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Inibidor de MEK Mirdametinib (PD-0325901) em pacientes com neurofibromas plexiformes associados a neurofibromatose tipo 1 (ReNeu)

17 de junho de 2026 atualizado por: SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Um estudo de fase 2b do inibidor de MEK 1/2 (MEKi) PD-0325901 em pacientes adultos e pediátricos com neurofibromas plexiformes inoperáveis ​​(NPs) associados a neurofibromatose tipo 1 (NF1) que estão causando morbidade significativa

Este estudo avalia o mirdametinibe (PD-0325901) no tratamento de neurofibromas plexiformes (PNs) associados à neurofibromatose tipo 1 (NF1) inoperáveis ​​sintomáticos. Todos os participantes receberão mirdametinib (PD-0325901). Os participantes elegíveis podem continuar em uma fase de acompanhamento de longo prazo.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os neurofibromas são tumores benignos da bainha dos nervos periféricos, classificados como neurofibromas plexiformes (NPs) se se estenderem longitudinalmente ao longo de um nervo e envolverem múltiplos fascículos. Os NPs são uma das principais causas de morbidade e desfiguração em indivíduos com NF1 e, à medida que o crescimento do tumor progride, podem causar uma infinidade de déficits clínicos, incluindo dor e comprometimento da função física. Os PNs têm o potencial de sofrer transformação maligna em Tumores Malignos da Folha do Nervo Periférico (MPNST).

Mirdametinib (PD-0325901) é um inibidor de pequenas moléculas altamente seletivo administrado por via oral das quinases de especificidade dupla, MEK1 e MEK2 (MAPK/ERK quinase) que impede a fosforilação e subsequente ativação da proteína quinase ativada por mitógeno (MAPK).

Estudos anteriores de mirdametinibe (PD-0325901) demonstraram encolhimento de PN e inibição sustentada de pERK. O volume tumoral reduzido indicou que a proliferação celular ou morte celular pode ser alterada em PNs com a administração de mirdametinib (PD-0325901).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

114

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham/Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 98195
        • Mayo Clinic Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California - Irvine Health
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University Of California - Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours A. I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32804
        • Florida Hospital Cancer Institute
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Moffitt
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois Hospital and Health Systems
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Estados Unidos, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • UNC Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • UC Health
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma - Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219-2739
        • Children's Hospital of Pittsburgh UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75244
        • University of Texas Southwestern
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • The University of Utah Health Sciences Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia - Emily Couric Cancer Center
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O participante documentou a mutação NF1 ou um diagnóstico de neurofibromatose tipo 1 (NF1) usando os critérios da Conferência de Consenso do Instituto Nacional de Saúde (NIH), incluindo a presença de um neurofibroma plexiforme (PN).
  • O participante tem um PN que está causando morbidade significativa.
  • O participante tem um PN que não pode ser completamente removido cirurgicamente.
  • O participante tem um tumor alvo passível de análise volumétrica de ressonância magnética.
  • O participante está disposto a fazer uma biópsia do tumor antes e depois do tratamento se tiver ≥ 18 anos de idade.
  • O participante tem órgão adequado e função da medula óssea.

Principais Critérios de Exclusão:

  • O participante tem função hepática anormal ou histórico de doença hepática.
  • O participante tem linfoma, leucemia ou qualquer malignidade nos últimos 5 anos (exceto para carcinomas de pele basal/escamosa ressecados sem metástases em 3 anos).
  • Participante tem câncer de mama em 10 anos.
  • O participante tem glioma óptico ativo ou outro glioma de baixo grau que requer tratamento.
  • O participante tem intervalo QT corrigido anormal ou outra doença cardíaca dentro de 6 meses.
  • O participante tem histórico de patologia da retina, fatores de risco para oclusão da veia da retina ou histórico de glaucoma.
  • O participante tem síndrome de má absorção conhecida ou condições gastrointestinais que prejudicariam a absorção de mirdametinibe (PD-0325901).
  • O participante recebeu terapia direcionada para NF1 PN em 45 dias.
  • O participante recebeu anteriormente ou está recebendo terapia com mirdametinib (PD-0325901) ou qualquer outro inibidor de MEK1/2.
  • O participante recebeu terapia de radiação dentro de 6 meses ou recebeu radiação na órbita a qualquer momento.
  • O participante é incapaz de se submeter ou tolerar ressonância magnética.
  • O participante tem infecção bacteriana, fúngica ou viral ativa.
  • O participante experimentou outras condições médicas ou psiquiátricas agudas ou crônicas graves dentro de 1 ano.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Mirdametinibe (PD-0325901)
Mirdametinibe (PD-0325901) cápsula ou comprimido dispersível 2 mg/m^2 (dose máxima de 4 mg) por via oral duas vezes ao dia
Medicamento: Mirdametinibe (PD-0325901) cápsula oral ou comprimido dispersível
Mirdametinibe (PD-0325901) cápsula ou comprimido dispersível
Outros nomes:
  • PD-0325901
  • Mirdametinibe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta objetiva confirmada no final da fase de tratamento.
Prazo: Até 24 meses
A resposta será determinada por uma revisão centralizada cega da ressonância magnética volumétrica. The confirmed objective response rate (complete or partial response) by the end of Treatment Phase (i.e., Cycle 24) is defined as the proportion of participants who have a confirmed ≥ 20% reduction in target tumor volume as compared to baseline as assessed by a BICR, and the response needs to be confirmed by BICR in a consecutive tumor assessment within 2 - 6 months. A resposta parcial é definida como uma redução de ≥ 20% no volume do tumor alvo da linha de base. A resposta completa é definida como a resolução completa do tumor alvo.
Até 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes com eventos adversos emergentes do tratamento.
Prazo: Todos os SAEs e EAs foram coletados desde a assinatura da ICF até 30 dias após a última dose de tratamento de estudo, uma média de 1 ano e 10 meses e até 3 anos e 10 meses.
Todos os eventos adversos foram codificados usando o Meddra versão 24.0. Os eventos adversos serão avaliados de acordo com as toxicidades classificadas pelo Instituto Nacional do Câncer (NCI) critérios de terminologia comuns para eventos adversos (CTCAE) versão 5.0.
Todos os SAEs e EAs foram coletados desde a assinatura da ICF até 30 dias após a última dose de tratamento de estudo, uma média de 1 ano e 10 meses e até 3 anos e 10 meses.
Duração da resposta (DOR) para participantes que atendem aos critérios para resposta objetiva confirmada.
Prazo: Começando no início da resposta objetiva confirmada na fase de tratamento e depois no 15º dia de cada 4 ciclos (cada ciclo é de 28 dias) até a progressão ou a morte da doença, o que ocorrer primeiro, avaliado em aproximadamente 3 anos
A duração da resposta é definida como o tempo em meses entre a primeira instância de resposta que é posteriormente confirmada, até a data da progressão ou morte por doença radiográfica, o que ocorrer primeiro. Para os participantes que entram na fase LTFU, todas as avaliações de ressonância magnética na fase de tratamento e na fase LTFU serão usadas para determinar a duração da resposta. Os participantes sem progressão da doença radiográfica ou morte durante o estudo terão seus resultados censurados para o mais recente (ou seja, avaliação) data de avaliação do tumor.
Começando no início da resposta objetiva confirmada na fase de tratamento e depois no 15º dia de cada 4 ciclos (cada ciclo é de 28 dias) até a progressão ou a morte da doença, o que ocorrer primeiro, avaliado em aproximadamente 3 anos
Mudança da linha de base na qualidade de vida (QV), medida pelo inventário de qualidade de vida da qualidade pediátrica (PEDSQL) no ciclo 13, versão aguda.
Prazo: Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
O PEDSQL consiste em uma medida central de 23 itens da QV global que pode ser concluída em aproximadamente 5 minutos. Há uma pontuação total e quatro subescalas: funcionamento físico, funcionamento emocional, funcionamento social e funcionamento da escola/trabalho. Os participantes ≥ 5 anos de idade completam um auto-relato apropriado à idade; e pais/responsáveis de crianças de 2 a 17 anos completam um relatório de procuração dos pais da QV específica da idade. O período de recall é de 7 dias. Os itens PEDSQL são respondidos em uma escala Likert, com respostas que variam de 0 a 4 (onde 0 significa que nunca é um problema e 4 significa que quase sempre é um problema). Esses itens são então com pontuação reversa e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100 da seguinte forma: 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0. Nesta escala, pontuações mais altas indicam melhores resultados. As pontuações gerais da escala são calculadas como a média das pontuações para as perguntas na referida escala (ou de todas as perguntas para a pontuação total). A mudança da linha de base é modelada usando um modelo misto para medidas repetidas.
Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
Mudança da linha de base na dor, medida pela escala de classificação numérica-11 (NRS-11) no ciclo 13.
Prazo: Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
O NRS-11 é uma escala numérica de 11 pontos autorreferida que avalia a gravidade da dor. Os participantes ≥ 8 anos de idade são solicitados a selecionar um número de 0 (sem dor) a 10 (pior dor que você pode imaginar) que melhor descreve sua pior dor. O período de recall é de 24 horas. A mudança da linha de base é modelada usando um modelo misto para medidas repetidas.
Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
Mudança da linha de base na dor, medida pelo índice de interferência da dor (PII) no ciclo 13.
Prazo: Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
O PII avalia aspectos relevantes da vida de alguém, incluindo a interferência da dor nas atividades, passando tempo com familiares/amigos, humor, sono e atenção. Os participantes ≥ 6 anos de idade completam um auto-relato, e os pais/responsáveis de crianças de 6 a 17 anos completam um relatório de procuração dos pais. O período de recall é de 24 horas. O PII consiste em 6 perguntas, cada uma solicitando ao respondente que selecione um número de 0 a 6 que melhor descreve como a dor do seu proxy impactou vários itens nas últimas 24 horas, com 0 representando "nada" e 6 representando "completamente". A média dos itens concluídos é tomada como a pontuação do PII para uma única avaliação. A pontuação do PII apresentada cada visita será realizada como a média das pontuações do PII nos 7 dias consecutivos até e incluindo o dia da visita, sem transformação aplicada. A mudança da linha de base é modelada usando um modelo misto para medidas repetidas.
Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na força localizada (dinamômetro) no ciclo 13.
Prazo: Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
A avaliação da força será realizada apenas na área afetada pelo tumor alvo. As medições serão obtidas usando a classificação do Conselho de Pesquisa Médica (MRC), seguida de avaliações quantitativas usando o dinamômetro Microfet2 forneceu o patrocinador. A avaliação do dinamômetro (em LBS) deve ser realizada de acordo com o manual de referência do estudo. Para cada participante, a soma dos escores do dinamômetro para os grupos musculares testados será tomada como uma pontuação geral para cada visita com pontuações mais altas, indicando melhor força localizada. Para avaliar a alteração da linha de base em uma visita, um participante precisará de avaliações nas quais todas as seguintes categorias, avaliadas na linha de base, correspondam nessa visita: lateral afetado, posição durante a avaliação (sentar/decúbito lateral/lateral), avaliou o grupo muscular. A mudança da linha de base na força localizada medida pela soma dos escores do dinamômetro para os grupos musculares testados será avaliada no ciclo 13.
Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
Mudança da linha de base na amplitude de movimento do comprometimento funcional associado à PN no ciclo 13.
Prazo: Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
Se a disfunção ou fraqueza motora for evidente, a amplitude de movimento das áreas e/ou articulações afetadas será medida por um goniômetro.
Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
Mudança da linha de base na resistência no ciclo 13.
Prazo: Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
Se a disfunção motora das vias aéreas ou da extremidade inferior for evidente, a resistência será medida até a conclusão de um teste de caminhada de 6 minutos.
Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
Hora da resposta definida como o tempo entre a primeira dose e a primeira data de resposta objetiva que é posteriormente confirmada.
Prazo: Até 24 meses
A resposta será determinada por uma revisão centralizada cega da ressonância magnética volumétrica. O tempo de resposta é definido como o tempo em meses desde o início do tratamento até a data da primeira resposta que foi posteriormente confirmada.
Até 24 meses
Hora de progressão, desde a primeira dose até a primeira data de um aumento de ≥ 20% no volume do tumor da linha de base.
Prazo: No 15º dia de cada 4 ciclos (cada ciclo é de 28 dias) até que a progressão da doença seja observada, avaliada até aproximadamente 3,5 anos
A evidência de progressão ou crescimento do tumor será determinada por uma revisão centralizada cegada da ressonância magnética volumétrica. O tempo para a progressão é definido como o tempo em meses entre a primeira data de tratamento até a data da progressão da doença radiográfica. Para os participantes que entram na fase LTFU, todas as avaliações de ressonância magnética na fase de tratamento e na fase LTFU serão usadas para determinar o tempo para progressão. Os participantes sem progressão da doença radiográfica terão seus resultados censurados em seu mais recente adequado (ou seja, avaliação) data de avaliação do tumor.
No 15º dia de cada 4 ciclos (cada ciclo é de 28 dias) até que a progressão da doença seja observada, avaliada até aproximadamente 3,5 anos
A sobrevivência livre de progressão, definida como o tempo em meses desde a primeira dose até a data do primeiro aumento ≥ 20% no volume do tumor da linha de base ou da morte.
Prazo: No 15º dia de cada 4 ciclos (cada ciclo é de 28 dias) até que a progressão da doença seja observada ou a morte, o que ocorrer primeiro, avaliado até aproximadamente 3,5 anos
A evidência de progressão ou crescimento do tumor será determinada por uma revisão centralizada cegada da ressonância magnética volumétrica. A sobrevivência livre de progressão é definida como o tempo em meses entre a primeira data de tratamento, até a data da progressão ou morte da doença radiográfica, o que ocorrer primeiro. Para os participantes que entram na fase LTFU, todas as avaliações de ressonância magnética na fase de tratamento e na fase LTFU serão usadas para determinar a sobrevivência livre de progressão. Os participantes sem progressão da doença radiográfica ou morte durante o estudo terão seus resultados censurados para o mais recente (ou seja, avaliação) data de avaliação do tumor.
No 15º dia de cada 4 ciclos (cada ciclo é de 28 dias) até que a progressão da doença seja observada ou a morte, o que ocorrer primeiro, avaliado até aproximadamente 3,5 anos
Mudança da linha de base na desfiguração associada à PN usando fotografia padronizada, revisada centralmente.
Prazo: Até 24 meses
Para os participantes com um PN visível e passível de fotografia, mudanças nos aspectos visíveis do tumor serão avaliadas por um revisor centralizado.
Até 24 meses
Comparação da resposta do tumor a níveis de Perk e biomarcadores indicativos de inibição de alvos a jusante de MEK (por exemplo, fosforilação de ERK).
Prazo: Até 24 meses
Medido em biópsias tumorais em participantes ≥ 18 anos de idade.
Até 24 meses
Aceitabilidade da formulação dispersível do comprimido, medida pelo Questionário de Aceitabilidade de Medicina Oral Pediátrica (P-AMAQ)
Prazo: Concluído apenas uma vez até a conclusão do estudo
O Questionário de Aceitabilidade da Medicina Oral Pediátrica (P-AMAQ) usa uma escala de taxa numérica de 5 pontos para medir a aceitabilidade do uso da formulação do comprimido com questões relacionadas ao sabor, cheiro e administração do medicamento do estudo. Os participantes ≥ 8 anos de idade completam um auto-relato de 12 itens; Pais/cuidadores adultos responsáveis pela supervisão da Administração de Medicamentos do Estudo para participantes de 6 meses a 17 anos completam um relatório de 19 itens. Cada questionário é fornecido com um recall de "7 dias", com todos os itens usando uma escala de taxa numérica de 5 pontos (1 a 5), com pontuações de itens mais altas, refletindo maior aceitabilidade do tratamento oral. As pontuações gerais de P-Amaq-P (autorrelato pediátrico) e P-Amaq-C (cuidador adulto) para um participante do estudo serão tomadas como a média de todas as perguntas respondidas sobre o respectivo questionário.
Concluído apenas uma vez até a conclusão do estudo
Mudança em relação à linha de base na resistência localizada (classificação da escala do Conselho de Pesquisa Médica (MRC)) no ciclo 13.
Prazo: Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
Se a disfunção ou fraqueza motora for evidente, a força dos grupos musculares afetados será medida pelo dinamômetro e avaliada por uma escala de classificação muscular. A classificação da escala do Conselho de Pesquisa Médica (MRC) (0-5) deve ser conduzida de acordo com o manual de referência do estudo. A classificação do MRC é avaliada em uma escala de 0 a 5, com 0 representando nenhum movimento sendo observado e 5 representando o músculo que se contrai normalmente contra a resistência total. Para avaliar a alteração da linha de base em uma visita, um participante precisará de avaliações nas quais todas as seguintes categorias, avaliadas na linha de base, correspondam nessa visita: lateral afetado, posição durante a avaliação (sentar/decúbito lateral/lateral), avaliou o grupo muscular. A pontuação da visita de grau MRC é calculada para cada participante separadamente, e essas pontuações são calculadas em média.
Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
Mudança da linha de base no status da função física, medida pelos resultados relatados pelo paciente Sistema de Informação de Medição (PROMIS) no ciclo 13: Mobilidade Pediátrica V2.0 8A.
Prazo: Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
O PROMIS mede a capacidade do funcionamento físico, com perguntas relacionadas às atividades diárias. Os participantes de 8 a 17 anos completam um auto-relato de função física na extremidade superior ou na extremidade inferior (mobilidade), dependendo da localização do PN. O período de recall é de 7 dias. Todos os itens do PROMIS são respondidos em uma escala Likert, com respostas que variam de 1 a 5, com pontuações mais altas representando uma mobilidade relatada mais alta. A pontuação bruta total será calculada como a soma das respostas individuais do item em uma determinada visita (variação total da escala bruta 8-40). As pontuações brutas totais para a medida serão convertidas em escores T usando a tabela de conversão de pontuação aplicável no manual do usuário e instruções de pontuação (PROMIS, 2023) variando de 14 a 59 para auto-relato e 14 a 56 para proxy dos pais com pontuações mais altas representando maiores mobilidade relatada e melhores resultados. Um escore T de 50 indica a média da população com um desvio padrão de 10.
Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
Mudança da linha de base no status da função física, medida pelos resultados relatados pelo paciente, Sistema de Informação de Medição (PROMIS) no ciclo 13: Extremidades superiores pediátricas v2.0 8a.
Prazo: Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
O PROMIS mede a capacidade do funcionamento físico, com perguntas relacionadas às atividades diárias. Os participantes de 8 a 17 anos completam um auto-relato de função física na extremidade superior ou na extremidade inferior (mobilidade), dependendo da localização do PN. O período de recall é de 7 dias. Todos os itens do PROMIS são respondidos em uma escala Likert, com respostas que variam de 1 a 5, com pontuações mais altas representando maior funcionamento físico nas extremidades superiores. A pontuação bruta total será calculada como a soma das respostas individuais do item em uma determinada visita (variação total da escala bruta 8-40). As pontuações brutas totais para a medida serão convertidas em escores T usando a tabela de conversão de pontuação aplicável no manual do usuário e instruções de pontuação (PROMIS, 2023) variando de 10 a 57 para auto-relato e 13 a 55 para proxy dos pais com pontuações mais altas representando maior funcionamento físico relatado e melhores resultados. Um escore T de 50 indica a média da população com um desvio padrão de 10.
Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
Mudança da linha de base no status da função física, medida pelos resultados relatados pelo paciente, Sistema de Informação de Medição (PROMIS) no ciclo 13: Função física adulta v2.0 8b.
Prazo: Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses
O PROMIS mede a capacidade do funcionamento físico, com perguntas relacionadas às atividades diárias. Os participantes ≥ 18 anos com um PN alvo que afeta o funcionamento físico completa um auto-relato de função física. O período de recall é de 7 dias. Todos os itens do PROMIS são respondidos em uma escala Likert, com respostas que variam de 1 a 5, com pontuações mais altas representando maior capacidade física relatada. A pontuação bruta total será calculada como a soma das respostas individuais do item em uma determinada visita (variação total da escala bruta 8-40). As pontuações brutas totais para a medida serão convertidas em escores T usando a tabela de conversão de pontuação aplicável no manual do usuário e instruções de pontuação (PROMIS, 2023) variando de 20,3 a 60.1, com pontuações mais altas representando maior funcionamento físico relatado e melhores resultados. Um escore T de 50 indica a média da população com um desvio padrão de 10.
Linha de base e ciclo 13 (1 ciclo = 28 dias), até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Responsible, SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

20 de setembro de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

22 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de maio de 2019

Primeira postagem (Real)

24 de maio de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MEK-NF-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

SpringWorks Therapeutics está comprometida com a transparência dos dados e com o compartilhamento de dados para pesquisas futuras, mantendo a privacidade e a confidencialidade dos participantes da pesquisa. Os dados pertinentes ao nível do paciente provenientes de ensaios clínicos de registro concluídos serão disponibilizados pela SpringWorks a pesquisadores qualificados mediante aprovação de solicitações razoáveis ​​após desidentificação/anonimização de acordo com a lei aplicável.

Prazo de Compartilhamento de IPD

No prazo de seis meses após a aprovação de um novo produto ou de uma nova indicação para um produto já aprovado, tanto nos Estados Unidos como na União Europeia

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Investigadores científicos e médicos qualificados podem solicitar os dados. Tais pedidos devem ser submetidos por escrito no portal da empresa e serão revistos internamente quanto aos critérios de qualificação dos investigadores e à legitimidade da proposta de investigação.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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