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Colangite Esclerosante Primária em Crianças

13 de julho de 2026 atualizado por: Arbor Research Collaborative for Health

Estudo Observacional Prospectivo de Colangite Esclerosante Primária (CEP) em Crianças

A colangite esclerosante primária (PSC) é uma doença hepática rara que danifica os ductos biliares do fígado. Os ductos biliares são pequenos tubos que transportam a bile do fígado para o intestino delgado. A bile é um líquido produzido pelo fígado que nos ajuda a absorver e usar os nutrientes dos alimentos que ingerimos. Em pessoas com CEP, a bile volta para o fígado e o danifica, causando cicatrizes no fígado.

Os propósitos deste estudo são:

  • Colete dados médicos e outros para saber mais sobre a PSC, como ela progride e identificar fatores que podem fazer com que a doença progrida mais rapidamente.
  • Faça perguntas sobre como os sintomas da CEP afetam a vida de seu filho para saber mais sobre seu impacto no funcionamento diário de seu filho
  • As crianças com PSC que são atendidas em um dos locais clínicos participantes da Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) serão solicitadas a contribuir com informações, DNA e outras amostras. As informações e os espécimes estarão disponíveis para os investigadores realizarem pesquisas aprovadas com o objetivo de aprender mais sobre as possíveis causas e efeitos a longo prazo da CEP.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

A colangite esclerosante primária (PSC) pediátrica é uma doença fibrosante biliar autoimune rara que leva a morbidade significativa, necessidade de transplante de fígado em aproximadamente 50% dos pacientes e risco aumentado de câncer biliar e colorretal na idade adulta. A progressão da doença biliar em crianças é variável e os fatores de risco associados a uma progressão mais rápida da doença não foram adequadamente estudados. É importante ressaltar que os hepatologistas pediátricos nunca haviam colaborado anteriormente com especialistas em doenças inflamatórias intestinais (DII) para explorar rigorosamente as interações entre inflamação colônica e doença hepática. Novas modalidades de imagem não invasivas para medir a fibrose não foram exploradas na CEP pediátrica. Além disso, o impacto que o PSC tem no funcionamento global das crianças não é bem compreendido e provavelmente subestimado.

A história natural da CEP pediátrica é pouco compreendida. Este estudo tem como objetivo determinar os fatores de risco, incluindo a atividade de DII coexistente, associada à progressão mais rápida da doença, caracterizar o impacto da CEP no funcionamento global, definir o espectro e o valor prognóstico da doença do trato biliar e fibrose hepática com base em novos exames de imagem técnicas e estabelecer um biobanco de espécimes para futuros estudos mecanísticos destinados a descobrir biomarcadores pertencentes à etiologia e gravidade da PSC e novos mecanismos de imunopatogênese da doença. Este estudo observacional e longitudinal abrangente delineará aspectos únicos da história natural e da gravidade da CEP pediátrica e da DII associada e fornecerá os dados necessários para futuros ensaios terapêuticos. O objetivo é fornecer uma plataforma para descobrir e validar biomarcadores circulantes e de imagem, que podem servir como desfechos substitutos em futuros estudos intervencionistas.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

1000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Concluído
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rohit Kohli, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Investigador principal:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Ron Sokol, MD
        • Subinvestigador:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Subinvestigador:
          • Amy Feldman, MD
        • Subinvestigador:
          • Dania Brigham, MD
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nitika Gupta, MD
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Estella Alonso, MD
        • Contato:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Concluído
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical
        • Investigador principal:
          • Alex Miethke, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Contato:
        • Contato:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Concluído
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Investigador principal:
          • Mary Elizabeth Tessier, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Recrutamento
        • The University of Utah
        • Subinvestigador:
          • Stephen Guthery, MD
        • Investigador principal:
          • Mark Deneau, MD
        • Subinvestigador:
          • Kyle Jensen, MD
        • Subinvestigador:
          • Linda Book, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Washington

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 25 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes são elegíveis para inscrição no ChiLDReN PSC Study se atenderem aos critérios de inclusão e se nenhum dos critérios de exclusão se aplicar. Todos os esforços serão feitos para inscrever uma população de pacientes tão diversa quanto possível (racial, étnica, sexual, etária, etc.).

Descrição

Critério de inclusão:

Pacientes com o diagnóstico clínico de CEP de duto grande ou pequeno feito a qualquer momento antes da inscrição são avaliados quanto à elegibilidade para participar deste estudo de coorte prospectivo. O PI do local determinará a elegibilidade após a revisão das imagens de CPRM ou CPRE com o radiologista do local para confirmar a presença de um colangiograma anormal no momento do diagnóstico de CEP de ducto grande. A histopatologia hepática obtida no momento do diagnóstico de CEP de pequenos dutos será revisada com o patologista local antes da inscrição.

Os indivíduos devem atender a todos os critérios de inclusão para serem elegíveis para participar do estudo:

  1. Idade de 2 a 25 anos no momento da triagem.

  2. Diagnóstico de CEP de duto grande com base na revisão do colangiograma por MRC, ERC ou colangiograma intraoperatório (IOC) pelo radiologista do local e interpretado como consistente com CEP, com base em um ou mais dos seguintes:

    • Estruturação focal do(s) ducto(s) biliar(es)
    • Estenose dominante do ducto biliar comum
    • Dilatação sacular do(s) ducto(s) biliar(es)
    • Aparência frisada do(s) ducto(s) biliar(es)
    • Aparência em poda dos ramos distais do ducto biliar

    E/OU

  3. Diagnóstico de CEP de pequenos ductos com base na revisão da histopatologia hepática pelo patologista do local e interpretada como compatível com CEP:

    • Provável CEP de ducto pequeno: biópsia com ≥3 de 5 critérios: edema periductal, inflamação concêntrica, lesão do ducto biliar, reação ductular e neutrófilos nos ductos biliares (colangite) OU...
    • CEP definitiva de pequenos ductos: Fibrose periductal/"casca de cebola" ao redor de ductos biliares interlobulares ou perfis menores
  4. Disposição declarada para cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade para a duração do estudo.
  5. Capaz de fornecer consentimento informado/assentimento

Critério de exclusão:

Um indivíduo que atenda a qualquer um dos seguintes critérios no início do estudo será excluído da participação neste estudo.

  1. Histórico de transplante de fígado
  2. Histórico de transplante de medula óssea
  3. História de imunodeficiência primária ou adquirida que predispõe a colangite esclerosante secundária, por exemplo: síndrome de hiper-IgM, síndrome de imunodeficiência combinada grave (SCID), síndrome de imunodeficiência variável comum (CVID), síndrome de hipoplasia de cartilagem pilosa ou HIV/AIDS
  4. História de histiocitose, incluindo histiocitose de células de Langerhans (LCH) ou linfo-histiocitose hemofagocítica (HLH)
  5. História de colangite isquêmica
  6. História de trombose da veia porta com biliopatia, doença veno-oclusiva ou vasculopatia por radiação abdominal
  7. História de colangite piogênica recorrente
  8. Histórico de cirurgia do trato biliar para colecistolitíase antes de colangiografia/biópsia hepática avaliada para determinar a inscrição
  9. História de cirurgia do trato biliar para cisto de colédoco
  10. História de carcinoma hepatocelular ou hepatoblastoma
  11. História de trauma biliar cirúrgico
  12. História de hepatite congênita por citomegalovírus (CMV)
  13. História da Doença Falciforme
  14. História de fibrose cística, atresia biliar, doença de Caroli/fibrose hepática congênita ou colestase intra-hepática familiar progressiva tipo 3/doença MDR3
  15. História de hepatopatia cardíaca.
  16. Histórico de distúrbios metabólicos, incluindo doença de Wilson, distúrbio de armazenamento de glicogênio, deficiência de alfa-1 antitripsina
  17. Diagnóstico de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES)
  18. Gravidez concomitante no momento da inscrição -

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Caracterizar os principais fenótipos de CEP, incluindo pacientes com doença de dutos grandes ou pequenos, com e sem Doença Inflamatória Intestinal (DII) e com e sem Hepatite Auto-Imune (HAI)
Prazo: até 10 anos

Os dados serão coletados em todos os fenótipos de CEP, mas a atenção está focada em como a inflamação intestinal e a atividade clínica da Doença Inflamatória Intestinal (DII) afetam a progressão da CEP, melhor classificação de pacientes com características de Hepatite Auto-Imune (HAI) e a implicações da colangite bacteriana entre todos os fenótipos de CEP.

Coleta de dados clínicos e laboratoriais retrospectivos desde o momento do diagnóstico de CEP e pontos de tempo anuais a partir de então. Informações sobre pontos de tempo clinicamente importantes, dados de laboratório e FibroScan Liver Stiffness Measurements (LSM) são coletados prospectivamente.

As lâminas/imagens (se disponíveis) de cada biópsia hepática obtida no momento do diagnóstico de CEP e posteriormente e do fígado explantado recuperado no momento do transplante de fígado serão submetidas a revisão central.

Os resultados da colangiografia (MRCP, ERCP) também passarão por revisão central.
até 10 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Identificar os sintomas da CEP em crianças e os efeitos desses sintomas na saúde funcional das crianças.
Prazo: até 10 anos

Identificar déficits na saúde funcional de crianças com CEP e explorar a associação desses parâmetros funcionais com marcadores bioquímicos de gravidade da doença hepática e atividade do DII. Os sintomas e o impacto dos sintomas na saúde funcional das crianças são medidos por meio do uso de "Resultados relatados pelo paciente" e métricas baseadas em desempenho.

A carga da doença na qualidade de vida de crianças com CEP é medida utilizando os questionários Peds-QL (representação dos pais e autorrelato). Autorrelato da criança: 8 a 12 anos e 13 a 18 anos. Autorrelato de adulto jovem: 18-25 anos. Relatório de procuração dos pais: 2-4 anos, 5-7 anos, 8-12 anos e 13-17 anos.

A coceira e a fadiga identificadas como sintomas predominantes na CEP são medidas por meio da administração (em todas as visitas) da escala 5-D ITCH e da fadiga multidimensional PedsQL e das escalas de sono PROMIS.

Os parâmetros de fragilidade em crianças com CEP são medidos através dos critérios de fragilidade de Fried em todas as visitas.
até 10 anos
Desenvolvimento de um repositório para tecido de biópsia de fígado fixado em formalina e embebido em parafina (FFPE), soro, plasma, células mononucleares de sangue periférico (PBMCs), DNA e fezes.
Prazo: até 10 anos
Amostras de células mononucleares do sangue periférico (PBMC), soro, plasma, DNA e fezes são coletadas dos participantes no início do estudo e soro/plasma serão coletados anualmente. Além disso, qualquer tecido hepático previamente coletado ou coletado para fins clínicos no futuro será analisado juntamente com o PBMC, soro, plasma, DNA e fezes dentro de futuros estudos auxiliares mecanísticos relacionados aos biomarcadores diagnósticos/prognósticos e genéticos, imunológicos e microbianos teorias da patogenia.
até 10 anos
Utilizar modalidades de imagem que medem fibrose hepática e lesão de grandes ductos para correlacionar com outros marcadores de fibrose e lesão biliar e prever a progressão da doença.
Prazo: até 10 anos

As modalidades de imagem são utilizadas para explorar os dois processos fisiopatológicos da CEP, fibrose hepática e dano ao ducto biliar. As técnicas quantitativas de ressonância magnética podem ser mais sensíveis à progressão da doença do que os testes clínicos e laboratoriais padrão, uma vez que o fígado e os canais biliares estão sendo explorados diretamente.

Todos os participantes serão submetidos a uma medição da rigidez hepática (LSM) no início do estudo e anualmente. Além do LSM, os participantes elegíveis (os critérios de elegibilidade são diferentes daqueles do estudo geral) serão solicitados a se submeter a uma ressonância magnética de pesquisa na linha de base, nas visitas do Ano 1 e do Ano 5.
até 10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Arbor Research Collaborative for Health

Colaboradores

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Investigador principal: John Magee, MD, University of Michigan
  • Investigador principal: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Cadeira de estudo: Cara Mack, MD, Medical College of Wisconsin-Milwaukee
  • Diretor de estudo: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

31 de maio de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de maio de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de agosto de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de novembro de 2019

Primeira postagem (Real)

29 de novembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PSC Study - ChiLDReN Network
  • 2U24DK062456 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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