유전성 출혈성 모세혈관확장증 환자의 비출혈에 대한 프로프라놀롤 (EPERO)
유전성 출혈성 모세혈관확장증 환자의 비출혈 관리를 위한 프로프라놀롤의 효능 연구
연구 개요
상세 설명
유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT)은 드문 전신성 상염색체 우성 유전 혈관신생 장애입니다. 그것의 주요 특징은 철분 결핍과 만성 빈혈에 책임이 있는 자발적이고 재발하는 비출혈 환자의 90%에서 발생한다는 것입니다. 이러한 상태에 대해 다양한 보존적 및 중재적 치료가 설명되었지만 최적의 치료법은 존재하지 않습니다. 혈관 신생 과정을 억제하는 것은 흥미로운 치료 옵션입니다. 비심장 선택적 베타 차단제인 프로프라놀롤은 시험관 내에서 혈관신생을 억제하기 때문에 HHT 모세혈관확장증 치료의 새로운 후보가 될 수 있습니다. 이러한 항혈관신생 특성은 C. Léauté-Labrèze 및 al. 프로프라놀롤 치료를 받는 영아 혈관종의 큰 개선을 입증했습니다. 보르도 대학 병원 센터에서 연구자들은 예비 연구에서 HHT 비출혈에 대한 프로프라놀롤의 효능을 평가했습니다. 후향적으로 분석한 심장 또는 신경학적 적응증에 대해 프로프라놀롤을 투여받은 환자 10명 중 9명은 비출혈 중증도 점수를 크게 개선했습니다. 그런 다음 10명의 환자를 전향적으로 포함시켰고 3개월의 프로프라놀롤 치료 후 월간 비출혈 지속 기간 중앙값과 월간 비출혈 횟수(p=0.015)가 유의하게 감소했습니다(p=0.007).
이러한 결과를 확인하기 위해 연구자들은 위약과 비교하여 3개월 동안 하루에 두 번 40mg의 용량으로 per os에 제공된 프로프라놀롤의 효능을 연구하고자 합니다. 연구 전반에 걸쳐 환자는 월별 비출혈 에피소드 수와 코피의 누적 기간을 기록하는 특정 그리드를 완성합니다. 6개월의 후속 조치(포함 후 4회 방문)를 수행하고 임상 및 생물학적 데이터를 기록하고 치료 내성을 모니터링합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Bordeaux, 프랑스
- CHU de Bordeaux - service de médecine interne
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 18세
- HHT 진단 확정 : Curaçao 기준 3개 이상(자발성 및 재발성 비출혈, 특징적인 부위의 다발성 모세혈관확장증, 위장관 모세혈관확장증 또는 동정맥 기형과 같은 내장 병변, 가족력: 이 기준에 따른 HHT의 1촌) 또는 유전자 돌연변이 ALK1, ENG 또는 SMAD4용 인코딩
- 포함하기 최소 3개월 전에 완료된 특정 그리드에 따라 재발성 비출혈(평균 10회/월 이상) 및/또는 월 평균 누적 기간이 20분 이상인 환자.
- 프랑스 사회보장제도에 따라 보험에 가입한 환자
- 조사자와 환자가 서명한 무료 정보에 입각한 동의서
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 포함 전 달의 불완전한 비출혈 그리드
- 현재 베타 차단제 치료
- 활성 물질 또는 부형제에 대한 과민증
- 인슐린, 설포닐우레아 또는 메글리티니드로 치료받는 I형 또는 II형 당뇨병 환자
- 심부전 환자
- 간부전 환자
- 고 박출 심부전 또는 중증 간기능 장애의 원인이 되는 간 동정맥 기형 환자
- 중증 건선 환자(PASI>10)
- 베타차단제 치료 금기 : 천식, 만성폐쇄성기관지폐렴, 심박조율기가 없는 2도 또는 3도 방실차단, 프린츠메탈 협심증, 50bpm 미만의 서맥, 레이노 현상, 하지의 폐쇄성 동맥병증, 저혈압, 치료받지 않은 크롬친화세포종
- 포함 전 3개월 미만의 다른 임상 치료 시험에 참여
- 프랑스 법에 따라 보호받는 성인
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약군
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1일 2회(아침, 저녁) 3개월간
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실험적: 프로프라놀롤 팔
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3개월 동안 1일 2회(아침, 저녁) 40 mg os 당
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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비출혈의 누적 기간(분)
기간: 기준선 후 6개월(0일)
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기준선 후 6개월(0일)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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월간 비출혈 빈도(에피소드 수)
기간: 기준선(0일), 기준선 후 3개월 및 6개월
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기준선(0일), 기준선 후 3개월 및 6개월
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손과 얼굴의 피부 모세혈관확장증 수
기간: 기준선(0일), 기준선 후 3개월 및 6개월.
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기준선(0일), 기준선 후 3개월 및 6개월.
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헤모글로빈 수치
기간: 기준선(0일), 기준선 후 3개월 및 6개월.
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기준선(0일), 기준선 후 3개월 및 6개월.
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페리틴 수치
기간: 기준선(0일), 기준선 후 3개월 및 6개월.
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기준선(0일), 기준선 후 3개월 및 6개월.
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적혈구 수혈 횟수
기간: 기준선(0일), 기준선 후 3개월 및 6개월.
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기준선(0일), 기준선 후 3개월 및 6개월.
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약식(SF) 36 건강 설문조사
기간: 기준선(0일), 기준선 후 3개월 및 6개월.
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기준선(0일), 기준선 후 3개월 및 6개월.
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부작용의 수
기간: 기준선 이후 3개월 및 6개월(0일).
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기준선 이후 3개월 및 6개월(0일).
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혈압 측정
기간: 기준선(0일), 기준선 후 1개월, 3개월 및 6개월.
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기준선(0일), 기준선 후 1개월, 3개월 및 6개월.
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심박수 측정
기간: 기준선(0일), 기준선 후 1개월, 3개월 및 6개월.
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기준선(0일), 기준선 후 1개월, 3개월 및 6개월.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Antoine BENARD, MD, PhD, University Hospital, Bordeaux
- 수석 연구원: Anne CONTIS, MD, University Hospital, Bordeaux
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CHUBX 2015/32
- 2016-002770-12 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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