Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhibitor MEK Mirdametinib (PD-0325901) u pacientů s plexiformními neurofibromy typu 1 souvisejícími s neurofibromatózou (ReNeu)

17. června 2026 aktualizováno: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Studie fáze 2b s inhibitorem MEK 1/2 (MEKi) PD-0325901 u dospělých a dětských pacientů s neoperabilními plexiformními neurofibromy (PN1) souvisejícími s neurofibromatózou typu 1 (NF1), které způsobují významnou morbiditu

Tato studie hodnotí mirdametinib (PD-0325901) v léčbě symptomatických inoperabilních plexiformních neurofibromů (PNs) spojených s neurofibromatózou typu 1 (NF1). Všichni účastníci obdrží mirdametinib (PD-0325901). Způsobilí účastníci mohou pokračovat v dlouhodobé navazující fázi.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Neurofibromy jsou benigní nádory pochvy periferních nervů, které jsou klasifikovány jako plexiformní neurofibromy (PN), pokud se táhnou podélně podél nervu a zahrnují více svazků. PN jsou hlavní příčinou morbidity a znetvoření u jedinců s NF1, a jak růst nádoru postupuje, mohou způsobit řadu klinických deficitů včetně bolesti a zhoršené fyzické funkce. PN mají potenciál podstoupit maligní transformaci na maligní nádory periferního nervového listu (MPNST).

Mirdametinib (PD-0325901) je perorálně podávaný vysoce selektivní malomolekulární inhibitor duálně specifických kináz, MEK1 a MEK2 (MAPK/ERK kináza), který zabraňuje fosforylaci a následné aktivaci mitogenem aktivované proteinkinázy (MAPK).

Předchozí studie mirdametinibu (PD-0325901) prokázaly zmenšení PN a trvalou inhibici pERK. Snížený objem nádoru ukázal, že buněčná proliferace nebo buněčná smrt může být u PN změněna podáváním mirdametinibu (PD-0325901).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

114

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham/Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 98195
        • Mayo Clinic Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California - Irvine Health
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University Of California - Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours A. I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32804
        • Florida Hospital Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Moffitt
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Systems
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Spojené státy, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical Center
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • UNC Medical Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • UC Health
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15219-2739
        • Children's Hospital of Pittsburgh UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75244
        • University of Texas Southwestern
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • University of Virginia - Emily Couric Cancer Center
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastník zdokumentoval mutaci NF1 nebo diagnózu neurofibromatózy typu 1 (NF1) pomocí kritérií konsensuální konference National Institute of Health (NIH), včetně přítomnosti plexiformního neurofibromu (PN).
  • Účastník má PN, která způsobuje významnou nemocnost.
  • Účastník má PN, kterou nelze zcela chirurgicky odstranit.
  • Účastník má cílový nádor, který je přístupný pro volumetrickou MRI analýzu.
  • Účastník je ochoten podstoupit biopsii nádoru před a po léčbě, pokud je mu ≥ 18 let.
  • Účastník má adekvátní funkci orgánů a kostní dřeně.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastník má abnormální jaterní funkce nebo má v anamnéze jaterní onemocnění.
  • Účastník má v posledních 5 letech lymfom, leukémii nebo jakoukoli malignitu (kromě resekovaných bazálních/skvamózních kožních karcinomů bez metastáz do 3 let).
  • Účastnice má rakovinu prsu do 10 let.
  • Účastník má aktivní optický gliom nebo jiný gliom nízkého stupně vyžadující léčbu.
  • Účastník má abnormální QT interval korigovaný nebo jiné srdeční onemocnění během 6 měsíců.
  • Účastník má v anamnéze retinální patologii, rizikové faktory pro okluzi retinální žíly nebo má v anamnéze glaukom.
  • Účastník má známý malabsorpční syndrom nebo gastrointestinální stavy, které by mohly zhoršit absorpci mirdametinibu (PD-0325901).
  • Účastník dostal terapii cílenou na NF1 PN do 45 dnů.
  • Účastník dříve dostával nebo v současné době dostává terapii mirdametinibem (PD-0325901) nebo jakýmkoli jiným inhibitorem MEK1/2.
  • Účastník podstoupil radiační terapii do 6 měsíců nebo byl kdykoli podán ozářením na oběžnou dráhu.
  • Účastník není schopen podstoupit nebo tolerovat MRI.
  • Účastník má aktivní bakteriální, plísňovou nebo virovou infekci.
  • Účastník prodělal během 1 roku jiné závažné akutní nebo chronické zdravotní nebo psychiatrické stavy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Mirdametinib (PD-0325901)
Mirdametinib (PD-0325901) tobolka nebo dispergovatelná tableta 2 mg/m^2 (maximální dávka 4 mg) ústy dvakrát denně
Lék: Mirdametinib (PD-0325901) perorální tobolka nebo dispergovatelná tableta
Mirdametinib (PD-0325901) tobolka nebo dispergovatelná tableta
Ostatní jména:
  • PD-0325901
  • Mirdametinib

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Potvrzená míra objektivní odezvy na konci fáze léčby.
Časové okno: Až 24 měsíců
Odpověď bude stanovena zaslepeným centralizovaným přehledem objemové MRI. Potvrzená míra objektivní odezvy (úplná nebo částečná odezva) do konce fáze léčby (tj. Cyklus 24) je definována jako podíl účastníků, kteří mají potvrzení ≥ 20% snížení cílového objemu nádoru ve srovnání s výchozím hodnotou, jak je hodnoceno BICR, a odpověď musí být potvrzena BICR při po sobě jdoucím posouzení nádoru. Částečná odezva je definována jako ≥ 20% snížení cílového objemu nádoru z výchozí hodnoty. Úplná odpověď je definována jako úplné rozlišení cílového nádoru.
Až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s nežádoucími účinky engovanými léčbami.
Časové okno: Všechny SAE a AE byly shromážděny od doby podpisu ICF do 30 dnů po poslední dávce studijní léčby, v průměru 1 rok a 10 měsíců a až 3 roky a 10 měsíců.
Všechny nežádoucí účinky byly kódovány pomocí Meddra verze 24.0. Nežádoucí účinky budou hodnoceny podle toxicity tříděných Národními rakovinovými institut (NCI) Common Terminology Criteria pro nežádoucí účinky (CTCAE) verze 5.0.
Všechny SAE a AE byly shromážděny od doby podpisu ICF do 30 dnů po poslední dávce studijní léčby, v průměru 1 rok a 10 měsíců a až 3 roky a 10 měsíců.
Délka odezvy (DOR) pro účastníky, kteří splňují kritéria pro potvrzenou objektivní reakci.
Časové okno: Počínaje nástupem potvrzené objektivní reakce ve fázi léčby a poté 15. den každých 4 cyklů (každý cyklus je 28 dní), dokud progrese nebo smrt onemocnění, podle toho, co přijde jako první, posoudila až přibližně 3 roky
Délka odezvy je definována jako čas v měsících mezi prvním příkladem odpovědi, která je následně potvrzena, až do data radiografické progrese onemocnění nebo smrti, podle toho, co nastane jako první. Pro účastníky, kteří vstoupí do fáze LTFU, budou všechna hodnocení MRI ve fázi léčby i LTFU použita k určení trvání odezvy. Účastníci bez radiografické progrese onemocnění nebo smrti budou mít při studiu jejich výsledky cenzurovány podle jejich posledního přiměřeného (tj. hodnotící) datum posouzení nádoru.
Počínaje nástupem potvrzené objektivní reakce ve fázi léčby a poté 15. den každých 4 cyklů (každý cyklus je 28 dní), dokud progrese nebo smrt onemocnění, podle toho, co přijde jako první, posoudila až přibližně 3 roky
Změna z výchozí hodnoty o kvalitě života (QOL) měřená pediatrickou kvalitou života (PEDSQL) v cyklu 13, akutní verze.
Časové okno: Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
PEDSQL se skládá z 23-bodového jádra globálního QOL, které lze dokončit přibližně za 5 minut. Existuje celkové skóre a čtyři dílčí škály: fyzické fungování, emoční fungování, sociální fungování a fungování školy/práce. Účastníci ≥ 5 let věku dokončují sebevědomí vhodný věk; a rodiče/zákonní zástupci dětí ve věku 2-17 let dokončují zprávu o rodičovské proxy o věku specifické QOL. Období stažení je 7 dní. Položky PEDSQL jsou zodpovězeny v Likertově stupnici s odpověďmi v rozmezí od 0 do 4 (kde 0 znamená, že to nikdy není problém a 4 znamená, že je to téměř vždy problém). Tyto položky jsou pak reverzní hodnoceny a lineárně transformovány do stupnice 0-100 takto: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. V tomto měřítku vyšší skóre naznačují lepší výsledky. Celkové skóre měřítka se počítá jako průměr skóre pro otázky v uvedené stupnici (nebo ze všech otázek pro celkové skóre). Změna z výchozí hodnoty je modelována pomocí smíšeného modelu pro opakovaná opatření.
Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty bolesti měřená měřítkem numerického hodnocení-11 (NRS-11) v cyklu 13.
Časové okno: Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
NRS-11 je samostatně hlášená 11-bodová numerická stupnice, která hodnotí závažnost bolesti. Účastníci ≥ 8 let jsou žádáni, aby vybrali číslo od 0 (bez bolesti) do 10 (nejhorší bolest, kterou si dokážete představit), které nejlépe popisuje jejich nejhorší bolest. Období stažení je 24 hodin. Změna z výchozí hodnoty je modelována pomocí smíšeného modelu pro opakovaná opatření.
Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v bolesti měřené indexem interference bolesti (PII) v cyklu 13.
Časové okno: Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
PII hodnotí relevantní aspekty života člověka, včetně rušení bolesti s činnostmi, trávení času s rodinou/přáteli, náladu, spánku a pozornosti. Účastníci ≥ 6 let věku dokončují vlastní hlášení a rodiče/zákonní zástupci dětí ve věku 6-17 let dokončují zprávu o rodičovských proxy. Období stažení je 24 hodin. PII se skládá ze 6 otázek, z nichž každý žádá respondent, aby vybral jedno číslo od 0 do 6, což nejlépe popisuje, jak jejich/jejich proxy bolest ovlivnila různé položky za posledních 24 hodin, přičemž 0 představuje „vůbec ne“ a 6 představuje „zcela“. Průměr dokončených položek je odebrán jako skóre PII pro jedno posouzení. Skóre PII, které představilo každou návštěvu, bude provedeno jako průměr skóre PII během 7 po sobě jdoucích dnů až do dne včetně dne, bez transformace. Změna z výchozí hodnoty je modelována pomocí smíšeného modelu pro opakovaná opatření.
Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v lokalizované síle (dynamometr) v cyklu 13.
Časové okno: Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Posouzení síly bude prováděno pouze v oblasti postižené cílovým nádorem. Měření bude získána pomocí třídění lékařského výzkumu (MRC), po kterém následuje kvantitativní hodnocení pomocí sponzora poskytnutého dynamometru Microfet2. Hodnocení dynamometru (v LBS) musí být provedeno v souladu s referenční příručkou studie. Pro každého účastníka bude součet skóre dynamometru pro testované svalové skupiny pořízen jako celkové skóre pro každou návštěvu s vyšším skóre, což naznačuje lepší lokalizovanou sílu. K posouzení změny z základní linie při návštěvě bude účastník potřebovat posouzení, ve kterých se při této návštěvě posoudila všechny následující kategorie, jak bylo posouzeno na začátku studie: postižená strana během hodnocení (sezení/na zádech/laterální decubitu), skupina svalů. Změna z výchozí hodnoty v lokalizované síle měřené součtem skóre dynamometru pro testované svalové skupiny bude hodnocena v cyklu 13.
Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v rozsahu pohybu funkčního poškození spojeného s PN v cyklu 13.
Časové okno: Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Pokud je zřejmá motorická dysfunkce nebo slabost, bude rozsah pohybu postižených oblastí a/nebo kloubů měřen goniometrem.
Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v vytrvalosti v cyklu 13.
Časové okno: Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Pokud je zřejmá motorová dysfunkce dýchacích cest nebo dolní končetiny, vytrvalost bude měřena dokončením 6minutového testu chůze.
Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Čas na odpověď definovaný jako čas mezi první dávkou a prvním datem objektivní reakce, která je následně potvrzena.
Časové okno: Až 24 měsíců
Odpověď bude stanovena zaslepeným centralizovaným přehledem objemové MRI. Čas na odpověď je definován jako čas v měsících od začátku léčby do data první odpovědi, která byla následně potvrzena.
Až 24 měsíců
Čas do progrese, od první dávky do prvního data ≥ 20% zvýšení objemu nádoru oproti základní linii.
Časové okno: 15. den každých 4 cyklů (každý cyklus je 28 dní), dokud není pozorována progrese onemocnění, hodnocena až přibližně 3,5 roku
Důkazy o progresi nebo růstu nádoru budou stanoveny zaslepeným centralizovaným přehledem objemové MRI. Čas do progrese je definován jako čas v měsících mezi prvním datem léčby až do data radiografické progrese onemocnění. Pro účastníky, kteří vstupují do fáze LTFU, budou všechna hodnocení MRI ve fázi léčby i LTFU použita ke stanovení času do progrese. Účastníci bez radiografické progrese onemocnění budou mít své výsledky cenzurovány podle jejich posledního přiměřeného (tj. hodnotící) datum posouzení nádoru.
15. den každých 4 cyklů (každý cyklus je 28 dní), dokud není pozorována progrese onemocnění, hodnocena až přibližně 3,5 roku
Přežití bez progrese, definované jako doba v měsících od první dávky do data prvního ≥ 20% zvýšení objemu nádoru z výchozí hodnoty nebo smrti.
Časové okno: 15. den každých 4 cyklů (každý cyklus je 28 dní), dokud není pozorována progrese onemocnění nebo smrt, podle toho, co přijde na prvním místě, vyhodnotila přibližně 3,5 roku
Důkazy o progresi nebo růstu nádoru budou stanoveny zaslepeným centralizovaným přehledem objemové MRI. Přežití bez progrese je definováno jako čas v měsících mezi prvním datem léčby až do data radiografické progrese nebo smrti, podle toho, co nastane jako první. Pro účastníky, kteří vstupují do fáze LTFU, budou všechna hodnocení MRI ve fázi léčby i ve fázi LTFU použita ke stanovení přežití bez progrese. Účastníci bez radiografické progrese onemocnění nebo smrti budou mít při studiu jejich výsledky cenzurovány podle jejich posledního přiměřeného (tj. hodnotící) datum posouzení nádoru.
15. den každých 4 cyklů (každý cyklus je 28 dní), dokud není pozorována progrese onemocnění nebo smrt, podle toho, co přijde na prvním místě, vyhodnotila přibližně 3,5 roku
Změna z výchozí hodnoty v znetvoření spojeném s PN pomocí standardizované fotografie, centrálně přezkoumána.
Časové okno: Až 24 měsíců
Pro účastníky s PN, který je viditelný a přístupný fotografii, budou změny ve viditelných nádorových aspektech vyhodnoceny centralizovaným recenzentem.
Až 24 měsíců
Porovnání nádorové odpovědi na hladiny PERK a biomarkerů svědčících o inhibici downstream cílů MEK (např. Fosforylace ERK).
Časové okno: Až 24 měsíců
Měřeno v biopsiích nádorů u účastníků ≥ 18 let.
Až 24 měsíců
Přijatelnost dispergovatelné formulace tabletu měřená dotazníkem přijatelnosti přijatelnosti pediatrického ústního lékařství (P-OMAQ)
Časové okno: Dokončeno pouze jednou dokončením studie
Dotazník přijatelnosti pediatrického ústního lékařství (P-OMQ) používá 5-bodovou numerickou rychlostní stupnici k měření přijatelnosti použití formulace tabletu s otázkami souvisejícími s chutí, vůní a podáváním studijního léku. Účastníci ≥ 8 let věku dokončují 12-bodovou vlastní hlášení; Dospělí rodiče/pečovatelé zodpovědní za dohled nad správou léčiva pro účastníky ve věku 6 měsíců až 17 let dokončují zprávu o pečovateli 19 položek. Každý dotazník je poskytnut „posledních 7 dní“ vyvolávání se všemi položkami používajícími 5-bodovou numerickou rychlostní stupnici (1 až 5) s vyššími skóre položek odrážejících větší přijatelnost ústní léčby. Celkové skóre P-OMAQ-P (Pediatric Self-Report) a P-OMAQ-C (pečovatel pro dospělé) pro účastníka studie budou považovány za průměr ze všech odpovězených otázek v příslušném dotazníku.
Dokončeno pouze jednou dokončením studie
Změna z výchozí hodnoty v hodnocení lokalizované síly (Rada lékařského výzkumu (MRC)) v cyklu 13.
Časové okno: Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Pokud je zřejmá motorická dysfunkce nebo slabost, bude síla postižených svalových skupin měřena dynamometrem a hodnocena měřítkem třídění svalů. Směrem se měřítkem (0-5) musí být provedeno v souladu s referenční příručkou pro lékařský výzkum (0-5). Hodnocení MRC je hodnoceno na stupnici od 0 do 5, přičemž 0 představuje pozorování žádného pohybu a 5 představující svalové zakázky normálně proti plnému odporu. K posouzení změny z základní linie při návštěvě bude účastník potřebovat posouzení, ve kterých se při této návštěvě posoudila všechny následující kategorie, jak bylo posouzeno na začátku studie: postižená strana během hodnocení (sezení/na zádech/laterální decubitu), skupina svalů. Skóre návštěvy stupně MRC se počítá pro každého účastníka samostatně a tato skóre se poté průměrují.
Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Změna z výchozího stavu ve stavu fyzické funkce, měřená pomocí informačního systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) v cyklu 13: Pediatrická mobilita v2.0 8A.
Časové okno: Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Promis měří schopnost fyzického fungování s otázkami souvisejícími s každodenními činnostmi. Účastníci 8-17 let dokončují vlastní hlášení fyzické funkce v horní končetině nebo dolní končetině (mobilita) v závislosti na umístění PN. Období stažení je 7 dní. Všechny položky Promis jsou zodpovězeny na Likertově stupnici s odpověďmi v rozmezí 1 až 5, přičemž vyšší skóre představuje vyšší hlášenou mobilitu. Celkové skóre RAW se vypočítá jako součet odpovědí jednotlivých položek při dané návštěvě (celkový rozsah RAW Scale 8-40). Celkové syrové skóre pro opatření bude převedeno na T-skóre pomocí použitelné tabulky převodu skóre v uživatelské příručce a pokynech pro bodování (PROMIS, 2023) v rozmezí od 14 do 59 pro vlastní hlášení a 14 až 56 pro rodičovskou proxy s vyšší skóre představující vyšší hlášenou mobilitu a lepší výsledky. T-skóre 50 označuje průměr populace se standardní odchylkou 10.
Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty ve stavu fyzické funkce, měřená pomocí informačního systému měření výsledků, které uvádějí pacienta (PROMIS) v cyklu 13: Pediatric V2.0 Horní končetiny 8A.
Časové okno: Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Promis měří schopnost fyzického fungování s otázkami souvisejícími s každodenními činnostmi. Účastníci 8-17 let dokončují vlastní hlášení fyzické funkce v horní končetině nebo dolní končetině (mobilita) v závislosti na umístění PN. Období stažení je 7 dní. Všechny položky Promis jsou zodpovězeny v Likertově stupnici s odpověďmi v rozmezí 1 až 5, přičemž vyšší skóre představuje vyšší fyzické fungování v horních končetinách. Celkové skóre RAW se vypočítá jako součet odpovědí jednotlivých položek při dané návštěvě (celkový rozsah RAW Scale 8-40). Celkové syrové skóre pro opatření bude převedeno na T-skóre pomocí příslušné tabulky převodu skóre v uživatelské příručce a pokynech pro bodování (Promis, 2023) v rozmezí od 10 do 57 pro vlastní hlášení a 13 až 55 pro rodičovskou proxy s vyšší skóre představující vyšší hlášené fyzické fungování a lepší výsledky. T-skóre 50 označuje průměr populace se standardní odchylkou 10.
Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Změna ze základního stavu ve stavu fyzické funkce, měřeno pomocí pacienta informovaných o výsledcích Informační systém (PROMIS) v cyklu 13: Fyzická funkce dospělých v2.0 8b.
Časové okno: Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců
Promis měří schopnost fyzického fungování s otázkami souvisejícími s každodenními činnostmi. Účastníci ≥ 18 let s cílem PN ovlivňující fyzické fungování dokončují vlastní hlášení fyzické funkce. Období stažení je 7 dní. Všechny položky Promis jsou zodpovězeny v Likertově stupnici s odpověďmi v rozmezí 1 až 5, přičemž vyšší skóre představuje vyšší hlášenou fyzickou schopnost. Celkové skóre RAW se vypočítá jako součet odpovědí jednotlivých položek při dané návštěvě (celkový rozsah RAW Scale 8-40). Celkové syrové skóre pro opatření bude převedeno na T-skóre pomocí příslušné tabulky převodu skóre v uživatelské příručce a pokynech pro bodování (PROMIS, 2023) v rozmezí od 20,3 do 60,1 s vyšším skóre představujícím vyšší hlášené fyzické fungování a lepší výsledky. T-skóre 50 označuje průměr populace se standardní odchylkou 10.
Základní linie a cyklus 13 (1 cyklus = 28 dní), až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. září 2019

Primární dokončení (Aktuální)

20. září 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

22. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

24. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MEK-NF-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

SpringWorks Therapeutics se zavázala k transparentnosti dat a sdílení dat pro další výzkum při zachování soukromí a důvěrnosti účastníků výzkumu. Příslušná data na úrovni pacienta z dokončených registračních klinických studií zpřístupní SpringWorks kvalifikovaným výzkumným pracovníkům po schválení přiměřených požadavků po zrušení identifikace/anonymizace v souladu s platnými zákony.

Časový rámec sdílení IPD

Do šesti měsíců po schválení nového produktu nebo nové indikace schváleného produktu jak ve Spojených státech, tak v Evropské unii

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní vědečtí a lékařští výzkumníci mohou o data požádat. Tyto žádosti musí být předloženy písemně na portál společnosti a budou interně posouzeny s ohledem na kritéria kvalifikace výzkumníků a legitimitu výzkumného návrhu.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit