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Un essai d'escalade de dose évaluant l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de TransCon CNP administré une fois par semaine chez des enfants prépubères atteints d'achondroplasie

16 juin 2026 mis à jour par: Ascendis Pharma A/S

ACcomplisH : Un essai de phase 2, multicentrique, en double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo, à dose croissante évaluant l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de doses sous-cutanées de TransCon CNP administrées une fois par semaine pendant 52 semaines chez des enfants prépubères atteints d'achondroplasie, suivis d'un traitement ouvert Période d'extension de l'étiquette

L'essai est un essai multicentrique, en double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo, à dose croissante de TransCon CNP hebdomadaire administré par voie sous-cutanée chez des enfants prépubères âgés de 2 à 10 ans inclus, atteints d'achondroplasie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

57

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • L'Autriche
      • Linz, L'Autriche, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic clinique de l'ACH avec confirmation génétique
  2. Âge entre 2 et 10 ans (inclus) lors de la visite de dépistage
  3. Prépubère (seins de stade 1 pour les filles ou volume testiculaire < 4 ml pour les garçons) lors de la visite de dépistage
  4. Capable de se tenir debout sans aide
  5. Soignant désireux et capable d'administrer des injections sous-cutanées du médicament à l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Résultats cliniquement significatifs lors du dépistage qui :

    • sont susceptibles de nécessiter une intervention chirurgicale pendant la participation à l'essai ou
    • sont de nature musculo-squelettique, comme les fractures de Salter-Harris et les douleurs sévères à la hanche ou
    • autrement sont considérés par l'investigateur ou le moniteur médical / l'expert médical comme rendant un participant inapte à recevoir le médicament à l'étude ou à subir des procédures liées à l'essai
  2. Avoir reçu un traitement (> 3 mois) d'hormone de croissance humaine (hGH) ou d'autres médicaments connus pour affecter la stature ou la proportionnalité corporelle à tout moment
  3. Avoir reçu une dose de médicaments destinés à affecter la stature ou la proportionnalité corporelle au cours des 6 mois précédents la visite de dépistage
  4. Avoir reçu un médicament ou un dispositif à l'étude destiné à affecter la stature ou la proportionnalité corporelle à tout moment
  5. Antécédents ou présence de blessure ou de maladie de la ou des plaques de croissance, autre que l'achondroplasie, qui affecte le potentiel de croissance des os longs

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: TransCon CNP 6 mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg administré une fois par semaine par injection sous-cutanée.
Médicament: TransCon CNP
Le produit médicamenteux TransCon CNP est une poudre lyophilisée dans un flacon à usage unique contenant soit TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flacon ou TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacon. Avant utilisation, la poudre lyophilisée est reconstituée avec de l'eau stérile pour injection et administrée par injection sous-cutanée via une seringue et une aiguille.
Expérimental: TransCon CNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg administré une fois par semaine par injection sous-cutanée.
Médicament: TransCon CNP
Le produit médicamenteux TransCon CNP est une poudre lyophilisée dans un flacon à usage unique contenant soit TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flacon ou TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacon. Avant utilisation, la poudre lyophilisée est reconstituée avec de l'eau stérile pour injection et administrée par injection sous-cutanée via une seringue et une aiguille.
Expérimental: TransCon CNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg administré une fois par semaine par injection sous-cutanée.
Médicament: TransCon CNP
Le produit médicamenteux TransCon CNP est une poudre lyophilisée dans un flacon à usage unique contenant soit TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flacon ou TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacon. Avant utilisation, la poudre lyophilisée est reconstituée avec de l'eau stérile pour injection et administrée par injection sous-cutanée via une seringue et une aiguille.
Expérimental: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg administré une fois par semaine par injection sous-cutanée.
Médicament: TransCon CNP
Le produit médicamenteux TransCon CNP est une poudre lyophilisée dans un flacon à usage unique contenant soit TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flacon ou TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacon. Avant utilisation, la poudre lyophilisée est reconstituée avec de l'eau stérile pour injection et administrée par injection sous-cutanée via une seringue et une aiguille.
Comparateur placebo: Placebo
Placebo imitant 6, 20, 50 ou 100 mcg de CNP/kg administré une fois par semaine par injection sous-cutanée.
Médicament: Placebo pour TransCon CNP
Injection sous-cutanée hebdomadaire de placebo.
Expérimental: Période d'extension ouverte: Transcon CNP
Les participants qui ont terminé la période de traitement en aveugle de 52 semaines ont continué dans la période d'extension ouverte de 104 semaines et ont reçu un traitement avec des doses transconn (NAVEPRIDID) ont augmenté jusqu'à un maximum de 100 mcg / kg délivré une fois par semaine par injection sous-cutanée.
Médicament: TransCon CNP
Le produit médicamenteux TransCon CNP est une poudre lyophilisée dans un flacon à usage unique contenant soit TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flacon ou TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacon. Avant utilisation, la poudre lyophilisée est reconstituée avec de l'eau stérile pour injection et administrée par injection sous-cutanée via une seringue et une aiguille.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de taille annualisée (cm/an) après 52 semaines de traitement en double aveugle
Délai: 52 semaines
L'analyse d'efficacité principale a comparé la différence du critère d'évaluation principal d'efficacité entre le groupe de traitement TransCon CNP et le groupe placebo regroupé en utilisant un modèle ANCOVA avec la vitesse de croissance annualisée (AVS) à la semaine 52 comme variable de réponse, le traitement (groupes de dose et placebo). et le sexe comme facteurs, l'âge de base et la taille de base SDS comme covariables, et basés sur l'ensemble d'analyse complet.
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ascendis Pharma A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 juin 2020

Achèvement primaire (Réel)

27 septembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 septembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2019

Première publication (Réel)

11 septembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TCC-201

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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