Annoksen korotuskoe, jossa arvioidaan kerran viikossa annettavan TransCon CNP:n turvallisuutta, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa prepubertaalisilla lapsilla, joilla on achondroplasia
tiistai 16. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Ascendis Pharma A/S
TOTEUTUS: Vaihe 2, monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, annoksen korotuskoe, jossa arvioidaan kerran viikossa 52 viikon ajan annettavien TransCon CNP:n ihonalaisten annosten turvallisuutta, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa prepubertaalisille lapsille, joilla on akondroplasia. Tarran jatkoaika
Tutkimus on monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, annosta korotettu viikoittainen TransCon CNP:n koe, joka annetaan ihon alle 2–10-vuotiaille prepubertaalisille lapsille, joilla on achondroplasia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
57
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz, Itävalta, 4020
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 3000-602
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1023
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72211
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ACH:n kliininen diagnoosi geneettisellä vahvistuksella
- Ikä 2–10 vuotta (mukaan lukien) seulontakäynnillä
- Prepubertaalinen (vaiheen 1 rinnat tytöillä tai kivesten tilavuus < 4 ml pojilla) seulontakäynnillä
- Pystyy seisomaan ilman apua
- Omaishoitaja, joka haluaa ja pystyy antamaan tutkimuslääkkeen ihonalaisia injektioita
Poissulkemiskriteerit:
Kliinisesti merkittävät löydökset seulonnassa:
- joiden odotetaan vaativan kirurgista toimenpidettä tutkimukseen osallistumisen aikana tai
- ovat luonteeltaan tuki- ja liikuntaelimiä, kuten Salter-Harris-murtumia ja vaikeaa lonkkakipua tai
- muussa tapauksessa tutkija tai lääkärin/lääketieteen asiantuntija katsoo, että osallistuja ei kelpaa vastaanottamaan tutkimuslääkettä tai joutumaan tutkimukseen liittyviin toimenpiteisiin
- olet saanut hoitoa (> 3 kuukautta) ihmisen kasvuhormonilla (hGH) tai muilla lääkkeillä, joiden tiedetään vaikuttavan pituuteen tai kehon suhteellisuussuhteeseen milloin tahansa
- olet saanut annoksen lääkkeitä, joiden on tarkoitus vaikuttaa vartaloon tai vartalon suhteellisuussuhteeseen viimeisten 6 kuukauden aikana seulontakäynnistä
- ovat saaneet mitä tahansa tutkimuslääkettä tai -laitetta, jonka on tarkoitus vaikuttaa vartaloon tai kehon suhteellisuussuhteeseen milloin tahansa
- Kasvulevyn tai kasvulevyjen vamma tai sairaus historia tai olemassaolo, muu kuin achondroplasia, joka vaikuttaa pitkien luiden kasvupotentiaaliin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: TransCon CNP 6 mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg annettuna kerran viikossa ihonalaisena injektiona.
|
TransCon CNP -lääketuote on lyofilisoitu jauhe kertakäyttöisessä injektiopullossa, joka sisältää joko TransCon CNP 3,9 mg CNP-38:aa/pullo tai TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/pullo.
Ennen käyttöä lyofilisoitu jauhe saatetaan käyttövalmiiksi steriiliin injektionesteisiin käytettävään veteen ja annetaan ihonalaisena injektiona ruiskun ja neulan kautta.
|
|
Kokeellinen: TransCon CNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg annettuna kerran viikossa ihonalaisena injektiona.
|
TransCon CNP -lääketuote on lyofilisoitu jauhe kertakäyttöisessä injektiopullossa, joka sisältää joko TransCon CNP 3,9 mg CNP-38:aa/pullo tai TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/pullo.
Ennen käyttöä lyofilisoitu jauhe saatetaan käyttövalmiiksi steriiliin injektionesteisiin käytettävään veteen ja annetaan ihonalaisena injektiona ruiskun ja neulan kautta.
|
|
Kokeellinen: TransCon CNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg annettuna kerran viikossa ihonalaisena injektiona.
|
TransCon CNP -lääketuote on lyofilisoitu jauhe kertakäyttöisessä injektiopullossa, joka sisältää joko TransCon CNP 3,9 mg CNP-38:aa/pullo tai TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/pullo.
Ennen käyttöä lyofilisoitu jauhe saatetaan käyttövalmiiksi steriiliin injektionesteisiin käytettävään veteen ja annetaan ihonalaisena injektiona ruiskun ja neulan kautta.
|
|
Kokeellinen: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg annettuna kerran viikossa ihonalaisena injektiona.
|
TransCon CNP -lääketuote on lyofilisoitu jauhe kertakäyttöisessä injektiopullossa, joka sisältää joko TransCon CNP 3,9 mg CNP-38:aa/pullo tai TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/pullo.
Ennen käyttöä lyofilisoitu jauhe saatetaan käyttövalmiiksi steriiliin injektionesteisiin käytettävään veteen ja annetaan ihonalaisena injektiona ruiskun ja neulan kautta.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Lume, joka jäljittelee 6, 20, 50 tai 100 mikrog CNP/kg annettuna kerran viikossa ihonalaisella injektiolla.
|
Viikoittainen ihonalainen plasebo-injektio.
|
|
Kokeellinen: Avoin pidennysjakso: Transcon CNP
Osallistujat, jotka suorittivat 52 viikon sokeaa hoitojaksoa, jatkuivat 104 viikon avoimen pidennysjakson ajan ja saivat hoitoa Transcon CNP: llä (navepegritidi) -annoksilla, jotka kärjistyivät enintään 100 mcg/kg, joka toimitettiin kerran viikoittain ihonalaisella injektiolla.
|
TransCon CNP -lääketuote on lyofilisoitu jauhe kertakäyttöisessä injektiopullossa, joka sisältää joko TransCon CNP 3,9 mg CNP-38:aa/pullo tai TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/pullo.
Ennen käyttöä lyofilisoitu jauhe saatetaan käyttövalmiiksi steriiliin injektionesteisiin käytettävään veteen ja annetaan ihonalaisena injektiona ruiskun ja neulan kautta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuositasolla mitattu korkeusnopeus (cm/vuosi) 52 viikon kaksoissokkohoidon jälkeen
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Ensisijaisessa tehokkuusanalyysissä verrattiin eroa ensisijaisessa tehon päätepisteessä TransCon CNP -hoitoryhmän ja yhdistetyn lumelääkeryhmän välillä käyttäen ANCOVA-mallia, jossa vastemuuttujana oli vuositasoinen pituusnopeus (AHV) viikolla 52, hoito (annosryhmät ja lumelääke) ja sukupuoli tekijöinä, perusikä ja peruspituus SDS kovariaatteina ja perustuvat Full Analysis Set -analyysiin.
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Savarirayan R, Hoernschemeyer DG, Ljungberg M, Zarate YA, Bacino CA, Bober MB, Legare JM, Hogler W, Quattrin T, Abuzzahab MJ, Hofman PL, White KK, Ma NS, Schnabel D, Sousa SB, Mao M, Smith A, Chakraborty M, Giwa A, Winding B, Volck B, Shu AD, McDonnell C. Once-weekly TransCon CNP (navepegritide) in children with achondroplasia (ACcomplisH): a phase 2, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, dose-escalation trial. EClinicalMedicine. 2023 Oct 2;65:102258. doi: 10.1016/j.eclinm.2023.102258. eCollection 2023 Nov.
- Brod M, McLeod L, Smith A. Assessing signs and impacts of achondroplasia: psychometric evaluation of the Achondroplasia Child Experience Measures. J Patient Rep Outcomes. 2026 Jun 19. doi: 10.1186/s41687-026-01123-z. Online ahead of print.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 24. kesäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 27. syyskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 9. syyskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. syyskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 11. syyskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 2. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TCC-201
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .