Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję QR-1123 u pacjentów z autosomalnym dominującym barwnikowym zapaleniem siatkówki spowodowanym mutacją P23H w genie RHO (AURORA)

5 maja 2022 zaktualizowane przez: ProQR Therapeutics

Prospektywne pierwsze badanie na ludziach oceniające bezpieczeństwo i tolerancję QR-1123 u pacjentów z autosomalnym dominującym barwnikowym zapaleniem siatkówki (adRP) z powodu mutacji P23H w genie RHO

Badanie to ocenia bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność zastrzyków QR-1123 do oka (do ciała szklistego; IVT) zastrzyków (jedno oko/jednostronne) u pacjentów otrzymujących pojedynczą dawkę lub dawki powtarzane. Pojedyncze iniekcje będą oceniane w sposób otwarty, a powtórne iniekcje będą oceniane w sposób podwójnie zaślepiony, randomizowany, kontrolowany metodą pozorowaną.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

QR-1123 jest antysensownym oligonukleotydem, zaprojektowanym do swoistego ukierunkowania na zmutowany informacyjny kwas rybonukleinowy (mRNA) P23H w celu selektywnego zmniejszenia ekspresji białka P23H, przy jednoczesnym zachowaniu ekspresji białka rodopsyny (RHO) typu dzikiego (WT). Postawiono hipotezę, że redukcja zmutowanego mRNA P23H zmniejszy szkodliwe działanie dominującego negatywnego białka i powinno skutkować zwiększoną funkcją białka rodopsyny WT w fotoreceptorach. Oczekuje się, że przywrócenie funkcji WT RHO poprawi widzenie u pacjentów z adRP z powodu mutacji P23H.

Badanie obejmie do 8 kohort dawek pojedynczych i dawek wielokrotnych. Przed rozpoczęciem kohorty z większą pojedynczą dawką i/lub przed rozpoczęciem kohorty z wielokrotną dawką, DMC dokona przeglądu dostępnych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności.

W kohortach z pojedynczą dawką pacjenci otrzymają pojedyncze, jednostronne wstrzyknięcie IVT QR-1123 w sposób otwarty. W kohortach dawek powtarzanych pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania jednostronnego wstrzyknięcia IVT QR-1123 co 3 miesiące lub jednostronnej procedury pozorowanej co 3 miesiące, w sposób z podwójną maską. Pacjenci będą obserwowani pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności przez całkowity okres 12 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Sue Anschutz-Rogers Eye Center, University of Colorado - Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • VitreoRetinal Associates
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • Shriners UK Ophthalmology - University of Kentucky
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute, OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Główne kryteria włączenia:

  1. Mężczyzna lub kobieta, ≥ 18 lat.
  2. Obraz kliniczny zgodny z adRP na podstawie badań okulistycznych.
  3. Upośledzenie migotania komór w opinii badacza, określone na podstawie perymetrii.
  4. Diagnoza molekularna autosomalnej dominującej postaci RP z mutacją P23H w genie RHO na podstawie analizy genetycznej.
  5. Wyraźne media oka i odpowiednie rozszerzenie źrenic, aby umożliwić dobrą jakość obrazowania dna oka, zgodnie z oceną badacza.

Główne kryteria wykluczenia:

  1. Obecność dodatkowych mutacji patogennych w genach (innych niż mutacja P23H w genie RHO) związanych z dziedzicznymi chorobami lub zespołami zwyrodnieniowymi siatkówki, na podstawie analizy genetycznej (np. zespół Ushera, wrodzona ślepota Lebera itp.).
  2. Obecność jakiejkolwiek istotnej choroby/zaburzenia ocznego lub pozaocznego (w tym leków i nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych), które w opinii Badacza i za zgodą Monitora Medycznego mogą narazić uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badaniu, mogą wpływać na wyniki badania lub zdolność uczestnika do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: QR-1123 Pojedyncza dawka - poziom dawki 1
Otwarta próba Kohorta z pojedynczą dawką: poziom dawki 1
Lek: QR-1123
jednostronna iniekcja IVT
Eksperymentalny: QR-1123 Pojedyncza dawka - poziom dawki 2
Otwarta próba Kohorta z pojedynczą dawką: poziom dawki
Lek: QR-1123
jednostronna iniekcja IVT
Eksperymentalny: QR-1123 Pojedyncza dawka - poziom dawki 3
Otwarta próba Kohorta z pojedynczą dawką: poziom dawki 3
Lek: QR-1123
jednostronna iniekcja IVT
Eksperymentalny: QR-1123 Pojedyncza dawka - poziom dawki 4
Otwarta próba Kohorta z pojedynczą dawką: poziom dawki 4
Lek: QR-1123
jednostronna iniekcja IVT
Eksperymentalny: QR-1123 Pojedyncza dawka - poziom dawki 5
Otwarta próba Kohorta z pojedynczą dawką: poziom dawki 5
Lek: QR-1123
jednostronna iniekcja IVT
Eksperymentalny: Kohorta dawki powtórzonej 1
Podwójnie zamaskowana, randomizowana, kontrolowana pozorowana, kohorta z powtarzaną dawką. Poziomy dawek zostaną określone po dokonaniu przez DMC przeglądu uzyskanych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności.
Lek: QR-1123
jednostronna iniekcja IVT
Inny: Pozorowana procedura
Pozorowane procedury (tj. brak penetracji kuli ziemskiej) ściśle naśladują aktywne wstrzyknięcie i służą do maskowania pacjentów przydzielonych do leczenia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie AE oka
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych dotyczących oka ocenianych na podstawie CTCAC w badaniu i drugim oku
do 12 miesięcy
Częstość występowania i nasilenie AE niezwiązanych z oczami
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych niezwiązanych z oczami ocenianych na podstawie CTCAC w badaniu i drugim oku
do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w BCVA
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Zmiany najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
do 12 miesięcy
Zmiany w LLVA
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Zmiany ostrości wzroku przy niskiej luminancji (LLVA)
do 12 miesięcy
Zmiany w perymetrii DAC
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Zmiany perymetrii chromatycznej dostosowanej do ciemności (DAC).
do 12 miesięcy
Zmiany statycznego VF
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Zmiany statycznego VF (pole widzenia)
do 12 miesięcy
Zmiany w mikroperymetrii
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Zmiany w mikroperymetrii
do 12 miesięcy
Zmiany w SD-OCT
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Zmiany w dziedzinie widmowej-optycznej koherentnej tomografii
do 12 miesięcy
Zmiany w FST
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Zmiany progu bodźca pełnego pola (FST)
do 12 miesięcy
Zmiany w pełnym polu ERG
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Zmiany w elektroretinogramie pełnego pola (ERG)
do 12 miesięcy
Ocena narażenia ogólnoustrojowego po leczeniu QR-1123
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
Poziom QR-1123 w surowicy
do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics
  • Dyrektor Studium: ProQR Clinical Trial Manager, ProQR Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 października 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

7 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

7 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PQ-1123-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby oczu

Badania kliniczne na QR-1123

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Slovenia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj