Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et dosiseskaleringsforsøg, der evaluerer sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af TransCon CNP administreret en gang om ugen hos præpubertale børn med akondroplasi

12. februar 2024 opdateret af: Ascendis Pharma A/S

Opnå: Et fase 2, multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, dosiseskaleringsforsøg, der evaluerer sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af subkutane doser af TransCon CNP administreret én gang om ugen i 52 uger hos præpubertale børn med akondroplasi efterfulgt af en åben- Label forlængelsesperiode

Forsøget er et multicenter, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, dosiseskaleringsforsøg med ugentlig TransCon CNP administreret subkutant til præpubertale børn fra 2 til 10 år, inklusive, med Achondroplasia.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af ACH med genetisk bekræftelse
  2. Alder mellem 2 og 10 år (inklusive) ved screeningsbesøg
  3. Prepubertal (stadie 1 bryster for piger eller testikelvolumen < 4 ml for drenge) ved screeningsbesøg
  4. Kan stå uden hjælp
  5. Pårørende villig og i stand til at administrere subkutane injektioner af undersøgelseslægemidlet

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikante resultater ved screening, der:

    • forventes at kræve kirurgisk indgreb under deltagelse i forsøget eller
    • er muskuloskeletale i naturen, såsom Salter-Harris frakturer og svære hoftesmerter eller
    • ellers anses af investigator eller medicinsk monitor/medicinsk ekspert for at gøre en deltager uegnet til at modtage undersøgelseslægemiddel eller gennemgå forsøgsrelaterede procedurer
  2. Har modtaget behandling (>3 måneder) af humant væksthormon (hGH) eller anden medicin, der vides at påvirke statur eller kropsproportionalitet til enhver tid
  3. Har modtaget en dosis af medicin, der har til hensigt at påvirke statur eller kropsproportionalitet inden for de foregående 6 måneder efter screeningsbesøget
  4. Har modtaget et hvilket som helst forsøgslægemiddel eller udstyr, der er beregnet til at påvirke statur eller kropsproportionalitet til enhver tid
  5. Anamnese eller tilstedeværelse af skade eller sygdom i vækstpladen(erne), bortset fra Achondroplasia, som påvirker vækstpotentialet for lange knogler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TransCon CNP 6 mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg leveret en gang om ugen ved subkutan injektion.
Medicin: TransCon CNP
TransCon CNP lægemiddelprodukt er et frysetørret pulver i et engangshætteglas indeholdende enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hætteglas eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hætteglas. Før brug rekonstitueres det frysetørrede pulver med sterilt vand til injektion og administreres ved subkutan injektion via sprøjte og kanyle.
Eksperimentel: TransCon CNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg leveret en gang om ugen ved subkutan injektion.
Medicin: TransCon CNP
TransCon CNP lægemiddelprodukt er et frysetørret pulver i et engangshætteglas indeholdende enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hætteglas eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hætteglas. Før brug rekonstitueres det frysetørrede pulver med sterilt vand til injektion og administreres ved subkutan injektion via sprøjte og kanyle.
Eksperimentel: TransCon CNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg leveret en gang om ugen ved subkutan injektion.
Medicin: TransCon CNP
TransCon CNP lægemiddelprodukt er et frysetørret pulver i et engangshætteglas indeholdende enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hætteglas eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hætteglas. Før brug rekonstitueres det frysetørrede pulver med sterilt vand til injektion og administreres ved subkutan injektion via sprøjte og kanyle.
Eksperimentel: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg leveret en gang om ugen ved subkutan injektion.
Medicin: TransCon CNP
TransCon CNP lægemiddelprodukt er et frysetørret pulver i et engangshætteglas indeholdende enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hætteglas eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hætteglas. Før brug rekonstitueres det frysetørrede pulver med sterilt vand til injektion og administreres ved subkutan injektion via sprøjte og kanyle.
Placebo komparator: Placebo
Placebo, der efterligner 6, 20, 50 eller 100 mcg CNP/kg leveret en gang om ugen ved subkutan injektion.
Medicin: Placebo for TransCon CNP
Ugentlig subkutan injektion af placebo.
Eksperimentel: Open-Label forlængelsesperiode
Forsøgspersoner, der fuldfører den 52-ugers blindede behandlingsperiode, kan fortsætte ind i den 104-ugers åbne forlængelsesperiode og vil modtage behandling med TransCon CNP.
Medicin: TransCon CNP
TransCon CNP lægemiddelprodukt er et frysetørret pulver i et engangshætteglas indeholdende enten TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/hætteglas eller TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/hætteglas. Før brug rekonstitueres det frysetørrede pulver med sterilt vand til injektion og administreres ved subkutan injektion via sprøjte og kanyle.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig højdehastighed (cm/år) efter 52 ugers dobbeltblind behandling
Tidsramme: 52 uger
Den primære effektanalyse sammenlignede forskellen i det primære effektendepunkt mellem TransCon CNP-behandlingsgruppen og den poolede placebogruppe ved hjælp af en ANCOVA-model med den annualiserede højdehastighed (AHV) ved uge 52 som responsvariabel, behandling (dosisgrupper og placebo) og køn som faktorer, baseline alder og baseline højde SDS som kovariaterne og baseret på det fulde analysesæt.
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Aimee D. Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. september 2022

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. september 2019

Først opslået (Faktiske)

11. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TCC-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med TransCon CNP

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner