Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Primær skleroserende kolangitis hos børn

13. juli 2026 opdateret af: Arbor Research Collaborative for Health

Prospektiv observationsundersøgelse af primær skleroserende cholangitis (PSC) hos børn

Primær skleroserende cholangitis (PSC) er en sjælden leversygdom, der beskadiger leverens galdegange. Galdekanaler er små rør, der fører galde fra leveren til tyndtarmen. Galde er en væske produceret af leveren, som hjælper os med at optage og bruge næringsstofferne i den mad, vi spiser. Hos mennesker med PSC går galden tilbage i leveren og vil beskadige den, hvilket forårsager ardannelse i leveren.

Formålet med denne undersøgelse er at:

  • Indsaml medicinske og andre data for at lære mere om PSC, hvordan det skrider frem, og identificere faktorer, der kan få sygdommen til at udvikle sig hurtigere.
  • Stil spørgsmål om, hvordan PSC-symptomer påvirker dit barns liv for at lære mere om dets indvirkning på dit barns daglige funktion
  • Børn med PSC, der ses på et af de deltagende kliniske steder i Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN), vil blive bedt om at bidrage med information, DNA og andre prøver. Oplysningerne og prøverne vil være tilgængelige for efterforskere til at udføre godkendt forskning med det formål at lære mere om de mulige årsager og langsigtede virkninger af PSC.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Pædiatrisk primær skleroserende cholangitis (PSC) er en sjælden autoimmun biliær fibroserende sygdom, der fører til signifikant morbiditet, behov for levertransplantation hos ~50% af patienterne og en øget risiko for galde- og kolorektal cancer i voksenalderen. Progressionen af ​​galdesygdommen hos børn er variabel, og risikofaktorer forbundet med en hurtigere progression af sygdommen er ikke blevet tilstrækkeligt undersøgt. Vigtigt er det, at pædiatriske hepatologer aldrig tidligere har samarbejdet med specialister i inflammatorisk tarmsygdom (IBD) for nøje at udforske interaktioner mellem colonbetændelse og leversygdom. Nye ikke-invasive billeddannelsesmodaliteter til at måle fibrose er ikke blevet undersøgt i pædiatrisk PSC. Desuden er den indvirkning, som PSC har på børns globale funktion, ikke godt forstået og sandsynligvis undervurderet.

Den naturlige historie af pædiatrisk PSC er dårligt forstået. Denne undersøgelse har til formål at bestemme risikofaktorer, herunder aktivitet af co-eksisterende IBD, forbundet med hurtigere progression af sygdom, karakterisere virkningen af ​​PSC på global funktion, definere spektret og prognostisk værdi af galdevejssygdomme og leverfibrose baseret på ny billeddannelse teknikker og etablere en biobank af prøver til fremtidige mekanistiske undersøgelser med det formål at opdage biomarkører vedrørende ætiologi og sværhedsgrad af PSC og nye mekanismer for immunopatogenese af sygdom. Denne omfattende observationelle og longitudinelle undersøgelse vil afgrænse unikke aspekter af den naturlige historie og sværhedsgraden af ​​pædiatrisk PSC og tilhørende IBD og give nødvendige data til fremtidige terapeutiske forsøg. Det har til formål at give en platform til at opdage og validere cirkulerende og billeddannende biomarkører, som kan tjene som surrogat-endepunkter i fremtidige interventionelle undersøgelser.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

1000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Afsluttet
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rohit Kohli, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Ledende efterforsker:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Ron Sokol, MD
        • Underforsker:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Underforsker:
          • Amy Feldman, MD
        • Underforsker:
          • Dania Brigham, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nitika Gupta, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Afsluttet
        • Riley Hospital for Children
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical
        • Ledende efterforsker:
          • Alex Miethke, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Afsluttet
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Ledende efterforsker:
          • Mary Elizabeth Tessier, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • The University of Utah
        • Underforsker:
          • Stephen Guthery, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Deneau, MD
        • Underforsker:
          • Kyle Jensen, MD
        • Underforsker:
          • Linda Book, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Washington

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere er berettiget til at blive tilmeldt ChiLDReN PSC-undersøgelsen, hvis de opfylder inklusionskriterierne, og hvis ingen af ​​eksklusionskriterierne gælder. Der vil blive gjort alt for at indskrive en så forskelligartet patientpopulation (race, etnisk, køn, alder osv.) som muligt.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter med den kliniske diagnose PSC med stor eller lille kanal, der er stillet på et hvilket som helst tidspunkt før tilmelding, screenes for berettigelse til at deltage i denne prospektive kohorteundersøgelse. Stedets PI vil afgøre berettigelse efter gennemgang af MRCP- eller ERCP-billeder med stedets radiolog for at bekræfte tilstedeværelsen af ​​et unormalt kolangiogram på tidspunktet for diagnosticering af storkanal-PSC. Leverhistopatologi opnået på tidspunktet for diagnosticering af small duct PSC vil blive gennemgået med stedets patolog før indskrivning.

Individer skal opfylde alle inklusionskriterierne for at være berettiget til at deltage i undersøgelsen:

  1. I alderen 2 til 25 år på tidspunktet for screeningen.

  2. Diagnose af storkanal-PSC baseret på gennemgang af kolangiogram ved MRC, ERC eller intraoperativt kolangiogram (IOC) af stedets radiolog og fortolket til at være i overensstemmelse med PSC, baseret på et eller flere af følgende:

    • Fokal strukturering af galdegangen(e)
    • Dominant forsnævring af den fælles galdegang
    • Sækkulær dilatation af galdegang(e)
    • Perleformet udseende af galdegang(e)
    • Beskæring udseende af de distale galdegang grene

    OG/ELLER

  3. Diagnose af lille kanal PSC baseret på gennemgang af leverhistopatologi af stedets patolog og fortolket til at være kompatibel med PSC:

    • Sandsynlig lille duct PSC: biopsi med ≥3 ud af 5 kriterier: periduktalt ødem, koncentrisk inflammation, galdegangsbeskadigelse, ductulær reaktion og neutrofiler i galdegange (cholangitis) ELLER...
    • Definitiv small duct PSC: Periduktal fibrose/"løgflåd" omkring interlobulære galdekanaler eller mindre profiler
  4. Erklæret villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed.
  5. Kan give informeret samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

En person, der opfylder et af følgende kriterier ved baseline, vil blive udelukket fra deltagelse i denne undersøgelse.

  1. Historie om levertransplantation
  2. Historie knoglemarvstransplantation
  3. Anamnese med primær eller erhvervet immundefekt disponerende for sekundær skleroserende kolangitis, for eksempel: hyper-IgM syndrom, svær kombineret immundefekt (SCID) syndrom, almindelig variabel immundefekt (CVID) syndrom, bruskhår hypoplasi syndrom eller HIV/AIDS
  4. Historie med histiocytose, herunder Langerhans celle histiocytose (LCH) eller hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH)
  5. Historie om iskæmisk kolangitis
  6. Anamnese med portalvenetrombose med biliopati, veno-okklusiv sygdom eller abdominal stråling vaskulopati
  7. Historie om tilbagevendende pyogen cholangitis
  8. Anamnese med galdevejskirurgi for cholecystolithiasis før kolangiogram/leverbiopsi evalueret for at bestemme tilmelding
  9. Historie om galdevejskirurgi for koledokal cyste
  10. Anamnese med hepatocellulært karcinom eller hepatoblastom
  11. Historie om kirurgisk galdetraume
  12. Anamnese med medfødt cytomegalovirus (CMV) hepatitis
  13. Historie om seglcellesygdom
  14. Anamnese med cystisk fibrose, biliær atresi, Caroli sygdom/medfødt leverfibrose eller progressiv familiær intrahepatisk kolestase type 3/MDR3 sygdom
  15. Anamnese med hjertehepatopati.
  16. Anamnese med metaboliske lidelser, herunder Wilsons sygdom, glykogenoplagringsforstyrrelse, Alpha-1 Antitrypsin-mangel
  17. Diagnose af systemisk lupus erythematosus (SLE)
  18. Samtidig graviditet på tidspunktet for tilmelding -

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At karakterisere de vigtigste fænotyper af PSC, herunder patienter med stor eller lille kanalsygdom, med og uden inflammatorisk tarmsygdom (IBD) og med og uden autoimmun hepatitis (AIH)
Tidsramme: op til 10 år

Data vil blive indsamlet om alle fænotyper af PSC, men opmærksomheden er fokuseret på, hvordan tarmbetændelse og klinisk aktivitet af inflammatorisk tarmsygdom (IBD) påvirker progressionen af ​​PSC, bedre klassificering af patienter med træk ved autoimmun hepatitis (AIH) og implikationer af bakteriel cholangitis blandt alle PSC-fænotyper.

Indsamling af retrospektive kliniske og laboratoriedata fra tidspunktet for diagnosticering af PSC og årlige tidspunkter derefter. Information vedrørende klinisk vigtige tidspunkter, laboratoriedata og FibroScan-leverstivhedsmålinger (LSM) indsamles prospektivt.

Slides/billeder (hvis tilgængelige) fra hver leverbiopsi opnået på tidspunktet for diagnosticering af PSC og derefter og fra den eksplanterede lever genvundet på tidspunktet for levertransplantation vil gennemgå central gennemgang.

Cholangiografi resultater (MRCP, ERCP) vil også gennemgå en central gennemgang.
op til 10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At identificere symptomerne på PSC hos børn og indvirkningen af ​​disse symptomer på børns funktionelle sundhed.
Tidsramme: op til 10 år

Identificer mangler i den funktionelle sundhed hos børn med PSC og udforsk sammenhængen mellem disse funktionelle parametre med biokemiske markører for leversygdoms sværhedsgrad og IBD-aktivitet. Symptomer og virkningen af ​​symptomerne på børns funktionelle sundhed måles ved brug af "Patient Reported Outcomes" og præstationsbaserede målinger.

Sygdomsbyrden på livskvaliteten for børn med PSC måles ved hjælp af Peds-QL-spørgeskemaerne (forældreproxy og selvrapportering). Selvanmeldelse af børn: 8-12 år og 13-18 år. Ung voksen selvanmeldelse: 18-25 år. Forældrefuldmagtsrapport: 2-4 år, 5-7 år, 8-12 år og 13-17 år.

Kløe og træthed identificeret som dominerende symptomer i PSC måles gennem administration (ved hvert besøg) af 5-D ITCH-skalaen og PedsQL multidimensional træthed og PROMIS-søvnskalaer.

Skrøbelighedsparametre hos børn med PSC måles gennem Fried skrøbelighedskriterierne ved hvert besøg.
op til 10 år
Udvikling af et depot for formalinfikseret paraffinindlejret (FFPE) leverbiopsivæv, serum, plasma, perifere mononukleære blodceller (PBMC'er), DNA og afføring.
Tidsramme: op til 10 år
Prøver af mononukleære celler fra perifert blod (PBMC), serum, plasma, DNA og afføring indsamles fra deltagerne ved baseline, og serum/plasma vil blive indsamlet årligt. Derudover vil ethvert levervæv, der tidligere er indsamlet eller indsamlet til kliniske formål i fremtiden, blive analyseret sammen med PBMC, serum, plasma, DNA og afføring i fremtidige mekanistiske hjælpestudier relateret til de diagnostiske/prognostiske biomarkører og genetiske, immune og mikrobielle teorier om patogenese.
op til 10 år
Anvendelse af billeddiagnostiske modaliteter til måling af leverfibrose og stor kanalskade for at korrelere med andre markører for fibrose og galdeskade og forudsige progression af sygdom.
Tidsramme: op til 10 år

Billeddannelsesmodaliteterne bruges til at udforske de to patofysiologiske processer PSC, leverfibrose og galdevejsskade. Kvantitative MR-teknikker kan være mere følsomme over for sygdomsprogression end standard kliniske og laboratorietests, da leveren og galdegangene udforskes direkte.

Alle deltagere vil gennemgå en leverstivhedsmåling (LSM) ved baseline og årligt. Ud over LSM vil deltagere, der er kvalificerede (berettigelseskriterier er anderledes end dem for den samlede undersøgelse) blive bedt om at gennemgå en forsknings-MRI ved baseline, år 1 og år 5 besøg.
op til 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arbor Research Collaborative for Health

Samarbejdspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Efterforskere

  • Studieleder: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Ledende efterforsker: John Magee, MD, University of Michigan
  • Ledende efterforsker: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Studiestol: Cara Mack, MD, Medical College of Wisconsin-Milwaukee
  • Studieleder: Katrina Loh, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. december 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2029

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. november 2019

Først opslået (Faktiske)

29. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PSC Study - ChiLDReN Network
  • 2U24DK062456 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner