Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En doseeskaleringsforsøk som evaluerer sikkerhet, effekt og farmakokinetikk til TransCon CNP administrert en gang ukentlig hos prepubertale barn med akondroplasi

12. februar 2024 oppdatert av: Ascendis Pharma A/S

UTFØRE: En fase 2, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, doseeskaleringsforsøk som evaluerer sikkerhet, effekt og farmakokinetikk av subkutane doser av TransCon CNP administrert én gang ukentlig i 52 uker hos prepubertale barn med akondroplasi etterfulgt av en åpen- Etikettforlengelsesperiode

Studien er en multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, doseeskaleringsforsøk med ukentlig TransCon CNP administrert subkutant hos prepubertale barn fra 2 til 10 år, inklusive, med Achondroplasia.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Østerrike
      • Linz, Østerrike, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Klinisk diagnose av ACH med genetisk bekreftelse
  2. Alder mellom 2 og 10 år (inkludert) ved screeningbesøk
  3. Prepubertale (stadium 1 bryster for jenter eller testikkelvolum < 4 ml for gutter) ved screeningbesøk
  4. Kan stå uten hjelp
  5. Omsorgsperson som er villig og i stand til å administrere subkutane injeksjoner av studiemedisin

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikante funn ved screening som:

    • forventes å kreve kirurgisk inngrep under deltakelse i forsøket eller
    • er muskelskjelett av natur, slik som Salter-Harris-brudd og alvorlige hoftesmerter eller
    • ellers vurderes av etterforsker eller medisinsk overvåker/medisinsk ekspert for å gjøre en deltaker uegnet til å motta studiemedisin eller gjennomgå prøverelaterte prosedyrer
  2. Har mottatt behandling (>3 måneder) av humant veksthormon (hGH) eller andre medisiner som er kjent for å påvirke kroppsvekst eller proporsjonalitet når som helst
  3. Har mottatt en dose med medisiner ment å påvirke kroppsvekst eller proporsjonalitet i løpet av de siste 6 månedene etter screeningbesøk
  4. Har mottatt et hvilket som helst studiemedikament eller utstyr beregnet på å påvirke statur eller kroppsproporsjonalitet når som helst
  5. Anamnese eller tilstedeværelse av skade eller sykdom i vekstplaten(e), annet enn Achondroplasia, som påvirker vekstpotensialet til lange bein

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TransCon CNP 6 mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg levert en gang i uken ved subkutan injeksjon.
Legemiddel: TransCon CNP
TransCon CNP-medikamentproduktet er et lyofilisert pulver i engangs hetteglass som inneholder enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hetteglass eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hetteglass. Før bruk rekonstitueres det lyofiliserte pulveret med sterilt vann til injeksjon og administreres ved subkutan injeksjon via sprøyte og kanyle.
Eksperimentell: TransCon CNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg levert en gang i uken ved subkutan injeksjon.
Legemiddel: TransCon CNP
TransCon CNP-medikamentproduktet er et lyofilisert pulver i engangs hetteglass som inneholder enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hetteglass eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hetteglass. Før bruk rekonstitueres det lyofiliserte pulveret med sterilt vann til injeksjon og administreres ved subkutan injeksjon via sprøyte og kanyle.
Eksperimentell: TransCon CNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg levert en gang i uken ved subkutan injeksjon.
Legemiddel: TransCon CNP
TransCon CNP-medikamentproduktet er et lyofilisert pulver i engangs hetteglass som inneholder enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hetteglass eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hetteglass. Før bruk rekonstitueres det lyofiliserte pulveret med sterilt vann til injeksjon og administreres ved subkutan injeksjon via sprøyte og kanyle.
Eksperimentell: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg levert en gang i uken ved subkutan injeksjon.
Legemiddel: TransCon CNP
TransCon CNP-medikamentproduktet er et lyofilisert pulver i engangs hetteglass som inneholder enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hetteglass eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hetteglass. Før bruk rekonstitueres det lyofiliserte pulveret med sterilt vann til injeksjon og administreres ved subkutan injeksjon via sprøyte og kanyle.
Placebo komparator: Placebo
Placebo som etterligner 6, 20, 50 eller 100 mcg CNP/kg gitt én gang i uken ved subkutan injeksjon.
Legemiddel: Placebo for TransCon CNP
Ukentlig subkutan injeksjon av placebo.
Eksperimentell: Open-Label utvidelsesperiode
Forsøkspersoner som fullfører den 52-ukers blindede behandlingsperioden kan fortsette inn i den 104-ukers åpne forlengelsesperioden og vil motta behandling med TransCon CNP.
Legemiddel: TransCon CNP
TransCon CNP-medikamentproduktet er et lyofilisert pulver i engangs hetteglass som inneholder enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hetteglass eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hetteglass. Før bruk rekonstitueres det lyofiliserte pulveret med sterilt vann til injeksjon og administreres ved subkutan injeksjon via sprøyte og kanyle.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert høydehastighet (cm/år) etter 52 uker med dobbeltblind behandling
Tidsramme: 52 uker
Den primære effektanalysen sammenlignet forskjellen i det primære effektendepunktet mellom TransCon CNP-behandlingsgruppen og den samlede placebogruppen ved å bruke en ANCOVA-modell med annualisert høydehastighet (AHV) ved uke 52 som responsvariabel, behandling (dosegrupper og placebo) og kjønn som faktorer, baseline alder og baseline høyde SDS som kovariatene, og basert på det fullstendige analysesettet.
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Aimee D. Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. juni 2020

Primær fullføring (Faktiske)

27. september 2022

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

11. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TCC-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på TransCon CNP

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere