Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba zwiększania dawki oceniająca bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetykę TransCon CNP podawanego raz w tygodniu dzieciom przed okresem dojrzewania z achondroplazją

16 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma A/S

ACcompliH: wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2 ze zwiększaniem dawki oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetykę podskórnych dawek preparatu TransCon CNP podawanego raz w tygodniu przez 52 tygodnie u dzieci w wieku przedpokwitaniowym z achondroplazją, po którym następuje otwarte badanie Okres przedłużenia etykiety

Badanie jest wieloośrodkowym, podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem polegającym na zwiększaniu dawki cotygodniowego TransCon CNP podawanego podskórnie dzieciom przed okresem dojrzewania w wieku od 2 do 10 lat włącznie, z achondroplazją.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

57

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie kliniczne ACH z potwierdzeniem genetycznym
  2. Wiek od 2 do 10 lat (włącznie) podczas wizyty przesiewowej
  3. Przed okresem dojrzewania (piersi w stadium 1 u dziewcząt lub objętość jąder < 4 ml u chłopców) podczas wizyty przesiewowej
  4. Potrafi stać bez pomocy
  5. Opiekun chętny i zdolny do podawania podskórnych wstrzyknięć badanego leku

Kryteria wyłączenia:

  1. Istotne klinicznie wyniki badań przesiewowych, które:

    • oczekuje się, że będą wymagać interwencji chirurgicznej podczas udziału w badaniu lub
    • mają charakter mięśniowo-szkieletowy, takie jak złamania Saltera-Harrisa i silny ból stawu biodrowego lub
    • w inny sposób zostaną uznane przez badacza lub opiekuna medycznego/eksperta medycznego za uniemożliwiające uczestnikowi otrzymanie badanego leku lub poddanie się procedurom związanym z badaniem
  2. Otrzymałeś leczenie (> 3 miesiące) ludzkim hormonem wzrostu (hGH) lub innymi lekami, o których wiadomo, że wpływają na wzrost lub proporcjonalność ciała w dowolnym momencie
  3. Otrzymał jakąkolwiek dawkę leków, które miały wpłynąć na wzrost lub proporcjonalność ciała w ciągu ostatnich 6 miesięcy od wizyty przesiewowej
  4. Otrzymali jakikolwiek badany lek lub urządzenie mające na celu zmianę wzrostu lub proporcjonalności ciała w dowolnym momencie
  5. Historia lub obecność urazu lub choroby płytki wzrostu, innej niż achondroplazja, która wpływa na potencjał wzrostu kości długich

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TransCon CNP 6 mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg podawane raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym.
Lek: TransCon CNP
Produkt leczniczy TransCon CNP to liofilizowany proszek w fiolce jednorazowego użytku, zawierający 3,9 mg CNP-38/fiolkę TransCon CNP lub 0,80 mg CNP-38/fiolkę TransCon CNP. Przed użyciem liofilizowany proszek rozpuszcza się w sterylnej wodzie do wstrzykiwań i podaje we wstrzyknięciu podskórnym za pomocą strzykawki i igły.
Eksperymentalny: TransCon CNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg podawane raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym.
Lek: TransCon CNP
Produkt leczniczy TransCon CNP to liofilizowany proszek w fiolce jednorazowego użytku, zawierający 3,9 mg CNP-38/fiolkę TransCon CNP lub 0,80 mg CNP-38/fiolkę TransCon CNP. Przed użyciem liofilizowany proszek rozpuszcza się w sterylnej wodzie do wstrzykiwań i podaje we wstrzyknięciu podskórnym za pomocą strzykawki i igły.
Eksperymentalny: TransCon CNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg podawane raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym.
Lek: TransCon CNP
Produkt leczniczy TransCon CNP to liofilizowany proszek w fiolce jednorazowego użytku, zawierający 3,9 mg CNP-38/fiolkę TransCon CNP lub 0,80 mg CNP-38/fiolkę TransCon CNP. Przed użyciem liofilizowany proszek rozpuszcza się w sterylnej wodzie do wstrzykiwań i podaje we wstrzyknięciu podskórnym za pomocą strzykawki i igły.
Eksperymentalny: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg podawane raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym.
Lek: TransCon CNP
Produkt leczniczy TransCon CNP to liofilizowany proszek w fiolce jednorazowego użytku, zawierający 3,9 mg CNP-38/fiolkę TransCon CNP lub 0,80 mg CNP-38/fiolkę TransCon CNP. Przed użyciem liofilizowany proszek rozpuszcza się w sterylnej wodzie do wstrzykiwań i podaje we wstrzyknięciu podskórnym za pomocą strzykawki i igły.
Komparator placebo: Placebo
Placebo naśladujące 6, 20, 50 lub 100 mcg CNP/kg podawane raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym.
Lek: Placebo dla TransCon CNP
Cotygodniowe podskórne wstrzyknięcie placebo.
Eksperymentalny: Okres rozszerzenia otwartego: Transcon CNP
Uczestnicy, którzy ukończyli 52-tygodniowy okres leczenia, kontynuowali 104-tygodniowy okres przedłużania otwartego i otrzymali dawki TransCon CNP (NavePregritide), zwiększyli maksymalnie 100 mcg/kg dostarczane raz w tygodniu przez wstrzyknięcie podskórne.
Lek: TransCon CNP
Produkt leczniczy TransCon CNP to liofilizowany proszek w fiolce jednorazowego użytku, zawierający 3,9 mg CNP-38/fiolkę TransCon CNP lub 0,80 mg CNP-38/fiolkę TransCon CNP. Przed użyciem liofilizowany proszek rozpuszcza się w sterylnej wodzie do wstrzykiwań i podaje we wstrzyknięciu podskórnym za pomocą strzykawki i igły.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna prędkość wzrostu (cm/rok) po 52 tygodniach leczenia metodą podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: 52 tygodnie
W pierwotnej analizie skuteczności porównano różnicę w pierwszorzędowym punkcie końcowym skuteczności między grupą leczoną TransCon CNP a zbiorczą grupą placebo, stosując model ANCOVA z roczną szybkością wzrostu (AHV) w 52. tygodniu jako zmienną odpowiedzi, leczenie (grupy dawkowe i placebo). i płeć jako czynniki, wyjściowy wiek i wyjściowy wzrost SDS jako współzmienne oraz w oparciu o pełny zestaw analityczny.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TCC-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj