Um estudo de escalonamento de dose avaliando segurança, eficácia e farmacocinética de TransCon CNP administrado uma vez por semana em crianças pré-púberes com acondroplasia
16 de junho de 2026 atualizado por: Ascendis Pharma A/S
ACcomplisH: Um estudo de fase 2, multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de escalonamento de dose avaliando a segurança, a eficácia e a farmacocinética de doses subcutâneas de TransCon CNP administradas uma vez por semana durante 52 semanas em crianças pré-púberes com acondroplasia seguidas por um teste aberto Período de Extensão do Rótulo
O estudo é um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de escalonamento de dose de TransCon CNP semanal administrado por via subcutânea em crianças pré-púberes de 2 a 10 anos de idade, inclusive, com Acondroplasia.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
57
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Austrália, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72211
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Dublin, Irlanda, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Auckland, Nova Zelândia, 1023
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Linz, Áustria, 4020
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 10 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de ACH com confirmação genética
- Idade entre 2 e 10 anos (inclusive) na visita de triagem
- Pré-púbere (seios em estágio 1 para meninas ou volume testicular < 4 ml para meninos) na visita de triagem
- Capaz de ficar de pé sem ajuda
- Cuidador disposto e capaz de administrar injeções subcutâneas do medicamento do estudo
Critério de exclusão:
Achados clinicamente significativos na triagem que:
- espera-se que necessitem de intervenção cirúrgica durante a participação no estudo ou
- são de natureza musculoesquelética, como fraturas de Salter-Harris e dor intensa no quadril ou
- caso contrário, são considerados pelo investigador ou monitor médico/especialista médico como tornando um participante inapto para receber o medicamento do estudo ou passar por procedimentos relacionados ao estudo
- Recebeu tratamento (> 3 meses) de hormônio de crescimento humano (hGH) ou outros medicamentos conhecidos por afetar a estatura ou a proporcionalidade corporal a qualquer momento
- Recebeu qualquer dose de medicamentos destinados a afetar a estatura ou a proporcionalidade corporal nos 6 meses anteriores à visita de triagem
- Ter recebido qualquer medicamento ou dispositivo do estudo destinado a afetar a estatura ou a proporcionalidade corporal a qualquer momento
- Histórico ou presença de lesão ou doença da(s) placa(s) de crescimento, exceto a acondroplasia, que afeta o potencial de crescimento dos ossos longos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: TransCon CNP 6 mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg administrado uma vez por semana por injeção subcutânea.
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O medicamento TransCon CNP é um pó liofilizado em um frasco de uso único contendo TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/frasco ou TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/frasco.
Antes do uso, o pó liofilizado é reconstituído com água estéril para injeção e administrado por injeção subcutânea via seringa e agulha.
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Experimental: TransConCNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg administrado uma vez por semana por injeção subcutânea.
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O medicamento TransCon CNP é um pó liofilizado em um frasco de uso único contendo TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/frasco ou TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/frasco.
Antes do uso, o pó liofilizado é reconstituído com água estéril para injeção e administrado por injeção subcutânea via seringa e agulha.
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Experimental: TransConCNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg administrado uma vez por semana por injeção subcutânea.
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O medicamento TransCon CNP é um pó liofilizado em um frasco de uso único contendo TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/frasco ou TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/frasco.
Antes do uso, o pó liofilizado é reconstituído com água estéril para injeção e administrado por injeção subcutânea via seringa e agulha.
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Experimental: TransConCNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg administrado uma vez por semana por injeção subcutânea.
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O medicamento TransCon CNP é um pó liofilizado em um frasco de uso único contendo TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/frasco ou TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/frasco.
Antes do uso, o pó liofilizado é reconstituído com água estéril para injeção e administrado por injeção subcutânea via seringa e agulha.
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo imitando 6, 20, 50 ou 100 mcg de CNP/kg administrado uma vez por semana por injeção subcutânea.
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Injeção subcutânea semanal de placebo.
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Experimental: Período de extensão de marcha aberta: transcon cnp
Os participantes que completaram o período de tratamento cegos de 52 semanas continuaram no período de extensão de rótulo aberto de 104 semanas e receberam tratamento com doses de CNP da transcon (Navepegrritides) aumentadas até um máximo de 100 mcg/kg entregues uma vez por semana por injeção subcutânea.
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O medicamento TransCon CNP é um pó liofilizado em um frasco de uso único contendo TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/frasco ou TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/frasco.
Antes do uso, o pó liofilizado é reconstituído com água estéril para injeção e administrado por injeção subcutânea via seringa e agulha.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Velocidade de altura anualizada (cm/ano) após 52 semanas de tratamento duplo-cego
Prazo: 52 semanas
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A análise de eficácia primária comparou a diferença no endpoint primário de eficácia entre o grupo de tratamento TransCon CNP e o grupo placebo agrupado usando um modelo ANCOVA com a velocidade de altura anualizada (AHV) na semana 52 como variável de resposta, tratamento (grupos de dose e placebo) e sexo como fatores, idade basal e altura basal SDS como covariáveis e com base no conjunto de análise completo.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Savarirayan R, Hoernschemeyer DG, Ljungberg M, Zarate YA, Bacino CA, Bober MB, Legare JM, Hogler W, Quattrin T, Abuzzahab MJ, Hofman PL, White KK, Ma NS, Schnabel D, Sousa SB, Mao M, Smith A, Chakraborty M, Giwa A, Winding B, Volck B, Shu AD, McDonnell C. Once-weekly TransCon CNP (navepegritide) in children with achondroplasia (ACcomplisH): a phase 2, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, dose-escalation trial. EClinicalMedicine. 2023 Oct 2;65:102258. doi: 10.1016/j.eclinm.2023.102258. eCollection 2023 Nov.
- Brod M, McLeod L, Smith A. Assessing signs and impacts of achondroplasia: psychometric evaluation of the Achondroplasia Child Experience Measures. J Patient Rep Outcomes. 2026 Jun 19. doi: 10.1186/s41687-026-01123-z. Online ahead of print.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de junho de 2020
Conclusão Primária (Real)
27 de setembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de setembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de setembro de 2019
Primeira postagem (Real)
11 de setembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TCC-201
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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