Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание с повышением дозы для оценки безопасности, эффективности и фармакокинетики TransCon CNP, вводимого один раз в неделю у детей препубертатного возраста с ахондроплазией

16 июня 2026 г. обновлено: Ascendis Pharma A/S

ACcomplisH: Фаза 2, многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, исследование с повышением дозы, оценивающее безопасность, эффективность и фармакокинетику подкожных доз TransCon CNP, вводимых один раз в неделю в течение 52 недель у детей препубертатного возраста с ахондроплазией, сопровождаемой открытым Период продления ярлыка

Исследование представляет собой многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование с повышением дозы еженедельного подкожного введения TransCon CNP детям в препубертатном возрасте от 2 до 10 лет включительно с ахондроплазией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

57

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Австрия
      • Linz, Австрия, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 10 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Клинический диагноз АСН с генетическим подтверждением
  2. Возраст от 2 до 10 лет (включительно) на скрининговом визите
  3. Препубертатный период (молочные железы на стадии 1 у девочек или объем яичек <4 мл у мальчиков) на скрининговом визите
  4. Может стоять без посторонней помощи
  5. Опекун, желающий и способный вводить подкожные инъекции исследуемого препарата

Критерий исключения:

  1. Клинически значимые результаты скрининга, которые:

    • ожидается, что во время участия в исследовании потребуется хирургическое вмешательство или
    • скелетно-мышечной природы, такие как переломы Солтера-Харриса и сильная боль в бедре или
    • в противном случае, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя/медицинского эксперта, участник не может получать исследуемый препарат или подвергаться процедурам, связанным с исследованием.
  2. Получали лечение (> 3 месяцев) гормоном роста человека (hGH) или другими лекарствами, которые, как известно, влияют на рост или пропорциональность тела в любое время.
  3. Получали какие-либо дозы лекарств, предназначенных для изменения роста или пропорциональности тела, в течение предыдущих 6 месяцев до скринингового визита.
  4. Получали какой-либо исследуемый препарат или устройство, предназначенное для изменения роста или пропорциональности тела в любое время.
  5. Наличие в анамнезе или наличие травмы или заболевания зоны роста, кроме ахондроплазии, которое влияет на потенциал роста длинных костей.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ТрансКон CNP 6 мкг
TransCon CNP 6 мкг CNP/кг вводится один раз в неделю путем подкожной инъекции.
Лекарство: ТрансКон ЧНП
Препарат TransCon CNP представляет собой лиофилизированный порошок в одноразовом флаконе, содержащий либо TransCon CNP 3,9 мг CNP-38/флакон, либо TransCon CNP 0,80 мг CNP-38/флакон. Перед применением лиофилизированный порошок разводят стерильной водой для инъекций и вводят подкожно с помощью шприца и иглы.
Экспериментальный: ТрансКон ЦНП 20 мкг
TransCon CNP 20 мкг CNP/кг вводится один раз в неделю путем подкожной инъекции.
Лекарство: ТрансКон ЧНП
Препарат TransCon CNP представляет собой лиофилизированный порошок в одноразовом флаконе, содержащий либо TransCon CNP 3,9 мг CNP-38/флакон, либо TransCon CNP 0,80 мг CNP-38/флакон. Перед применением лиофилизированный порошок разводят стерильной водой для инъекций и вводят подкожно с помощью шприца и иглы.
Экспериментальный: ТрансКон CNP 50 мкг
TransCon CNP 50 мкг CNP/кг вводится один раз в неделю путем подкожной инъекции.
Лекарство: ТрансКон ЧНП
Препарат TransCon CNP представляет собой лиофилизированный порошок в одноразовом флаконе, содержащий либо TransCon CNP 3,9 мг CNP-38/флакон, либо TransCon CNP 0,80 мг CNP-38/флакон. Перед применением лиофилизированный порошок разводят стерильной водой для инъекций и вводят подкожно с помощью шприца и иглы.
Экспериментальный: ТрансКон ЦНП 100 мкг
TransCon CNP 100 мкг CNP/кг вводится один раз в неделю путем подкожной инъекции.
Лекарство: ТрансКон ЧНП
Препарат TransCon CNP представляет собой лиофилизированный порошок в одноразовом флаконе, содержащий либо TransCon CNP 3,9 мг CNP-38/флакон, либо TransCon CNP 0,80 мг CNP-38/флакон. Перед применением лиофилизированный порошок разводят стерильной водой для инъекций и вводят подкожно с помощью шприца и иглы.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо, имитирующее 6, 20, 50 или 100 мкг CNP/кг, вводимое один раз в неделю путем подкожной инъекции.
Лекарство: Плацебо для TransCon CNP
Еженедельное подкожное введение плацебо.
Экспериментальный: Период расширения открытой марки: Transcon CNP
Участники, которые завершили 52-недельный период слепого лечения, продолжались до 104-недельного периода расширения открытой марки и получили лечение с помощью доз CNP Transcon (NavePegritide), увеличившись до максимум 100 мкг/кг, доставленные один раз в неделю путем подкожной инъекции.
Лекарство: ТрансКон ЧНП
Препарат TransCon CNP представляет собой лиофилизированный порошок в одноразовом флаконе, содержащий либо TransCon CNP 3,9 мг CNP-38/флакон, либо TransCon CNP 0,80 мг CNP-38/флакон. Перед применением лиофилизированный порошок разводят стерильной водой для инъекций и вводят подкожно с помощью шприца и иглы.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость роста (см/год) после 52 недель двойного слепого лечения
Временное ограничение: 52 недели
В анализе первичной эффективности сравнивали разницу в конечной точке первичной эффективности между группой лечения TransCon CNP и объединенной группой плацебо с использованием модели ANCOVA с годовой скоростью роста (AHV) на 52 неделе в качестве переменной ответа, лечение (группы дозирования и плацебо). и пол как факторы, базовый возраст и базовый рост SDS как ковариаты, и на основе полного набора анализа.
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ascendis Pharma A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 июня 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 сентября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 сентября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 сентября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 сентября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TCC-201

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться