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小児における原発性硬化性胆管炎

2023年10月13日 更新者：Arbor Research Collaborative for Health

小児における原発性硬化性胆管炎（PSC）の前向き観察研究

原発性硬化性胆管炎 (PSC) は、肝臓の胆管に損傷を与えるまれな肝疾患です。 胆管は、肝臓から小腸まで胆汁を運ぶ小さな管です。 胆汁は肝臓で生成される液体で、私たちが食べる食物の栄養素を吸収して使用するのに役立ちます. PSC の患者では、胆汁が肝臓に逆流して損傷し、肝臓の瘢痕化を引き起こします。

この調査の目的は次のとおりです。

  • 医療データやその他のデータを収集して、PSC とその進行方法について詳しく学び、病気の進行を早める可能性のある要因を特定します。
  • PSC の症状が子供の生活にどのように影響するかについて質問し、子供の日常機能への影響について詳しく学びます。
  • 小児肝疾患研究ネットワーク (ChiLDReN) の参加臨床施設の 1 つで見られる PSC の子供は、情報、DNA、およびその他の標本を提供するよう求められます。 情報と標本は、PSC の考えられる原因と長期的な影響についてさらに学ぶことを目的とした承認された研究を実施するために、研究者が利用できるようになります。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

小児原発性硬化性胆管炎 (PSC) は、まれな自己免疫性胆道線維化疾患であり、重大な罹患率、約 50% の患者での肝移植の必要性、および成人期の胆道がんおよび結腸直腸がんのリスク増加につながります。 小児における胆道疾患の進行はさまざまであり、疾患のより急速な進行に関連する危険因子は十分に研究されていません。 重要なことに、小児肝臓専門医はこれまで炎症性腸疾患 (IBD) の専門家と協力して、結腸の炎症と肝疾患との相互作用を厳密に調査したことがありません。 線維症を測定するための新しい非侵襲的イメージング モダリティは、小児 PSC では検討されていません。 さらに、PSC が子供の全体的な機能に与える影響は十分に理解されておらず、過小評価されている可能性があります。

小児 PSC の自然史はよくわかっていません。 この研究は、疾患のより急速な進行に関連する共存する IBD の活動を含む危険因子を特定し、全体的な機能に対する PSC の影響を特徴付け、新規イメージングに基づいて胆道疾患と肝線維症のスペクトルと予後値を定義することを目的としています。技術、およびPSCの病因と重症度、および疾患の免疫病因の新しいメカニズムに関するバイオマーカーの発見を目的とした、将来の機構研究のための標本のバイオバンクを確立します。 この包括的な観察的および縦断的研究は、小児PSCおよび関連するIBDの自然史および重症度の独自の側面を描写し、将来の治療試験に必要なデータを提供します。 これは、将来の介入研究で代理エンドポイントとして役立つ可能性がある循環バイオマーカーとイメージング バイオマーカーを発見して検証するためのプラットフォームを提供することを目的としています。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

1000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • 副調査官：
          • Rohit Kohli, MD
        • 主任研究者：
          • Nisreen Soufi, MD
        • コンタクト：
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • Children's Hospital Colorado
        • 主任研究者：
          • Shikha Sundaram, MD
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Ron Sokol, MD
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Michael Narkewicz, MD
        • 副調査官：
          • Amy Feldman, MD
        • 副調査官：
          • Dania Brigham, MD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nitika Gupta, MD
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Estella Alonso, MD
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Riley Hospital for Children
        • コンタクト：
          • Wendy Morlan, RN, CCRP
          • 電話番号：317-274-9601
          • メール：wmorlan@iu.edu
        • コンタクト：
          • Ann Klipsch, BSN, RN, CCRC
          • 電話番号：317.944.9654
          • メール：aeye@iu.edu
        • 副調査官：
          • Jean Molleston, MD
        • 主任研究者：
          • Molly Bozic, MD
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical
        • 主任研究者：
          • Alex Miethke, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • Kathleen Loomes, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • 副調査官：
          • Veena Venkat, MD
        • 副調査官：
          • James Squires, MD
        • 主任研究者：
          • Simon Horslen, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • 主任研究者：
          • Mary Elizabeth Tessier, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 募集
        • The University of Utah
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Stephen Guthery, MD
        • 主任研究者：
          • Mark Deneau, MD
        • 副調査官：
          • Kyle Jensen, MD
        • 副調査官：
          • Linda Book, MD
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Seattle Children's Hospital
        • 副調査官：
          • Pamela Valentino, MD
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Niviann Blondet, MD
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • 募集
        • The Hospital for Sick Children
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Vicky Ng, MD
        • 主任研究者：
          • Binita Kamath, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～25年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

参加者は、選択基準を満たし、除外基準のいずれも適用されない場合、ChiLDReN PSC 研究への登録資格があります。 可能な限り多様な患者集団（人種、民族、性別、年齢など）を登録するためにあらゆる努力が払われます。

説明

包含基準:

登録前の任意の時点で行われた大管または小管 PSC の臨床診断を受けた患者は、この前向きコホート研究に参加する資格についてスクリーニングされます。 サイト PI は、大管 PSC の診断時に異常な胆管造影の存在を確認するために、サイトの放射線科医による MRCP または ERCP 画像のレビューに続いて適格性を判断します。 小管PSCの診断時に得られた肝臓の組織病理学は、登録前にサイトの病理学者とレビューされます。

個人は、研究に参加する資格を得るために、すべての包含基準を満たす必要があります。

  1. スクリーニング時の年齢が2歳から25歳。

  2. -MRC、ERC、または術中胆管造影図（IOC）による胆管造影のレビューに基づく大管PSCの診断 サイトの放射線科医による、以下の1つ以上に基づいてPSCと一致すると解釈される：

    • 胆管の焦点構造化
    • 総胆管の支配的な狭窄
    • 胆管の嚢状拡張
    • 胆管のビーズ状の外観
    • 遠位胆管枝の剪定の様子

    および/または

  3. -サイトの病理学者による肝臓の組織病理学のレビューに基づいて、PSCと互換性があると解釈された小管PSCの診断：

    • 小管 PSC の可能性: 5 つの基準のうち 3 つ以上の生検: 管周囲浮腫、同心性炎症、胆管損傷、管反応、および胆管内の好中球 (胆管炎) または...
    • 決定的な小管PSC：管周囲線維症/小葉間胆管またはより小さなプロファイルの周りの「オニオンスキニング」
  4. -研究期間中のすべての研究手順と利用可能性を遵守する意思を表明した。
  5. インフォームドコンセント/同意を提供できる

除外基準:

ベースラインで次の基準のいずれかを満たす個人は、この研究への参加から除外されます。

  1. 肝移植の歴史
  2. 骨髄移植の歴史
  3. -二次硬化性胆管炎の素因となる原発性または後天性免疫不全の病歴、たとえば：高IgM症候群、重症複合免疫不全（SCID）症候群、共通変数免疫不全（CVID）症候群、軟骨毛形成不全症候群、またはHIV / AIDS
  4. -ランゲルハンス細胞組織球症（LCH）または血球貪食性リンパ組織球症（HLH）を含む組織球症の病歴
  5. 虚血性胆管炎の病歴
  6. -胆道症、静脈閉塞性疾患、または腹部放射線血管障害を伴う門脈血栓症の病歴
  7. 再発性化膿性胆管炎の病歴
  8. -登録を決定するために評価された胆管造影/肝生検前の胆嚢結石症に対する胆道手術の病歴
  9. 総胆管嚢胞に対する胆道手術歴
  10. 肝細胞癌または肝芽腫の病歴
  11. -外科的胆道外傷の病歴
  12. -先天性サイトメガロウイルス（CMV）肝炎の病歴
  13. 鎌状赤血球症の歴史
  14. -嚢胞性線維症、胆道閉鎖症、カロリ病/先天性肝線維症、または進行性家族性肝内胆汁うっ滞タイプ3 / MDR3疾患の病歴
  15. -心臓肝障害の病歴。
  16. -ウィルソン病、グリコーゲン貯蔵障害、アルファ-1アンチトリプシン欠乏症などの代謝障害の病歴
  17. 全身性エリテマトーデス（SLE）の診断
  18. 入学時の同時妊娠 -

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
大管または小管疾患、炎症性腸疾患 (IBD) の有無、および自己免疫性肝炎 (AIH) の有無にかかわらず、PSC の主要な表現型を特徴付ける
時間枠：最長10年

PSC のすべての表現型に関するデータが収集されますが、腸の炎症と炎症性腸疾患 (IBD) の臨床活動が PSC の進行にどのように影響するか、自己免疫性肝炎 (AIH) の特徴を持つ患者のより良い分類、およびすべての PSC 表現型の中で細菌性胆管炎の影響。

PSC の診断時およびその後の年 1 回のタイムポイントからのレトロスペクティブな臨床データおよび検査データの収集。 臨床的に重要なタイムポイント、検査データ、および FibroScan 肝臓剛性測定 (LSM) に関する情報が前向きに収集されます。

PSCの診断時およびその後に得られた各肝生検からのスライド/画像（利用可能な場合）、および肝移植時に回収された外植された肝臓からは、中央審査を受けます。

胆管造影の結果（MRCP、ERCP）も中央審査を受けます。
最長10年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
小児における PSC の症状と、これらの症状が小児の機能的健康に与える影響を特定すること。
時間枠：最長10年

PSC の子供の機能的健康の欠陥を特定し、これらの機能的パラメーターと肝疾患の重症度および IBD 活動の生化学的マーカーとの関連を調べます。 症状と症状が子供の機能的健康に与える影響は、「患者報告アウトカム」とパフォーマンスベースの指標を使用して測定されます。

PSC の子供の生活の質に対する疾患の負担は、Peds-QL アンケート (親の代理および自己報告) を利用して測定されます。 子供の自己申告: 8 ～ 12 歳、および 13 ～ 18 歳。 ヤングアダルトの自己申告：18～25歳。 親の委任状: 2 ～ 4 年、5 ～ 7 年、8 ～ 12 年、13 ～ 17 年。

PSC の主な症状として特定されたかゆみと疲労は、5-D ITCH スケールと PedsQL 多次元疲労および PROMIS 睡眠スケールを (来院ごとに) 投与することで測定されます。

PSC の子供の虚弱パラメーターは、訪問ごとにフリード虚弱基準によって測定されます。
最長10年
ホルマリン固定パラフィン包埋 (FFPE) 肝生検組織、血清、血漿、末梢血単核細胞 (PBMC)、DNA、および便のレポジトリの開発。
時間枠：最長10年
末梢血単核細胞（PBMC）、血清、血漿、DNA、および便のサンプルは、ベースラインで参加者から収集され、血清/血漿は毎年収集されます。 さらに、以前に収集された、または将来の臨床目的のために収集された肝臓組織は、PBMC、血清、血漿、DNA、および糞便とともに、診断/予後バイオマーカー、および遺伝、免疫、微生物に関連する将来の機械的補助研究で分析されます。病因論。
最長10年
肝線維症および大きな管損傷を測定する画像診断法を利用して、線維症および胆管損傷の他のマーカーと相関させ、疾患の進行を予測します。
時間枠：10年まで

画像診断法は、PSC の 2 つの病態生理学的プロセス、肝線維症および胆管損傷を調査するために利用されます。 定量的 MRI 技術は、肝臓と胆管を直接検査するため、標準的な臨床検査や臨床検査よりも病気の進行に対して敏感である可能性があります。

すべての参加者は、ベースライン時および毎年、肝硬さ測定（LSM）を受けます。 LSMに加えて、適格な参加者（適格基準は研究全体の基準とは異なります）は、ベースライン、1年目および5年目の訪問時に研究用MRIを受けるように求められます。
10年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Arbor Research Collaborative for Health

協力者

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

捜査官

  • スタディディレクター：Ed Doo, MD、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • スタディディレクター：Averell Sherker, MD、National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • 主任研究者：John Magee, MD、University of Michigan
  • 主任研究者：Lisa Henn, PhD、Arbor Research Collaborative for Health
  • スタディチェア：Cara Mack, MD、Medical College of Wisconsin-Milwaukee

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年12月30日

一次修了 (推定)

2024年5月1日

研究の完了 (推定)

2024年5月1日

試験登録日

最初に提出

2019年8月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年11月26日

最初の投稿 (実際)

2019年11月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年10月13日

最終確認日

2023年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PSC Study - ChiLDReN Network
  • 2U24DK062456 (米国 NIH グラント/契約)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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