遺伝性出血性毛細血管拡張症患者における鼻出血に対するプロプラノロール (EPERO)

遺伝性出血性毛細血管拡張症 (HHT) は、血管新生のまれな全身性常染色体優性遺伝性疾患です。 その主な特徴は、鉄欠乏と慢性貧血の原因となる自発的および再発性鼻出血の患者の 90% で発生することです。 これらの状態に対して、さまざまな保守的および介入的治療法が記載されていますが、最適な治療法は存在しません。 血管新生プロセスを阻害することは、興味深い治療オプションです。 非心臓選択的ベータ遮断薬であるプロプラノロールは、in vitro で血管新生を抑制するため、HHT 毛細血管拡張症の治療の新しい候補となる可能性があります。 この抗血管新生特性は、C. Léauté-Labrèze および al.プロプラノロール治療を受けている乳児血管腫の大幅な改善が実証されています。 ボルドー大学病院センターでは、研究者らは予備研究で HHT 鼻出血に対するプロプラノロールの有効性を評価しました。 遡及的に分析された、心臓または神経学的適応症のためにプロプラノロールを投与された 10 人の患者のうち 9 人が、鼻出血重症度スコアを大幅に改善しました。 10 人の患者が前向きに含まれ、プロプラノロール治療の 3 か月後、1 か月あたりの鼻出血の期間の中央値が大幅に減少し (p=0,007)、1 か月あたりの鼻出血のエピソード数も (p=0,015) 減少しました。

これらの結果を確認するために、研究者は、プラセボと比較して、3 か月間、1 日 2 回 40 mg の用量で経口投与されたプロプラノロールの有効性を研究したいと考えています。 研究を通して、患者は特定のグリッドを完成させ、1 か月あたりの鼻出血エピソードの数と鼻出血の累積期間を記録します。 6か月のフォローアップが行われ（組み入れ後4回の訪問）、臨床および生物学的データを記録し、治療の耐性を監視します。