연골무형성증이 있는 사춘기 전 소아에서 주 1회 투여된 TransCon CNP의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하는 용량 증량 시험
2026년 6월 16일 업데이트: Ascendis Pharma A/S
ACcomplisH: 2상, 다기관, 이중 맹검, 무작위배정, 위약 대조, 용량 증량 시험으로 연골무형성증이 있는 사춘기 전 아동에게 52주 동안 매주 1회 투여한 TransCon CNP의 피하 용량의 안전성, 효능 및 약동학을 평가한 후 개방 라벨 연장 기간
이 임상시험은 연골무형성증이 있는 2세에서 10세 사이의 사춘기 전 어린이에게 매주 TransCon CNP를 피하 투여하는 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 용량 증량 시험입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
57
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland, 뉴질랜드, 1023
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Berlin, 독일, 13353
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72211
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Dublin, 아일랜드, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Linz, 오스트리아, 4020
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Coimbra, 포르투갈, 3000-602
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 유전자 확인을 통한 ACH의 임상 진단
- 스크리닝 방문 시 2세 내지 10세(포함)의 연령
- 스크리닝 방문 시 사춘기 전(여아의 경우 유방 1기 또는 남아의 경우 고환 부피 < 4ml)
- 도움 없이 설 수 있음
- 연구 약물의 피하 주사를 투여할 의향과 능력이 있는 간병인
제외 기준:
Screening에서 다음과 같은 임상적으로 중요한 결과:
- 시험에 참여하는 동안 외과적 개입이 필요할 것으로 예상되거나
- Salter-Harris 골절 및 심한 고관절 통증과 같은 본질적으로 근골격계이거나
- 그렇지 않으면 조사자 또는 의료 모니터/의료 전문가가 참가자를 연구 약물을 받거나 시험 관련 절차를 수행하기에 부적합하게 만드는 것으로 간주합니다.
- 언제든지 인간 성장 호르몬(hGH) 또는 키 또는 신체 비례에 영향을 미치는 것으로 알려진 기타 약물 치료(>3개월)를 받은 경우
- 스크리닝 방문 이전 6개월 이내에 키 또는 신체 비례에 영향을 미치도록 의도된 약물 투여를 받은 경우
- 언제든지 키 또는 신체 비례에 영향을 미치도록 의도된 연구 약물 또는 장치를 받은 적이 있습니다.
- 장골의 성장 잠재력에 영향을 미치는 연골무형성증 이외의 성장판 손상 또는 질병의 병력 또는 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 트랜스콘 CNP 6mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg을 매주 1회 피하 주사로 투여합니다.
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TransCon CNP 약물 제품은 TransCon CNP 3.9mg CNP-38/바이알 또는 TransCon CNP 0.80mg CNP-38/바이알을 함유하는 일회용 바이알에 동결건조된 분말입니다.
사용하기 전에 동결건조된 분말을 멸균 주사용수로 재구성하고 주사기와 바늘을 통해 피하 주사로 투여합니다.
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실험적: 트랜스콘 CNP 20mcg
TransCon CNP 20mcg CNP/kg을 매주 1회 피하 주사로 투여합니다.
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TransCon CNP 약물 제품은 TransCon CNP 3.9mg CNP-38/바이알 또는 TransCon CNP 0.80mg CNP-38/바이알을 함유하는 일회용 바이알에 동결건조된 분말입니다.
사용하기 전에 동결건조된 분말을 멸균 주사용수로 재구성하고 주사기와 바늘을 통해 피하 주사로 투여합니다.
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실험적: 트랜스콘 CNP 50mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg을 매주 1회 피하 주사로 투여합니다.
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TransCon CNP 약물 제품은 TransCon CNP 3.9mg CNP-38/바이알 또는 TransCon CNP 0.80mg CNP-38/바이알을 함유하는 일회용 바이알에 동결건조된 분말입니다.
사용하기 전에 동결건조된 분말을 멸균 주사용수로 재구성하고 주사기와 바늘을 통해 피하 주사로 투여합니다.
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실험적: 트랜스콘 CNP 100mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg을 매주 1회 피하 주사로 투여합니다.
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TransCon CNP 약물 제품은 TransCon CNP 3.9mg CNP-38/바이알 또는 TransCon CNP 0.80mg CNP-38/바이알을 함유하는 일회용 바이알에 동결건조된 분말입니다.
사용하기 전에 동결건조된 분말을 멸균 주사용수로 재구성하고 주사기와 바늘을 통해 피하 주사로 투여합니다.
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위약 비교기: 위약
6, 20, 50 또는 100 mcg CNP/kg을 모방한 위약을 매주 1회 피하 주사로 전달합니다.
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매주 위약을 피하 주사합니다.
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실험적: 오픈 라벨 확장 기간 : Transcon CNP
52 주 블라인드 처리 기간을 완료 한 참가자들은 104 주 오픈 라벨 연장 기간으로 계속되었고, 트랜스콘 CNP (Navepegritide) 용량으로 치료를 받았다.
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TransCon CNP 약물 제품은 TransCon CNP 3.9mg CNP-38/바이알 또는 TransCon CNP 0.80mg CNP-38/바이알을 함유하는 일회용 바이알에 동결건조된 분말입니다.
사용하기 전에 동결건조된 분말을 멸균 주사용수로 재구성하고 주사기와 바늘을 통해 피하 주사로 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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52주간의 이중맹검 치료 후 연간 높이 속도(cm/년)
기간: 52주
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1차 효능 분석은 52주차의 연간 높이 속도(AHV)를 반응 변수로 하는 ANCOVA 모델을 사용하여 TransCon CNP 치료군과 통합 위약군 간 1차 유효성 평가변수의 차이를 비교한 치료(용량군 및 위약) 요인으로 성별, 기준 연령 및 기준 키 SDS를 공변량으로 사용하고 전체 분석 세트를 기반으로 합니다.
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Savarirayan R, Hoernschemeyer DG, Ljungberg M, Zarate YA, Bacino CA, Bober MB, Legare JM, Hogler W, Quattrin T, Abuzzahab MJ, Hofman PL, White KK, Ma NS, Schnabel D, Sousa SB, Mao M, Smith A, Chakraborty M, Giwa A, Winding B, Volck B, Shu AD, McDonnell C. Once-weekly TransCon CNP (navepegritide) in children with achondroplasia (ACcomplisH): a phase 2, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, dose-escalation trial. EClinicalMedicine. 2023 Oct 2;65:102258. doi: 10.1016/j.eclinm.2023.102258. eCollection 2023 Nov.
- Brod M, McLeod L, Smith A. Assessing signs and impacts of achondroplasia: psychometric evaluation of the Achondroplasia Child Experience Measures. J Patient Rep Outcomes. 2026 Jun 19. doi: 10.1186/s41687-026-01123-z. Online ahead of print.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 6월 24일
기본 완료 (실제)
2022년 9월 27일
연구 완료 (실제)
2024년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 9일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
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