RHO 유전자의 P23H 변이로 인한 상염색체 우성 색소성 망막염 환자에서 QR-1123의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구 (AURORA)
2022년 5월 5일 업데이트: ProQR Therapeutics
RHO 유전자의 P23H 돌연변이로 인한 상염색체 우성 색소성 망막염(adRP) 대상자에서 QR-1123의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 전향적 인간 최초 연구
이 연구는 단일 용량 또는 반복 용량을 받는 피험자에서 안구(유리체 강내; IVT) 주사(한 쪽 눈/편측)의 QR-1123 주사의 안전성, 내약성 및 효능을 평가합니다.
단일 주사는 개방형 라벨 방식으로 평가되고 반복 주사는 이중 마스크, 무작위, 가짜 제어 방식으로 평가됩니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
개입 / 치료
상세 설명
QR-1123은 야생형(WT) 로돕신(RHO) 단백질의 발현을 유지하면서 P23H 단백질의 발현을 선택적으로 감소시키기 위해 돌연변이 P23H 메신저 리보핵산(mRNA)을 특이적으로 표적화하도록 설계된 안티센스 올리고뉴클레오티드입니다. 돌연변이 P23H mRNA의 감소는 우성-음성 단백질의 해로운 효과를 감소시키고 광수용체에서 WT 로돕신 단백질의 기능을 증가시켜야 한다는 가설이 있습니다. WT RHO 기능의 회복은 P23H 돌연변이로 인한 adRP 환자의 시력을 향상시킬 것으로 예상됩니다.
연구는 최대 8개의 단일 용량 및 반복 용량 코호트를 포함할 것입니다. 더 높은 단일 용량 코호트를 시작하기 전에 및/또는 반복 용량 코호트(들)를 시작하기 전에 사용 가능한 안전성 및 효능 데이터를 DMC에서 검토합니다.
단일 용량 코호트에서 피험자는 오픈 라벨 방식으로 QR-1123의 단일 일측 IVT 주사를 받게 됩니다. 반복 용량 코호트에서 피험자는 3개월마다 QR-1123의 일방적 IVT 주사 또는 3개월마다 일방적 가짜 절차를 이중 마스크 방식으로 받도록 무작위 배정됩니다. 피험자는 총 12개월 동안 안전성, 내약성 및 효능에 대해 추적될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Sue Anschutz-Rogers Eye Center, University of Colorado - Dept. of Ophthalmology
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32607
- VitreoRetinal Associates
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- Shriners UK Ophthalmology - University of Kentucky
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Casey Eye Institute, OHSU
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 남성 또는 여성, ≥ 18세.
- 안과 검사를 기반으로 한 adRP와 일치하는 임상 프리젠테이션.
- 시야 측정에 의해 결정된 조사자의 견해에 따른 VF 손상.
- 유전자 분석에 기초한 RHO 유전자의 P23H 돌연변이를 가진 상염색체 우성형 RP의 분자진단.
- 연구자에 의해 평가된 바와 같이, 양질의 안저 이미징을 허용하기 위한 투명한 안구 매체 및 적절한 동공 확장.
주요 제외 기준:
- 유전자 분석에 근거한 유전성 망막 퇴행성 질환 또는 증후군(예: 어셔 증후군, 레베르 선천성 흑암시 등)과 관련된 유전자(RHO 유전자의 P23H 돌연변이 제외)에 추가적인 병원성 돌연변이의 존재.
- 조사자의 의견과 의료 모니터의 동의 하에 연구 참여로 인해 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 임의의 유의한 안구 또는 비안구 질환/장애(약물 및 실험실 검사 이상 포함)의 존재, 연구 결과 또는 피험자의 연구 참여 능력에 영향을 미칠 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: QR-1123 단일 용량 - 용량 레벨 1
오픈 라벨 단일 용량 코호트: 용량 수준 1
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일방적 IVT 주사
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실험적: QR-1123 단일 용량 - 용량 수준 2
오픈 라벨 단일 용량 코호트: 용량 수준
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일방적 IVT 주사
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실험적: QR-1123 단일 용량 - 용량 레벨 3
오픈 라벨 단일 용량 코호트: 용량 수준 3
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일방적 IVT 주사
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실험적: QR-1123 단일 용량 - 용량 레벨 4
오픈 라벨 단일 용량 코호트: 용량 수준 4
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일방적 IVT 주사
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실험적: QR-1123 단일 용량 - 용량 레벨 5
공개 라벨 단일 용량 코호트: 용량 수준 5
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일방적 IVT 주사
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실험적: 반복 용량 코호트 1
이중 마스킹, 무작위화, 가짜 제어, 반복 용량 코호트.
용량 수준은 획득한 안전성 및 효능 데이터의 DMC 검토에 따라 결정됩니다.
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일방적 IVT 주사
가짜 절차(즉,
글로브의 침투 없음) 활성 주사를 밀접하게 모방하고 치료 할당에 대해 피험자를 가리는 역할을 함
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안구 AE의 발생률 및 중증도
기간: 최대 12개월
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연구 및 동료 눈에서 CTCAC를 기준으로 스코어링된 안구 부작용의 발생률 및 중증도
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최대 12개월
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비안구 AE의 발생률 및 심각도
기간: 최대 12개월
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연구 및 동료 눈에서 CTCAC를 기준으로 점수가 매겨진 비안구 이상 반응의 발생률 및 중증도
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최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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BCVA의 변화
기간: 최대 12개월
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최고교정시력(BCVA)의 변화
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최대 12개월
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LLVA의 변화
기간: 최대 12개월
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저조도시력(LLVA)의 변화
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최대 12개월
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DAC 시야의 변화
기간: 최대 12개월
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DAC(Dark Adapted Chromatic) 시야 측정법의 변화
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최대 12개월
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정적 VF의 변화
기간: 최대 12개월
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정적 VF(시야)의 변화
|
최대 12개월
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Microperimetry의 변화
기간: 최대 12개월
|
Microperimetry의 변화
|
최대 12개월
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SD-OCT의 변화
기간: 최대 12개월
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Spectral Domain-Optical Coherence Tomography의 변화
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최대 12개월
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FST의 변화
기간: 최대 12개월
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FST(Full-field Stimulus Threshold)의 변화
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최대 12개월
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전체 필드 ERG의 변화
기간: 최대 12개월
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전영역 망막전도도(ERG)의 변화
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최대 12개월
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QR-1123 치료 후 전신 노출 평가
기간: 최대 12개월
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QR-1123의 혈청 수준
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최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics
- 연구 책임자: ProQR Clinical Trial Manager, ProQR Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 7일
기본 완료 (예상)
2022년 6월 7일
연구 완료 (예상)
2022년 6월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 10월 10일
처음 게시됨 (실제)
2019년 10월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 5월 5일
마지막으로 확인됨
2022년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PQ-1123-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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