Propranolol for neseblødning hos pasienter med arvelig hemorragisk telangiektasi (EPERO)

Hereditær hemorragisk telangiectasia (HHT) er en sjelden systemisk autosomal dominant arvelig lidelse av angiogenese. Hovedtrekket er forekomsten hos 90 % av pasientene av spontan og tilbakevendende neseblødning som er ansvarlig for jernmangel og kronisk anemi. Ulike konservative og intervensjonelle behandlinger er beskrevet for disse tilstandene, men det finnes ingen optimal terapi. Hemming av angiogeneseprosessen er et interessant terapeutisk alternativ. Propranolol, en ikke-kardio-selektiv betablokker, kan representere en ny kandidat for behandling av HHT telangiectasia da det undertrykker angiogenese in vitro. Denne anti-angiogene egenskapen er velkjent innen pediatrisk dermatologi, siden C. Léauté-Labrèze og al. har vist en stor forbedring av infantilt hemangiom under propranololbehandling. Ved University Hospital Centre of Bordeaux vurderte etterforskerne i en foreløpig studie effekten av propranolol for HHT neseblødning. Ni av ti pasienter som fikk propranolol for kardiologiske eller nevrologiske indikasjoner, retrospektivt analysert, forbedret deres alvorlighetsgrad for epistaxis betydelig. Ti pasienter ble deretter prospektivt inkludert og etter 3 måneders propranololbehandling ble median varighet av neseblødning per måned signifikant redusert (p=0,007) samt antall epistakseepisoder per måned (p=0,015).

For å bekrefte disse resultatene, ønsker etterforskerne å studere effekten av propranolol gitt per os i dosen på 40 mg to ganger daglig i en tremåneders periode, sammenlignet med placebo. Gjennom hele studien vil pasienter fylle ut spesifikke rutenett som registrerer antall epistakseepisoder per måned og den kumulative varigheten av neseblødninger. En oppfølging på 6 måneder vil bli gjort (4 besøk etter inkludering), registrering av kliniske og biologiske data og overvåking av behandlingens toleranse.