Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ингибитор MEK мирдаметиниб (PD-0325901) у пациентов с нейрофиброматозом 1 типа, ассоциированным с плексиформными нейрофибромами (ReNeu)

17 июня 2026 г. обновлено: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Испытание фазы 2b ингибитора MEK 1/2 (MEKi) PD-0325901 у взрослых и детей с неоперабельными плексиформными нейрофибромами (PN), связанными с нейрофиброматозом типа 1 (NF1), которые вызывают значительную заболеваемость

В этом исследовании оценивается мирдаметиниб (PD-0325901) в лечении симптоматического неоперабельного нейрофиброматоза типа 1 (NF1), связанного с плексиформными нейрофибромами (PNs). Все участники получат мирдаметиниб (PD-0325901). Приемлемые участники могут продолжить долгосрочную фазу наблюдения.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Нейрофибромы представляют собой доброкачественные опухоли оболочек периферических нервов, которые классифицируются как плексиформные нейрофибромы (PN), если они распространяются продольно вдоль нерва и включают несколько пучков. PN являются основной причиной заболеваемости и уродства у людей с NF1, и по мере прогрессирования роста опухоли могут вызывать множество клинических проявлений, включая боль и нарушение физической функции. PN могут подвергаться злокачественной трансформации в злокачественные опухоли периферического нервного листка (MPNST).

Мирдаметиниб (PD-0325901) представляет собой пероральный высокоселективный низкомолекулярный ингибитор киназ двойной специфичности MEK1 и MEK2 (MAPK/ERK-киназа), который предотвращает фосфорилирование и последующую активацию митоген-активируемой протеинкиназы (MAPK).

Предыдущие исследования мирдаметиниба (PD-0325901) продемонстрировали сокращение PN и устойчивое ингибирование pERK. Уменьшение объема опухоли указывает на то, что пролиферация или гибель клеток могут быть изменены при ПП при введении мирдаметиниба (PD-0325901).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

114

Фаза

  • Фаза 2

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham/Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 98195
        • Mayo Clinic Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California - Irvine Health
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University Of California - Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Nemours A. I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32804
        • Florida Hospital Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Moffitt
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Systems
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical Center
      • The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • UNC Medical Center
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • UC Health
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15219-2739
        • Children's Hospital of Pittsburgh UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75244
        • University of Texas Southwestern
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • University of Virginia - Emily Couric Cancer Center
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • У участника задокументирована мутация NF1 или диагноз нейрофиброматоза типа 1 (NF1) в соответствии с критериями консенсусной конференции Национального института здравоохранения (NIH), включая наличие плексиформной нейрофибромы (PN).
  • У участника есть PN, вызывающее значительную заболеваемость.
  • У участника есть PN, который не может быть полностью удален хирургическим путем.
  • У участника есть опухоль-мишень, поддающаяся объемному МРТ-анализу.
  • Участник готов пройти биопсию опухоли до и после лечения, если ему больше 18 лет.
  • У участника адекватная функция органов и костного мозга.

Ключевые критерии исключения:

  • У участника есть нарушения функции печени или заболевания печени в анамнезе.
  • У участника была лимфома, лейкемия или любое злокачественное новообразование в течение последних 5 лет (за исключением резецированного базального/плоскоклеточного рака кожи без метастазов в течение 3 лет).
  • У участницы рак молочной железы в течение 10 лет.
  • У участника есть активная глиома зрительного нерва или другая глиома низкой степени злокачественности, требующая лечения.
  • У участника есть аномальный скорректированный интервал QT или другое заболевание сердца в течение 6 месяцев.
  • Участник имеет в анамнезе патологию сетчатки, факторы риска окклюзии вен сетчатки или глаукому в анамнезе.
  • У участника был известный синдром мальабсорбции или желудочно-кишечные заболевания, которые могут нарушать всасывание мирдаметиниба (PD-0325901).
  • Участник получал терапию, направленную против NF1 PN, в течение 45 дней.
  • Участник ранее получал или в настоящее время получает терапию мирдаметинибом (PD-0325901) или любым другим ингибитором MEK1/2.
  • Участник прошел лучевую терапию в течение 6 месяцев или получил лучевую терапию на орбиту в любое время.
  • Участник не может проходить или переносить МРТ.
  • У участника активная бактериальная, грибковая или вирусная инфекция.
  • Участник перенес другие тяжелые острые или хронические медицинские или психические заболевания в течение 1 года.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Мирдаметиниб (PD-0325901)
Мирдаметиниб (PD-0325901) в капсулах или диспергируемых таблетках 2 мг/м^2 (максимальная доза 4 мг) внутрь два раза в день
Лекарство: Мирдаметиниб (PD-0325901) пероральная капсула или диспергируемая таблетка
Мирдаметиниб (PD-0325901) в капсулах или диспергируемых таблетках
Другие имена:
  • ПД-0325901
  • Мирдаметиниб

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Подтвержденная скорость ответа объективного ответа в конце фазы лечения.
Временное ограничение: До 24 месяцев
Ответ будет определяться слепым централизованным обзором объемной МРТ. Подтвержденная скорость объективного отклика (полный или частичный ответ) к концу фазы лечения (то есть цикл 24) определяется как доля участников, которые имеют подтвержденное снижение объема опухоли на ≥ 20% по сравнению с базовой линейкой, как оцениваемое с помощью BICR, и ответ должен быть подтвержден BICR в оценке допущенных опухолей в течение 2 - 6 месяцев. Частичный ответ определяется как ≥ 20% снижение объема опухоли -мишени от исходного уровня. Полный ответ определяется как полное разрешение опухоли -мишени.
До 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов с нежелательными явлениями с лечением.
Временное ограничение: Все SAE и AEs собирались со времени подписания ICF до 30 дней после последней дозы учебного лечения, в среднем 1 год и 10 месяцев и до 3 лет и 10 месяцев.
Все неблагоприятные события были закодированы с использованием версии Meddra 24.0. Неблагоприятные события будут оцениваться в соответствии с токсичностью, оцениваемыми по критериям общих терминологий Национального института рака (NCI) для версии 5.0.
Все SAE и AEs собирались со времени подписания ICF до 30 дней после последней дозы учебного лечения, в среднем 1 год и 10 месяцев и до 3 лет и 10 месяцев.
Продолжительность ответа (DOR) для участников, которые соответствуют критериям подтвержденного объективного ответа.
Временное ограничение: Начиная с начала подтвержденного объективного ответа на этапе лечения, а затем на 15 -й день из каждых 4 циклов (каждый цикл составляет 28 дней) до прогрессирования заболевания или смерти, в зависимости от того, что наступит на случай, оценивается примерно до 3 лет
Продолжительность ответа определяется как время в течение нескольких месяцев между первым случаев ответа, которое впоследствии подтверждается до даты прогрессирования рентгенографического заболевания или смерти, в зависимости от того, что происходит в -результатов. Для участников, которые входят в фазу LTFU, все оценки МРТ как на этапе лечения, так и на фазе LTFU будут использоваться для определения продолжительности ответа. Участники без рентгенографического прогрессирования или смерти, в то время как в исследовании будут подвергаться цензуре их последних адекватных (т.е. Оценка) Дата оценки опухоли.
Начиная с начала подтвержденного объективного ответа на этапе лечения, а затем на 15 -й день из каждых 4 циклов (каждый цикл составляет 28 дней) до прогрессирования заболевания или смерти, в зависимости от того, что наступит на случай, оценивается примерно до 3 лет
Изменения с базового уровня на качество жизни (QOL), измеряемые педиатрическим инвентаризацией качества жизни (PEDSQL) в цикле 13, острой версией.
Временное ограничение: Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Pedsql состоит из основной меры глобального качества жизни из 23 пункта, которая может быть завершена примерно за 5 минут. Существует общий балл и четыре подшкалы: физическое функционирование, эмоциональное функционирование, социальное функционирование и функционирование школы/работы. Участники ≥ 5 лет завершают самооценку, соответствующую возрасту; и родители/опекуны детей в возрасте от 2 до 17 лет завершают родительский доверенный отчет о возрастном качеством жизни. Период отзыва составляет 7 дней. На элементы PEDSQL отвечаются по шкале Лайкерта с ответами в диапазоне от 0 до 4 (где 0 означает, что это никогда не является проблемой, а 4 означает, что это почти всегда проблема). Затем эти элементы обрабатывают и линейно преобразуются в шкалу 0-100 следующим образом: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. В этом масштабе более высокие оценки указывают на лучшие результаты. Общие оценки масштаба рассчитываются как среднее значение оценки по вопросам в указанной шкале (или всех вопросов для общего балла). Изменение от базовой линии моделируется с использованием смешанной модели для повторных мер.
Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Изменение от исходного уровня в боли, измеренная с помощью числовой шкалы рейтинга-11 (NRS-11) в цикле 13.
Временное ограничение: Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
NRS-11 представляет собой самооценку 11-балльной численной шкалы, которая оценивает тяжесть боли. Участникам ≥ 8 лет просят выбрать число от 0 (без боли) до 10 (худшая боль, которую вы можете себе представить), которая лучше всего описывает их самую сильную боль. Период отзыва составляет 24 часа. Изменение от базовой линии моделируется с использованием смешанной модели для повторных мер.
Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Изменение от исходного уровня в боли, измеренное с помощью индекса боли вмешательства (PII) в цикле 13.
Временное ограничение: Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
PII оценивает соответствующие аспекты жизни, включая вмешательство боли в деятельность, провести время с семьей/друзьями, настроение, сон и внимание. Участники ≥ 6 лет завершают самооценку, а родители/опекуны детей в возрасте 6-17 лет завершают отчет о родительском доверенности. Период отзыва составляет 24 часа. PII состоит из 6 вопросов, каждый из которых задает респонденту выбрать одно число от 0 до 6, которое лучше всего описывает, как боль их/их прокси повлияла на различные элементы за последние 24 часа, а 0 представляют «вовсе не» и 6, представляющие «полностью». Среднее значение завершенных предметов принимается в качестве оценки PII для одной оценки. Оценка PII, представленная каждому посещению, будет воспринято как среднее значение PII в течение 7 последовательных дней до дня посещения, без применения трансформации. Изменение от базовой линии моделируется с использованием смешанной модели для повторных мер.
Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с базовой линии в локализованной силе (динамометра) в цикле 13.
Временное ограничение: Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Оценка силы будет проводиться только в области, затронутой целевой опухолью. Измерения будут получены с использованием оценки медицинского совета (MRC) с последующими количественными оценками с использованием спонсора, предоставленного Dynamometer Microfet2. Оценка динамометра (в LBS) должна проводиться в соответствии с справочным руководством по исследованию. Для каждого участника сумма баллов динамометра для тестируемых мышечных групп будет воспринята в виде общего балла для каждого посещения с более высокими показателями, указывающими на лучшую локализованную силу. Чтобы оценить изменение базового уровня при посещении, участнику потребуются оценки, в которых все следующие категории, оцениваемые на исходном уровне, соответствуют этому визиту: пострадавшая сторона, положение во время оценки (сидя/лежа/латеральный депут), оценивается мышечная группа. Изменение базовой линии в локализованной силе, измеренное по сумме показателей динамометра для тестируемых мышечных групп, будет оцениваться в цикле 13.
Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Изменение от базового уровня в диапазоне движения PN-ассоциированных функциональных нарушений в цикле 13.
Временное ограничение: Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Если моторная дисфункция или слабость очевидны, диапазон движения затронутых областей и/или суставов будет измерен гониометром.
Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Изменение с базовой линии в выносливости в цикле 13.
Временное ограничение: Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Если очевидна дисфункция двигателя дыхательных путей или нижней конечности, выносливость будет измерена путем завершения 6-минутного теста на ходьбу.
Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Время до ответа определяется как время между первой дозой и первой датой объективного ответа, который впоследствии подтверждается.
Временное ограничение: До 24 месяцев
Ответ будет определяться слепым централизованным обзором объемной МРТ. Время до ответа определяется как время за несколько месяцев с начала лечения до даты первого ответа, который был впоследствии подтвержден.
До 24 месяцев
Время к прогрессированию, от первой дозы до первой даты увеличения объема опухоли ≥ 20% от исходного уровня.
Временное ограничение: На 15 -й день каждых 4 циклов (каждый цикл составляет 28 дней), пока не наблюдается прогрессирование заболевания, оценивается до примерно 3,5 года
Доказательства прогрессирования или роста опухоли будут определяться слепым централизованным обзором объемной МРТ. Время к прогрессированию определяется как время за месяцы между первой датой лечения до даты прогрессирования рентгенографического заболевания. Для участников, которые входят в фазу LTFU, все оценки МРТ как на этапе лечения, так и на фазе LTFU будут использоваться для определения времени для прогрессирования. Участники без рентгенологического прогрессирования заболевания будут подвергнуты цензуре их последних адекватных (т.е. Оценка) Дата оценки опухоли.
На 15 -й день каждых 4 циклов (каждый цикл составляет 28 дней), пока не наблюдается прогрессирование заболевания, оценивается до примерно 3,5 года
Выживаемость без прогрессии, определяемое как время за несколько месяцев с первой дозы до даты первого увеличения объема опухоли ≥ 20% от исходного уровня или смерти.
Временное ограничение: На 15 -й день каждых 4 циклов (каждый цикл составляет 28 дней), пока не наблюдается прогрессирование заболевания или смерть, в зависимости от того, что наступит, оценивается примерно до 3,5 лет.
Доказательства прогрессирования или роста опухоли будут определяться слепым централизованным обзором объемной МРТ. Выживаемость без прогрессии определяется как время за месяцы между первой датой лечения, до даты прогрессирования или смерти рентгенографического заболевания, в зависимости от того, что это произойдет. Для участников, которые входят в фазу LTFU, все оценки МРТ как на этапе лечения, так и на фазе LTFU будут использоваться для определения выживаемости без прогрессирования. Участники без рентгенографического прогрессирования или смерти, в то время как в исследовании будут подвергаться цензуре их последних адекватных (т.е. Оценка) Дата оценки опухоли.
На 15 -й день каждых 4 циклов (каждый цикл составляет 28 дней), пока не наблюдается прогрессирование заболевания или смерть, в зависимости от того, что наступит, оценивается примерно до 3,5 лет.
Изменение базового уровня в PN-ассоциированном опросник с использованием стандартизированной фотографии, центрально рассмотрено.
Временное ограничение: До 24 месяцев
Для участников с PN, который является видным и поддающимся фотографией, централизованный рецензент будет оцениваться изменениями в видимых опухолевых аспектах.
До 24 месяцев
Сравнение реакции опухоли на уровни перка и биомаркеров, указывающее на ингибирование нижестоящих мишеней MEK (например, фосфорилирование ERK).
Временное ограничение: До 24 месяцев
Измеряется в биопсии опухоли у участников ≥ 18 лет.
До 24 месяцев
Приемлемость диспергируемой таблеточной составы, измеренной с помощью анкеты приемлемости пероральной медицины (P-OMAQ)
Временное ограничение: Завершено только один раз до завершения исследования
Анкета приемлемости пероральной медицины в педиатрии (P-OMAQ) использует 5-точечную численную шкалу для измерения приемлемости использования таблеточной составы с вопросами, связанными со вкусом, запахом и введением учебных лекарств. Участники ≥ 8 лет завершают самоотчеты из 12 пунктов; Взрослые родители/уход, ответственные за надзор за Управлением из препарата для участников в возрасте от 6 месяцев до 17 лет, заполняют отчет по уходу за 19 пунктами. Каждому анкету предоставляется отзыв о «последних 7 днях» со всеми элементами, использующими 5-точечную численную шкалу скорости (от 1 до 5) с более высокими показателями элементов, отражающих большую приемлемость перорального лечения. Общие оценки P-OmaQ-P (педиатрическая самоотчеты) и P-OmaQ-C (попечитель для взрослых) для участника исследования будут восприняты как среднее значение всех отвечаемых вопросов по соответствующему вопроснику.
Завершено только один раз до завершения исследования
Изменение с базовой линии в масштабе по локализованной силе (совет по медицинским исследованиям (MRC) в цикле 13.
Временное ограничение: Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Если моторная дисфункция или слабость очевидны, сила пораженных групп мышц будет измерена с помощью динамометра и оценена по шкале оценки мышц. Оценка шкалы медицинских исследований (MRC) (0-5) должна проводиться в соответствии с справочным руководством по исследованию. Оценка MRC оценивается по шкале от 0 до 5, причем 0 не наблюдается движения, а 5 представляют мышцы, обычно сжимающиеся против полного сопротивления. Чтобы оценить изменение базового уровня при посещении, участнику потребуются оценки, в которых все следующие категории, оцениваемые на исходном уровне, соответствуют этому визиту: пострадавшая сторона, положение во время оценки (сидя/лежа/латеральный депут), оценивается мышечная группа. Оценка посещения класса MRC рассчитывается для каждого участника отдельно, и эти оценки затем усредняются.
Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Изменение исходного уровня в статусе физической функции, измеренное с помощью информационной системы измерения измерения, сообщенных результатами (PROMIS) в цикле 13: Педиатрическая мобильность V2.0 8A.
Временное ограничение: Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
PROMIS измеряет возможность физического функционирования, с вопросами, связанными с повседневной деятельностью. Участники 8-17 лет завершают самоотчет физической функции в верхней конечности или нижней конечности (подвижность), в зависимости от местоположения PN. Период отзыва составляет 7 дней. На все элементы PROMIS отвечают по шкале Лайкерта с ответами в диапазоне от 1 до 5, а более высокие оценки представляют более высокую зарегистрированную мобильность. Общий необработанный балл будет рассчитываться как сумма отдельных ответов предметов при данном посещении (общий диапазон необработанных шкал 8-40). Общие необработанные оценки для меры будут преобразованы в T-оценки с использованием применимой таблицы преобразования оценки в руководстве пользователя и инструкциях по оценке (PROMIS, 2023) в диапазоне от 14 до 59 для самоотчета и от 14 до 56 для родительских прокси с более высокими показателями, представляющими более высокую сообщающуюся мобильность и лучшие результаты. T-показатель 50 указывает на среднее значение популяции со стандартным отклонением 10.
Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Изменение исходного уровня в статусе физической функции, измеренное с помощью информационной системы измерения измерения, сообщенных пациентами (PROMIS) в цикле 13: Педиатрические Верхние конечности v2.0 8a.
Временное ограничение: Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
PROMIS измеряет возможность физического функционирования, с вопросами, связанными с повседневной деятельностью. Участники 8-17 лет завершают самоотчет физической функции в верхней конечности или нижней конечности (подвижность), в зависимости от местоположения PN. Период отзыва составляет 7 дней. На все элементы PROMIS отвечают по шкале Лайкерта с ответами в диапазоне от 1 до 5, а более высокие оценки представляют более высокое физическое функционирование в верхних конечностях. Общий необработанный балл будет рассчитываться как сумма отдельных ответов предметов при данном посещении (общий диапазон необработанных шкал 8-40). Общие необработанные оценки для меры будут преобразованы в T-оценки с использованием применимой таблицы преобразования баллов в руководстве пользователя и инструкциях по оценке (PROMIS, 2023) в диапазоне от 10 до 57 для самоотчета и от 13 до 55 для родительских прокси с более высокими показателями, представляющими более высокое физическое функционирование и лучшие результаты. T-показатель 50 указывает на среднее значение популяции со стандартным отклонением 10.
Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
Изменение исходного уровня в статусе физической функции, измеренное с помощью информационной системы измерения измерения, сообщенных пациентами (PROMIS) в цикле 13: Взрослый v2.0 Физическая функция 8b.
Временное ограничение: Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев
PROMIS измеряет возможность физического функционирования, с вопросами, связанными с повседневной деятельностью. Участники ≥ 18 лет с целевым PN, влияющим на физическое функционирование, завершают самоотчет физической функции. Период отзыва составляет 7 дней. На все элементы PROMIS отвечают по шкале Лайкерта с ответами в диапазоне от 1 до 5, причем более высокие оценки представляют более высокие зарегистрированные физические возможности. Общий необработанный балл будет рассчитываться как сумма отдельных ответов предметов при данном посещении (общий диапазон необработанных шкал 8-40). Общие необработанные оценки для меры будут преобразованы в T-оценки с использованием применимой таблицы преобразования баллов в руководстве пользователя и инструкциях по оценке (PROMIS, 2023) в диапазоне от 20,3 до 60,1 с более высокими показателями, представляющими более высокое физическое функционирование и лучшие результаты. T-показатель 50 указывает на среднее значение популяции со стандартным отклонением 10.
Базовый уровень и цикл 13 (1 цикл = 28 дней), до 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 сентября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 сентября 2023 г.

Завершение исследования (Оцененный)

22 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 апреля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 мая 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 мая 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MEK-NF-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

SpringWorks Therapeutics стремится обеспечить прозрачность данных и делиться ими для дальнейших исследований, сохраняя при этом конфиденциальность и конфиденциальность участников исследований. Соответствующие данные на уровне пациентов из завершенных регистрационных клинических исследований будут предоставлены SpringWorks квалифицированным исследователям после утверждения обоснованных запросов после деидентификации/анонимизации в соответствии с применимым законодательством.

Сроки обмена IPD

В течение шести месяцев после одобрения нового продукта или нового показания для утвержденного продукта как в Соединенных Штатах, так и в Европейском союзе

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные научные и медицинские исследователи могут запросить данные. Такие запросы должны быть представлены в письменной форме через портал компании и будут проходить внутреннюю проверку на соответствие критериям квалификации исследователей и обоснованности исследовательского предложения.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться