Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MEK-inhibiittori mirdametinibi (PD-0325901) potilailla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosiin liittyviä pleksimuotoisia neurofibroomeja (ReNeu)

keskiviikko 17. kesäkuuta 2026 päivittänyt: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

MEK 1/2 -estäjän (MEKi) PD-0325901 vaiheen 2b koe aikuis- ja lapsipotilailla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) -liittyneitä leikkaamattomia pleksimuotoisia neurofibroomeja (PN), jotka aiheuttavat merkittävää sairastuvuutta

Tässä tutkimuksessa arvioidaan mirdametinibia (PD-0325901) hoidettaessa oireenmukaisia ​​inoperable neurofibromatosis tyypin 1 (NF1) aiheuttamia pleksiformisia neurofibroomeja (PN:itä). Kaikki osallistujat saavat mirdametinibia (PD-0325901). Tukikelpoiset osallistujat voivat jatkaa pitkän aikavälin seurantavaiheessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Neurofibroomit ovat hyvänlaatuisia ääreishermon tuppikasvaimia, jotka luokitellaan pleksimuotoisiksi neurofibroomeiksi (PN), jos ne ulottuvat pituussuunnassa hermoa pitkin ja sisältävät useita sidekudoksia. PN:t ovat tärkein sairastuvuuden ja muodonmuutosten aiheuttaja yksilöillä, joilla on NF1, ja kasvaimen kasvun edetessä ne voivat aiheuttaa monia kliinisiä puutteita, mukaan lukien kipua ja heikentynyttä fyysistä toimintaa. PN:t voivat muuttua pahanlaatuisiksi pahanlaatuisiksi perifeerisiksi hermolevykasvaimiksi (MPNST).

Mirdametinibi (PD-0325901) on suun kautta annettava, erittäin selektiivinen pienimolekyylinen kaksoisspesifisten kinaasien MEK1 ja MEK2 (MAPK/ERK-kinaasi) estäjä, joka estää mitogeeniaktivoidun proteiinikinaasin (MAPK) fosforylaation ja myöhemmän aktivoitumisen.

Aiemmat mirdametinibitutkimukset (PD-0325901) osoittivat PN:n kutistumisen ja pERK:n jatkuvan eston. Pienentynyt kasvaimen tilavuus osoitti, että solujen lisääntyminen tai solukuolema voi muuttua PN:issä mirdametinibin (PD-0325901) antamisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

114

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham/Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 98195
        • Mayo Clinic Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California - Irvine Health
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University Of California - Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Nemours A. I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32804
        • Florida Hospital Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Moffitt
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Systems
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical Center
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • UNC Medical Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • UC Health
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15219-2739
        • Children's Hospital of Pittsburgh UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75244
        • University of Texas Southwestern
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia - Emily Couric Cancer Center
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistuja on dokumentoinut NF1-mutaation tai tyypin 1 neurofibromatoosin (NF1) diagnoosin National Institute of Healthin (NIH) konsensuskonferenssin kriteereillä, mukaan lukien pleksiformisen neurofibrooman (PN) esiintyminen.
  • Osallistujalla on PN, joka aiheuttaa merkittävää sairastuvuutta.
  • Osallistujalla on PN, jota ei voida poistaa kokonaan kirurgisesti.
  • Osallistujalla on kohdekasvain, joka on soveltuva volyymiin MRI-analyysiin.
  • Osallistuja on valmis ottamaan kasvaimen biopsian ennen hoitoa ja sen jälkeen, jos hän on ≥ 18-vuotias.
  • Osallistujalla on riittävä elinten ja luuytimen toiminta.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on epänormaali maksan toiminta tai aiemmin maksasairaus.
  • Osallistujalla on lymfooma, leukemia tai mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana (paitsi resektoidut tyvi-/squamous-ihokarsinoomat ilman etäpesäkkeitä 3 vuoden sisällä).
  • Osallistujalla on rintasyöpä 10 vuoden sisällä.
  • Osallistujalla on aktiivinen optinen gliooma tai muu hoitoa vaativa matala-asteinen gliooma.
  • Osallistujalla on epänormaali QT-aika korjattu tai muu sydänsairaus 6 kuukauden sisällä.
  • Osallistujalla on verkkokalvon patologia, verkkokalvon laskimotukoksen riskitekijöitä tai glaukooma.
  • Osallistujalla on tiedossa imeytymishäiriö tai maha-suolikanavan sairaudet, jotka heikentävät mirdametinibin (PD-0325901) imeytymistä.
  • Osallistuja on saanut NF1 PN -kohdennettua hoitoa 45 päivän sisällä.
  • Osallistuja on aiemmin saanut tai saa parhaillaan hoitoa mirdametinibillä (PD-0325901) tai jollakin muulla MEK1/2-estäjällä.
  • Osallistuja on saanut sädehoitoa 6 kuukauden sisällä tai hän on saanut säteilyä kiertoradalle milloin tahansa.
  • Osallistuja ei voi tehdä tai sietää MRI:tä.
  • Osallistujalla on aktiivinen bakteeri-, sieni- tai virusinfektio.
  • Osallistujalla on ollut muita vakavia akuutteja tai kroonisia lääketieteellisiä tai psykiatrisia sairauksia vuoden sisällä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Mirdametinibi (PD-0325901)
Mirdametinibi (PD-0325901) kapseli tai dispergoituva tabletti 2 mg/m^2 (maksimiannos 4 mg) suun kautta kahdesti vuorokaudessa
Lääke: Mirdametinibi (PD-0325901) oraalinen kapseli tai dispergoituva tabletti
Mirdametinibi (PD-0325901) kapseli tai dispergoituva tabletti
Muut nimet:
  • PD-0325901
  • Mirdametinibi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vahvistettu objektiivinen vasteaste hoitovaiheen lopussa.
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Vastaus määritetään sokealla keskitetyllä tilavuus MRI: llä. Vahvistettu objektiivinen vasteaste (täydellinen tai osittainen vaste) hoitovaiheen lopulla (ts. Sykli 24) määritellään niiden osallistujien osuudeksi, joiden kohde -kasvaimen määrän vahvistettu ≥ 20%: n väheneminen verrattuna BIC: n arviointiin perustuvan lähtötilanteen perusteella, ja vaste on vahvistettava BIC: llä peräkkäisessä tuumorin arvioinnissa 2 - 6 kuukauden kuluessa. Osittainen vaste määritetään ≥ 20%: n vähenemiseksi kohdekasvaimen tilavuudessa lähtötasosta. Täydellinen vaste määritellään kohdekasvaimen täydelliseksi resoluutioksi.
Jopa 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus potilaista, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: Kaikki SAE: t ja AE: t kerättiin ICF: n allekirjoittamisesta 30 päivään viimeisen tutkimuksen hoidon jälkeen, keskimäärin 1 vuosi ja 10 kuukautta ja enintään 3 vuotta ja 10 kuukautta.
Kaikki haittavaikutukset koodattiin käyttämällä Meddra -versiota 24.0. Haittavaikutukset arvioidaan National Cancer Institute (NCI) -tapahtumien luokittelemien toksisuuksien mukaan haittavaikutusten (CTCAE) versio 5.0.
Kaikki SAE: t ja AE: t kerättiin ICF: n allekirjoittamisesta 30 päivään viimeisen tutkimuksen hoidon jälkeen, keskimäärin 1 vuosi ja 10 kuukautta ja enintään 3 vuotta ja 10 kuukautta.
Vastauksen kesto (DOR) osallistujille, jotka täyttävät vahvistetun objektiivisen vastauksen kriteerit.
Aikaikkuna: Alkaen vahvistetun objektiivisen vasteen alkamisesta hoitovaiheessa ja sen jälkeen jokaisen 4 syklin 15. päivänä (jokainen sykli on 28 päivää), kunnes taudin eteneminen tai kuolema, sen mukaan, kumpi ensin tulee, arvioidaan noin 3 vuoteen
Vastauksen kesto määritellään kuukausina kuukausina ensimmäisen vasteen välillä, joka myöhemmin vahvistetaan, kunnes radiografisen taudin etenemisen tai kuoleman päivämäärään saakka tapahtuu sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin. Osallistujille, jotka tulevat LTFU -vaiheen, kaikkia vasteen keston määrittämiseen käytetään kaikkia MRI -arvioita sekä hoitofaasissa että LTFU -vaiheessa. Osallistujat, joilla ei ole radiografista taudin etenemistä tai kuolemaa tutkimuksen aikana, tulokset sensuroivat heidän viimeisimmän riittävän (ts. arvioitavissa) kasvaimen arviointipäivä.
Alkaen vahvistetun objektiivisen vasteen alkamisesta hoitovaiheessa ja sen jälkeen jokaisen 4 syklin 15. päivänä (jokainen sykli on 28 päivää), kunnes taudin eteneminen tai kuolema, sen mukaan, kumpi ensin tulee, arvioidaan noin 3 vuoteen
Muutos elämänlaadun (QOL) lähtötasosta, joka mitataan lasten elämänlaadun varaston (PEDSQL) avulla sykli 13, akuutti versio.
Aikaikkuna: Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
PEDSQL koostuu 23-kappaleisesta ytimestä globaalista QoL: stä, joka voidaan suorittaa noin viidessä minuutissa. Pistemäärä ja neljä ala -asteikkoa on kokonaismäärä: fyysinen toiminta, emotionaalinen toiminta, sosiaalinen toiminta ja koulu/työn toiminta. ≥ 5-vuotiaat osallistujat suorittavat ikäryhmän itseraportoinnin; ja 2–17-vuotiaiden lasten vanhemmat/huoltajat täyttävät ikäraportin ikäraportin ikäryhmästä. Muistutusjakso on 7 päivää. PEDSQL -kohteisiin vastataan Likert -asteikolla vastauksilla 0 - 4 (missä 0 tarkoittaa, että se ei ole koskaan ongelma ja 4 tarkoittaa, että se on melkein aina ongelma). Nämä esineet sitten käännetään ja muutetaan lineaarisesti 0-100 asteikkoon seuraavasti: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Tällä asteikolla korkeammat pisteet osoittavat parempia tuloksia. Kokonaisasteiset pisteet lasketaan mainitussa asteikolla olevien kysymysten pisteiden keskiarvona (tai kaikkien kokonaispistemäärien kysymyksiin). Muutos lähtötasosta on mallinnettu sekoitettua mallia toistuviin mittauksiin.
Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Muutos kivun lähtötasosta mitattuna numeerisella luokitusasteikolla-11 (NRS-11) sykli 13: ssa.
Aikaikkuna: Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
NRS-11 on itse ilmoitettu 11 pisteen numeerinen asteikko, joka arvioi kivun vakavuutta. Osallistujia ≥ 8 -vuotiaita pyydetään valitsemaan numero 0: sta (ei kipua) - 10 (pahin kipu, jonka voit kuvitella), joka kuvaa parhaiten heidän pahinta kipua. Muistutusjakso on 24 tuntia. Muutos lähtötasosta on mallinnettu sekoitettua mallia toistuviin mittauksiin.
Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Muutos kipujen lähtötasosta mitattuna kivunhäiriöindeksillä (PII) sykli 13: ssa.
Aikaikkuna: Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
PII arvioi elämän asiaankuuluvat näkökohdat, mukaan lukien kivunhäiriöt toimintaan, viettää aikaa perheen/ystävien kanssa, mieliala, uni ja huomio. Osallistujat ≥ 6-vuotiaat suorittavat itseraportoinnin ja 6–17-vuotiaiden lasten vanhemmat/vartijat täydentävät vanhempien välityspalvelimen raportin. Muistutusjakso on 24 tuntia. PII koostuu 6 kysymyksestä, joista kukin pyytää vastaajaa valitsemaan yhden numeron välillä 0 - 6, joka kuvaa parhaiten, kuinka heidän välityspalvelimensa kipu on vaikuttanut erilaisiin esineisiin viimeisen 24 tunnin aikana, ja 0 edustaen "ei ollenkaan" ja 6 edustaen "kokonaan". Valmistuneiden kohteiden keskiarvo otetaan PII -pistemääräksi yhdelle arvioinnille. Jokaisen vierailun esitetty PII -pistemäärä pidetään PII -pisteiden keskiarvona seitsemän peräkkäisen päivän aikana vierailupäivään saakka, ilman muutosta. Muutos lähtötasosta on mallinnettu sekoitettua mallia toistuviin mittauksiin.
Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihda lähtötilanteesta paikallisessa lujuudessa (dynamometri) sykli 13: ssa.
Aikaikkuna: Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Vahvuuden arviointi suoritetaan vain kohdekasvain vaikuttaa alueella. Mittaukset saadaan käyttämällä lääketieteellistä tutkimusneuvoston (MRC) luokittelua, jota seuraa kvantitatiiviset arvioinnit sponsorin avulla toimitetulla microfet2 -dynamometrillä. Dynamometrin arviointi (LBS) on suoritettava tutkimusohjeiden mukaisesti. Jokaiselle osallistujalle testattujen lihasryhmien dynamometripisteiden summa otetaan kokonaispistemäärä jokaiselle vierailulle korkeammilla pisteillä osoittaen parempaa paikallista voimaa. Muutoksen arvioimiseksi lähtötilanteesta vierailulla osallistuja tarvitsee arviointeja, joissa kaikki seuraavat luokat, kuten lähtötilanteessa arvioidaan, vastaavat kyseisellä vierailulla: sivuvaikutuksessa, sijainti arvioinnin aikana (istuminen/makuus/lateraalinen dekubitu), lihasryhmä arvioi. Muutos lähtötasosta paikallisessa lujuudessa, joka mitataan testattujen lihasryhmien dynamometripisteiden summalla, arvioidaan jaksolla 13.
Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Muutos PN-assosioituneen funktionaalisen heikentymisen liikealueella sykli 13: n aikana.
Aikaikkuna: Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Jos moottorin toimintahäiriöt tai heikkous on ilmeinen, vaikutusalueiden ja/tai nivelten liikealue mitataan goniometrillä.
Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Vaihda lähtötilanteesta kestävyydessä sykli 13.
Aikaikkuna: Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Jos hengitysteiden tai alaraajojen moottorin toimintahäiriöt ovat ilmeisiä, kestävyys mitataan suorittamalla 6 minuutin kävelykoe.
Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Aika vastaukseksi, joka on määritelty ensimmäisen annoksen ja objektiivisen vastauksen ensimmäisen päivämäärän välillä, joka myöhemmin vahvistetaan.
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Vastaus määritetään sokealla keskitetyllä tilavuus MRI: llä. Aika vastaukseen määritellään kuukausien ajan hoidon alkamisesta ensimmäiseen vasteen päivämäärään, joka myöhemmin vahvistettiin.
Jopa 24 kuukautta
Aika etenemiseen, ensimmäisestä annoksesta ensimmäiseen päivämäärään, joka on ≥ 20%: n kasvu kasvaimen tilavuudessa lähtötilanteesta.
Aikaikkuna: Jokaisen 4 syklin 15. päivänä (jokainen sykli on 28 päivää), kunnes taudin eteneminen havaitaan, arvioidaan noin 3,5 vuoteen asti
Todisteet etenemisestä tai tuumorin kasvusta määritetään sokealla keskitetyllä tilavuus MRI: llä. Aika etenemiseen on määritelty kuukausina ensimmäisen hoitopäivän välillä radiografisen sairauden etenemisen päivämäärään saakka. Osallistujille, jotka tulevat LTFU -vaiheeseen, kaikkia MRI -arviointeja sekä hoitofaasissa että LTFU -vaiheessa käytetään etenemiseen. Osallistujat, joilla ei ole radiografista taudin etenemistä, tulokset sensuroivat heidän viimeisimmän riittävän (ts. arvioitavissa) kasvaimen arviointipäivä.
Jokaisen 4 syklin 15. päivänä (jokainen sykli on 28 päivää), kunnes taudin eteneminen havaitaan, arvioidaan noin 3,5 vuoteen asti
Etenemisvapaa eloonjääminen, joka on määritelty ajankohtana kuukausina ensimmäisestä annoksesta, kun tuumorin tilavuus oli ensimmäinen ≥ 20%: n kasvu lähtötasosta tai kuolemasta.
Aikaikkuna: Jokaisen 4 syklin 15. päivänä (jokainen sykli on 28 päivää), kunnes sairauden eteneminen havaitaan tai kuolema, sen mukaan, kumpi tulee ensin, arvioidaan noin 3,5 vuoteen
Todisteet etenemisestä tai tuumorin kasvusta määritetään sokealla keskitetyllä tilavuus MRI: llä. Etenemisvapaa eloonjääminen on määritelty kuukausina ensimmäisen hoitopäivän välillä radiografisen taudin etenemisen tai kuoleman päivämäärään saakka, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin. LTFU -vaiheeseen osallistuville osallistujille kaikkia MRI -arviointeja sekä hoitovaiheessa että LTFU -vaiheessa käytetään etenemisvapaan selviytymisen määrittämiseen. Osallistujat, joilla ei ole radiografista taudin etenemistä tai kuolemaa tutkimuksen aikana, tulokset sensuroivat heidän viimeisimmän riittävän (ts. arvioitavissa) kasvaimen arviointipäivä.
Jokaisen 4 syklin 15. päivänä (jokainen sykli on 28 päivää), kunnes sairauden eteneminen havaitaan tai kuolema, sen mukaan, kumpi tulee ensin, arvioidaan noin 3,5 vuoteen
Muutos lähtötasosta PN-assosioituneessa muodonmuutoksessa standardisoidulla valokuvauksella, tarkistettu keskitetysti.
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Keskitetty arvioija arvioi osallistujille PN: n osallistujille, jotka ovat näkyviä ja valokuvien mukaisia, näkyvien tuumorin näkökohtien muutoksia.
Jopa 24 kuukautta
Kasvainvasteen vertailu PERK: n ja biomarkkereiden tasoille, jotka viittaavat MEK: n alavirran kohteiden estämiseen (esim. ERK -fosforylaatio).
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Mitattu kasvaimen biopsioissa ≥ 18 -vuotiailla osallistujilla.
Jopa 24 kuukautta
Hajautettavan tablet-formulaation hyväksyttävyys, joka mitataan lasten oraalilääketieteen hyväksyttävyyskyselyssä (P-EMOQ)
Aikaikkuna: Valmistunut vain kerran tutkimuksen valmistumisen kautta
Lasten oraalilääketieteen hyväksyttävyyden kyselylomake (P-OMOQ) käyttää 5-pisteistä numeerista asteikkoa tablettien formulaation käytön hyväksyttävyyden mittaamiseksi mausta, hajuun ja tutkimuslääkityksen antamiseen liittyvät kysymykset. ≥ 8-vuotiaat osallistujat suorittavat 12 kappaleen itseraportoinnin; Aikuiset vanhemmat/hoitajat, jotka vastaavat tutkimuksen lääkehallinnon valvonnasta 6–17-vuotiaille osallistujille. Jokainen kyselylomake on annettu "viimeisen 7 päivän" muistutuksella kaikilla kohteilla käyttämällä 5-pisteistä numeerista nopeusasteikkoa (1-5), joista korkeammat esinepisteet heijastavat suurempaa suun kautta tapahtuvaa hyväksyttävyyttä. Tutkimuksen osallistujan yleinen P-EMOQ-P (lasten itseraportointi) ja P-OMAQ-C (aikuisten hoitaja) pisteet pidetään kaikkien vastaavien kyselylomakkeen vastaisten kysymysten keskiarvona.
Valmistunut vain kerran tutkimuksen valmistumisen kautta
Muutos lähtötasolla paikallisessa vahvuudessa (lääketieteellinen tutkimusneuvosto (MRC) asteikon luokittelu) jaksossa 13.
Aikaikkuna: Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Jos motorinen toimintahäiriöt tai heikkous on ilmeinen, vaikutusalaan liittyvien lihasryhmien vahvuus mitataan dynamometrillä ja arvioidaan lihasten asteikolla. Lääketieteellisen tutkimuksen neuvoston (MRC) asteikon luokittelu (0-5) on suoritettava tutkimusohjeiden mukaisesti. MRC -luokittelua arvioidaan asteikolla 0 - 5, ja 0 ei ole havaittu liikettä, ja 5 edustaa lihasten supistumista normaalisti täydellisen vastarinnan suhteen. Muutoksen arvioimiseksi lähtötilanteesta vierailulla osallistuja tarvitsee arviointeja, joissa kaikki seuraavat luokat, kuten lähtötilanteessa arvioidaan, vastaavat kyseisellä vierailulla: sivuvaikutuksessa, sijainti arvioinnin aikana (istuminen/makuus/lateraalinen dekubitu), lihasryhmä arvioi. MRC -luokan vierailupiste lasketaan jokaiselle osallistujalle erikseen, ja nämä pisteet sitten keskimäärin.
Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Muutos fyysisen toiminnan tilan lähtökohdasta mitattuna potilaan ilmoittamalla tulosten mittaustietojärjestelmällä (Promis) sykli 13: Pediatric v2.0 Mobility 8A.
Aikaikkuna: Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Promis mittaa fyysisen toiminnan kykyä päivittäiseen toimintaan liittyvät kysymykset. Osallistujat 8-17 vuotta suorittavat fyysisen toiminnan itseraportoinnin yläraajoissa tai alaraajoissa (liikkuvuus) PN: n sijainnista riippuen. Muistutusjakso on 7 päivää. Kaikille promis -kohteille vastataan Likert -asteikolla vastauksilla, jotka vaihtelevat välillä 1 - 5, ja korkeammat pisteet edustavat korkeampaa ilmoitettua liikkuvuutta. RAW-kokonaispistemäärä lasketaan yksittäisten esineiden vastausten summana tietyllä vierailulla (RAW-asteikko 8-40). Mittauksen kokonaispisteet muunnetaan T-pisteiksi käyttämällä sovellettavaa pistemääritystaulukkoa käyttöohjeessa ja pisteytysohjeet (Promis, 2023), joka vaihtelee 14-59 itseraportoinnissa ja 14-56 vanhempien välityspalvelimissa, jotka edustavat korkeampia pisteitä, jotka edustavat korkeampaa ilmoitettua liikkuvuutta ja parempia tuloksia. 50-piste 50 osoittaa populaation keskiarvon, jonka keskihajonta on 10.
Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Muutos fyysisen toiminnan tilan lähtötasosta potilaan ilmoittaman tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) mitattuna sykli 13: Pediatric v2.0 yläraajojen 8a.
Aikaikkuna: Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Promis mittaa fyysisen toiminnan kykyä päivittäiseen toimintaan liittyvät kysymykset. Osallistujat 8-17 vuotta suorittavat fyysisen toiminnan itseraportoinnin yläraajoissa tai alaraajoissa (liikkuvuus) PN: n sijainnista riippuen. Muistutusjakso on 7 päivää. Kaikille promis -kohteille vastataan Likert -asteikolla vastauksilla, jotka vaihtelevat välillä 1 - 5, ja korkeammat pisteet edustavat yläraajoissa suurempaa fyysistä toimintaa. RAW-kokonaispistemäärä lasketaan yksittäisten esineiden vastausten summana tietyllä vierailulla (RAW-asteikko 8-40). Mittauksen kokonaispisteet muunnetaan T-pisteiksi käyttämällä sovellettavaa pistemääritystaulukkoa käyttöohjeessa ja pisteytysohjeet (Promis, 2023), jotka vaihtelevat välillä 10-57 itseraportoinnissa ja 13-55 vanhemman välityspalvelimessa, mikä edustaa korkeampaa ilmoitettua fyysistä toimintaa ja parempia tuloksia. 50-piste 50 osoittaa populaation keskiarvon, jonka keskihajonta on 10.
Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Muutos fyysisen toiminnan tilan lähtötasosta potilaan ilmoittaman tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) mitattuna sykli 13: Aikuisten v2.0 fyysinen toiminto 8b.
Aikaikkuna: Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta
Promis mittaa fyysisen toiminnan kykyä päivittäiseen toimintaan liittyvät kysymykset. Osallistujat ≥ 18-vuotiaita kohde-PN: llä, joka vaikuttaa fyysiseen toimintaan, suorittaa fyysisen toiminnan itseraportointi. Muistutusjakso on 7 päivää. Kaikille promis -kohteille vastataan Likert -asteikolla vastauksilla, jotka vaihtelevat välillä 1 - 5, ja korkeammat pisteet edustavat korkeampaa ilmoitettua fyysistä kykyä. RAW-kokonaispistemäärä lasketaan yksittäisten esineiden vastausten summana tietyllä vierailulla (RAW-asteikko 8-40). Mittauksen kokonaispisteet muunnetaan T-pisteiksi käyttämällä sovellettavaa pistemääritystaulukkoa käyttöohjeessa ja pisteytysohjeet (promis, 2023) vaihtelevat välillä 20,3-60,1 korkeammilla pisteillä, jotka edustavat korkeampaa ilmoitettua fyysistä toimintaa ja parempia tuloksia. 50-piste 50 osoittaa populaation keskiarvon, jonka keskihajonta on 10.
Perustaso ja sykli 13 (1 sykli = 28 päivää), enintään 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 29. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 22. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. toukokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 24. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 10. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MEK-NF-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

SpringWorks Therapeutics on sitoutunut tietojen läpinäkyvyyteen ja tietojen jakamiseen lisätutkimuksia varten säilyttäen samalla tutkimukseen osallistuneiden yksityisyyden ja luottamuksellisuuden. SpringWorks antaa pätevien tutkijoiden saataville asiaankuuluvat potilastason tiedot valmistuneista rekisteröidyistä kliinisistä tutkimuksista, kun he ovat hyväksyneet kohtuulliset pyynnöt henkilöllisyyden poistamisen/anonymisoinnin jälkeen sovellettavan lain mukaisesti.

IPD-jaon aikakehys

Kuuden kuukauden kuluessa uuden tuotteen tai hyväksytylle tuotteelle uuden indikaation hyväksymisestä sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tieteelliset ja lääketieteelliset tutkijat voivat pyytää tietoja. Tällaiset pyynnöt on toimitettava kirjallisesti yrityksen portaaliin, ja ne tarkistetaan sisäisesti tutkijoiden pätevyyden ja tutkimusehdotuksen pätevyyden perusteella.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa