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軟骨無形成症の思春期前の子供に週 1 回投与された TransCon CNP の安全性、有効性、および薬物動態を評価する用量漸増試験

2024年2月12日 更新者：Ascendis Pharma A/S

達成: 第 2 相、多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、用量漸増試験。TransCon CNP の皮下投与の安全性、有効性、および薬物動態を評価し、軟骨無形成症の思春期前の子供に 52 週間週 1 回投与した後、オープンラベル延長期間

この試験は、多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、用量漸増試験であり、軟骨無形成症の 2 歳から 10 歳までの思春期前の子供に TransCon CNP を毎週皮下投与します。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

57

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • オーストリア
      • Linz、オーストリア、4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル、3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～10年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 遺伝子確認によるACHの臨床診断
  2. -スクリーニング訪問時の2〜10歳（両端を含む）の年齢
  3. -思春期前（女の子の場合はステージ1の乳房、男の子の場合は精巣容積が4ml未満） スクリーニング来院時
  4. 補助なしで立つことができる
  5. -治験薬の皮下注射を喜んで管理できる介護者

除外基準:

  1. スクリーニングでの臨床的に重要な所見:

    • -治験への参加中に外科的介入が必要になると予想される、または
    • ソルターハリス骨折や重度の股関節痛など、本質的に筋骨格系である
    • -そうでなければ、治験責任医師または医療モニター/医療専門家によって、参加者が治験薬の投与または治験関連の手続きを受けるのに不適格であると見なされた
  2. ヒト成長ホルモン（hGH）の治療（3か月以上）または身長や体格に影響を与えることが知られている他の薬をいつでも受けたことがある
  3. -スクリーニング訪問の過去6か月以内に、身長または体の比例に影響を与えることを目的とした投薬を受けたことがあります
  4. 身長または体格に影響を与えることを目的とした治験薬または装置をいつでも受け取ったことがある
  5. -軟骨無形成症以外の成長板の損傷または疾患の病歴または存在, 長骨の成長可能性に影響を与える

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：トランスコン CNP 6μg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg を週 1 回皮下注射により投与します。
薬：トランスコン CNP
TransCon CNP 医薬品は、TransCon CNP 3.9 mg CNP-38/バイアルまたは TransCon CNP 0.80 mg CNP-38/バイアルのいずれかを含む使い捨てバイアルの凍結乾燥粉末です。 使用前に、凍結乾燥粉末を注射用滅菌水で再構成し、注射器および針を介して皮下注射により投与する。
実験的：トランスコン CNP 20μg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg は、皮下注射により週に 1 回投与されます。
薬：トランスコン CNP
TransCon CNP 医薬品は、TransCon CNP 3.9 mg CNP-38/バイアルまたは TransCon CNP 0.80 mg CNP-38/バイアルのいずれかを含む使い捨てバイアルの凍結乾燥粉末です。 使用前に、凍結乾燥粉末を注射用滅菌水で再構成し、注射器および針を介して皮下注射により投与する。
実験的：トランスコンCNP 50μg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg を週 1 回皮下注射により投与します。
薬：トランスコン CNP
TransCon CNP 医薬品は、TransCon CNP 3.9 mg CNP-38/バイアルまたは TransCon CNP 0.80 mg CNP-38/バイアルのいずれかを含む使い捨てバイアルの凍結乾燥粉末です。 使用前に、凍結乾燥粉末を注射用滅菌水で再構成し、注射器および針を介して皮下注射により投与する。
実験的：トランスコン CNP 100μg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg は、皮下注射により週に 1 回投与されます。
薬：トランスコン CNP
TransCon CNP 医薬品は、TransCon CNP 3.9 mg CNP-38/バイアルまたは TransCon CNP 0.80 mg CNP-38/バイアルのいずれかを含む使い捨てバイアルの凍結乾燥粉末です。 使用前に、凍結乾燥粉末を注射用滅菌水で再構成し、注射器および針を介して皮下注射により投与する。
プラセボコンパレーター：プラセボ
6、20、50、または 100 mcg CNP/kg を模倣したプラセボを、皮下注射によって週に 1 回投与します。
薬：TransCon CNP のプラセボ
プラセボの毎週の皮下注射。
実験的：オープンラベル延長期間
52週間の盲検治療期間を完了した被験者は、104週間の非盲検延長期間に継続することができ、TransCon CNPによる治療を受けることになります。
薬：トランスコン CNP
TransCon CNP 医薬品は、TransCon CNP 3.9 mg CNP-38/バイアルまたは TransCon CNP 0.80 mg CNP-38/バイアルのいずれかを含む使い捨てバイアルの凍結乾燥粉末です。 使用前に、凍結乾燥粉末を注射用滅菌水で再構成し、注射器および針を介して皮下注射により投与する。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
52週間の二重盲検治療後の年間身長速度(cm/年)
時間枠：52週間
一次有効性解析では、52週目の年換算身長速度（AHV）を応答変数としたANCOVAモデル、治療（用量群とプラセボ）を使用して、TransCon CNP治療群とプールプラセボ群の間の主要有効性エンドポイントの差を比較しました。因子としての性別、共変量としてのベースライン年齢とベースライン身長 SDS、および完全な分析セットに基づいています。
52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Ascendis Pharma A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Aimee D. Shu, MD、Ascendis Pharma, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年6月24日

一次修了 (実際)

2022年9月27日

研究の完了 (推定)

2024年9月1日

試験登録日

最初に提出

2019年9月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年9月9日

最初の投稿 (実際)

2019年9月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月12日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TCC-201

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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