RHO遺伝子のP23H変異による常染色体優性網膜色素変性症の被験者におけるQR-1123の安全性と忍容性を評価する研究 (AURORA)
2022年5月5日 更新者：ProQR Therapeutics
RHO遺伝子のP23H変異による常染色体優性網膜色素変性症（adRP）の被験者におけるQR-1123の安全性と忍容性を評価するための前向きな最初のヒト研究
この研究では、単回投与または反復投与を受ける被験者の眼（硝子体内; IVT）注射（片眼/片側）におけるQR-1123注射の安全性、忍容性、および有効性を評価します。
単回注射は非盲検法で評価され、反復注射は二重マスク無作為化偽対照法で評価されます。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
QR-1123 は、野生型 (WT) ロドプシン (RHO) タンパク質の発現を維持しながら、P23H タンパク質の発現を選択的に減少させるために、突然変異体 P23H メッセンジャー リボ核酸 (mRNA) を特異的に標的とするように設計されたアンチセンス オリゴヌクレオチドです。 変異体 P23H mRNA の減少は、ドミナント ネガティブ タンパク質の有害な影響を減少させ、光受容体における WT ロドプシンタンパク質の機能の増加をもたらすはずであるという仮説が立てられています。 WT RHO 機能の回復は、P23H 変異による adRP 患者の視力を改善すると予想されます。
この研究は、最大8つの単回投与および反復投与コホートで構成されます。 より高い単回投与コホートを開始する前、および/または反復投与コホートを開始する前に、利用可能な安全性と有効性のデータがDMCによってレビューされます。
単回投与コホートでは、被験者は非盲検法で QR-1123 の単回片側 IVT 注射を受けます。 反復投与コホートでは、被験者は無作為に割り当てられ、QR-1123 の片側 IVT 注射を 3 か月ごとに受けるか、片側偽手術を 3 か月ごとに二重マスク方式で受けます。 被験者は、安全性、忍容性、および有効性について、合計12か月間追跡されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Sue Anschutz-Rogers Eye Center, University of Colorado - Dept. of Ophthalmology
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- VitreoRetinal Associates
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- Shriners UK Ophthalmology - University of Kentucky
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Casey Eye Institute, OHSU
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準:
- 18歳以上の男性または女性。
- -眼科検査に基づくadRPと一致する臨床症状。
- -視野測定によって決定される、治験責任医師の意見におけるVFの障害。
- 遺伝子解析に基づく、RHO 遺伝子に P23H 変異を伴う常染色体優性型 RP の分子診断。
- 治験責任医師が評価したように、透明な眼球と適切な瞳孔拡張により、高品質の眼底イメージングが可能になります。
主な除外基準:
- 遺伝子分析に基づく、遺伝性網膜変性疾患または症候群に関連する遺伝子（RHO遺伝子のP23H変異以外）の追加の病原性変異の存在（例、アッシャー症候群、レーバー先天性黒内障など）。
- -重大な眼または非眼の疾患/障害（投薬および臨床検査の異常を含む）の存在 治験責任医師の意見および医療モニターの同意により、研究への参加のために被験者を危険にさらす可能性があります。研究の結果、または研究に参加する被験者の能力に影響を与える可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：QR-1123 単回投与 - 投与レベル 1
オープンラベル 単回投与コホート：用量レベル 1
|
片側IVT注射
|
|
実験的：QR-1123 単回投与 - 投与量レベル 2
オープンラベル 単回投与コホート：用量レベル
|
片側IVT注射
|
|
実験的：QR-1123 単回投与 - 投与レベル 3
オープンラベル 単回投与コホート：用量レベル 3
|
片側IVT注射
|
|
実験的：QR-1123 単回投与 - 投与量レベル 4
オープンラベル 単回投与コホート：用量レベル 4
|
片側IVT注射
|
|
実験的：QR-1123 単回投与 - 投与量レベル 5
オープンラベル 単回投与コホート：用量レベル 5
|
片側IVT注射
|
|
実験的：反復投与コホート 1
ダブルマスク、無作為化、シャムコントロール、反復投与コホート。
用量レベルは、得られた安全性および有効性データのDMCレビューに従って決定されます。
|
片側IVT注射
偽の手順（つまり
グローブの貫通なし) アクティブな注射を厳密に模倣し、治療の割り当てに対して被験者をマスクするのに役立ちます
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
眼のAEの発生率と重症度
時間枠：12ヶ月まで
|
研究および他の眼におけるCTCACに基づいて採点された眼の有害事象の発生率および重症度
|
12ヶ月まで
|
|
眼球以外の有害事象の発生率と重症度
時間枠：12ヶ月まで
|
研究および他の眼におけるCTCACに基づいて採点された非眼有害事象の発生率および重症度
|
12ヶ月まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
BCVAの変化
時間枠：12ヶ月まで
|
最高矯正視力（BCVA）の変化
|
12ヶ月まで
|
|
LLVAの変化
時間枠：12ヶ月まで
|
低輝度視力（LLVA）の変化
|
12ヶ月まで
|
|
DAC 境界の変化
時間枠：12ヶ月まで
|
暗順応色 (DAC) 周辺測定の変化
|
12ヶ月まで
|
|
静的 VF の変化
時間枠：12ヶ月まで
|
静的 VF (視野) の変化
|
12ヶ月まで
|
|
マイクロペリメトリーの変化
時間枠：12ヶ月まで
|
マイクロペリメトリーの変化
|
12ヶ月まで
|
|
SD-OCTの変更点
時間枠：12ヶ月まで
|
スペクトル ドメイン光コヒーレンストモグラフィーの変化
|
12ヶ月まで
|
|
FSTの変更
時間枠：12ヶ月まで
|
全視野刺激閾値（FST）の変化
|
12ヶ月まで
|
|
フルフィールドERGの変化
時間枠：12ヶ月まで
|
全視野網膜電図（ERG）の変化
|
12ヶ月まで
|
|
QR-1123による治療後の全身曝露の評価
時間枠：12ヶ月まで
|
QR-1123の血清レベル
|
12ヶ月まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：ProQR Medical Monitor、ProQR Therapeutics
- スタディディレクター：ProQR Clinical Trial Manager、ProQR Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月7日
一次修了 (予想される)
2022年6月7日
研究の完了 (予想される)
2022年6月7日
試験登録日
最初に提出
2019年10月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年10月10日
最初の投稿 (実際)
2019年10月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年5月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年5月5日
最終確認日
2022年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PQ-1123-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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