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Propranololo per l'epistassi nei pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria (EPERO)

18 giugno 2026 aggiornato da: University Hospital, Bordeaux

Studio dell'efficacia del propranololo per la gestione dell'epistassi nei pazienti con teleangectasia emorragica ereditaria

La teleangectasia emorragica ereditaria (HHT) è una malattia genetica dell'angiogenesi associata a epistassi invalidante. La gestione di queste emorragie nasali richiede un trattamento più efficace. Il propranololo, un beta-bloccante, è una terapia potenzialmente utile considerando le sue proprietà anti-angiogeniche. Il nostro obiettivo è esplorare l'efficacia del propranololo, tre mesi dopo la sua introduzione, sulla durata cumulativa dell'epistassi nei pazienti con HHT.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La teleangectasia emorragica ereditaria (HHT) è una rara malattia sistemica autosomica dominante ereditaria dell'angiogenesi. La sua caratteristica principale è l'insorgenza nel 90% dei pazienti di epistassi spontanee e ricorrenti responsabili di carenza di ferro e anemia cronica. Per queste condizioni sono stati descritti vari trattamenti conservativi e interventistici, ma non esiste una terapia ottimale. L'inibizione del processo di angiogenesi è un'interessante opzione terapeutica. Il propranololo, un beta-bloccante non cardioselettivo, potrebbe rappresentare un nuovo candidato per la terapia delle teleangectasie HHT in quanto sopprime l'angiogenesi in vitro. Questa proprietà antiangiogenica è ben nota in dermatologia pediatrica, poiché C. Léauté-Labrèze et al. hanno dimostrato un notevole miglioramento dell'emangioma infantile sottoposto a trattamento con propranololo. Presso il Centro ospedaliero universitario di Bordeaux, i ricercatori hanno valutato in uno studio preliminare l'efficacia del propranololo per l'epistassi HHT. Nove su dieci pazienti trattati con propranololo per indicazioni cardiologiche o neurologiche, analizzati retrospettivamente, hanno migliorato significativamente il loro punteggio di gravità dell'epistassi. Dieci pazienti sono stati quindi inclusi in modo prospettico e dopo 3 mesi di trattamento con propranololo, la durata mediana dell'epistassi al mese è diminuita significativamente (p=0,007) così come il numero di episodi di epistassi al mese (p=0,015).

Per confermare questi risultati, i ricercatori vorrebbero studiare l'efficacia del propranololo somministrato per os alla dose di 40 mg due volte al giorno per un periodo di tre mesi, rispetto a un placebo. Durante lo studio, i pazienti completeranno griglie specifiche registrando il numero di episodi di epistassi al mese e la durata cumulativa delle emorragie nasali. Verrà effettuato un follow-up di 6 mesi (4 visite dopo l'inclusione), registrando dati clinici e biologici e monitorando la tolleranza al trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • CHU de Bordeaux - service de médecine interne

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni
  • Diagnosi confermata di HHT: 3 o più criteri Curaçao (epistassi spontanea e ricorrente; teleangectasie multiple in siti caratteristici; lesioni viscerali come teleangectasie gastrointestinali o malformazioni arterovenose; storia familiare: un parente di primo grado con HHT secondo questi criteri) o mutazioni di geni codifica per ALK1, ENG o SMAD4
  • Paziente affetto da epistassi ricorrenti (più di una media di 10 episodi/mese) e/o con una durata media mensile cumulativa superiore a 20 minuti, secondo specifiche griglie compilate almeno tre mesi prima dell'inclusione.
  • Paziente assicurato dal sistema di previdenza sociale francese
  • Consenso libero e informato firmato dallo sperimentatore e dal paziente

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento
  • Griglie di epistassi incomplete nel mese precedente l'inclusione
  • Attuale trattamento con beta-bloccanti
  • Ipersensibilità al principio attivo o all'eccipiente
  • Pazienti con diabete di tipo I o di tipo II, trattati con insulina, sulfoniluree o meglitinidi
  • Pazienti con scompenso cardiaco
  • Pazienti con insufficienza epatica
  • Pazienti con malformazioni arterovenose epatiche responsabili di insufficienza cardiaca ad alta gittata o grave disfunzione epatica
  • Pazienti con psoriasi grave (PASI>10)
  • Controindicazioni al trattamento con beta-bloccanti: asma, broncopolmonite cronica ostruttiva, blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado senza pacemaker, angina di Prinzmetal, bradicardia < 50 bpm, fenomeno di Raynaud, arteriopatia obliterante degli arti inferiori, ipotensione, feocromocitoma non trattato
  • - Partecipazione a un altro studio terapeutico clinico meno di 3 mesi prima dell'inclusione
  • Adulto protetto secondo la legge francese

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Braccio placebo
Droga: Placebo
per os, due volte al giorno (mattina e sera) per tre mesi
Sperimentale: Braccio di propranololo
Droga: Trattamento con propranololo
40 mg due volte al giorno (mattina e sera), per os, per tre mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Durata cumulativa dell'epistassi (in minuti)
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il basale (giorno 0)
6 mesi dopo il basale (giorno 0)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza di epistassi (numero di episodi) al mese
Lasso di tempo: Al basale (giorno 0), 3 mesi e 6 mesi dopo il basale
Al basale (giorno 0), 3 mesi e 6 mesi dopo il basale
Numero di teleangectasie cutanee su mani e viso
Lasso di tempo: Al basale (giorno 0), 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Al basale (giorno 0), 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Livelli di emoglobina
Lasso di tempo: Al basale (giorno 0), 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Al basale (giorno 0), 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Livelli di ferritina
Lasso di tempo: Al basale (giorno 0), 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Al basale (giorno 0), 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Numero di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: Al basale (giorno 0), 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Al basale (giorno 0), 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Modulo breve (SF) 36 Indagine sulla salute
Lasso di tempo: Al basale (giorno 0), 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Al basale (giorno 0), 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: 3 mesi e 6 mesi dopo il basale (giorno 0).
3 mesi e 6 mesi dopo il basale (giorno 0).
Misurazione della pressione sanguigna
Lasso di tempo: Al basale (giorno 0), 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Al basale (giorno 0), 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Misurazione della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Al basale (giorno 0), 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.
Al basale (giorno 0), 1 mese, 3 mesi e 6 mesi dopo il basale.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Collaboratori

AMRO-HHT-France - Association Maladie de Rendu-Osler

Investigatori

  • Cattedra di studio: Antoine BENARD, MD, PhD, University Hospital, Bordeaux
  • Investigatore principale: Anne CONTIS, MD, University Hospital, Bordeaux

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

19 maggio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

19 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

2 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CHUBX 2015/32
  • 2016-002770-12 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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