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소아의 원발성 경화성 담관염

2023년 10월 13일 업데이트: Arbor Research Collaborative for Health

소아 원발성 경화성 담관염(PSC)에 대한 전향적 관찰 연구

원발성 경화성 담관염(PSC)은 간의 담관을 손상시키는 드문 간 질환입니다. 담관은 간에서 소장으로 담즙을 운반하는 작은 관입니다. 담즙은 우리가 먹는 음식의 영양소를 흡수하고 사용하는 데 도움이 되는 간에서 생성되는 액체입니다. PSC 환자의 경우 담즙이 간으로 역류하여 간을 손상시켜 간의 흉터를 유발합니다.

이 연구의 목적은 다음과 같습니다.

  • 의료 및 기타 데이터를 수집하여 PSC에 대해 자세히 알아보고 어떻게 진행되는지 알아보고 질병을 더 빠르게 진행할 수 있는 요인을 식별합니다.
  • PSC 증상이 자녀의 일상 기능에 미치는 영향에 대해 자세히 알아보기 위해 PSC 증상이 자녀의 삶에 어떤 영향을 미치는지 질문하십시오.
  • Childhood Liver Disease Research Network(ChiLDReN)의 참여 임상 사이트 중 한 곳에서 본 PSC 아동은 정보, DNA 및 기타 표본을 제공하도록 요청받을 것입니다. PSC의 가능한 원인과 장기적인 영향에 대해 자세히 알아보기 위해 승인된 연구를 수행하기 위해 조사관이 정보와 표본을 사용할 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

소아 원발성 경화성 담관염(PSC)은 희귀한 자가면역 담관 섬유화 질환으로 상당한 이환율, 환자의 ~50%에서 간 이식의 필요성, 성인기에 담관암 및 결장직장암의 위험 증가로 이어집니다. 소아에서 담관 질환의 진행은 다양하며 보다 빠른 질병 진행과 관련된 위험 요소는 적절하게 연구되지 않았습니다. 중요한 것은 소아과 간장 전문의가 결장 염증과 간 질환 사이의 상호 작용을 엄격하게 조사하기 위해 이전에 염증성 장 질환(IBD) 전문가와 협력한 적이 없다는 것입니다. 섬유증을 측정하기 위한 새로운 비침습적 이미징 양식은 소아 PSC에서 탐색되지 않았습니다. 더욱이 PSC가 어린이의 전반적인 기능에 미치는 영향은 잘 이해되지 않았으며 과소 평가되었을 가능성이 있습니다.

소아 PSC의 자연사는 잘 알려져 있지 않습니다. 이 연구는 질병의 더 빠른 진행과 관련된 공존하는 IBD의 활동을 포함한 위험 요인을 결정하고, 전체 기능에 대한 PSC의 영향을 특성화하고, 새로운 이미징을 기반으로 담도계 질환 및 간 섬유증의 스펙트럼 및 예후 가치를 정의하는 것을 목표로 합니다. PSC의 병인 및 중증도와 질병의 면역병인의 새로운 메커니즘에 관한 바이오마커를 발견하기 위한 미래의 기계론적 연구를 위한 표본의 바이오뱅크를 구축합니다. 이 포괄적인 관찰 및 종적 연구는 소아 PSC 및 관련 IBD의 자연 경과 및 중증도의 고유한 측면을 기술하고 향후 치료 시험에 필요한 데이터를 제공할 것입니다. 향후 중재 연구에서 대리 종점 역할을 할 수 있는 순환 및 이미징 바이오마커를 발견하고 검증할 수 있는 플랫폼을 제공하는 것을 목표로 합니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

1000

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • 부수사관:
          • Rohit Kohli, MD
        • 수석 연구원:
          • Nisreen Soufi, MD
        • 연락하다:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • 모병
        • Children's Hospital Colorado
        • 수석 연구원:
          • Shikha Sundaram, MD
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Ron Sokol, MD
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Michael Narkewicz, MD
        • 부수사관:
          • Amy Feldman, MD
        • 부수사관:
          • Dania Brigham, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 모병
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Nitika Gupta, MD
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Estella Alonso, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Riley Hospital for Children
        • 연락하다:
          • Wendy Morlan, RN, CCRP
          • 전화번호: 317-274-9601
          • 이메일: wmorlan@iu.edu
        • 연락하다:
          • Ann Klipsch, BSN, RN, CCRC
          • 전화번호: 317.944.9654
          • 이메일: aeye@iu.edu
        • 부수사관:
          • Jean Molleston, MD
        • 수석 연구원:
          • Molly Bozic, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical
        • 수석 연구원:
          • Alex Miethke, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • 수석 연구원:
          • Kathleen Loomes, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • 모병
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • 부수사관:
          • Veena Venkat, MD
        • 부수사관:
          • James Squires, MD
        • 수석 연구원:
          • Simon Horslen, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • 수석 연구원:
          • Mary Elizabeth Tessier, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • 모병
        • The University of Utah
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Stephen Guthery, MD
        • 수석 연구원:
          • Mark Deneau, MD
        • 부수사관:
          • Kyle Jensen, MD
        • 부수사관:
          • Linda Book, MD
        • 연락하다:
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • 모병
        • Seattle Children's Hospital
        • 부수사관:
          • Pamela Valentino, MD
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Niviann Blondet, MD
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • 모병
        • The Hospital for Sick Children
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Vicky Ng, MD
        • 수석 연구원:
          • Binita Kamath, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

참가자는 포함 기준을 충족하고 제외 기준이 적용되지 않는 경우 ChiLDReN PSC 연구에 등록할 수 있습니다. 가능한 한 다양한 환자 모집단(인종, 민족, 성별, 연령 등)을 등록하기 위해 모든 노력을 기울일 것입니다.

설명

포함 기준:

등록 전 언제든지 크거나 작은 덕트 PSC의 임상 진단을 받은 환자는 이 전향적 코호트 연구에 참여할 자격이 있는지 선별됩니다. 현장 PI는 대덕트 PSC 진단 시 비정상적인 담관 조영술의 존재를 확인하기 위해 현장 방사선 전문의와 함께 MRCP 또는 ERCP 이미지를 검토한 후 적격성을 결정합니다. 소관 PSC 진단 당시 얻은 간 조직병리학은 등록 전에 현장 병리학자와 함께 검토됩니다.

개인은 연구에 참여할 자격을 갖추기 위해 모든 포함 기준을 충족해야 합니다.

  1. 검진 당시 2~25세.

  2. MRC, ERC 또는 수술 중 담관 조영술(IOC)에 의한 현장 방사선 전문의의 검토를 기반으로 하고 다음 중 하나 이상을 기반으로 PSC와 일치하는 것으로 해석되는 큰 덕트 PSC의 진단:

    • 담관의 초점 구조화
    • 총담관의 지배적 협착
    • 담관의 소낭 확장
    • 담관의 구슬 모양
    • 원위 담관 가지의 가지치기 모양

    및/또는

  3. 현장 병리학자의 간 조직병리학 검토를 기반으로 하고 PSC와 호환되는 것으로 해석된 소관 PSC의 진단:

    • 가능한 소관 PSC: 5개 기준 중 3개 이상인 생검: 관주위 부종, 동심성 염증, 담관 손상, 담관 반응 및 담관 내 호중구(담관염) 또는...
    • 결정적인 소관 PSC: 담관주위 섬유증/소엽간 담관 또는 더 작은 프로필 주변의 "양파 껍질"
  4. 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 이용 가능성을 준수할 의사를 진술했습니다.
  5. 정보에 입각한 동의/동의를 제공할 수 있음

제외 기준:

기준선에서 다음 기준 중 하나를 충족하는 개인은 이 연구 참여에서 제외됩니다.

  1. 간 이식의 역사
  2. 역사 골수 이식
  3. 이차성 경화성 담관염에 걸리기 쉬운 일차성 또는 후천성 면역결핍 병력, 예: 고-IgM 증후군, 중증 복합 면역결핍(SCID) 증후군, 공통 가변성 면역결핍(CVID) 증후군, 연골 모발 형성 부전 증후군 또는 HIV/AIDS
  4. LCH(Langerhans cell histiocytosis) 또는 HLH(hemophagocytic lymphohistiocytosis)를 포함한 조직구증의 병력
  5. 허혈성 담관염의 병력
  6. 담즙병증, 정맥 폐쇄성 질환 또는 복부 방사선 혈관병증을 동반한 문맥 혈전증의 병력
  7. 재발성 화농성 담관염의 병력
  8. 등록을 결정하기 위해 평가된 담관 조영술/간 생검 전 담낭 결석증에 대한 담관 수술의 병력
  9. 담관낭종에 대한 담관 수술의 병력
  10. 간세포 암종 또는 간모세포종의 병력
  11. 외과 적 담즙 외상의 역사
  12. 선천성 거대세포 바이러스(CMV) 간염의 병력
  13. 낫적혈구병의 역사
  14. 낭포성 섬유증, 담도 폐쇄증, 카롤리병/선천성 간 섬유증 또는 진행성 가족성 간내 담즙정체 3형/MDR3 질환의 병력
  15. 심장 간병증의 병력.
  16. 윌슨병, 글리코겐 저장 장애, 알파-1 항트립신 결핍을 포함한 대사 장애의 병력
  17. 전신성 홍반성 루푸스(SLE)의 진단
  18. 등록 당시 동시 임신 -

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
염증성 장 질환(IBD)이 있거나 없는 환자, 자가 면역 간염(AIH)이 있거나 없는 환자를 포함한 PSC의 주요 표현형을 특성화합니다.
기간: 최대 10년

PSC의 모든 표현형에 대한 데이터가 수집되지만 염증성 장 질환(IBD)의 장 염증 및 임상 활동이 PSC의 진행에 미치는 영향, 자가 면역 간염(AIH) 특징을 가진 환자의 더 나은 분류 및 모든 PSC 표현형 중에서 세균성 담관염의 의미.

PSC 진단 시점과 이후 연간 시점부터 후향적 임상 및 검사실 데이터 수집. 임상적으로 중요한 시점, 실험실 데이터 및 FibroScan Liver Stiffness Measurements(LSM)에 관한 정보는 전향적으로 수집됩니다.

PSC 진단 당시와 그 이후에 얻은 각 간 생검과 간 이식 시 회수한 이식 간에서 얻은 슬라이드/이미지(있는 경우)는 중앙 검토를 받게 됩니다.

담관 조영술 결과(MRCP, ERCP)도 중앙 검토를 거칩니다.
최대 10년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
어린이의 PSC 증상과 이러한 증상이 어린이의 기능적 건강에 미치는 영향을 확인합니다.
기간: 최대 10년

PSC가 있는 어린이의 기능적 건강의 결함을 식별하고 이러한 기능적 매개변수와 간 질환 중증도 및 IBD 활동의 생화학적 지표와의 연관성을 탐색합니다. 증상 및 어린이의 기능적 건강에 대한 증상의 영향은 "환자가 보고한 결과" 및 성과 기반 메트릭을 사용하여 측정됩니다.

PSC 아동의 삶의 질에 대한 질병 부담은 Peds-QL 설문지(부모 대리 및 자가 보고)를 사용하여 측정됩니다. 아동 자가 보고: 8-12세 및 13-18세. 청소년 자기 보고: 18-25세. 부모 위임장 보고서: 2-4세, 5-7세, 8-12세 및 13-17세.

PSC에서 우세한 증상으로 확인된 가려움증 및 피로는 5-D ITCH 척도 및 PedsQL 다차원 피로도 및 PROMIS 수면 척도의 관리(방문 시마다)를 통해 측정됩니다.

PSC가 있는 아동의 노쇠 매개변수는 방문할 때마다 Fried frailty 기준을 통해 측정됩니다.
최대 10년
FFPE(포르말린 고정 파라핀 포함) 간 생검 조직, 혈청, 혈장, 말초 혈액 단핵 세포(PBMC), DNA 및 대변을 위한 저장소 개발.
기간: 최대 10년
말초 혈액 단핵 세포(PBMC), 혈청, 혈장, DNA 및 대변 샘플은 기준선에서 참가자로부터 수집하고 혈청/혈장을 매년 수집합니다. 또한, 이전에 수집했거나 향후 임상 목적으로 수집한 모든 간 조직은 진단/예후 바이오마커, 유전, 면역 및 미생물과 관련된 향후 기계론적 보조 연구에서 PBMC, 혈청, 혈장, DNA 및 대변과 함께 분석될 것입니다. 병인 이론.
최대 10년
간 섬유증 및 큰 관 손상을 측정하는 영상 기법을 활용하여 섬유증 및 담도 손상의 다른 지표와 상관관계를 확인하고 질병의 진행을 예측합니다.
기간: 최대 10년

영상 기법은 PSC, 간 섬유증 및 담관 손상의 두 가지 병리생리학적 과정을 탐색하는 데 활용됩니다. 정량적 MRI 기술은 간과 담관을 직접 탐색하므로 표준 임상 및 실험실 검사보다 질병 진행에 더 민감할 수 있습니다.

모든 참가자는 기준선에서 그리고 매년 간 강성 측정(LSM)을 받게 됩니다. LSM 외에도 적격한 참가자(적격성 기준은 전체 연구의 기준과 다름)는 기준선, 1년차 및 5년차 방문에서 연구 MRI를 받도록 요청받을 것입니다.
최대 10년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Arbor Research Collaborative for Health

협력자

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

수사관

  • 연구 책임자: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • 연구 책임자: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • 수석 연구원: John Magee, MD, University of Michigan
  • 수석 연구원: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • 연구 의자: Cara Mack, MD, Medical College of Wisconsin-Milwaukee

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 12월 30일

기본 완료 (추정된)

2024년 5월 1일

연구 완료 (추정된)

2024년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 8월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 11월 26일

처음 게시됨 (실제)

2019년 11월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 10월 13일

마지막으로 확인됨

2023년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PSC Study - ChiLDReN Network
  • 2U24DK062456 (미국 NIH 보조금/계약)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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