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Eine Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von einmal wöchentlich verabreichtem TransCon CNP bei präpubertären Kindern mit Achondroplasie

16. Juni 2026 aktualisiert von: Ascendis Pharma A/S

ACcomplisH: Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von subkutanen Dosen von TransCon CNP, die einmal wöchentlich für 52 Wochen bei präpubertären Kindern mit Achondroplasie verabreicht wird, gefolgt von einer offenen Label-Verlängerungszeitraum

Die Studie ist eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie mit wöchentlicher subkutaner Verabreichung von TransCon CNP an präpubertäre Kinder im Alter von 2 bis einschließlich 10 Jahren mit Achondroplasie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

57

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 10 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Klinische Diagnose von ACH mit genetischer Bestätigung
  2. Alter zwischen 2 und 10 Jahren (einschließlich) beim Screening-Besuch
  3. Präpubertär (Brüste im Stadium 1 bei Mädchen oder Hodenvolumen < 4 ml bei Jungen) beim Screening-Besuch
  4. Kann ohne Hilfe stehen
  5. Pflegekraft, die bereit und in der Lage ist, subkutane Injektionen des Studienmedikaments zu verabreichen

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch signifikante Befunde beim Screening, die:

    • während der Teilnahme an der Studie voraussichtlich ein chirurgischer Eingriff erforderlich sein wird oder
    • muskuloskelettaler Natur sind, wie Salter-Harris-Frakturen und starke Hüftschmerzen oder
    • andernfalls werden sie vom Prüfarzt oder medizinischen Monitor/medizinischen Sachverständigen als untauglich für die Verabreichung des Studienmedikaments oder die Durchführung studienbezogener Verfahren angesehen
  2. Eine Behandlung (> 3 Monate) mit menschlichem Wachstumshormon (hGH) oder anderen Medikamenten erhalten haben, von denen bekannt ist, dass sie zu irgendeinem Zeitpunkt die Statur oder die Körperproportionen beeinflussen
  3. Haben innerhalb der letzten 6 Monate des Screening-Besuchs eine Dosis von Medikamenten erhalten, die die Statur oder die Körperproportionalität beeinflussen sollen
  4. Zu irgendeinem Zeitpunkt ein Studienmedikament oder -gerät erhalten haben, das die Statur oder die Körperproportionalität beeinflussen soll
  5. Vorgeschichte oder Vorhandensein von Verletzungen oder Erkrankungen der Wachstumsfuge(n), außer Achondroplasie, die das Wachstumspotenzial langer Knochen beeinträchtigen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TransCon CNP 6 µg
TransCon CNP 6 µg CNP/kg einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht.
Arzneimittel: TransCon CNP
TransCon CNP-Arzneimittelprodukt ist ein lyophilisiertes Pulver in einer Durchstechflasche zum Einmalgebrauch, die entweder TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/Durchstechflasche oder TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/Durchstechflasche enthält. Vor der Verwendung wird das lyophilisierte Pulver mit sterilem Wasser zur Injektion rekonstituiert und durch subkutane Injektion mittels Spritze und Nadel verabreicht.
Experimental: TransCon CNP 20 µg
TransCon CNP 20 µg CNP/kg einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht.
Arzneimittel: TransCon CNP
TransCon CNP-Arzneimittelprodukt ist ein lyophilisiertes Pulver in einer Durchstechflasche zum Einmalgebrauch, die entweder TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/Durchstechflasche oder TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/Durchstechflasche enthält. Vor der Verwendung wird das lyophilisierte Pulver mit sterilem Wasser zur Injektion rekonstituiert und durch subkutane Injektion mittels Spritze und Nadel verabreicht.
Experimental: TransCon CNP 50 µg
TransCon CNP 50 µg CNP/kg wird einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht.
Arzneimittel: TransCon CNP
TransCon CNP-Arzneimittelprodukt ist ein lyophilisiertes Pulver in einer Durchstechflasche zum Einmalgebrauch, die entweder TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/Durchstechflasche oder TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/Durchstechflasche enthält. Vor der Verwendung wird das lyophilisierte Pulver mit sterilem Wasser zur Injektion rekonstituiert und durch subkutane Injektion mittels Spritze und Nadel verabreicht.
Experimental: TransCon CNP 100 µg
TransCon CNP 100 µg CNP/kg wird einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht.
Arzneimittel: TransCon CNP
TransCon CNP-Arzneimittelprodukt ist ein lyophilisiertes Pulver in einer Durchstechflasche zum Einmalgebrauch, die entweder TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/Durchstechflasche oder TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/Durchstechflasche enthält. Vor der Verwendung wird das lyophilisierte Pulver mit sterilem Wasser zur Injektion rekonstituiert und durch subkutane Injektion mittels Spritze und Nadel verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo imitiert 6, 20, 50 oder 100 µg CNP/kg und wird einmal wöchentlich durch subkutane Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Placebo für TransCon CNP
Wöchentliche subkutane Injektion von Placebo.
Experimental: Open-Label-Verlängerungszeitraum: Transcon CNP
Die Teilnehmer, die die 52-wöchige geblendete Behandlungszeit abgeschlossen haben, setzten sich in den 104-wöchigen Open-Label-Verlängerungszeitraum fort und erhielten eine Behandlung mit Transcon CNP (Navepegritide) -Dosen, die bis zu maximal 100 mcg/kg, die einmal wöchentlich mit subkutaner Einspritzung geliefert wurden, bis maximal 100 mcg/kg geliefert wurden.
Arzneimittel: TransCon CNP
TransCon CNP-Arzneimittelprodukt ist ein lyophilisiertes Pulver in einer Durchstechflasche zum Einmalgebrauch, die entweder TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/Durchstechflasche oder TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/Durchstechflasche enthält. Vor der Verwendung wird das lyophilisierte Pulver mit sterilem Wasser zur Injektion rekonstituiert und durch subkutane Injektion mittels Spritze und Nadel verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit (cm/Jahr) nach 52 Wochen doppelblinder Behandlung
Zeitfenster: 52 Wochen
Die primäre Wirksamkeitsanalyse verglich den Unterschied im primären Wirksamkeitsendpunkt zwischen der TransCon CNP-Behandlungsgruppe und der gepoolten Placebogruppe unter Verwendung eines ANCOVA-Modells mit der jährlichen Höhengeschwindigkeit (AHV) in Woche 52 als Reaktionsvariable, Behandlung (Dosisgruppen und Placebo). und Geschlecht als Faktoren, Basisalter und Basisgröße SDS als Kovariaten und basierend auf dem vollständigen Analysesatz.
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Juni 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. September 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. September 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. September 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TCC-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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