Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus QR-1123:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on RHO-geenin P23H-mutaatiosta johtuva autosomaalinen dominantinen retiniitti pigmentosa (AURORA)

torstai 5. toukokuuta 2022 päivittänyt: ProQR Therapeutics

Tuleva ensimmäinen ihmistutkimus QR-1123:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on RHO-geenin P23H-mutaatiosta johtuva autosomaalinen dominantinen retinitis Pigmentosa (adRP)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan QR-1123-injektion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta silmään (intravitreaalinen; IVT) injektioiden (yksi silmä/yksipuolinen) koehenkilöillä, jotka saavat kerta-annoksen tai toistuvia annoksia. Yksittäiset injektiot arvioidaan avoimella tavalla, ja toistetut injektiot arvioidaan kaksoisnaamioisella, satunnaistetulla, valekontrolloidulla tavalla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

QR-1123 on antisense-oligonukleotidi, joka on suunniteltu kohdistamaan spesifisesti mutantti-P23H-lähettiribonukleiinihappo (mRNA) P23H-proteiinin ilmentymisen vähentämiseksi selektiivisesti säilyttäen samalla villityypin (WT) rodopsiiniproteiinin (RHO) ilmentymisen. Oletetaan, että mutantti-P23H-mRNA:n pelkistyminen vähentää hallitsevan negatiivisen proteiinin haitallisia vaikutuksia ja sen pitäisi johtaa WT-rodopsiiniproteiinin lisääntyneeseen toimintaan fotoreseptoreissa. WT RHO -toiminnan palauttamisen odotetaan parantavan näkökykyä potilailla, joilla on adRP P23H-mutaation vuoksi.

Tutkimus käsittää enintään 8 yksittäisannos- ja toistuvan annoksen kohorttia. Ennen korkeamman kerta-annoskohortin aloittamista ja/tai ennen toistuvan annoksen kohortin aloittamista DMC tarkistaa saatavilla olevat turvallisuus- ja tehotiedot.

Yksittäisen annoksen kohortteissa koehenkilöt saavat yhden, yksipuolisen IVT-injektion QR-1123:ta avoimella tavalla. Toistuvan annoksen kohortteissa koehenkilöt satunnaistetaan saamaan joko yksipuolinen IVT-injektio QR-1123:ta joka 3. kuukausi tai yksipuolinen valemenettely 3 kuukauden välein kaksoisnaamariin. Koehenkilöitä seurataan turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon suhteen yhteensä 12 kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Sue Anschutz-Rogers Eye Center, University of Colorado - Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • VitreoRetinal Associates
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • Shriners UK Ophthalmology - University of Kentucky
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Casey Eye Institute, OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Mies tai nainen, ≥ 18-vuotias.
  2. AdRP:n mukainen kliininen esitys silmätutkimusten perusteella.
  3. VF:n heikkeneminen tutkijan mielestä perimetrin perusteella määritettynä.
  4. RP:n autosomaalisen hallitsevan muodon molekyylidiagnoosi, jossa on P23H-mutaatio RHO-geenissä, perustuu geneettiseen analyysiin.
  5. Selkeä silmän väliaine ja riittävä pupillien laajeneminen mahdollistamaan hyvänlaatuisen silmänpohjakuvauksen tutkijan arvioiden mukaan.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Muiden patogeenisten mutaatioiden esiintyminen geeneissä (muut kuin RHO-geenin P23H-mutaatio), jotka liittyvät perinnöllisiin verkkokalvon rappeumasairauksiin tai oireyhtymiin, jotka perustuvat geneettiseen analyysiin (esim. Usherin oireyhtymä, Leberin synnynnäinen amauroosi jne.).
  2. Mikä tahansa merkittävä silmäsairaus tai muu kuin silmäsairaus/häiriö (mukaan lukien lääkitys- ja laboratoriotestien poikkeavuudet), jotka tutkijan näkemyksen ja lääketieteellisen monitorin suostumuksella voivat joko vaarantaa koehenkilön tutkimukseen osallistumisen vuoksi, voi vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai koehenkilön kykyyn osallistua tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: QR-1123 Kerta-annos – annostaso 1
Avoin etiketti Yksittäinen annoskohortti: annostaso 1
Lääke: QR-1123
yksipuolinen IVT-injektio
Kokeellinen: QR-1123 Kerta-annos – annostaso 2
Avoin etiketti Yksittäisen annoksen kohortti: annostaso
Lääke: QR-1123
yksipuolinen IVT-injektio
Kokeellinen: QR-1123 Kerta-annos – annostaso 3
Avoin etiketti Kerta-annoskohortti: annostaso 3
Lääke: QR-1123
yksipuolinen IVT-injektio
Kokeellinen: QR-1123 Kerta-annos – annostaso 4
Avoin etiketti Kerta-annoskohortti: annostaso 4
Lääke: QR-1123
yksipuolinen IVT-injektio
Kokeellinen: QR-1123 Kerta-annos – annostaso 5
Avoin etiketti Yksittäinen annoskohortti: annostaso 5
Lääke: QR-1123
yksipuolinen IVT-injektio
Kokeellinen: Toista annoskohortti 1
Kaksoisnaamio, satunnaistettu, valekontrolloitu, toistuva annoskohortti. Annostasot määritetään saatujen turvallisuus- ja tehotietojen DMC-tarkistuksen jälkeen.
Lääke: QR-1123
yksipuolinen IVT-injektio
Muut: Huijausmenettely
Valetoimenpiteet (esim. ei tunkeudu maapalloon) jäljittelevät tarkasti aktiivista injektiota ja peittävät kohteet, jotka joutuvat hoitoon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Silmään liittyvien haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Silmään liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus pisteytettiin CTCAC:n perusteella tutkimuksessa ja toisessa silmässä
jopa 12 kuukautta
Ei-silmään liittyvien haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Muiden kuin silmään liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus pisteytetään CTCAC:n perusteella tutkimuksessa ja toisessa silmässä
jopa 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutoksia BCVA:ssa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Muutokset parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA)
jopa 12 kuukautta
Muutoksia LLVA:ssa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Muutokset matalan luminanssin näöntarkkuudessa (LLVA)
jopa 12 kuukautta
Muutokset DAC:n kehässä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Muutokset Dark Adapted chromatic (DAC) -perimetriassa
jopa 12 kuukautta
Muutokset staattisessa VF:ssä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Muutokset staattisessa VF:ssä (näkökenttä)
jopa 12 kuukautta
Muutokset mikroperimetriassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Muutokset mikroperimetriassa
jopa 12 kuukautta
Muutoksia SD-OCT
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Muutokset spektrialueen optisessa koherenssitomografiassa
jopa 12 kuukautta
Muutoksia FST:ssä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Muutokset täyden kentän ärsykekynnyksessä (FST)
jopa 12 kuukautta
Muutoksia täyden kentän ERG:ssä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Muutokset täyden kentän elektroretinogrammissa (ERG)
jopa 12 kuukautta
Systeemisen altistuksen arviointi QR-1123-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
QR-1123:n seerumipitoisuudet
jopa 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ProQR Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics
  • Opintojohtaja: ProQR Clinical Trial Manager, ProQR Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 7. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 7. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 7. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 11. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 6. toukokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. toukokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PQ-1123-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Silmäsairaudet

Kliiniset tutkimukset QR-1123

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa