Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Propranolol til epistaxis hos arvelige hæmoragiske telangiektasipatienter (EPERO)

18. juni 2026 opdateret af: University Hospital, Bordeaux

Undersøgelse af effekten af ​​propranolol til behandling af epistaxis hos arvelige hæmoragiske telangiektasipatienter

Hereditær hæmoragisk telangiektasi (HHT) er en genetisk lidelse i angiogenese forbundet med invaliderende næseblødning. Håndtering af disse næseblødninger kræver mere effektiv behandling. Propranolol, en beta-blokker, er et potentielt nyttigt terapeutisk middel i betragtning af dets anti-angiogene egenskaber. Vores mål er at undersøge effektiviteten af ​​propranolol, tre måneder efter dets introduktion, på den kumulative varighed af epistaxis hos HHT-patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hereditær hæmoragisk telangiektasi (HHT) er en sjælden systemisk autosomal dominant arvelig angiogenesesygdom. Dens hovedtræk er forekomsten hos 90 % af patienterne af spontan og tilbagevendende næseblod, der er ansvarlig for jernmangel og kronisk anæmi. Forskellige konservative og interventionelle behandlinger er blevet beskrevet for disse tilstande, men der findes ingen optimal terapi. Hæmning af angiogeneseproces er en interessant terapeutisk mulighed. Propranolol, en ikke-kardio-selektiv beta-blokker, kunne repræsentere en ny kandidat til behandling af HHT telangiectasia, da det undertrykker angiogenese in vitro. Denne anti-angiogene egenskab er velkendt i pædiatrisk dermatologi, da C. Léauté-Labrèze og al. har vist en stor forbedring af infantil hæmangiom under propranololbehandling. På universitetshospitalcentret i Bordeaux vurderede efterforskerne i en foreløbig undersøgelse effektiviteten af ​​propranolol til HHT næseblødning. Ni ud af ti patienter, der fik propranolol til kardiologiske eller neurologiske indikationer, retrospektivt analyseret, forbedrede signifikant deres epistaxis-sværhedsscore. Ti patienter blev derefter prospektivt inkluderet, og efter 3 måneders propranololbehandling faldt medianvarigheden af ​​næseblod pr. måned signifikant (p=0,007) samt antallet af epistakse-episoder pr. måned (p=0,015).

For at bekræfte disse resultater vil efterforskerne gerne undersøge effektiviteten af ​​propranolol givet per os i en dosis på 40 mg to gange dagligt i en periode på tre måneder sammenlignet med placebo. Gennem hele undersøgelsen vil patienter udfylde specifikke tavler, der registrerer antallet af epistaxis-episoder pr. måned og den kumulative varighed af næseblødninger. Der vil blive foretaget en opfølgning på 6 måneder (4 besøg efter inklusion), registrering af kliniske og biologiske data og overvågning af behandlingens tolerance.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU de Bordeaux - service de médecine interne

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år
  • Bekræftet diagnose af HHT: 3 eller flere Curaçao-kriterier (spontan og tilbagevendende epistaxis; multiple telangiektasier på karakteristiske steder; viscerale læsioner såsom gastrointestinale telangiektasi eller arteriovenøse misdannelser; familiehistorie: en førstegradsslægtning med HHT i henhold til disse kriterier) eller mutationer af gener kodning til ALK1, ENG eller SMAD4
  • Patient, der lider af tilbagevendende næseblødning (mere end et gennemsnit på 10 episoder/måned) og/eller med en kumulativ gennemsnitlig varighed pr. måned på mere end 20 minutter, i henhold til specifikke tavler afsluttet mindst tre måneder før inklusion.
  • Patientforsikret under det franske socialsikringssystem
  • Frit og informeret samtykke underskrevet af investigator og patient

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amning
  • Ufuldstændige epistaxis-gitter i måneden før inklusion
  • Nuværende beta-blokker behandling
  • Overfølsomhed over for det aktive stof eller hjælpestof
  • Patienter med type I eller type II diabetes, behandlet med insulin, sulfonylurinstoffer eller meglitinider
  • Patienter med hjertesvigt
  • Patienter med leversvigt
  • Patienter med leverarteriovenøse misdannelser, der er ansvarlige for høj-output hjertesvigt eller alvorlig leverdysfunktion
  • Patienter med svær psoriasis (PASI>10)
  • Kontraindikation til behandling med betablokker: astma, kronisk obstruktiv bronkopneumopati, atrioventrikulær blokering af anden eller tredje grad uden pacemaker, Prinzmetals angina, bradykardi < 50 bpm, Raynauds fænomen, udslettende arteriopati i underekstremiteterne, lavt blodtryk, non-romokromocytomer, lavt blodtryk.
  • Deltagelse i et andet klinisk terapeutisk forsøg mindre end 3 måneder før inklusion
  • Beskyttet voksen i henhold til fransk lov

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo arm
Medicin: Placebo
per os, to gange om dagen (morgen og aften) i løbet af tre måneder
Eksperimentel: Propranolol arm
Medicin: Propranolol behandling
40 mg to gange dagligt (morgen og aften), per os, i løbet af tre måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Kumulativ varighed af epistaxis (i minutter)
Tidsramme: 6 måneder efter baseline (dag 0)
6 måneder efter baseline (dag 0)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighed af næseblod (antal episoder) om måneden
Tidsramme: Ved baseline (dag 0), 3 måneder og 6 måneder efter baseline
Ved baseline (dag 0), 3 måneder og 6 måneder efter baseline
Antal kutane telangiektasier på hænder og ansigt
Tidsramme: Ved baseline (dag 0), 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Ved baseline (dag 0), 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Niveauer af hæmoglobin
Tidsramme: Ved baseline (dag 0), 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Ved baseline (dag 0), 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Niveauer af ferritin
Tidsramme: Ved baseline (dag 0), 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Ved baseline (dag 0), 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Antal transfusioner af røde blodlegemer
Tidsramme: Ved baseline (dag 0), 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Ved baseline (dag 0), 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Short Form (SF) 36 Sundhedsundersøgelse
Tidsramme: Ved baseline (dag 0), 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Ved baseline (dag 0), 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: 3 måneder og 6 måneder efter baseline (dag 0).
3 måneder og 6 måneder efter baseline (dag 0).
Måling af blodtryk
Tidsramme: Ved baseline (dag 0), 1 måned, 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Ved baseline (dag 0), 1 måned, 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Måling af puls
Tidsramme: Ved baseline (dag 0), 1 måned, 3 måneder og 6 måneder efter baseline.
Ved baseline (dag 0), 1 måned, 3 måneder og 6 måneder efter baseline.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Samarbejdspartnere

AMRO-HHT-France - Association Maladie de Rendu-Osler

Efterforskere

  • Studiestol: Antoine BENARD, MD, PhD, University Hospital, Bordeaux
  • Ledende efterforsker: Anne CONTIS, MD, University Hospital, Bordeaux

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. maj 2022

Studieafslutning (Faktiske)

19. maj 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

2. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CHUBX 2015/32
  • 2016-002770-12 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner