Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Propranololi nenäverenvuotoa varten perinnöllisillä hemorragisilla telangiektasiapotilailla (EPERO)

torstai 18. kesäkuuta 2026 päivittänyt: University Hospital, Bordeaux

Tutkimus propranololin tehosta nenäverenvuotohäiriöiden hoidossa perinnöllisillä verenvuoto-telangiektasiapotilailla

Perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT) on angiogeneesin geneettinen häiriö, joka liittyy toimintakyvyttömyyteen. Näiden nenäverenvuotojen hoito vaatii tehokkaampaa hoitoa. Propranololi, beetasalpaaja, on mahdollisesti hyödyllinen terapeuttinen lääke, kun otetaan huomioon sen angiogeneesiä estävät ominaisuudet. Tavoitteenamme on tutkia propranololin tehoa kolme kuukautta sen käyttöönoton jälkeen HHT-potilaiden nenäverenvuotojen kumulatiiviseen kestoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT) on harvinainen systeeminen, autosomaalinen dominantisesti periytyvä angiogeneesin häiriö. Sen tärkein piirre on, että 90 %:lla potilaista esiintyy spontaania ja toistuvaa nenäverenvuotoa, joka on syynä raudanpuutteeseen ja krooniseen anemiaan. Näihin tiloihin on kuvattu erilaisia ​​konservatiivisia ja interventiohoitoja, mutta optimaalista hoitoa ei ole olemassa. Angiogeneesiprosessin estäminen on mielenkiintoinen terapeuttinen vaihtoehto. Propranololi, ei-kardioselektiivinen beetasalpaaja, voisi olla uusi ehdokas HHT-telangiektasiaan, koska se estää angiogeneesiä in vitro. Tämä antiangiogeeninen ominaisuus on hyvin tunnettu lasten dermatologiassa, koska C. Léauté-Labrèze ja ai. ovat osoittaneet suurta parannusta propranololihoitoa saaneessa lapsen hemangioomassa. Bordeaux'n yliopistollisen sairaalakeskuksen tutkijat arvioivat alustavassa tutkimuksessa propranololin tehoa HHT-verenvuotohäiriöön. Yhdeksän kymmenestä potilaasta, jotka saivat propranololia kardiologisiin tai neurologisiin indikaatioihin, retrospektiivisesti analysoituna paransivat merkittävästi nenäverenvuotopisteensä vakavuutta. Kymmenen potilasta otettiin sitten prospektiivisesti mukaan ja 3 kuukauden propranololihoidon jälkeen nenäverenvuotokohtausten mediaanikesto kuukaudessa väheni merkittävästi (p=0,007) sekä nenäverenvuotokohtausten määrä kuukaudessa (p=0,015).

Näiden tulosten vahvistamiseksi tutkijat haluaisivat tutkia suun kautta annetun propranololin tehoa 40 mg:n annoksella kahdesti vuorokaudessa kolmen kuukauden ajan verrattuna lumelääkkeeseen. Koko tutkimuksen ajan potilaat täyttävät erityiset ruudukot, jotka tallentavat nenäverenvuotokohtausten lukumäärän kuukaudessa ja nenäverenvuotojen kumulatiivisen keston. Tehdään 6 kuukauden seuranta (4 käyntiä sisällyttämisen jälkeen), kirjataan kliiniset ja biologiset tiedot ja seurataan hoidon sietokykyä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska
        • CHU de Bordeaux - service de médecine interne

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 18 vuotta
  • Vahvistettu HHT-diagnoosi: 3 tai useampi Curaçaon kriteeri (spontaani ja toistuva nenäverenvuoto; useita telangiektasia tyypillisissä kohdissa; sisäelinten leesiot, kuten maha-suolikanavan telangiektasia tai arteriovenoosin epämuodostumat; sukuhistoria: ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on HHT näiden kriteerien mukaan) tai geenimutaatiot koodaus ALK1:lle, ENG:lle tai SMAD4:lle
  • Potilas, jolla on toistuva nenäverenvuoto (keskimäärin yli 10 jaksoa kuukaudessa) ja/tai jonka kumulatiivinen keskimääräinen kesto kuukaudessa on yli 20 minuuttia, erityisten taulukoiden mukaan, jotka on täytetty vähintään kolme kuukautta ennen sisällyttämistä.
  • Potilas, joka on vakuutettu Ranskan sosiaaliturvajärjestelmän mukaisesti
  • Tutkijan ja potilaan allekirjoittama ilmainen ja tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus tai imetys
  • Epätäydelliset nenäverenvuotoruudukot sisällyttämistä edeltävän kuukauden aikana
  • Nykyinen beetasalpaajahoito
  • Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai apuaineelle
  • Potilaat, joilla on tyypin I tai tyypin II diabetes ja joita hoidetaan insuliinilla, sulfonyyliureoilla tai meglitinideillä
  • Potilaat, joilla on sydämen vajaatoiminta
  • Potilaat, joilla on maksan vajaatoiminta
  • Potilaat, joilla on maksan valtimo-laskimon epämuodostumia, jotka ovat vastuussa sydämen vajaatoiminnasta tai vaikeasta maksan vajaatoiminnasta
  • Potilaat, joilla on vaikea psoriaasi (PASI> 10)
  • Beetasalpaajahoidon vasta-aihe: astma, krooninen obstruktiivinen bronkopneumopatia, toisen tai kolmannen asteen atrioventrikulaarinen salpaus ilman sydämentahdistinta, Prinzmetalin angina pectoris, bradykardia < 50 bpm, Raynaud'n ilmiö, alaraajojen obliteroiva arteriopatia, alhainen verenpaine, heokromaattinen verenpaine,
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen terapeuttiseen tutkimukseen alle 3 kuukautta ennen sisällyttämistä
  • Ranskan lain mukaan suojeltu aikuinen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Placebo käsi
Lääke: Plasebo
per os, kahdesti päivässä (aamulla ja illalla) kolmen kuukauden ajan
Kokeellinen: Propranololi käsi
Lääke: Propranololihoito
40 mg kahdesti päivässä (aamulla ja illalla) per os kolmen kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Estataksin kumulatiivinen kesto (minuutteina)
Aikaikkuna: 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen (päivä 0)
6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen (päivä 0)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Nenäverenvuoto (episodien määrä) kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa (päivä 0), 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen
Lähtötilanteessa (päivä 0), 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen
Ihon telangiektasian määrä käsissä ja kasvoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa (päivä 0), 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Lähtötilanteessa (päivä 0), 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Hemoglobiinin tasot
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa (päivä 0), 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Lähtötilanteessa (päivä 0), 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Ferritiinitasot
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa (päivä 0), 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Lähtötilanteessa (päivä 0), 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Punasolusiirtojen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa (päivä 0), 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Lähtötilanteessa (päivä 0), 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Lyhyt lomake (SF) 36 Terveystutkimus
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa (päivä 0), 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Lähtötilanteessa (päivä 0), 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Haitallisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen (päivä 0).
3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen (päivä 0).
Verenpaineen mittaus
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa (päivä 0), 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Lähtötilanteessa (päivä 0), 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Sykkeen mittaus
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa (päivä 0), 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.
Lähtötilanteessa (päivä 0), 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Bordeaux

Yhteistyökumppanit

AMRO-HHT-France - Association Maladie de Rendu-Osler

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Antoine BENARD, MD, PhD, University Hospital, Bordeaux
  • Päätutkija: Anne CONTIS, MD, University Hospital, Bordeaux

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 23. kesäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 19. toukokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 19. toukokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 27. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 2. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CHUBX 2015/32
  • 2016-002770-12 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa