Un ensayo de escalada de dosis que evalúa la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de TransCon CNP administrado una vez por semana en niños prepuberales con acondroplasia
16 de junio de 2026 actualizado por: Ascendis Pharma A/S
ACcomplisH: un ensayo de fase 2, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de escalada de dosis que evalúa la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de dosis subcutáneas de TransCon CNP administradas una vez por semana durante 52 semanas en niños prepuberales con acondroplasia seguidas de un ensayo abierto Período de extensión de etiqueta
El ensayo es un ensayo multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de escalada de dosis de TransCon CNP semanal administrado por vía subcutánea en niños prepuberales de 2 a 10 años, inclusive, con acondroplasia.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
57
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Linz, Austria, 4020
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72211
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Dublin, Irlanda, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Auckland, Nueva Zelanda, 1023
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Ascendis Pharma Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 10 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico de ACH con confirmación genética
- Edad entre 2 y 10 años (inclusive) en la visita de selección
- Prepuberal (mamas en estadio 1 para niñas o volumen testicular < 4 ml para niños) en la visita de selección
- Capaz de pararse sin ayuda
- Cuidador dispuesto y capaz de administrar inyecciones subcutáneas del fármaco del estudio
Criterio de exclusión:
Hallazgos clínicamente significativos en la selección que:
- se espera que requieran intervención quirúrgica durante la participación en el ensayo o
- son de naturaleza musculoesquelética, como las fracturas de Salter-Harris y el dolor intenso de cadera o
- de lo contrario, el investigador o el monitor médico/experto médico consideran que hacen que un participante no sea apto para recibir el fármaco del estudio o someterse a procedimientos relacionados con el ensayo
- Haber recibido tratamiento (>3 meses) de hormona de crecimiento humano (hGH) u otros medicamentos que se sabe que afectan la estatura o la proporcionalidad corporal en cualquier momento
- Haber recibido alguna dosis de medicamentos destinados a afectar la estatura o la proporcionalidad corporal dentro de los 6 meses anteriores a la visita de selección
- Haber recibido cualquier fármaco o dispositivo del estudio destinado a afectar la estatura o la proporcionalidad corporal en cualquier momento.
- Antecedentes o presencia de lesión o enfermedad de la(s) placa(s) de crecimiento, distinta de la acondroplasia, que afecta el potencial de crecimiento de los huesos largos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: TransCon CNP 6 mcg
TransCon CNP 6 mcg de CNP/kg administrados una vez a la semana mediante inyección subcutánea.
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El producto farmacéutico TransCon CNP es un polvo liofilizado en un vial de un solo uso que contiene TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/vial o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/vial.
Antes de su uso, el polvo liofilizado se reconstituye con agua estéril para inyección y se administra por inyección subcutánea mediante jeringa y aguja.
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Experimental: TransCon CNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg de CNP/kg administrados una vez a la semana mediante inyección subcutánea.
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El producto farmacéutico TransCon CNP es un polvo liofilizado en un vial de un solo uso que contiene TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/vial o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/vial.
Antes de su uso, el polvo liofilizado se reconstituye con agua estéril para inyección y se administra por inyección subcutánea mediante jeringa y aguja.
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Experimental: TransCon CNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg de CNP/kg administrados una vez a la semana mediante inyección subcutánea.
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El producto farmacéutico TransCon CNP es un polvo liofilizado en un vial de un solo uso que contiene TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/vial o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/vial.
Antes de su uso, el polvo liofilizado se reconstituye con agua estéril para inyección y se administra por inyección subcutánea mediante jeringa y aguja.
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Experimental: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg de CNP/kg administrados una vez a la semana mediante inyección subcutánea.
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El producto farmacéutico TransCon CNP es un polvo liofilizado en un vial de un solo uso que contiene TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/vial o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/vial.
Antes de su uso, el polvo liofilizado se reconstituye con agua estéril para inyección y se administra por inyección subcutánea mediante jeringa y aguja.
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo que imita 6, 20, 50 o 100 mcg de CNP/kg administrados una vez a la semana mediante inyección subcutánea.
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Inyección subcutánea semanal de placebo.
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Experimental: Período de extensión abierta: Transcon CNP
Los participantes que completaron el período de tratamiento con ciego de 52 semanas continuaron en el período de extensión abierta de 104 semanas y recibieron tratamiento con dosis transcon CNP (naveparegritide) aumentaron hasta un máximo de 100 mcg/kg administrado una vez por inyección subcutánea.
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El producto farmacéutico TransCon CNP es un polvo liofilizado en un vial de un solo uso que contiene TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/vial o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/vial.
Antes de su uso, el polvo liofilizado se reconstituye con agua estéril para inyección y se administra por inyección subcutánea mediante jeringa y aguja.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Velocidad de altura anualizada (cm/año) después de 52 semanas de tratamiento doble ciego
Periodo de tiempo: 52 semanas
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El análisis de eficacia principal comparó la diferencia en el criterio de valoración principal de eficacia entre el grupo de tratamiento TransCon CNP y el grupo de placebo combinado utilizando un modelo ANCOVA con la velocidad de altura anualizada (AHV) en la semana 52 como variable de respuesta, tratamiento (grupos de dosis y placebo) y el sexo como factores, la edad inicial y la altura inicial SDS como covariables, y con base en el conjunto de análisis completo.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Savarirayan R, Hoernschemeyer DG, Ljungberg M, Zarate YA, Bacino CA, Bober MB, Legare JM, Hogler W, Quattrin T, Abuzzahab MJ, Hofman PL, White KK, Ma NS, Schnabel D, Sousa SB, Mao M, Smith A, Chakraborty M, Giwa A, Winding B, Volck B, Shu AD, McDonnell C. Once-weekly TransCon CNP (navepegritide) in children with achondroplasia (ACcomplisH): a phase 2, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, dose-escalation trial. EClinicalMedicine. 2023 Oct 2;65:102258. doi: 10.1016/j.eclinm.2023.102258. eCollection 2023 Nov.
- Brod M, McLeod L, Smith A. Assessing signs and impacts of achondroplasia: psychometric evaluation of the Achondroplasia Child Experience Measures. J Patient Rep Outcomes. 2026 Jun 19. doi: 10.1186/s41687-026-01123-z. Online ahead of print.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de junio de 2020
Finalización primaria (Actual)
27 de septiembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de septiembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
11 de septiembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TCC-201
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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