznej lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi najpierw. W przypadku uczestników, którzy wejdą w fazę LTFU, wszystkie oceny MRI w fazie leczenia i fazie LTFU zostaną wykorzystane do określenia czasu trwania odpowiedzi. Uczestnicy bez progresji choroby radiograficznej lub śmierci podczas badań będą mieli cenzurowanie ich najnowszych odpowiednich (tj. Ocena) Data oceny nowotworów.
Zaczynając od początku potwierdzonej obiektywnej odpowiedzi w fazie leczenia, a następnie 15 dnia każdego 4 cykli (każdy cykl wynosi 28 dni) do postępu choroby lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi na pierwszym miejscu, oceniane do około 3 lat
Zmiana od wartości wyjściowej na temat jakości życia (QOL) mierzona zapasem pediatrycznej jakości życia (PEDSQL) w cyklu 13, ostrej wersji.
Ramy czasowe: Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Pedsql składa się z 23-elementowej podstawowej miary globalnej QOL, którą można ukończyć w ciągu około 5 minut. Istnieje całkowity wynik i cztery podskale: funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne i funkcjonowanie szkoły/pracy. Uczestnicy ≥ 5 lat wypełniają samodzielny raport samodzielny; oraz rodzice/opiekuńcy dzieci w wieku 2-17 lat wypełniają raport proxy dla rodziców o QOL specyficznej dla wieku. Okres wycofania wynosi 7 dni. Na elementy PEDSQL są udzielane w skali Likerta z odpowiedziami od 0 do 4 (gdzie 0 oznacza, że nigdy nie stanowi problemu, a 4 oznacza, że prawie zawsze stanowi problem). Te elementy są następnie oceniane odwrotnie i liniowo przekształcane w skalę 0-100 w następujący sposób: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. W tej skali wyższe wyniki wskazują lepsze wyniki. Ogólne wyniki skali są obliczane jako średnia wyników dla pytań we wspomnianej skali (lub wszystkich pytań dla całkowitego wyniku). Zmiana od wartości wyjściowej jest modelowana przy użyciu modelu mieszanego dla powtarzanych miar.
Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej bólu mierzona przez liczbową skalę oceny 11 (NRS-11) w cyklu 13.
Ramy czasowe: Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
NRS-11 jest zgłaszaną 11-punktową skalą numeryczną, która ocenia nasilenie bólu. Uczestnicy ≥ 8 lat proszeni są o wybranie liczby od 0 (bez bólu) do 10 (najgorszy ból, jaki możesz sobie wyobrazić), który najlepiej opisuje ich najgorszy ból. Okres wycofania wynosi 24 godziny. Zmiana od wartości wyjściowej jest modelowana przy użyciu modelu mieszanego dla powtarzanych miar.
Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej bólu mierzona wskaźnikiem interferencji bólu (PII) w cyklu 13.
Ramy czasowe: Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
PII ocenia odpowiednie aspekty życia, w tym zakłócenia bólu w zajęciach, spędzanie czasu z rodziną/przyjaciółmi, nastrój, sen i uwaga. Uczestnicy ≥ 6 lat wypełniają raport własny, a rodzice/opiekunowie dzieci w wieku 6-17 lat wypełniają raport proxy dla rodziców. Okres wycofania wynosi 24 godziny. PII składa się z 6 pytań, z których każde prosi respondent o wybranie jednej liczby od 0 do 6, która najlepiej opisuje, w jaki sposób ból ich proxy wpłynął na różne elementy w ciągu ostatnich 24 godzin, z 0 reprezentującymi „wcale” i 6 reprezentujących „całkowicie”. Średnia ukończonych pozycji jest traktowana jako wynik PII dla jednej oceny. Wynik PII przedstawiony każda wizyta zostanie przyjęta jako średnia wyników PII w ciągu 7 kolejnych dni do dnia wizyty i obejmującej nie zastosowano transformacji. Zmiana od wartości wyjściowej jest modelowana przy użyciu modelu mieszanego dla powtarzanych miar.
Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w zlokalizowanej wytrzymałości (dynamometr) w cyklu 13.
Ramy czasowe: Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Ocena siły zostanie przeprowadzona tylko w obszarze dotkniętym docelowym guzem. Pomiary zostaną uzyskane przy użyciu oceny Medical Research Council (MRC), a następnie oceny ilościowe przy użyciu dynamometru Microfet2. Ocena dynamometru (w LBS) należy przeprowadzić zgodnie z instrukcją odniesienia. Dla każdego uczestnika suma wyników dynamometru dla testowanych grup mięśni zostanie uznana za ogólny wynik dla każdej wizyty z wyższymi wynikami wskazującymi na lepszą zlokalizowaną siłę. Aby ocenić zmianę od linii bazowej podczas wizyty, uczestnik będzie potrzebował ocen, w których wszystkie następujące kategorie, jak oceniono na początku, dopasowują się do tej wizyty: dotknięta stroną, pozycja podczas oceny (siedzący/leśny dekbit), oceniała grupa mięśni. Zmiana od wartości wyjściowej w zlokalizowanej wytrzymałości mierzonej sumą wyników dynamometru dla badanych grup mięśni zostanie oceniona w cyklu 13.
Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w zakresie ruchu zaburzeń funkcjonalnych związanych z PN w cyklu 13.
Ramy czasowe: Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Jeśli widoczne jest dysfunkcja motoryczna lub osłabienie, zakres ruchu dotkniętych obszarów i/lub stawów będzie mierzony za pomocą goniometru.
Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Zmiana od linii bazowej wytrzymałości w cyklu 13.
Ramy czasowe: Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Jeśli widoczne jest dysfunkcja silnika dróg oddechowych lub kończyny dolnej, wytrzymałość będzie mierzona przez zakończenie 6-minutowego testu chodzenia.
Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Czas na odpowiedź zdefiniowaną jako czas między pierwszą dawką a pierwszą datą odpowiedzi obiektywnej, która została następnie potwierdzona.
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Odpowiedź zostanie określona przez zaślepiony scentralizowany przegląd MRI objętościowego. Czas na odpowiedź definiuje się jako czas od miesięcy od rozpoczęcia leczenia do daty pierwszej odpowiedzi, która została następnie potwierdzona.
Do 24 miesięcy
Czas do progresji, od pierwszej dawki do pierwszej daty wzrostu objętości guza od wartości wyjściowej.
Ramy czasowe: 15 dnia każdego 4 cykli (każdy cykl wynosi 28 dni), dopóki nie zaobserwuje się progresji choroby, oceniany do około 3,5 roku
Dowody progresji lub wzrostu guza zostaną określone przez zaślepiony scentralizowany przegląd MRI objętościowego. Czas do progresji jest definiowany jako czas w miesiącach między pierwszą datą leczenia do daty progresji choroby radiograficznej. W przypadku uczestników, którzy wejdą w fazę LTFU, wszystkie oceny MRI w fazie leczenia i fazie LTFU zostaną wykorzystane do ustalenia czasu do progresji. Uczestnicy bez progresji choroby radiograficznej będą mieli ocenzurowanie swoich wyników do najnowszych odpowiednich (tj. Ocena) Data oceny nowotworów.
15 dnia każdego 4 cykli (każdy cykl wynosi 28 dni), dopóki nie zaobserwuje się progresji choroby, oceniany do około 3,5 roku
Przeżycie wolne od progresji, zdefiniowane jako czas od miesięcy od pierwszej dawki do daty pierwszego ≥ 20% wzrost objętości guza od wartości wyjściowej lub śmierci.
Ramy czasowe: 15 dnia każdego 4 cykli (każdy cykl wynosi 28 dni), dopóki nie zaobserwuje się progresji choroby lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi na pierwszym miejscu, oceniane do około 3,5 roku
Dowody progresji lub wzrostu guza zostaną określone przez zaślepiony scentralizowany przegląd MRI objętościowego. Przeżycie wolne od postępu jest definiowane jako czas w miesiącach między pierwszą datą leczenia, do daty progresji choroby radiograficznej lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi najpierw. W przypadku uczestników, którzy wejdą w fazę LTFU, wszystkie oceny MRI zarówno w fazie leczenia, jak i fazie LTFU zostaną wykorzystane do określenia przeżycia wolnego od progresji. Uczestnicy bez progresji choroby radiograficznej lub śmierci podczas badań będą mieli cenzurowanie ich najnowszych odpowiednich (tj. Ocena) Data oceny nowotworów.
15 dnia każdego 4 cykli (każdy cykl wynosi 28 dni), dopóki nie zaobserwuje się progresji choroby lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi na pierwszym miejscu, oceniane do około 3,5 roku
Zmiana od wartości wyjściowej w zniekształceniu związanym z PN przy użyciu znormalizowanej fotografii, centralnie przegląd.
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
W przypadku uczestników z PN, który jest widoczny i podatny na fotografię, zmiany widocznych aspektów nowotworów zostaną ocenione przez scentralizowanego recenzenta.
Do 24 miesięcy
Porównanie odpowiedzi nowotworu na poziomy PERK i biomarkerów wskazujących na hamowanie dalszych celów MEK (np. Fosforylacja ERK).
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Mierzone w biopsjach nowotworów u uczestników w wieku ≥ 18 lat.
Do 24 miesięcy
Dopuszczalność formułowania tabletu dyspergowalnego mierzonego przez kwestionariusz dopuszczalności medycyny undiatrycznej (P-BOMAQ)
Ramy czasowe: Ukończone tylko raz poprzez ukończenie badania
Kwestionariusz dopuszczalności medycyny undiatrycznej (P-BOMAQ) wykorzystuje 5-punktową skalę szybkości numerycznej do pomiaru akceptowalności stosowania preparatu tabletu z pytaniami związanymi z smakiem, zapachem i podawaniem badanych leków. Uczestnicy ≥ 8 lat wykonują 12-elementowy raport własny; Dorośli rodzice/opiekunowie odpowiedzialni za nadzór nad badaniem administracji leku dla uczestników w wieku od 6 miesięcy do 17 lat wypełnia 19-elementowy raport opiekuna. Każdy kwestionariusz ma wycofanie „ostatnich 7 dni” ze wszystkimi pozycjami przy użyciu 5-punktowej skali szybkości numerycznej (1 do 5) z wyższymi wynikami przedmiotowymi odzwierciedlającymi większą akceptowalność leczenia jamy ustnej. Ogólne wyniki P-BOMAQ-P (pediatryczne samooceny) i P-BOMAQ-C (dorosłego opiekuna) dla uczestnika badania zostaną przyjęte jako średnia wszystkich odpowiedzi na odpowiednie kwestionariusz.
Ukończone tylko raz poprzez ukończenie badania
Zmiana od wartości wyjściowej w zlokalizowanej sile (ocena skali Rady Badań Medycznych (MRC) w cyklu 13.
Ramy czasowe: Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Jeśli widoczne jest dysfunkcja ruchowa lub osłabienie, siła dotkniętych grup mięśni będzie mierzona za pomocą dynamometru i oceniona przez skalowanie mięśni. Medical Research Council (MRC) Grading (0-5) należy przeprowadzić zgodnie z instrukcją odniesienia. Ocenianie MRC jest oceniane w skali od 0 do 5, przy czym 0 reprezentuje nie obserwowany ruch, a 5 reprezentuje mięsień skurczowy normalnie w stosunku do pełnego oporu. Aby ocenić zmianę od linii bazowej podczas wizyty, uczestnik będzie potrzebował ocen, w których wszystkie następujące kategorie, jak oceniono na początku, dopasowują się do tej wizyty: dotknięta stroną, pozycja podczas oceny (siedzący/leśny dekbit), oceniała grupa mięśni. Wynik wizyty klasy MRC jest obliczany dla każdego uczestnika osobno, a następnie wyniki te są uśredniane.
Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej stanu funkcji fizycznej mierzonej przez zgłoszony przez pacjenta system informacji o pomiarze wyników (PROMIS) w cyklu 13: Pediatric V2.0 Mobilność 8A.
Ramy czasowe: Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Promis mierzy zdolność funkcjonowania fizycznego, z pytaniami związanymi z codziennymi czynnościami. Uczestnicy 8-17 lat wypełniają własny raport funkcji fizycznej w kończynie górnej lub kończyny dolnej (mobilność), w zależności od lokalizacji PN. Okres wycofania wynosi 7 dni. Wszystkie elementy PROMIS są udzielane w skali Likerta z odpowiedziami od 1 do 5, przy czym wyższe wyniki reprezentują wyższą mobilność zgłaszaną. Całkowity wynik surowy zostanie obliczony jako suma poszczególnych odpowiedzi na pozycję podczas danej wizyty (całkowity zakres surowej skali 8-40). Całkowite surowe wyniki dla pomiaru zostaną przekonwertowane na wyniki T przy użyciu obowiązującej tabeli konwersji wyników w instrukcji obsługi i instrukcjach punktacji (PROMIS, 2023) w zakresie od 14 do 59 dla zgłaszania własnego i 14 do 56 dla proxy macierzystych z wyższymi wynikami reprezentującej wyższą mobilność i lepsze wyniki. Wynik T wynoszący 50 wskazuje na średnią populacji o odchyleniu standardowym 10.
Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej stanu funkcji fizycznej mierzonej przez zgłoszony przez pacjenta system informacji o pomiarze wyników (PROMIS) w cyklu 13: Pediatric v2.0 kończyny górne 8a.
Ramy czasowe: Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Promis mierzy zdolność funkcjonowania fizycznego, z pytaniami związanymi z codziennymi czynnościami. Uczestnicy 8-17 lat wypełniają własny raport funkcji fizycznej w kończynie górnej lub kończyny dolnej (mobilność), w zależności od lokalizacji PN. Okres wycofania wynosi 7 dni. Wszystkie elementy PROMIS są udzielane w skali Likerta z odpowiedziami od 1 do 5, przy czym wyższe wyniki reprezentują wyższe funkcjonowanie fizyczne w kończynach górnych. Całkowity wynik surowy zostanie obliczony jako suma poszczególnych odpowiedzi na pozycję podczas danej wizyty (całkowity zakres surowej skali 8-40). Całkowite surowe wyniki dla pomiaru zostaną przekonwertowane na wyniki T przy użyciu obowiązującej tabeli konwersji wyników w instrukcji obsługi i instrukcjach punktacji (PROMIS, 2023) w zakresie od 10 do 57 dla zgłaszania własnego i 13 do 55 dla proxy macierzystych z wyższymi wynikami reprezentującymi wyższe funkcjonowanie fizyczne i lepsze wyniki. Wynik T wynoszący 50 wskazuje na średnią populacji o odchyleniu standardowym 10.
Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej stanu funkcji fizycznej mierzonej przez zgłoszony przez pacjenta system informacji o pomiarze wyników (PROMIS) w cyklu 13: Funkcja fizyczna dorosła v2.0 8b.
Ramy czasowe: Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy
Promis mierzy zdolność funkcjonowania fizycznego, z pytaniami związanymi z codziennymi czynnościami. Uczestnicy ≥ 18 lat z docelowym PN wpływającym na funkcjonowanie fizyczne wypełniają własny raport funkcji fizycznej. Okres wycofania wynosi 7 dni. Wszystkie elementy PROMIS są udzielane w skali Likerta z odpowiedziami od 1 do 5, przy czym wyższe wyniki reprezentują wyższe zgłoszone zdolności fizyczne. Całkowity wynik surowy zostanie obliczony jako suma poszczególnych odpowiedzi na pozycję podczas danej wizyty (całkowity zakres surowej skali 8-40). Całkowite surowe wyniki dla pomiaru zostaną przekonwertowane na wyniki T przy użyciu obowiązującej tabeli konwersji wyników w instrukcji obsługi i instrukcjach punktacji (Promis, 2023) w zakresie od 20,3 do 60,1, przy czym wyższe wyniki reprezentują wyższe zgłoszone funkcjonowanie fizyczne i lepsze wyniki. Wynik T wynoszący 50 wskazuje na średnią populacji o odchyleniu standardowym 10.
Linia podstawowa i cykl 13 (1 cykl = 28 dni), do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 września 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 września 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

22 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MEK-NF-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

SpringWorks Therapeutics dba o przejrzystość danych i udostępnianie danych do dalszych badań, zachowując jednocześnie prywatność i poufność uczestników badań. Odpowiednie dane na poziomie pacjenta, pochodzące z zakończonych rejestracyjnych badań klinicznych, zostaną udostępnione przez SpringWorks wykwalifikowanym badaczom po zatwierdzeniu uzasadnionych żądań po usunięciu identyfikacji/anonimizacji zgodnie z obowiązującym prawem.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu sześciu miesięcy od zatwierdzenia nowego produktu lub nowego wskazania dla zatwierdzonego produktu zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i w Unii Europejskiej

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Kwalifikowani naukowcy i badacze medyczni mogą ubiegać się o dostęp do danych. Wnioski muszą zostać złożone na piśmie poprzez portal firmy i będą wewnętrznie oceniane pod względem kryteriów kwalifikacji badaczy oraz zasadności propozycji badawczej.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj