Propranolol do krwawienia z nosa u pacjentów z dziedziczną krwotoczną teleangiektazją (EPERO)
Badanie skuteczności propranololu w leczeniu krwawienia z nosa u pacjentów z dziedziczną teleangiektazją krwotoczną
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Dziedziczna teleangiektazja krwotoczna (HHT) jest rzadkim układowym zaburzeniem angiogenezy, dziedziczonym autosomalnie dominująco. Jej główną cechą jest występowanie u 90% pacjentów samoistnych i nawracających krwawień z nosa, odpowiedzialnych za niedobór żelaza i przewlekłą anemię. Opisano różne metody leczenia zachowawczego i interwencyjnego tych schorzeń, ale nie istnieje terapia optymalna. Zahamowanie procesu angiogenezy jest interesującą opcją terapeutyczną. Propranolol, niekardioselektywny beta-bloker, może stanowić nowego kandydata do terapii teleangiektazji HHT, ponieważ hamuje angiogenezę in vitro. Ta właściwość antyangiogenna jest dobrze znana w dermatologii dziecięcej, ponieważ C. Léauté-Labrèze i in. wykazali znaczną poprawę w przypadku naczyniaków dziecięcych poddawanych leczeniu propranololem. W Centrum Szpitala Uniwersyteckiego w Bordeaux badacze ocenili we wstępnym badaniu skuteczność propranololu w leczeniu krwawienia z nosa z powodu HHT. Dziewięciu z dziesięciu pacjentów otrzymujących propranolol ze wskazań kardiologicznych lub neurologicznych, poddanych retrospektywnej analizie, znacząco poprawiło swoją ocenę ciężkości krwawienia z nosa. Następnie prospektywnie włączono dziesięciu pacjentów i po 3 miesiącach leczenia propranololem mediana czasu trwania krwawienia z nosa w miesiącu istotnie się zmniejszyła (p=0,007) oraz liczba epizodów krwawienia z nosa w miesiącu (p=0,015).
Aby potwierdzić te wyniki, badacze chcieliby zbadać skuteczność propranololu podawanego doustnie w dawce 40 mg dwa razy dziennie przez okres trzech miesięcy w porównaniu z placebo. W trakcie badania pacjenci będą wypełniać określone siatki, rejestrując liczbę epizodów krwawienia z nosa w miesiącu i łączny czas trwania krwawień z nosa. Przeprowadzona zostanie 6-miesięczna obserwacja (4 wizyty po włączeniu), rejestracja danych klinicznych i biologicznych oraz monitorowanie tolerancji leczenia.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bordeaux, Francja
- CHU de Bordeaux - service de médecine interne
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≥ 18 lat
- Potwierdzone rozpoznanie HHT: 3 lub więcej kryteriów Curaçao (samoistne i nawracające krwawienia z nosa; liczne teleangiektazje w charakterystycznych miejscach; zmiany trzewne, takie jak teleangiektazje żołądkowo-jelitowe lub malformacje tętniczo-żylne; wywiad rodzinny: krewny pierwszego stopnia z HHT zgodnie z tymi kryteriami) lub mutacje genów kodowanie dla ALK1, ENG lub SMAD4
- Pacjent cierpiący na nawracające krwawienia z nosa (więcej niż średnio 10 epizodów/miesiąc) i/lub z skumulowanym średnim czasem trwania krwawienia z nosa na miesiąc dłuższym niż 20 minut, zgodnie z określonymi tabelami wypełnionymi co najmniej trzy miesiące przed włączeniem.
- Pacjent ubezpieczony we francuskim systemie ubezpieczeń społecznych
- Swobodna i świadoma zgoda podpisana przez badacza i pacjenta
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża lub karmienie piersią
- Niekompletne siatki krwawień z nosa w miesiącu poprzedzającym włączenie
- Obecne leczenie beta-blokerem
- Nadwrażliwość na substancję czynną lub pomocniczą
- Pacjenci z cukrzycą typu I lub typu II, leczeni insuliną, pochodnymi sulfonylomocznika lub meglitynidami
- Pacjenci z niewydolnością serca
- Pacjenci z niewydolnością wątroby
- Pacjenci z malformacjami tętniczo-żylnymi wątroby odpowiedzialnymi za niewydolność serca z dużą pojemnością minutową lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby
- Pacjenci z ciężką postacią łuszczycy (PASI>10)
- Przeciwwskazania do leczenia beta-blokerem: astma, przewlekła obturacyjna bronchopneumopatia, blok przedsionkowo-komorowy II lub III stopnia bez stymulatora, angina Prinzmetala, bradykardia < 50/min, objaw Raynauda, arteriopatia zarostowa kończyn dolnych, niskie ciśnienie krwi, nieleczony guz chromochłonny
- Udział w innym klinicznym badaniu terapeutycznym w okresie krótszym niż 3 miesiące przed włączeniem
- Osoba dorosła chroniona zgodnie z francuskim prawem
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Ramię placebo
|
per os, dwa razy dziennie (rano i wieczorem) przez trzy miesiące
|
|
Eksperymentalny: Ramię propranololu
|
40 mg dwa razy dziennie (rano i wieczorem), doustnie, przez trzy miesiące
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Skumulowany czas trwania krwawienia z nosa (w minutach)
Ramy czasowe: 6 miesięcy po wartości początkowej (dzień 0)
|
6 miesięcy po wartości początkowej (dzień 0)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstotliwość krwawienia z nosa (liczba epizodów) na miesiąc
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0), 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej
|
Na linii podstawowej (dzień 0), 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej
|
|
Liczba skórnych teleangiektazji na dłoniach i twarzy
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0), 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
Na linii podstawowej (dzień 0), 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
|
Poziomy hemoglobiny
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0), 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
Na linii podstawowej (dzień 0), 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
|
Poziomy ferrytyny
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0), 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
Na linii podstawowej (dzień 0), 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
|
Liczba transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0), 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
Na linii podstawowej (dzień 0), 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
|
Krótka ankieta (SF) 36 dotycząca zdrowia
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0), 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
Na linii podstawowej (dzień 0), 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej (dzień 0).
|
3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej (dzień 0).
|
|
Pomiar ciśnienia krwi
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0), 1 miesiąc, 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
Na linii podstawowej (dzień 0), 1 miesiąc, 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
|
Pomiar tętna
Ramy czasowe: Na linii podstawowej (dzień 0), 1 miesiąc, 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
Na linii podstawowej (dzień 0), 1 miesiąc, 3 miesiące i 6 miesięcy po linii podstawowej.
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Antoine BENARD, MD, PhD, University Hospital, Bordeaux
- Główny śledczy: Anne CONTIS, MD, University Hospital, Bordeaux
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Oddechowego
- Krwotok
- Choroby hematologiczne
- Wady wrodzone
- Choroby nosa
- Choroby otorynolaryngologiczne
- Oznaki i objawy, układ oddechowy
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Zaburzenia hemostatyczne
- Zaburzenia krwotoczne
- Malformacje naczyniowe
- Teleangiektazja
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Krwawienie z nosa
- Teleangiektazje, dziedziczna choroba krwotoczna
- Fizjologiczne skutki leków
- Beta-antagoniści adrenergiczni
- Antagoniści adrenergiczni
- Środki adrenergiczne
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki antyarytmiczne
- Środki przeciwnadciśnieniowe
- Środki rozszerzające naczynia krwionośne
- Propranolol
Inne numery identyfikacyjne badania
- CHUBX 2015/32
- 2016-002770-12 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .