Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych u dzieci

13 października 2023 zaktualizowane przez: Arbor Research Collaborative for Health

Prospektywne badanie obserwacyjne pierwotnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych (PSC) u dzieci

Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych (PSC) jest rzadką chorobą wątroby, która uszkadza wątrobowe drogi żółciowe. Przewody żółciowe to maleńkie rurki, które przenoszą żółć z wątroby do jelita cienkiego. Żółć to płyn wytwarzany przez wątrobę, który pomaga nam wchłaniać i wykorzystywać składniki odżywcze z pożywienia, które jemy. U osób z PSC żółć cofa się do wątroby i uszkadza ją, powodując bliznowacenie wątroby.

Celem tego badania jest:

  • Zbieraj dane medyczne i inne, aby dowiedzieć się więcej o PSC, jego przebiegu i zidentyfikować czynniki, które mogą powodować szybszy postęp choroby.
  • Zadawaj pytania dotyczące wpływu objawów PSC na życie Twojego dziecka, aby dowiedzieć się więcej o jego wpływie na codzienne funkcjonowanie Twojego dziecka
  • Dzieci z PSC, które są przyjmowane w jednym z uczestniczących ośrodków klinicznych Sieci Badań nad Chorobami Wątroby Dziecięcej (ChiLDReN), zostaną poproszone o dostarczenie informacji, DNA i innych próbek. Informacje i próbki będą dostępne dla badaczy w celu przeprowadzenia zatwierdzonych badań, których celem jest zdobycie większej wiedzy na temat możliwych przyczyn i długoterminowych skutków PSC.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych u dzieci (PSC) jest rzadką autoimmunologiczną chorobą powodującą włóknienie dróg żółciowych, która prowadzi do znacznej zachorowalności, konieczności przeszczepienia wątroby u około 50% pacjentów oraz zwiększonego ryzyka raka dróg żółciowych i jelita grubego w wieku dorosłym. Postęp choroby dróg żółciowych u dzieci jest zmienny, a czynniki ryzyka związane z szybszym postępem choroby nie zostały odpowiednio zbadane. Co ważne, hepatolodzy pediatryczni nigdy wcześniej nie współpracowali ze specjalistami od nieswoistych zapaleń jelit (IBD) w celu rygorystycznego zbadania interakcji między zapaleniem okrężnicy a chorobami wątroby. Nie badano nowych nieinwazyjnych metod obrazowania służących do pomiaru zwłóknienia w PSC u dzieci. Ponadto wpływ PSC na globalne funkcjonowanie dzieci nie jest dobrze poznany i prawdopodobnie niedoceniany.

Historia naturalna PSC u dzieci jest słabo poznana. Celem pracy jest określenie czynników ryzyka, w tym aktywności współistniejącego NZJ, związanych z szybszym postępem choroby, scharakteryzowanie wpływu PSC na ogólne funkcjonowanie, określenie spektrum i wartości prognostycznej chorób dróg żółciowych i włóknienia wątroby w oparciu o nowe badania obrazowe technik i stworzyć biobank próbek do przyszłych badań mechanistycznych mających na celu odkrycie biomarkerów dotyczących etiologii i nasilenia PSC oraz nowych mechanizmów immunopatogenezy choroby. To kompleksowe badanie obserwacyjne i obserwacyjne określi unikalne aspekty naturalnego przebiegu i nasilenia PSC u dzieci i związanego z nimi nieswoistego zapalenia jelit oraz dostarczy niezbędnych danych do przyszłych prób terapeutycznych. Jego celem jest zapewnienie platformy do odkrywania i walidacji krążących i obrazowych biomarkerów, które mogą służyć jako zastępcze punkty końcowe w przyszłych badaniach interwencyjnych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

1000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Vicky Ng, MD
        • Główny śledczy:
          • Binita Kamath, MD
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Pod-śledczy:
          • Rohit Kohli, MD
        • Główny śledczy:
          • Nisreen Soufi, MD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
        • Główny śledczy:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Ron Sokol, MD
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Pod-śledczy:
          • Amy Feldman, MD
        • Pod-śledczy:
          • Dania Brigham, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nitika Gupta, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Wendy Morlan, RN, CCRP
          • Numer telefonu: 317-274-9601
          • E-mail: wmorlan@iu.edu
        • Kontakt:
          • Ann Klipsch, BSN, RN, CCRC
          • Numer telefonu: 317.944.9654
          • E-mail: aeye@iu.edu
        • Pod-śledczy:
          • Jean Molleston, MD
        • Główny śledczy:
          • Molly Bozic, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical
        • Główny śledczy:
          • Alex Miethke, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Pod-śledczy:
          • Veena Venkat, MD
        • Pod-śledczy:
          • James Squires, MD
        • Główny śledczy:
          • Simon Horslen, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Główny śledczy:
          • Mary Elizabeth Tessier, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • The University of Utah
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Stephen Guthery, MD
        • Główny śledczy:
          • Mark Deneau, MD
        • Pod-śledczy:
          • Kyle Jensen, MD
        • Pod-śledczy:
          • Linda Book, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
        • Pod-śledczy:
          • Pamela Valentino, MD
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Niviann Blondet, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy kwalifikują się do włączenia do badania ChiLDReN PSC, jeśli spełniają kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia nie ma zastosowania. Dołożymy wszelkich starań, aby zarejestrować jak najbardziej zróżnicowaną populację pacjentów (rasową, etniczną, płciową, wiekową itp.).

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci z kliniczną diagnozą PSC dużego lub małego przewodu, postawioną w dowolnym momencie przed włączeniem do badania, są badani pod kątem kwalifikowalności do udziału w tym prospektywnym badaniu kohortowym. PI ośrodka określi kwalifikowalność po przeglądzie obrazów MRCP lub ERCP z radiologiem ośrodka w celu potwierdzenia obecności nieprawidłowego cholangiogramu w momencie rozpoznania PSC dużego przewodu. Wynik badania histopatologicznego wątroby uzyskany w momencie rozpoznania PSC z małych przewodów zostanie poddany przeglądowi z patologiem ośrodka przed włączeniem do badania.

Aby kwalifikować się do udziału w badaniu, osoby muszą spełniać wszystkie kryteria włączenia:

  1. Wiek od 2 do 25 lat w momencie badania przesiewowego.

  2. Rozpoznanie PSC dużych przewodów na podstawie przeglądu cholangiogramu przez MRC, ERC lub cholangiogramu śródoperacyjnego (IOC) przez radiologa ośrodka i zinterpretowane jako zgodne z PSC, w oparciu o co najmniej jedno z następujących kryteriów:

    • Ogniskowa struktura dróg żółciowych
    • Dominujące zwężenie przewodu żółciowego wspólnego
    • Sakularne rozszerzenie dróg żółciowych
    • Zroszony wygląd dróg żółciowych
    • Przycinanie wyglądu dystalnych gałęzi dróg żółciowych

    I/LUB

  3. Rozpoznanie PSC przewodu cienkiego na podstawie oceny histopatologicznej wątroby przez patologa ośrodka i zinterpretowane jako zgodne z PSC:

    • Prawdopodobny PSC małego przewodu: biopsja z ≥3 z 5 kryteriów: obrzęk okołoprzewodowy, koncentryczne zapalenie, uszkodzenie dróg żółciowych, reakcja przewodowa i neutrofile w drogach żółciowych (zapalenie dróg żółciowych) LUB...
    • Ostateczny mały przewód PSC: Zwłóknienie okołoprzewodowe / „łuskowanie cebuli” wokół dróg żółciowych międzyzrazikowych lub mniejszych profili
  4. Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania.
  5. Zdolność do wyrażenia świadomej zgody/zgody

Kryteria wyłączenia:

Osoba, która na początku badania spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z udziału w tym badaniu.

  1. Historia transplantacji wątroby
  2. Historia przeszczepu szpiku kostnego
  3. Historia pierwotnego lub nabytego niedoboru odporności predysponującego do wtórnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych, na przykład: zespół hiper-IgM, zespół ciężkiego złożonego niedoboru odporności (SCID), zespół pospolitego zmiennego niedoboru odporności (CVID), zespół niedorozwoju chrząstek włosowych lub HIV/AIDS
  4. Historia histiocytozy, w tym histiocytozy z komórek Langerhansa (LCH) lub limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH)
  5. Historia niedokrwiennego zapalenia dróg żółciowych
  6. Zakrzepica żyły wrotnej w wywiadzie z biliopatią, chorobą zarostową żył lub waskulopatią popromienną jamy brzusznej
  7. Historia nawracającego ropnego zapalenia dróg żółciowych
  8. Historia operacji dróg żółciowych z powodu kamicy pęcherzyka żółciowego przed cholangiogramem/biopsją wątroby oceniana w celu określenia włączenia
  9. Historia chirurgii dróg żółciowych z powodu torbieli choledochalnej
  10. Historia raka wątrobowokomórkowego lub wątrobiaka zarodkowego
  11. Historia chirurgicznego urazu dróg żółciowych
  12. Historia wrodzonego zapalenia wątroby wywołanego wirusem cytomegalii (CMV).
  13. Historia anemii sierpowatokrwinkowej
  14. Mukowiscydoza, atrezja dróg żółciowych, choroba Caroliego/wrodzone zwłóknienie wątroby lub postępująca rodzinna cholestaza wewnątrzwątrobowa typu 3/MDR3 w wywiadzie
  15. Historia hepatopatii serca.
  16. Historia zaburzeń metabolicznych, w tym choroba Wilsona, zaburzenia magazynowania glikogenu, niedobór alfa-1-antytrypsyny
  17. Rozpoznanie tocznia rumieniowatego układowego (SLE)
  18. Jednoczesna ciąża w momencie rejestracji -

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby scharakteryzować główne fenotypy PSC, w tym pacjentów z chorobą dużych lub małych przewodów, z zapaleniem jelit (IBD) i bez niego oraz z autoimmunologicznym zapaleniem wątroby (AIH) i bez niego
Ramy czasowe: do 10 lat

Zostaną zebrane dane dotyczące wszystkich fenotypów PSC, ale uwaga skupi się na tym, jak stan zapalny jelit i aktywność kliniczna nieswoistego zapalenia jelit (IBD) wpływają na progresję PSC, lepszą klasyfikację pacjentów z cechami autoimmunologicznego zapalenia wątroby (AIH) oraz implikacje bakteryjnego zapalenia dróg żółciowych wśród wszystkich fenotypów PSC.

Gromadzenie retrospektywnych danych klinicznych i laboratoryjnych od momentu rozpoznania PSC i kolejnych rocznych punktów czasowych. Informacje dotyczące klinicznie ważnych punktów czasowych, danych laboratoryjnych i pomiarów sztywności wątroby FibroScan (LSM) są gromadzone prospektywnie.

Slajdy/zdjęcia (jeśli są dostępne) z każdej biopsji wątroby pobranej w momencie rozpoznania PSC i później oraz z usuniętej wątroby pobranej w czasie przeszczepu wątroby zostaną poddane centralnej ocenie.

Wyniki cholangiografii (MRCP, ERCP) również zostaną poddane centralnej ocenie.
do 10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Identyfikacja objawów PSC u dzieci oraz wpływu tych objawów na zdrowie funkcjonalne dzieci.
Ramy czasowe: do 10 lat

Zidentyfikuj deficyty w zdrowiu funkcjonalnym dzieci z PSC i zbadaj związek tych parametrów czynnościowych z biochemicznymi markerami ciężkości choroby wątroby i aktywnością NZJ. Objawy i wpływ objawów na zdrowie funkcjonalne dzieci mierzy się za pomocą „Wyników zgłaszanych przez pacjentów” i wskaźników opartych na wynikach.

Wpływ choroby na jakość życia dzieci z PSC jest mierzony za pomocą kwestionariuszy Peds-QL (pełnomocnik rodziców i samoopis). Samoopis dziecka: 8-12 lat i 13-18 lat. Samoopis młodego dorosłego: 18-25 lat. Raport pełnomocnika rodzica: 2-4 lata, 5-7 lat, 8-12 lat i 13-17 lat.

Swędzenie i zmęczenie zidentyfikowane jako dominujące objawy PSC są mierzone poprzez podawanie (przy każdej wizycie) 5-D skali ITCH oraz wielowymiarowej skali zmęczenia PedsQL i PROMIS Sleep Scales.

Parametry słabości u dzieci z PSC są mierzone za pomocą kryteriów Frieda podczas każdej wizyty.
do 10 lat
Opracowanie repozytorium dla utrwalonej w formalinie zatopionej w parafinie (FFPE) tkanki z biopsji wątroby, surowicy, osocza, jednojądrzastych komórek krwi obwodowej (PBMC), DNA i kału.
Ramy czasowe: do 10 lat
Próbki komórek jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC), surowicy, osocza, DNA i kału są pobierane od uczestników na początku badania, a surowica/osocze będą pobierane co roku. Ponadto każda tkanka wątroby pobrana wcześniej lub pobrana do celów klinicznych w przyszłości zostanie przeanalizowana wraz z PBMC, surowicą, osoczem, DNA i kałem w ramach przyszłych mechanistycznych badań pomocniczych związanych z biomarkerami diagnostycznymi/prognostycznymi oraz genetycznymi, immunologicznymi i mikrobiologicznymi teorie patogenezy.
do 10 lat
Wykorzystanie metod obrazowania do pomiaru zwłóknienia wątroby i uszkodzenia dużych przewodów w celu korelacji z innymi markerami zwłóknienia i uszkodzenia dróg żółciowych oraz przewidywania postępu choroby.
Ramy czasowe: do 10 lat

Metody obrazowania wykorzystuje się do badania dwóch procesów patofizjologicznych: PSC, zwłóknienia wątroby i uszkodzenia dróg żółciowych. Ilościowe techniki MRI mogą być bardziej czułe na progresję choroby niż standardowe badania kliniczne i laboratoryjne, ponieważ bezpośrednio bada się wątrobę i drogi żółciowe.

Wszyscy uczestnicy zostaną poddani pomiarowi sztywności wątroby (LSM) na początku badania i co roku. Oprócz LSM kwalifikujący się uczestnicy (kryteria kwalifikacyjne są inne niż w przypadku całego badania) zostaną poproszeni o poddanie się badaniu MRI podczas wizyty początkowej oraz podczas wizyt w roku 1 i roku 5.
do 10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arbor Research Collaborative for Health

Współpracownicy

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Dyrektor Studium: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Główny śledczy: John Magee, MD, University of Michigan
  • Główny śledczy: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Krzesło do nauki: Cara Mack, MD, Medical College of Wisconsin-Milwaukee

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PSC Study - ChiLDReN Network
  • 2U24DK062456 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj