Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Primární sklerotizující cholangitida u dětí

13. července 2026 aktualizováno: Arbor Research Collaborative for Health

Prospektivní observační studie primární sklerotizující cholangitidy (PSC) u dětí

Primární sklerotizující cholangitida (PSC) je vzácné onemocnění jater, které poškozuje jaterní žlučovody. Žlučovody jsou drobné trubičky, které přenášejí žluč z jater do tenkého střeva. Žluč je tekutina produkovaná játry, která nám pomáhá vstřebávat a využívat živiny z potravy, kterou jíme. U lidí s PSC se žluč vrací do jater a poškodí je, což způsobí zjizvení jater.

Účely této studie jsou:

  • Sbírejte lékařské a další údaje, abyste se dozvěděli více o PSC, jak postupuje, a identifikujte faktory, které mohou způsobit rychlejší postup onemocnění.
  • Zeptejte se na to, jak příznaky PSC ovlivňují život vašeho dítěte, abyste se dozvěděli více o jeho dopadu na každodenní fungování vašeho dítěte
  • Děti s PSC, které jsou viděny na jednom ze zúčastněných klinických pracovišť v síti Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN), budou požádány, aby přispěly informacemi, DNA a dalšími vzorky. Informace a vzorky budou k dispozici vyšetřovatelům, aby mohli provést schválený výzkum zaměřený na získání více informací o možných příčinách a dlouhodobých účincích PSC.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Dětská primární sklerotizující cholangitida (PSC) je vzácné autoimunitní biliární fibrotizující onemocnění, které vede k významné morbiditě, nutnosti transplantace jater u ~ 50 % pacientů a zvýšenému riziku biliárního a kolorektálního karcinomu v dospělosti. Progrese žlučového onemocnění u dětí je variabilní a rizikové faktory spojené s rychlejší progresí onemocnění nebyly dostatečně studovány. Důležité je, že dětští hepatologové nikdy předtím nespolupracovali se specialisty na zánětlivé onemocnění střev (IBD) na důsledném zkoumání interakcí mezi zánětem tlustého střeva a onemocněním jater. Nové neinvazivní zobrazovací modality pro měření fibrózy nebyly v pediatrické PSC prozkoumány. Navíc dopad, který má PSC na globální fungování dětí, není dobře pochopen a pravděpodobně nedoceněn.

Přirozená historie pediatrické PSC je špatně pochopena. Tato studie si klade za cíl určit rizikové faktory, včetně aktivity koexistujícího IBD, spojeného s rychlejší progresí onemocnění, charakterizovat dopad PSC na globální fungování, definovat spektrum a prognostickou hodnotu onemocnění žlučových cest a jaterní fibrózy na základě nových zobrazovacích metod. a založit biobanku vzorků pro budoucí mechanistické studie zaměřené na objevování biomarkerů týkajících se etiologie a závažnosti PSC a nových mechanismů imunopatogeneze onemocnění. Tato komplexní observační a longitudinální studie vymezí jedinečné aspekty přirozené historie a závažnosti dětské PSC a související IBD a poskytne nezbytná data pro budoucí terapeutické studie. Jeho cílem je poskytnout platformu pro objevování a ověřování cirkulujících a zobrazovacích biomarkerů, které mohou sloužit jako náhradní koncové body v budoucích intervenčních studiích.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Dokončeno
        • The Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rohit Kohli, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ron Sokol, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Amy Feldman, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Dania Brigham, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nitika Gupta, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Estella Alonso, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Dokončeno
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alex Miethke, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Dokončeno
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mary Elizabeth Tessier, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • The University of Utah
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Stephen Guthery, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Deneau, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kyle Jensen, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Linda Book, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci jsou způsobilí k zápisu do studie ChiLDReN PSC, pokud splňují kritéria pro zařazení a pokud neplatí žádné z kritérií pro vyloučení. Vynaložíme veškeré úsilí, abychom zapsali co nejrozmanitější populaci pacientů (rasu, etnický původ, pohlaví, věk atd.).

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti s klinickou diagnózou PSC s velkým nebo malým kanálem, která byla stanovena kdykoli před zařazením, jsou vyšetřováni z hlediska způsobilosti k účasti v této prospektivní kohortní studii. Lokální PI určí způsobilost po kontrole snímků MRCP nebo ERCP s místním radiologem, aby se potvrdila přítomnost abnormálního cholangiogramu v době diagnózy PSC velkých kanálků. Histopatologie jater získaná v době diagnózy PSC malých kanálků bude před zařazením přezkoumána s místním patologem.

Aby se jednotlivci mohli zúčastnit studie, musí splnit všechna kritéria pro zařazení:

  1. Ve věku od 2 do 25 let v době screeningu.

  2. Diagnóza PSC velkých kanálků na základě kontroly cholangiogramu pomocí MRC, ERC nebo intraoperačního cholangiogramu (IOC) místním radiologem a interpretovaná jako konzistentní s PSC na základě jednoho nebo více z následujících:

    • Ohnisková struktura žlučovodů (žlučovodů)
    • Dominantní striktura společného žlučovodu
    • Vakovitá dilatace žlučovodů
    • Zrnitý vzhled žlučovodů
    • Prořezávání vzhledu větví distálního žlučovodu

    A/NEBO

  3. Diagnóza PSC malého vývodu založená na přezkoumání histopatologie jater místním patologem a interpretovaná jako kompatibilní s PSC:

    • Pravděpodobné PSC malých kanálků: biopsie s ≥3 z 5 kritérií: periduktální edém, koncentrický zánět, poranění žlučovodů, duktulární reakce a neutrofily ve žlučovodech (cholangitida) NEBO...
    • Definitivní malý vývod PSC: periduktální fibróza/ „stahování cibule“ kolem interlobulárních žlučovodů nebo menších profilů
  4. Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie.
  5. Schopnost poskytnout informovaný souhlas/souhlas

Kritéria vyloučení:

Jednotlivec, který na začátku splňuje kterékoli z následujících kritérií, bude z účasti v této studii vyloučen.

  1. Transplantace jater v anamnéze
  2. Transplantace kostní dřeně v anamnéze
  3. Historie primární nebo získané imunodeficience predisponující k sekundární sklerotizující cholangitidě, například: syndrom hyper-IgM, syndrom těžké kombinované imunodeficience (SCID), syndrom běžné variabilní imunodeficience (CVID), syndrom hypoplazie vlasů chrupavky nebo HIV/AIDS
  4. Histiocytóza v anamnéze, včetně histiocytózy z Langerhansových buněk (LCH) nebo hemofagocytární lymfohistiocytózy (HLH)
  5. Ischemická cholangitida v anamnéze
  6. Trombóza portální žíly v anamnéze s biliopatií, venookluzivní chorobou nebo abdominální radiační vaskulopatií
  7. Anamnéza rekurentní pyogenní cholangitidy
  8. Anamnéza chirurgického zákroku na žlučových cestách pro cholecystolitiázu před cholangiogramem/biopsií jater hodnocena za účelem určení zařazení
  9. Historie operace žlučových cest pro choledochální cystu
  10. Historie hepatocelulárního karcinomu nebo hepatoblastomu
  11. Historie chirurgického biliárního traumatu
  12. Vrozená cytomegalovirová (CMV) hepatitida v anamnéze
  13. Historie srpkovité anémie
  14. Anamnéza cystické fibrózy, biliární atrézie, Caroliho choroba/vrozená jaterní fibróza nebo progresivní familiární intrahepatální cholestáza typu 3/MDR3 onemocnění
  15. Srdeční hepatopatie v anamnéze.
  16. Anamnéza metabolických poruch, včetně Wilsonovy choroby, poruchy ukládání glykogenu, deficit alfa-1 antitrypsinu
  17. Diagnostika systémového lupus erythematodes (SLE)
  18. Souběžné těhotenství v době zápisu -

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Charakterizovat hlavní fenotypy PSC včetně pacientů s onemocněním velkých vývodů nebo malých vývodů, s a bez zánětlivého onemocnění střev (IBD) as autoimunitní hepatitidou (AIH) a bez ní.
Časové okno: až 10 let

Budou shromažďována data o všech fenotypech PSC, ale pozornost je zaměřena na to, jak střevní zánět a klinická aktivita Inflammatory Bowel Disease (IBD) ovlivňují progresi PSC, lepší klasifikaci pacientů s rysy autoimunitní hepatitidy (AIH) a důsledky bakteriální cholangitidy mezi všemi fenotypy PSC.

Sběr retrospektivních klinických a laboratorních dat od doby diagnózy PSC a ročních časových bodů poté. Informace týkající se klinicky důležitých časových bodů, laboratorní údaje a měření tuhosti jater FibroScan (LSM) jsou shromažďovány prospektivně.

Sklíčka/snímky (pokud jsou k dispozici) z každé jaterní biopsie získané v době diagnózy PSC a poté az explantovaných jater získaných v době transplantace jater budou podrobeny centrálnímu hodnocení.

Výsledky cholangiografie (MRCP, ERCP) budou rovněž podrobeny centrální kontrole.
až 10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Identifikovat příznaky PSC u dětí a vliv těchto příznaků na funkční zdraví dětí.
Časové okno: až 10 let

Identifikujte deficity ve funkčním zdraví dětí s PSC a prozkoumejte souvislost těchto funkčních parametrů s biochemickými markery závažnosti jaterního onemocnění a aktivitou IBD. Symptomy a dopad symptomů na funkční zdraví dětí se měří pomocí „Výsledků hlášených pacientem“ a metrik založených na výkonu.

Zátěž onemocnění na kvalitu života u dětí s PSC se měří pomocí dotazníků Peds-QL (parent proxy a self-report). Samohlášení dítěte: 8-12 let a 13-18 let. Sebehodnocení mladých dospělých: 18–25 let. Zpráva zmocněnce rodiče: 2–4 roky, 5–7 let, 8–12 let a 13–17 let.

Svědění a únava identifikované jako převládající symptomy v PSC se měří prostřednictvím podávání (při každé návštěvě) 5-D stupnice svědění a multidimenzionálních škál PedsQL a PROMIS Sleep Scale.

Parametry křehkosti u dětí s PSC jsou měřeny pomocí Friedových kritérií křehkosti při každé návštěvě.
až 10 let
Vývoj úložiště pro tkáň biopsie jater, sérum, plazmu, mononukleární buňky periferní krve (PBMC), DNA a stolici zalitou v parafínu (FFPE) ve formalínu.
Časové okno: až 10 let
Účastníkům se odebírají vzorky mononukleárních buněk periferní krve (PBMC), séra, plazmy, DNA a stolice a sérum/plazma se odebírá každoročně. Kromě toho bude jakákoliv jaterní tkáň dříve odebraná nebo odebraná pro klinické účely v budoucnu analyzována spolu s PBMC, sérem, plazmou, DNA a stolicí v rámci budoucích mechanistických pomocných studií souvisejících s diagnostickými/prognostickými biomarkery a genetickými, imunitními a mikrobiálními teorie patogeneze.
až 10 let
Využití zobrazovacích modalit měřících jaterní fibrózu a poranění velkých kanálků ke korelaci s jinými markery fibrózy a poškození žlučových cest a predikci progrese onemocnění.
Časové okno: až 10 let

Zobrazovací modality se využívají ke zkoumání dvou patofyziologických procesů PSC, jaterní fibrózy a poškození žlučovodů. Kvantitativní MRI techniky mohou být citlivější na progresi onemocnění než standardní klinické a laboratorní testy, protože játra a žlučovody jsou zkoumány přímo.

Všichni účastníci podstoupí měření jaterní tuhosti (LSM) na začátku a každoročně. Kromě LSM budou účastníci, kteří jsou způsobilí (kritéria způsobilosti se liší od kritérií pro celkovou studii), požádáni, aby podstoupili výzkumnou magnetickou rezonanci při vstupních návštěvách v 1. a 5. roce.
až 10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arbor Research Collaborative for Health

Spolupracovníci

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Vrchní vyšetřovatel: John Magee, MD, University of Michigan
  • Vrchní vyšetřovatel: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Studijní židle: Cara Mack, MD, Medical College of Wisconsin-Milwaukee
  • Ředitel studie: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. prosince 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

29. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PSC Study - ChiLDReN Network
  • 2U24DK062456 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit