- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04113187
Propranolol para la epistaxis en pacientes con telangiectasia hemorrágica hereditaria (EPERO)
Estudio de la Eficacia del Propranolol para el Manejo de la Epistaxis en Pacientes con Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La telangiectasia hemorrágica hereditaria (HHT, por sus siglas en inglés) es un raro trastorno sistémico autosómico dominante de la angiogénesis. Su principal característica es la aparición en el 90% de los pacientes de epistaxis espontánea y recurrente responsable de deficiencia de hierro y anemia crónica. Se han descrito varios tratamientos conservadores e intervencionistas para estas afecciones, pero no existe una terapia óptima. La inhibición del proceso de angiogénesis es una opción terapéutica interesante. El propranolol, un betabloqueante no cardioselectivo, podría representar un nuevo candidato para el tratamiento de la telangiectasia HHT, ya que suprime la angiogénesis in vitro. Esta propiedad antiangiogénica es bien conocida en dermatología pediátrica, ya que C. Léauté-Labrèze et al. han demostrado una gran mejoría del hemangioma infantil en tratamiento con propranolol. En el Centro Hospitalario Universitario de Burdeos, los investigadores evaluaron en un estudio preliminar la eficacia del propranolol para la epistaxis HHT. Nueve de diez pacientes que recibieron propranolol por indicaciones cardiológicas o neurológicas, analizados retrospectivamente, mejoraron significativamente su Epistaxis Severity Score. Luego se incluyeron prospectivamente diez pacientes y después de 3 meses de tratamiento con propranolol, la mediana de la duración de la epistaxis por mes disminuyó significativamente (p = 0,007), así como el número de episodios de epistaxis por mes (p = 0,015).
Para confirmar estos resultados, a los investigadores les gustaría estudiar la eficacia del propranolol administrado por vía oral en dosis de 40 mg dos veces al día durante un período de tres meses, en comparación con un placebo. A lo largo del estudio, los pacientes completarán cuadrículas específicas que registran el número de episodios de epistaxis por mes y la duración acumulada de las hemorragias nasales. Se realizará un seguimiento de 6 meses (4 visitas tras la inclusión), registrando datos clínicos y biológicos y controlando la tolerancia al tratamiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Bordeaux, Francia
- CHU de Bordeaux - service de médecine interne
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años
- Diagnóstico confirmado de HHT: 3 o más criterios de Curaçao (epistaxis espontánea y recurrente; múltiples telangiectasias en sitios característicos; lesiones viscerales como telangiectasia gastrointestinal o malformaciones arteriovenosas; antecedentes familiares: un familiar de primer grado con HHT según estos criterios) o mutaciones de genes codificación para ALK1, ENG o SMAD4
- Paciente con epistaxis recurrente (más de una media de 10 episodios/mes) y/o con una duración media acumulada al mes superior a 20 minutos, según grillas específicas cumplimentadas al menos tres meses antes de la inclusión.
- Paciente asegurado bajo el sistema de seguridad social francés
- Consentimiento libre e informado firmado por investigador y paciente
Criterio de exclusión:
- Embarazo o lactancia
- Cuadrículas de epistaxis incompletas en el mes anterior a la inclusión
- Tratamiento actual con betabloqueantes
- Hipersensibilidad al principio activo o excipiente
- Pacientes con diabetes tipo I o tipo II, tratados con insulina, sulfonilureas o meglitinidas
- Pacientes con insuficiencia cardiaca
- Pacientes con insuficiencia hepática
- Pacientes con malformaciones arteriovenosas hepáticas responsables de insuficiencia cardíaca de alto gasto o disfunción hepática grave
- Pacientes con psoriasis severa (PASI>10)
- Contraindicaciones para el tratamiento con bloqueadores beta: asma, bronconeumopatía obstructiva crónica, bloqueo auriculoventricular de segundo o tercer grado sin marcapasos, angina de Prinzmetal, bradicardia < 50 lpm, fenómeno de Raynaud, arteriopatía obliterante de los miembros inferiores, presión arterial baja, feocromocitoma no tratado
- Participación en otro ensayo clínico terapéutico menos de 3 meses antes de la inclusión
- Adulto protegido según la ley francesa
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Brazo de placebo
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per os, dos veces al día (mañana y tarde) durante tres meses
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Experimental: Brazo de propranolol
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40 mg dos veces al día (mañana y noche), por vía oral, durante tres meses
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Duración acumulada de la epistaxis (en minutos)
Periodo de tiempo: 6 meses después del inicio (Día 0)
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6 meses después del inicio (Día 0)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de epistaxis (número de episodios) por mes
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0), 3 meses y 6 meses después del inicio
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Al inicio (Día 0), 3 meses y 6 meses después del inicio
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Número de telangiectasias cutáneas en manos y cara
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0), 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Al inicio (Día 0), 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Niveles de hemoglobina
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0), 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Al inicio (Día 0), 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Niveles de ferritina
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0), 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Al inicio (Día 0), 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Número de transfusiones de glóbulos rojos
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0), 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Al inicio (Día 0), 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Formulario corto (SF) 36 Encuesta de salud
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0), 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Al inicio (Día 0), 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: 3 meses y 6 meses después del inicio (Día 0).
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3 meses y 6 meses después del inicio (Día 0).
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Medición de la presión arterial
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0), 1 mes, 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Al inicio (Día 0), 1 mes, 3 meses y 6 meses después del inicio.
|
Medición de la frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Al inicio (Día 0), 1 mes, 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Al inicio (Día 0), 1 mes, 3 meses y 6 meses después del inicio.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Antoine BENARD, MD, PhD, University Hospital, Bordeaux
- Investigador principal: Anne CONTIS, MD, University Hospital, Bordeaux
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Anomalías congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Trastornos hemostáticos
- Signos y Síntomas Respiratorios
- Enfermedades de la nariz
- Anomalías cardiovasculares
- Malformaciones Vasculares
- Epistaxis
- Telangiectasias
- Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Beta-antagonistas adrenérgicos
- Antagonistas adrenérgicos
- Agentes adrenérgicos
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiarrítmicos
- Agentes antihipertensivos
- Agentes vasodilatadores
- Propranolol
Otros números de identificación del estudio
- CHUBX 2015/32
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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