Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MEK-hæmmer Mirdametinib (PD-0325901) hos patienter med neurofibromatose type 1 associerede plexiforme neurofibromer (ReNeu)

17. juni 2026 opdateret af: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Et fase 2b-forsøg med MEK 1/2-hæmmeren (MEKi) PD-0325901 hos voksne og pædiatriske patienter med neurofibromatose type 1 (NF1)-associeret inoperable plexiforme neurofibromer (PN'er), der forårsager betydelig morbiditet

Denne undersøgelse evaluerer mirdametinib (PD-0325901) i behandlingen af ​​symptomatisk inoperable neurofibromatosis type-1 (NF1)-associerede plexiforme neurofibromer (PN'er). Alle deltagere vil modtage mirdametinib (PD-0325901). Støtteberettigede deltagere kan fortsætte i en langsigtet opfølgningsfase.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Neurofibromer er godartede perifere nerveskedetumorer, som klassificeres som plexiforme neurofibromer (PN'er), hvis de strækker sig i længderetningen langs en nerve og involverer flere fascikler. PN'er er en væsentlig årsag til sygelighed og vansiring hos individer med NF1, og efterhånden som tumorvæksten skrider frem, kan de forårsage en lang række kliniske mangler, herunder smerter og nedsat fysisk funktion. PN'er har potentiale til at gennemgå malign transformation til maligne perifere nervearktumorer (MPNST).

Mirdametinib (PD-0325901) er en oralt leveret, meget selektiv lille-molekyle hæmmer af dobbeltspecificitet kinaser, MEK1 og MEK2 (MAPK/ERK Kinase), som forhindrer phosphorylering og efterfølgende aktivering af mitogen-aktiveret proteinkinase (MAPK).

Tidligere undersøgelser af mirdametinib (PD-0325901) viste PN-svind og vedvarende hæmning af pERK. Reduceret tumorvolumen indikerede, at celleproliferation eller celledød kan blive ændret i PN'er med administration af mirdametinib (PD-0325901).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

114

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham/Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 98195
        • Mayo Clinic Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California - Irvine Health
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University Of California - Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours A. I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32804
        • Florida Hospital Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Moffitt
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Systems
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Forenede Stater, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical Center
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • UNC Medical Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • UC Health
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15219-2739
        • Children's Hospital of Pittsburgh UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75244
        • University of Texas Southwestern
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia - Emily Couric Cancer Center
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren har dokumenteret NF1-mutation eller en diagnose af neurofibromatosis type 1 (NF1) ved hjælp af National Institute of Health (NIH) konsensuskonferencekriterier, herunder tilstedeværelsen af ​​et plexiform neurofibrom (PN).
  • Deltageren har en PN, der forårsager betydelig morbiditet.
  • Deltageren har en PN, som ikke kan fjernes fuldstændigt kirurgisk.
  • Deltageren har en måltumor, der er modtagelig for volumetrisk MR-analyse.
  • Deltageren er villig til at gennemgå en tumorbiopsi før og efter behandling, hvis ≥ 18 år.
  • Deltageren har tilstrækkelig organ- og knoglemarvsfunktion.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren har unormal leverfunktion eller historie med leversygdom.
  • Deltageren har lymfom, leukæmi eller enhver malignitet inden for de seneste 5 år (bortset fra resekerede basal-/pladehudkarcinomer uden metastaser inden for 3 år).
  • Deltager har brystkræft inden for 10 år.
  • Deltageren har aktivt optisk gliom eller andet lavgradigt gliom, der kræver behandling.
  • Deltageren har unormalt QT-interval korrigeret eller anden hjertesygdom inden for 6 måneder.
  • Deltageren har en historie med retinal patologi, risikofaktorer for retinal veneokklusion eller har en historie med glaukom.
  • Deltageren har kendt malabsorptionssyndrom eller gastrointestinale tilstande, der ville forringe absorptionen af ​​mirdametinib (PD-0325901).
  • Deltageren har modtaget NF1 PN-målrettet behandling inden for 45 dage.
  • Deltageren har tidligere modtaget eller er i øjeblikket i behandling med mirdametinib (PD-0325901) eller enhver anden MEK1/2-hæmmer.
  • Deltageren har modtaget strålebehandling inden for 6 måneder eller har til enhver tid modtaget stråling til kredsløbet.
  • Deltageren er ikke i stand til at gennemgå eller tolerere MR.
  • Deltageren har en aktiv bakteriel, svampe- eller virusinfektion.
  • Deltageren har oplevet andre alvorlige akutte eller kroniske medicinske eller psykiatriske tilstande inden for 1 år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mirdametinib (PD-0325901)
Mirdametinib (PD-0325901) kapsel eller dispergerbar tablet 2 mg/m^2 (maksimal dosis på 4 mg) gennem munden to gange dagligt
Medicin: Mirdametinib (PD-0325901) oral kapsel eller dispergerbar tablet
Mirdametinib (PD-0325901) kapsel eller dispergerbar tablet
Andre navne:
  • PD-0325901
  • Mirdametinib

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bekræftet objektiv responsrate ved afslutningen af behandlingsfasen.
Tidsramme: Op til 24 måneder
Responsen bestemmes af en blindet centraliseret gennemgang af volumetrisk MR. Den bekræftede objektive responsrate (komplet eller delvis respons) ved afslutningen af behandlingsfasen (dvs. cyklus 24) defineres som andelen af deltagere, der har en bekræftet ≥ 20% reduktion i måltumorvolumen sammenlignet med baseline som vurderet af en BICR, og responsen skal bekræftes ved BICR i en konsekontriv tumorvurdering inden for 2 - 6 måneder. Delvis respons defineres som en ≥ 20% reduktion i måltumorvolumen fra baseline. Komplet respons defineres som den komplette opløsning af måltumoren.
Op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med behandling af bivirkninger af behandling.
Tidsramme: Alle SAE'er og AE'er blev indsamlet fra tidspunktet for signering af ICF indtil 30 dage efter den sidste dosis af studiebehandling, i gennemsnit 1 år og 10 måneder og op til 3 år og 10 måneder.
Alle bivirkninger blev kodet ved hjælp af Meddra version 24.0. Bivirkninger vil blive vurderet i henhold til toksiciteter, der er klassificeret af National Cancer Institute (NCI) fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) version 5.0.
Alle SAE'er og AE'er blev indsamlet fra tidspunktet for signering af ICF indtil 30 dage efter den sidste dosis af studiebehandling, i gennemsnit 1 år og 10 måneder og op til 3 år og 10 måneder.
Responsens varighed (DOR) for deltagere, der opfylder kriterierne for bekræftet objektiv respons.
Tidsramme: Fra begyndelsen af bekræftet objektiv respons i behandlingsfasen og bagefter på den 15. dag i hver 4 cyklus (hver cyklus er 28 dage), indtil sygdomsprogression eller død, alt efter hvad der kommer først, vurderes op til cirka 3 år
Responsens varighed defineres som tiden i måneder mellem den første forekomst af respons, der efterfølgende bekræftes, indtil datoen for radiografisk sygdomsprogression eller død, alt efter hvad der forekommer først. For deltagere, der går ind i LTFU -fasen, vil alle MR -vurderinger i både behandlingsfasen og LTFU -fasen blive brugt til at bestemme varigheden af responsen. Deltagere uden progression af radiografisk sygdom eller død, mens de er på studiet, får deres resultater censureret til deres seneste tilstrækkelige (dvs. Evaluerbar) Tumorvurderingsdato.
Fra begyndelsen af bekræftet objektiv respons i behandlingsfasen og bagefter på den 15. dag i hver 4 cyklus (hver cyklus er 28 dage), indtil sygdomsprogression eller død, alt efter hvad der kommer først, vurderes op til cirka 3 år
Ændring fra baseline om livskvalitet (QOL) målt ved den pædiatriske livskvalitet (PEDSQL) i cyklus 13, akut version.
Tidsramme: Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
PEDSQL består af et 23-punkts kernemål for den globale QOL, der kan afsluttes på cirka 5 minutter. Der er en total score og fire underskalaer: fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skole/arbejdsfunktion. Deltagerne ≥ 5 års alder afslutter en aldersmæssig selvrapportering; og forældre/værger for børn i alderen 2-17 gennemfører en overordnet proxy-rapport om den aldersspecifikke QOL. Tilbagekaldsperioden er 7 dage. PEDSQL -genstande besvares på en Likert -skala med svar fra 0 til 4 (hvor 0 betyder, at det aldrig er et problem, og 4 betyder, at det næsten altid er et problem). Disse poster omvendes derefter og transformeres lineært til en 0-100 skala som følger: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. På denne skala indikerer højere score bedre resultater. Samlede skalaer beregnes som gennemsnittet af scoringerne for spørgsmålene i nævnte skala (eller af alle spørgsmål til den samlede score). Ændringen fra baseline modelleres ved hjælp af en blandet model til gentagne mål.
Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Ændring fra baseline i smerter målt ved den numeriske vurderingsskala-11 (NRS-11) ved cyklus 13.
Tidsramme: Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
NRS-11 er en selvrapporteret 11-punkts numerisk skala, der vurderer smerteres alvorlighed. Deltagerne ≥ 8 år bliver bedt om at vælge et tal fra 0 (ingen smerte) til 10 (værste smerte, du kan forestille dig), der bedst beskriver deres værste smerte. Tilbagekaldsperioden er 24 timer. Ændringen fra baseline modelleres ved hjælp af en blandet model til gentagne mål.
Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Ændring fra baseline i smerter målt ved Smerteinterferensindekset (PII) ved cyklus 13.
Tidsramme: Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
PII vurderer relevante aspekter af ens liv, herunder smerteinterferens med aktiviteter, tilbringe tid med familie/venner, humør, søvn og opmærksomhed. Deltagerne ≥ 6 år gennemfører en selvrapport, og forældre/værger for børn i alderen 6-17 år gennemfører en forælder proxy-rapport. Tilbagekaldsperioden er 24 timer. PII består af 6 spørgsmål, der hver især beder svaret om at vælge et nummer fra 0 til 6, der bedst beskriver, hvordan deres/deres proxysmerter har påvirket forskellige ting i løbet af det sidste 24 timer, hvor 0 repræsenterer "slet ikke" og 6, der repræsenterer "fuldstændigt". Gennemsnittet af de færdige poster tages som PII -score for en enkelt vurdering. PII -score, der blev præsenteret hvert besøg, vil blive taget som gennemsnittet af PII -scoringerne i løbet af de 7 på hinanden følgende dage op til og inklusive besøgsdag uden transformation anvendt. Ændringen fra baseline modelleres ved hjælp af en blandet model til gentagne mål.
Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i lokal styrke (dynamometer) ved cyklus 13.
Tidsramme: Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Vurdering af styrke vil kun blive udført i det område, der er påvirket af måltumoren. Målinger opnås ved hjælp af medicinsk forskningsråd (MRC) klassificering efterfulgt af kvantitative vurderinger ved hjælp af sponsoren leverede Microfet2 dynamometer. Dynamometervurdering (i LBS) skal udføres i overensstemmelse med undersøgelsesreferencemanualen. For hver deltager vil summen af dynamometerresultaterne for de testede muskelgrupper blive taget som en samlet score for hvert besøg med højere score, hvilket indikerer bedre lokaliseret styrke. For at vurdere ændringen fra baseline ved et besøg har en deltager brug for vurderinger, hvor alle følgende kategorier, som vurderet ved baseline, matcher ved det besøg: Side påvirket, position under vurdering (siddende/liggende/lateral decubitus), vurderet muskelgruppe. Ændringen fra baseline i lokal styrke målt ved summen af dynamometerresultaterne for de testede muskelgrupper vil blive vurderet i cyklus 13.
Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Ændring fra baseline inden for bevægelsesområdet for PN-associeret funktionsnedsættelse ved cyklus 13.
Tidsramme: Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Hvis motorisk dysfunktion eller svaghed er åbenlyst, måles bevægelsesområdet for de berørte områder og/eller samlinger ved et goniometer.
Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Skift fra baseline i udholdenhed i cyklus 13.
Tidsramme: Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Hvis motorvejen eller den motoriske dysfunktion i den nedre ekstremitet er tydelig, måles udholdenhed ved færdiggørelse af en 6-minutters gåtest.
Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Tid til respons defineret som tiden mellem første dosis og den første dato for objektiv respons, der efterfølgende bekræftes.
Tidsramme: Op til 24 måneder
Responsen bestemmes af en blindet centraliseret gennemgang af volumetrisk MR. Tid til respons defineres som tiden i måneder fra behandlingsstart til datoen for den første respons, der efterfølgende blev bekræftet.
Op til 24 måneder
Tid til progression, fra den første dosis til den første dato for en ≥ 20% stigning i tumorvolumen fra baseline.
Tidsramme: På den 15. dag i hver 4. cyklus (hver cyklus er 28 dage), indtil sygdomsprogression er observeret, vurderes op til cirka 3,5 år
Bevis for progression eller tumorvækst bestemmes af en blindet centraliseret gennemgang af volumetrisk MR. Tid til progression defineres som tiden i måneder mellem den første behandlingsdato indtil datoen for progression af radiografisk sygdom. For deltagere, der går ind i LTFU -fasen, vil alle MR -vurderinger i både behandlingsfasen og LTFU -fasen blive brugt til at bestemme tid til progression. Deltagere uden progression af radiografisk sygdom får deres resultater censureret til deres seneste tilstrækkelige (dvs. Evaluerbar) Tumorvurderingsdato.
På den 15. dag i hver 4. cyklus (hver cyklus er 28 dage), indtil sygdomsprogression er observeret, vurderes op til cirka 3,5 år
Progression fri overlevelse, defineret som tiden i måneder fra den første dosis til datoen for den første ≥ 20% stigning i tumorvolumen fra baseline eller død.
Tidsramme: På den 15. dag i hver 4. cyklus (hver cyklus er 28 dage), indtil sygdomsprogression er observeret eller død, alt efter hvad der kommer først, vurderet op til cirka 3,5 år
Bevis for progression eller tumorvækst bestemmes af en blindet centraliseret gennemgang af volumetrisk MR. Progression Gratis overlevelse defineres som tiden i måneder mellem den første behandlingsdato, indtil datoen for radiografisk sygdomsprogression eller død, alt efter hvad der forekommer først. For deltagere, der går ind i LTFU -fasen, vil alle MR -vurderinger i både behandlingsfasen og LTFU -fasen blive brugt til at bestemme progressionsfri overlevelse. Deltagere uden progression af radiografisk sygdom eller død, mens de er på studiet, får deres resultater censureret til deres seneste tilstrækkelige (dvs. Evaluerbar) Tumorvurderingsdato.
På den 15. dag i hver 4. cyklus (hver cyklus er 28 dage), indtil sygdomsprogression er observeret eller død, alt efter hvad der kommer først, vurderet op til cirka 3,5 år
Ændring fra baseline i PN-associeret misdannelse ved hjælp af standardiseret fotografering, centralt gennemgået.
Tidsramme: Op til 24 måneder
For deltagere med en PN, der er synlig og tilgængelig for fotografering, evalueres ændringer i synlige tumoraspekter af en centraliseret korrekturlæser.
Op til 24 måneder
Sammenligning af tumorrespons på niveauer af frynsegoder og biomarkører, der indikerer inhibering af nedstrøms mål for MEK (f.eks. ERK -phosphorylering).
Tidsramme: Op til 24 måneder
Målt i tumorbiopsier hos deltagere ≥ 18 år.
Op til 24 måneder
Acceptabilitet af den dispergerbare tabletformulering målt ved den pædiatriske orale medicin Accepterabilitetsspørgeskema (P-AUMAQ)
Tidsramme: Afsluttet kun én gang gennem undersøgelsen af undersøgelsen
Pædiatrisk oral medicin Acceptabilitetsspørgeskema (P-AOMQ) bruger en 5-punkts numerisk hastighedsskala til at måle acceptabilitet af brugen af tabletformuleringen med spørgsmål relateret til smag, lugt og administration af studiemedicin. Deltagerne ≥ 8 år gennemfører en selvrapport på 12 punkter; Voksne forældre/plejere, der er ansvarlige for overvågning af undersøgelseslægemiddeladministration for deltagere i alderen 6 måneder til 17 år, afslutter en 19-punkts plejepersonrapport. Hvert spørgeskema er forsynet med en "de sidste 7 dage" tilbagekaldelse med alle poster ved hjælp af en 5-punkts numerisk hastighedsskala (1 til 5) med højere varescoringer, der afspejler større oral behandlingsacceptabilitet. Den samlede P-AOMQ-P (pædiatrisk selvrapport) og P-AOMQ-C (voksenplejer) scoringer for en deltager i undersøgelsen vil blive taget som gennemsnittet af alle besvarede spørgsmål om det respektive spørgeskema.
Afsluttet kun én gang gennem undersøgelsen af undersøgelsen
Ændring fra baseline i lokaliseret styrke (Medical Research Council (MRC) skala -klassificering) i cyklus 13.
Tidsramme: Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Hvis motorisk dysfunktion eller svaghed er tydelig, måles styrken af de berørte muskelgrupper med dynamometer og vurderes ved en muskelkarakteringsskala. Medical Research Council (MRC) skala klassificering (0-5) skal udføres i overensstemmelse med undersøgelsesreferencemanualen. MRC -klassificering vurderes på en skala fra 0 til 5, hvor 0 repræsenterer ingen bevægelse, der observeres, og 5 repræsenterer muskelkontrakteren normalt mod fuld modstand. For at vurdere ændringen fra baseline ved et besøg har en deltager brug for vurderinger, hvor alle følgende kategorier, som vurderet ved baseline, matcher ved det besøg: Side påvirket, position under vurdering (siddende/liggende/lateral decubitus), vurderet muskelgruppe. MRC -kvalitetsbesøgsresultatet beregnes for hver deltager separat, og disse scoringer er derefter gennemsnitligt.
Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Ændring fra baseline i fysisk funktionsstatus som målt ved de patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem (PROMIS) ved cyklus 13: Pædiatrisk v2.0 Mobilitet 8a.
Tidsramme: Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Promis måler kapacitet til fysisk funktion med spørgsmål relateret til daglige aktiviteter. Deltagerne 8-17 år afslutter en selvrapport af fysisk funktion i den øvre ekstremitet eller nedre ekstremitet (mobilitet), afhængigt af placeringen af PN. Tilbagekaldsperioden er 7 dage. Alle Promis -genstande besvares i en Likert -skala med svar fra 1 til 5, med højere score, der repræsenterer højere rapporteret mobilitet. Den samlede rå score beregnes som summen af de enkelte vare-svar ved et givet besøg (samlet rå skalaområde 8-40). De samlede RAW-scoringer for foranstaltningen konverteres til T-scoringer ved hjælp af den relevante score-konverteringstabel i brugervejledningen og scoringsinstruktioner (Promis, 2023) lige fra 14 til 59 for selvrapport og 14 til 56 for overordnet proxy med højere scoringer, der repræsenterer højere rapporterede mobilitet og bedre optræder. En T-score på 50 indikerer befolkningens gennemsnit med en standardafvigelse på 10.
Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Ændring fra baseline i fysisk funktionsstatus som målt ved de patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem (PROMIS) ved cyklus 13: Pædiatrisk v2.0 øvre ekstremiteter 8A.
Tidsramme: Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Promis måler kapacitet til fysisk funktion med spørgsmål relateret til daglige aktiviteter. Deltagerne 8-17 år afslutter en selvrapport af fysisk funktion i den øvre ekstremitet eller nedre ekstremitet (mobilitet), afhængigt af placeringen af PN. Tilbagekaldsperioden er 7 dage. Alle Promis -genstande besvares i en Likert -skala med svar fra 1 til 5, med højere score, der repræsenterer højere fysisk funktion i de øvre ekstremiteter. Den samlede rå score beregnes som summen af de enkelte vare-svar ved et givet besøg (samlet rå skalaområde 8-40). De samlede RAW-scoringer for foranstaltningen konverteres til T-scoringer ved hjælp af den relevante score-konverteringstabel i brugervejledningen og scoringsinstruktioner (Promis, 2023), der spænder fra 10 til 57 for selvrapport og 13 til 55 for overordnet proxy med højere score, der repræsenterer højere rapporterede fysiske funktion og bedre outcome. En T-score på 50 indikerer befolkningens gennemsnit med en standardafvigelse på 10.
Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Ændring fra baseline i fysisk funktionsstatus som målt ved de patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem (PROMIS) ved cyklus 13: Voksen v2.0 Fysisk funktion 8b.
Tidsramme: Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder
Promis måler kapacitet til fysisk funktion med spørgsmål relateret til daglige aktiviteter. Deltagerne ≥ 18 år med et mål PN, der påvirker fysisk funktion, afslutter en selvrapport af fysisk funktion. Tilbagekaldsperioden er 7 dage. Alle Promis -genstande besvares i en Likert -skala med svar fra 1 til 5, med højere score, der repræsenterer højere rapporteret fysisk kapacitet. Den samlede rå score beregnes som summen af de enkelte vare-svar ved et givet besøg (samlet rå skalaområde 8-40). De samlede rå scoringer for foranstaltningen konverteres til T-scoringer ved hjælp af den relevante score-konverteringstabel i brugervejledningen og scoringsinstruktioner (Promis, 2023), der spænder fra 20,3 til 60,1 med højere score, der repræsenterer højere rapporterede fysiske funktion og bedre resultater. En T-score på 50 indikerer befolkningens gennemsnit med en standardafvigelse på 10.
Baseline og cyklus 13 (1 cyklus = 28 dage), op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. september 2023

Studieafslutning (Anslået)

22. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

24. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MEK-NF-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

SpringWorks Therapeutics er forpligtet til datagennemsigtighed og deling af data til yderligere forskning, samtidig med at forskningsdeltagernes privatliv og fortrolighed bevares. Relevante data på patientniveau fra gennemførte registreringsmæssige kliniske forsøg vil blive gjort tilgængelige af SpringWorks for kvalificerede forskere efter godkendelse af rimelige anmodninger efter afidentifikation/anonymisering i henhold til gældende lovgivning.

IPD-delingstidsramme

Inden for seks måneder efter godkendelsen af et nyt produkt eller en ny indikation for et godkendt produkt i både USA og EU

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere kan anmode om data. Sådanne anmodninger skal indsendes skriftligt til virksomhedens portal og vil blive internt gennemgået med hensyn til kriterier for forskernes kvalifikation og legitimitet af forskningsforslaget.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner