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Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di QR-1123 in soggetti con retinite pigmentosa autosomica dominante dovuta alla mutazione P23H nel gene RHO (AURORA)

5 maggio 2022 aggiornato da: ProQR Therapeutics

Un primo studio prospettico sull'uomo per valutare la sicurezza e la tollerabilità di QR-1123 in soggetti con retinite pigmentosa autosomica dominante (adRP) a causa della mutazione P23H nel gene RHO

Questo studio valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'iniezione di QR-1123 nell'occhio (intravitreale; IVT) (un occhio/unilaterale) in soggetti che ricevono una singola dose o dosi ripetute. Le singole iniezioni saranno valutate in modo aperto e le iniezioni ripetute saranno valutate in doppio cieco, randomizzato, controllato da sham.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

QR-1123 è un oligonucleotide antisenso, progettato per colpire specificamente l'acido ribonucleico messaggero P23H mutante (mRNA) al fine di ridurre selettivamente l'espressione della proteina P23H, preservando l'espressione della proteina rodopsina (RHO) wild type (WT). Si ipotizza che la riduzione dell'mRNA mutante P23H ridurrà gli effetti deleteri della proteina dominante-negativa e dovrebbe comportare un aumento della funzione della proteina rodopsina WT nei fotorecettori. Si prevede che il ripristino della funzione WT RHO migliori la vista nei pazienti con adRP a causa della mutazione P23H.

Lo studio comprenderà fino a 8 coorti a dose singola e dose ripetuta. Prima di iniziare una coorte a dose singola più elevata e/o prima di iniziare una o più coorti a dose ripetuta, i dati disponibili sulla sicurezza e l'efficacia saranno esaminati dal DMC.

Nelle coorti a dose singola i soggetti riceveranno una singola iniezione IVT unilaterale di QR-1123 in modalità open label. Nelle coorti a dose ripetuta i soggetti saranno randomizzati a ricevere un'iniezione IVT unilaterale di QR-1123 ogni 3 mesi o una procedura fittizia unilaterale ogni 3 mesi, in modalità a doppia maschera. I soggetti saranno seguiti per sicurezza, tollerabilità ed efficacia per un periodo totale di 12 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Sue Anschutz-Rogers Eye Center, University of Colorado - Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • VitreoRetinal Associates
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • Shriners UK Ophthalmology - University of Kentucky
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Casey Eye Institute, OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  1. Maschio o femmina, ≥ 18 anni di età.
  2. Presentazione clinica coerente con adRP, basata su esami oftalmici.
  3. Compromissione su FV secondo il parere dell'investigatore, come determinato dalla perimetria.
  4. Una diagnosi molecolare della forma autosomica dominante di RP con la mutazione P23H nel gene RHO, basata sull'analisi genetica.
  5. Un mezzo oculare chiaro e un'adeguata dilatazione pupillare per consentire immagini del fondo oculare di buona qualità, come valutato dallo sperimentatore.

Principali criteri di esclusione:

  1. Presenza di mutazioni patogene aggiuntive nei geni (diverse dalla mutazione P23H nel gene RHO) associate a malattie o sindromi degenerative retiniche ereditarie, sulla base di analisi genetiche (ad esempio, sindrome di Usher, amaurosi congenita di Leber, ecc.).
  2. Presenza di qualsiasi malattia/disturbo oculare o non oculare significativo (comprese le anomalie dei farmaci e dei test di laboratorio) che, secondo l'opinione dello sperimentatore e con il concorso del monitor medico, può mettere a rischio il soggetto a causa della partecipazione allo studio, può influenzare i risultati dello studio o la capacità del soggetto di partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: QR-1123 Dose singola - livello di dose 1
In aperto Coorte monodose: livello di dose 1
Droga: QR-1123
iniezione IVT unilaterale
Sperimentale: QR-1123 Dose singola - livello di dose 2
Etichetta aperta Coorte monodose: livello di dose
Droga: QR-1123
iniezione IVT unilaterale
Sperimentale: QR-1123 Dose singola - livello di dose 3
Etichetta aperta Coorte a dose singola: livello di dose 3
Droga: QR-1123
iniezione IVT unilaterale
Sperimentale: QR-1123 Dose singola - livello di dose 4
Etichetta aperta Coorte monodose: livello di dose 4
Droga: QR-1123
iniezione IVT unilaterale
Sperimentale: QR-1123 Dose singola - livello di dose 5
Etichetta aperta Coorte monodose: livello di dose 5
Droga: QR-1123
iniezione IVT unilaterale
Sperimentale: Ripetere la dose della coorte 1
Coorte a dose ripetuta, in doppio cieco, randomizzata, simulata controllata. I livelli di dose saranno determinati in seguito alla revisione DMC dei dati di sicurezza ed efficacia ottenuti.
Droga: QR-1123
iniezione IVT unilaterale
Altro: Procedura fittizia
Procedure fittizie (es. nessuna penetrazione del globo) imitano da vicino l'iniezione attiva e servono a mascherare i soggetti all'assegnazione del trattamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi oculari
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Incidenza e gravità degli eventi avversi oculari valutati in base al CTCAC nello studio e nell'altro occhio
fino a 12 mesi
Incidenza e gravità degli eventi avversi non oculari
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Incidenza e gravità degli eventi avversi non oculari valutati in base al CTCAC nello studio e all'altro occhio
fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nel BCVA
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Cambiamenti nella migliore acuità visiva corretta (BCVA)
fino a 12 mesi
Modifiche all'LLVA
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Cambiamenti nell'acuità visiva a bassa luminanza (LLVA)
fino a 12 mesi
Cambiamenti nella perimetria del DAC
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Cambiamenti nella perimetria cromatica adattata al buio (DAC).
fino a 12 mesi
Cambiamenti nella FV statica
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Cambiamenti nella FV statica (campo visivo)
fino a 12 mesi
Cambiamenti nella microperimetria
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Cambiamenti nella microperimetria
fino a 12 mesi
Cambiamenti in SD-OCT
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Cambiamenti nella tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale
fino a 12 mesi
Modifiche all'FST
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Cambiamenti nella soglia dello stimolo a campo pieno (FST)
fino a 12 mesi
Modifiche nell'ERG a tutto campo
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Cambiamenti nell'elettroretinogramma a campo pieno (ERG)
fino a 12 mesi
Valutazione dell'esposizione sistemica dopo trattamento con QR-1123
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
Livelli sierici di QR-1123
fino a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics
  • Direttore dello studio: ProQR Clinical Trial Manager, ProQR Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 ottobre 2019

Completamento primario (Anticipato)

7 giugno 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

7 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

11 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PQ-1123-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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