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Uno studio di aumento della dose che valuta la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di TransCon CNP somministrato una volta alla settimana nei bambini in età prepuberale con acondroplasia

12 febbraio 2024 aggiornato da: Ascendis Pharma A/S

ACcomplisH: uno studio di fase 2, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di aumento della dose che valuta la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica delle dosi sottocutanee di TransCon CNP somministrate una volta alla settimana per 52 settimane in bambini in età prepuberale con acondroplasia seguiti da un open- Periodo di estensione dell'etichetta

Lo studio è uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di aumento della dose di TransCon CNP settimanale somministrato per via sottocutanea in bambini in età prepuberale da 2 a 10 anni inclusi, con acondroplasia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

57

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-602
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi clinica di ACH con conferma genetica
  2. Età compresa tra 2 e 10 anni (inclusi) alla visita di screening
  3. Prepuberale (seno di stadio 1 per le ragazze o volume testicolare <4 ml per i ragazzi) alla visita di screening
  4. In grado di stare in piedi senza assistenza
  5. Caregiver disposto e in grado di somministrare iniezioni sottocutanee del farmaco oggetto dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Risultati clinicamente significativi allo screening che:

    • si prevede che richiedano un intervento chirurgico durante la partecipazione allo studio o
    • sono di natura muscoloscheletrica, come le fratture di Salter-Harris e il forte dolore all'anca o
    • altrimenti sono considerati dallo sperimentatore o dal monitor medico/esperto medico per rendere un partecipante non idoneo a ricevere il farmaco oggetto dello studio o a sottoporsi a procedure correlate allo studio
  2. Hanno ricevuto un trattamento (> 3 mesi) di ormone della crescita umano (hGH) o altri farmaci noti per influenzare la statura o la proporzionalità del corpo in qualsiasi momento
  3. Avere ricevuto qualsiasi dose di farmaci destinati a influenzare la statura o la proporzionalità corporea nei 6 mesi precedenti della visita di screening
  4. - Avere ricevuto in qualsiasi momento qualsiasi farmaco o dispositivo in studio destinato a influenzare la statura o la proporzionalità corporea
  5. Anamnesi o presenza di lesione o malattia della/e cartilagine di accrescimento, diversa dall'acondroplasia, che influisce sul potenziale di crescita delle ossa lunghe

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TransConCNP 6mcg
TransCon CNP 6 mcg CNP/kg somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.
Droga: TransCon CNP
Il prodotto farmaceutico TransCon CNP è una polvere liofilizzata in un flaconcino monouso contenente TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flaconcino o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacone. Prima dell'uso, la polvere liofilizzata viene ricostituita con acqua sterile per preparazioni iniettabili e somministrata mediante iniezione sottocutanea tramite siringa e ago.
Sperimentale: TransCon CNP 20 mcg
TransCon CNP 20 mcg CNP/kg somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.
Droga: TransCon CNP
Il prodotto farmaceutico TransCon CNP è una polvere liofilizzata in un flaconcino monouso contenente TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flaconcino o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacone. Prima dell'uso, la polvere liofilizzata viene ricostituita con acqua sterile per preparazioni iniettabili e somministrata mediante iniezione sottocutanea tramite siringa e ago.
Sperimentale: TransCon CNP 50 mcg
TransCon CNP 50 mcg CNP/kg somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.
Droga: TransCon CNP
Il prodotto farmaceutico TransCon CNP è una polvere liofilizzata in un flaconcino monouso contenente TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flaconcino o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacone. Prima dell'uso, la polvere liofilizzata viene ricostituita con acqua sterile per preparazioni iniettabili e somministrata mediante iniezione sottocutanea tramite siringa e ago.
Sperimentale: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg CNP/kg somministrato una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea.
Droga: TransCon CNP
Il prodotto farmaceutico TransCon CNP è una polvere liofilizzata in un flaconcino monouso contenente TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flaconcino o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacone. Prima dell'uso, la polvere liofilizzata viene ricostituita con acqua sterile per preparazioni iniettabili e somministrata mediante iniezione sottocutanea tramite siringa e ago.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo che imita 6, 20, 50 o 100 mcg CNP/kg somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.
Droga: Placebo per TransCon CNP
Iniezione sottocutanea settimanale di placebo.
Sperimentale: Periodo di estensione in aperto
I soggetti che completano il periodo di trattamento in cieco di 52 settimane possono continuare nel periodo di estensione in aperto di 104 settimane e riceveranno il trattamento con TransCon CNP.
Droga: TransCon CNP
Il prodotto farmaceutico TransCon CNP è una polvere liofilizzata in un flaconcino monouso contenente TransCon CNP 3,9 mg CNP-38/flaconcino o TransCon CNP 0,80 mg CNP-38/flacone. Prima dell'uso, la polvere liofilizzata viene ricostituita con acqua sterile per preparazioni iniettabili e somministrata mediante iniezione sottocutanea tramite siringa e ago.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità annualizzata dell'altezza (cm/anno) dopo 52 settimane di trattamento in doppio cieco
Lasso di tempo: 52 settimane
L’analisi di efficacia primaria ha confrontato la differenza nell’endpoint primario di efficacia tra il gruppo di trattamento TransCon CNP e il gruppo placebo aggregato utilizzando un modello ANCOVA con la velocità di altezza annualizzata (AHV) alla settimana 52 come variabile di risposta, trattamento (gruppi di dosaggio e placebo) e sesso come fattori, età basale e altezza basale SDS come covariate e sulla base del set di analisi completo.
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Aimee D. Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

27 settembre 2022

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

11 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TCC-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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