Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een dosisescalatieonderzoek ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van TransCon CNP eenmaal per week toegediend bij prepuberale kinderen met achondroplasie

12 februari 2024 bijgewerkt door: Ascendis Pharma A/S

ACcomplisH: een fase 2, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, dosisescalatieonderzoek ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van subcutane doses TransCon CNP, eenmaal per week toegediend gedurende 52 weken bij prepuberale kinderen met achondroplasie, gevolgd door een open- Verlengingsperiode label

De proef is een multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dosisescalatiestudie van wekelijkse TransCon CNP subcutaan toegediend aan prepuberale kinderen van 2 tot en met 10 jaar oud met achondroplasie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

57

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Oostenrijk
      • Linz, Oostenrijk, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Klinische diagnose van ACH met genetische bevestiging
  2. Leeftijd tussen 2 en 10 jaar oud (inclusief) bij screeningbezoek
  3. Prepuberaal (stadium 1 borsten voor meisjes of testisvolume < 4 ml voor jongens) bij screeningsbezoek
  4. Kan zonder hulp staan
  5. Verzorger die bereid en in staat is om subcutane injecties met het onderzoeksgeneesmiddel toe te dienen

Uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch significante bevindingen bij screening die:

    • naar verwachting chirurgische ingrepen vereisen tijdens deelname aan het onderzoek of
    • musculoskeletaal van aard zijn, zoals Salter-Harris-fracturen en ernstige heuppijn of
    • anderszins door de onderzoeker of medische monitor/medisch deskundige worden overwogen om een ​​deelnemer ongeschikt te maken voor het ontvangen van het onderzoeksgeneesmiddel of het ondergaan van onderzoekgerelateerde procedures
  2. Een behandeling (> 3 maanden) met menselijk groeihormoon (hGH) of andere medicijnen waarvan bekend is dat ze op enig moment de gestalte of lichaamsproportionaliteit beïnvloeden, hebben gekregen
  3. In de afgelopen 6 maanden van het screeningsbezoek een dosis medicatie hebben gekregen die bedoeld is om de gestalte of lichaamsproportionaliteit te beïnvloeden
  4. Een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat hebben gekregen dat bedoeld is om op enig moment de gestalte of lichaamsproportionaliteit te beïnvloeden
  5. Voorgeschiedenis of aanwezigheid van letsel of ziekte van de groeischijf(len), anders dan achondroplasie, die het groeipotentieel van lange botten aantast

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: TransCon CNP 6 mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg eenmaal per week toegediend via subcutane injectie.
Geneesmiddel: TransCon CNP
TransCon CNP-geneesmiddel is een gelyofiliseerd poeder in een injectieflacon voor eenmalig gebruik die ofwel TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flacon of TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacon bevat. Voorafgaand aan gebruik wordt het gelyofiliseerde poeder gereconstitueerd met steriel water voor injectie en toegediend via subcutane injectie via injectiespuit en naald.
Experimenteel: TransCon CNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg eenmaal per week toegediend via subcutane injectie.
Geneesmiddel: TransCon CNP
TransCon CNP-geneesmiddel is een gelyofiliseerd poeder in een injectieflacon voor eenmalig gebruik die ofwel TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flacon of TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacon bevat. Voorafgaand aan gebruik wordt het gelyofiliseerde poeder gereconstitueerd met steriel water voor injectie en toegediend via subcutane injectie via injectiespuit en naald.
Experimenteel: TransCon CNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg eenmaal per week toegediend via subcutane injectie.
Geneesmiddel: TransCon CNP
TransCon CNP-geneesmiddel is een gelyofiliseerd poeder in een injectieflacon voor eenmalig gebruik die ofwel TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flacon of TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacon bevat. Voorafgaand aan gebruik wordt het gelyofiliseerde poeder gereconstitueerd met steriel water voor injectie en toegediend via subcutane injectie via injectiespuit en naald.
Experimenteel: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg eenmaal per week toegediend via subcutane injectie.
Geneesmiddel: TransCon CNP
TransCon CNP-geneesmiddel is een gelyofiliseerd poeder in een injectieflacon voor eenmalig gebruik die ofwel TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flacon of TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacon bevat. Voorafgaand aan gebruik wordt het gelyofiliseerde poeder gereconstitueerd met steriel water voor injectie en toegediend via subcutane injectie via injectiespuit en naald.
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo die 6, 20, 50 of 100 mcg CNP/kg nabootst, eenmaal per week toegediend via subcutane injectie.
Geneesmiddel: Placebo voor TransCon CNP
Wekelijkse subcutane injectie van placebo.
Experimenteel: Open-Label verlengingsperiode
Proefpersonen die de geblindeerde behandelingsperiode van 52 weken voltooien, kunnen doorgaan naar de open-label verlengingsperiode van 104 weken en zullen een behandeling krijgen met TransCon CNP.
Geneesmiddel: TransCon CNP
TransCon CNP-geneesmiddel is een gelyofiliseerd poeder in een injectieflacon voor eenmalig gebruik die ofwel TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flacon of TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacon bevat. Voorafgaand aan gebruik wordt het gelyofiliseerde poeder gereconstitueerd met steriel water voor injectie en toegediend via subcutane injectie via injectiespuit en naald.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijkse lengtesnelheid (cm/jaar) na 52 weken dubbelblinde behandeling
Tijdsspanne: 52 weken
De primaire werkzaamheidsanalyse vergeleek het verschil in het primaire werkzaamheidseindpunt tussen de TransCon CNP-behandelingsgroep en de gepoolde placebogroep met behulp van een ANCOVA-model met de geannualiseerde lengtesnelheid (AHV) in week 52 als de responsvariabele, behandeling (dosisgroepen en placebo). en geslacht als factoren, uitgangsleeftijd en uitgangslengte SDS als covariabelen, en gebaseerd op de volledige analyseset.
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Aimee D. Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 juni 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 september 2022

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TCC-201

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op TransCon CNP

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jordan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren