Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška s eskalací dávky hodnotící bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku TransCon CNP podávaného jednou týdně u prepubertálních dětí s achondroplázií

16. června 2026 aktualizováno: Ascendis Pharma A/S

ACcomplisH: Fáze 2, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, studie s eskalací dávek hodnotící bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku subkutánních dávek TransCon CNP podávaných jednou týdně po dobu 52 týdnů u prepubertálních dětí s achondroplázií s následnou anchondroplázií Období prodloužení štítku

Studie je multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky týdenního podávání TransCon CNP subkutánně u prepubertálních dětí ve věku 2 až 10 let, včetně, s achondroplázií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

57

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza ACH s genetickým potvrzením
  2. Věk od 2 do 10 let (včetně) při screeningové návštěvě
  3. Prepubertální (prsa 1. fáze u dívek nebo objem varlat < 4 ml u chlapců) při screeningové návštěvě
  4. Schopný stát bez pomoci
  5. Pečovatel ochotný a schopný podávat subkutánní injekce studovaného léku

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky významné nálezy při screeningu, které:

    • očekává se, že během účasti ve studii budou vyžadovat chirurgický zákrok nebo
    • jsou muskuloskeletálního charakteru, např. Salter-Harrisovy zlomeniny a silné bolesti kyčle popř
    • v opačném případě jsou zkoušejícím nebo lékařským monitorem/lékařským expertem považováni za nezpůsobilého k podávání studovaného léku nebo k podstoupení procedur souvisejících se studiem
  2. podstoupil(a) léčbu (> 3 měsíce) lidským růstovým hormonem (hGH) nebo jinými léky, o kterých je známo, že ovlivňují postavu nebo tělesnou proporcionalitu kdykoli
  3. Během předchozích 6 měsíců od screeningové návštěvy jste dostali jakoukoli dávku léků, které mají ovlivnit postavu nebo tělesnou proporcionalitu
  4. Kdykoli jste obdrželi jakýkoli studovaný lék nebo zařízení určené k ovlivnění postavy nebo tělesné proporcionality
  5. Anamnéza nebo přítomnost poranění nebo onemocnění růstové ploténky, jiné než achondroplazie, které ovlivňuje růstový potenciál dlouhých kostí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: TransCon CNP 6 mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg podávaný jednou týdně subkutánní injekcí.
Lék: TransCon CNP
Lékový produkt TransCon CNP je lyofilizovaný prášek v lahvičce na jedno použití obsahující buď TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/lahvičku nebo TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/lahvičku. Před použitím se lyofilizovaný prášek rekonstituuje sterilní vodou na injekci a podává se subkutánní injekcí injekční stříkačkou a jehlou.
Experimentální: TransCon CNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg podávaný jednou týdně subkutánní injekcí.
Lék: TransCon CNP
Lékový produkt TransCon CNP je lyofilizovaný prášek v lahvičce na jedno použití obsahující buď TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/lahvičku nebo TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/lahvičku. Před použitím se lyofilizovaný prášek rekonstituuje sterilní vodou na injekci a podává se subkutánní injekcí injekční stříkačkou a jehlou.
Experimentální: TransCon CNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg podávaný jednou týdně subkutánní injekcí.
Lék: TransCon CNP
Lékový produkt TransCon CNP je lyofilizovaný prášek v lahvičce na jedno použití obsahující buď TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/lahvičku nebo TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/lahvičku. Před použitím se lyofilizovaný prášek rekonstituuje sterilní vodou na injekci a podává se subkutánní injekcí injekční stříkačkou a jehlou.
Experimentální: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg podávaný jednou týdně subkutánní injekcí.
Lék: TransCon CNP
Lékový produkt TransCon CNP je lyofilizovaný prášek v lahvičce na jedno použití obsahující buď TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/lahvičku nebo TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/lahvičku. Před použitím se lyofilizovaný prášek rekonstituuje sterilní vodou na injekci a podává se subkutánní injekcí injekční stříkačkou a jehlou.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo napodobující 6, 20, 50 nebo 100 mcg CNP/kg podávané jednou týdně subkutánní injekcí.
Lék: Placebo pro TransCon CNP
Týdenní subkutánní injekce placeba.
Experimentální: Otevřená doba prodloužení: Transcon CNP
Účastníci, kteří dokončili 52týdenní oslepené období léčby, pokračovali do 104týdenního prodloužení s otevřenou značkou a byli léčeni dávkami transcon CNP (navepegritid), které se eskalovaly až na maximálně 100 mcg/kg dodávaných jednou týdně subkutánní injekcí.
Lék: TransCon CNP
Lékový produkt TransCon CNP je lyofilizovaný prášek v lahvičce na jedno použití obsahující buď TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/lahvičku nebo TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/lahvičku. Před použitím se lyofilizovaný prášek rekonstituuje sterilní vodou na injekci a podává se subkutánní injekcí injekční stříkačkou a jehlou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná rychlost výšky (cm/rok) po 52 týdnech dvojitě zaslepené léčby
Časové okno: 52 týdnů
Primární analýza účinnosti porovnávala rozdíl v primárním koncovém bodě účinnosti mezi léčebnou skupinou TransCon CNP a skupinou s kombinovaným placebem pomocí modelu ANCOVA s anualizovanou rychlostí výšky (AHV) v týdnu 52 jako proměnnou odpovědi, léčba (skupiny s dávkou a placebo) a pohlaví jako faktory, výchozí věk a výchozí výška SDS jako kovariáty a na základě úplného analytického souboru.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ascendis Pharma A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

27. září 2022

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. září 2019

První zveřejněno (Aktuální)

11. září 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TCC-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit