Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Primaarinen sklerosoiva kolangiitti lapsilla

perjantai 13. lokakuuta 2023 päivittänyt: Arbor Research Collaborative for Health

Primaarisen sklerosoivan kolangiitin (PSC) tulevaisuuden havainnointitutkimus lapsilla

Primaarinen sklerosoiva kolangiitti (PSC) on harvinainen maksasairaus, joka vaurioittaa maksan sappitiehyitä. Sappitiet ovat pieniä putkia, jotka kuljettavat sappia maksasta ohutsuoleen. Sappi on maksan tuottama neste, joka auttaa meitä imemään ja käyttämään syömämme ruoan ravintoaineita. Ihmisillä, joilla on PSC, sappi palautuu maksaan ja vahingoittaa sitä aiheuttaen maksan arpeutumista.

Tämän tutkimuksen tarkoitus on:

  • Kerää lääketieteellisiä ja muita tietoja saadaksesi lisätietoja PSC:stä, sen etenemisestä ja tunnistaaksesi tekijöitä, jotka voivat saada taudin etenemään nopeammin.
  • Esitä kysymyksiä siitä, kuinka PSC-oireet vaikuttavat lapsesi elämään saadaksesi lisätietoja sen vaikutuksista lapsesi päivittäiseen toimintaan
  • Lapsia, joilla on PSC ja jotka nähdään yhdessä Childhood Liver Disease Research Networkin (ChiLDReN) osallistuvista kliinisistä paikoista, pyydetään toimittamaan tietoja, DNA:ta ja muita näytteitä. Tiedot ja näytteet ovat tutkijoiden käytettävissä suorittaakseen hyväksyttyä tutkimusta, jonka tarkoituksena on saada lisää tietoa PSC:n mahdollisista syistä ja pitkäaikaisvaikutuksista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Lasten primaarinen sklerosoiva kolangiitti (PSC) on harvinainen autoimmuuni sapen fibroositauti, joka johtaa merkittävään sairastuvuuteen, maksansiirron tarpeeseen noin 50 %:lla potilaista ja suurentuneeseen sappi- ja paksusuolensyöpien riskiin aikuisiässä. Sappisairauden eteneminen lapsilla on vaihtelevaa, eikä taudin nopeampaan etenemiseen liittyviä riskitekijöitä ole tutkittu riittävästi. Tärkeää on, että lasten hepatologit eivät ole koskaan aiemmin tehneet yhteistyötä tulehduksellisen suolistosairauden (IBD) asiantuntijoiden kanssa tutkiakseen tarkasti paksusuolen tulehduksen ja maksasairauden välisiä vuorovaikutuksia. Uusia ei-invasiivisia kuvantamismenetelmiä fibroosin mittaamiseksi ei ole tutkittu lasten PSC:ssä. Lisäksi PSC:n vaikutusta lasten maailmanlaajuiseen toimintaan ei ymmärretä hyvin, ja sitä todennäköisesti aliarvioida.

Lasten PSC:n luonnollista historiaa ymmärretään huonosti. Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää riskitekijät, mukaan lukien rinnakkaisen IBD:n aktiivisuus, jotka liittyvät taudin nopeampaan etenemiseen, karakterisoida PSC:n vaikutus globaaliin toimintaan, määrittää sappitiesairauksien ja maksafibroosin spektri ja ennustearvo uuden kuvantamisen perusteella. tekniikoita ja perustaa näytteiden biopankki tulevia mekanistisia tutkimuksia varten, joiden tarkoituksena on löytää PSC:n etiologiaan ja vakavuusasteeseen liittyviä biomarkkereita sekä uusia taudin immunopatogeneesin mekanismeja. Tämä kattava havainnollinen ja pitkittäinen tutkimus kuvaa ainutlaatuisia näkökohtia lasten PSC:n ja siihen liittyvän IBD:n luonnollisesta historiasta ja vakavuudesta ja tarjoaa tarvittavat tiedot tulevia hoitotutkimuksia varten. Sen tavoitteena on tarjota foorumi kiertävien ja kuvantavien biomarkkereiden löytämiselle ja validoinnille, jotka voivat toimia korvikepäätepisteinä tulevissa interventiotutkimuksissa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

1000

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Rekrytointi
        • The Hospital for Sick Children
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Vicky Ng, MD
        • Päätutkija:
          • Binita Kamath, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Alatutkija:
          • Rohit Kohli, MD
        • Päätutkija:
          • Nisreen Soufi, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
        • Päätutkija:
          • Shikha Sundaram, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Ron Sokol, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Michael Narkewicz, MD
        • Alatutkija:
          • Amy Feldman, MD
        • Alatutkija:
          • Dania Brigham, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nitika Gupta, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Estella Alonso, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Riley Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
          • Wendy Morlan, RN, CCRP
          • Puhelinnumero: 317-274-9601
          • Sähköposti: wmorlan@iu.edu
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ann Klipsch, BSN, RN, CCRC
          • Puhelinnumero: 317.944.9654
          • Sähköposti: aeye@iu.edu
        • Alatutkija:
          • Jean Molleston, MD
        • Päätutkija:
          • Molly Bozic, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical
        • Päätutkija:
          • Alex Miethke, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Kathleen Loomes, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ashley Ajay
          • Puhelinnumero: 267-426-8412
          • Sähköposti: ajaya@chop.edu
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Alatutkija:
          • Veena Venkat, MD
        • Alatutkija:
          • James Squires, MD
        • Päätutkija:
          • Simon Horslen, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Children's Hospital (Baylor College of Medicine)
        • Päätutkija:
          • Mary Elizabeth Tessier, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Rekrytointi
        • The University of Utah
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Stephen Guthery, MD
        • Päätutkija:
          • Mark Deneau, MD
        • Alatutkija:
          • Kyle Jensen, MD
        • Alatutkija:
          • Linda Book, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital
        • Alatutkija:
          • Pamela Valentino, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Niviann Blondet, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat ovat oikeutettuja ilmoittautumaan ChiLDReN PSC -tutkimukseen, jos he täyttävät osallistumiskriteerit ja jos mikään poissulkemiskriteereistä ei täyty. Tehdään kaikkensa, jotta mahdollisimman monipuolinen potilasryhmä (rotu, etninen, sukupuoli, ikä jne.) otetaan mukaan.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaiden, joilla on kliininen diagnoosi suuren tai pienen kanavan PSC:stä, joka on tehty milloin tahansa ennen ilmoittautumista, seulotaan kelpoisuus osallistua tähän prospektiiviseen kohorttitutkimukseen. Kohteen PI määrittää kelpoisuuden tarkasteltuaan MRCP- tai ERCP-kuvia paikan päällä sijaitsevan radiologin kanssa varmistaakseen, että poikkeava kolangiogrammi on olemassa suuren kanavan PSC:n diagnoosin yhteydessä. Maksan histopatologia, joka on saatu pienen kanavan PSC:n diagnoosin yhteydessä, tarkistetaan paikallispatologin kanssa ennen ilmoittautumista.

Yksilöiden on täytettävä kaikki osallistumiskriteerit voidakseen osallistua tutkimukseen:

  1. Ikä 2-25 vuotta seulonnan aikaan.

  2. Suuren kanavan PSC:n diagnoosi, joka perustuu MRC:n, ERC:n tai intraoperatiivisen kolangiogrammin (IOC) tarkasteluun ja jonka tulkitaan olevan yhdenmukainen PSC:n kanssa, yhden tai useamman seuraavista perusteella:

    • Sappitiehyiden fokaalinen rakenne
    • Yleisen sappitiehyen hallitseva ahtauma
    • Sappitiehyen (sappitiehyiden) sakkulaarinen laajentuminen
    • Sappitiehyiden helmimäinen ulkonäkö
    • Distaalisten sappitiehyiden oksien karsiminen

    JA TAI

  3. Pienen kanavan PSC:n diagnoosi, joka perustuu paikanpatologin maksan histopatologiaan ja tulkitaan yhteensopivaksi PSC:n kanssa:

    • Todennäköinen pientiehyen PSC: biopsia, jossa on ≥3 kriteeristä viidestä: periduktaalinen turvotus, samankeskinen tulehdus, sappitiehyen vaurio, tiehyereaktio ja neutrofiilit sappitiehyissä (kolangiitti) TAI...
    • Lopullinen pieni tiehy PSC: Periduktaalinen fibroosi / "sipulin nylkeminen" välilobulaaristen sappitiehyiden tai pienempien profiilien ympärillä
  4. Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan.
  5. Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus/suostumus

Poissulkemiskriteerit:

Henkilö, joka täyttää lähtötilanteessa jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois osallistumisesta tähän tutkimukseen.

  1. Maksansiirron historia
  2. Luuytimensiirtohistoria
  3. Primaarinen tai hankittu immuunikato, joka altistaa sekundaariselle sklerosoivalle kolangiitille, esimerkiksi: hyper-IgM-oireyhtymä, vaikea yhdistetty immuunikato-oireyhtymä (SCID), yleinen muuttuva immuunikato-oireyhtymä (CVID), ruston hiusten hypoplasia-oireyhtymä tai HIV/AIDS
  4. Histiosytoosi historia, mukaan lukien Langerhansin solujen histiosytoosi (LCH) tai hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (HLH)
  5. Iskeeminen kolangiitti historia
  6. Aiempi porttilaskimotromboosi, johon liittyy biliopatiaa, laskimotukossairautta tai vatsan säteilyvaskulopatiaa
  7. Toistuva pyogeeninen kolangiitti historia
  8. Aiemmat sappitieleikkaukset kolekystolitiaasin vuoksi ennen kolangiogrammia/maksabiopsiaa, joka arvioitiin osallistumisen määrittämiseksi
  9. Sappitieleikkauksen historia koledokaalikystan vuoksi
  10. Aiempi hepatosellulaarinen karsinooma tai hepatoblastooma
  11. Kirurgisen sappivamman historia
  12. Synnynnäinen sytomegalovirus (CMV) -hepatiitti historiassa
  13. Sirppisolutaudin historia
  14. Aiemmin kystinen fibroosi, sapen atresia, Carolin tauti/synnynnäinen maksafibroosi tai etenevä familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi tyyppi 3/MDR3
  15. Sydämen hepatopatian historia.
  16. Aiemmin aineenvaihduntahäiriöt, mukaan lukien Wilsonin tauti, glykogeenin varastointihäiriö, alfa-1-antitrypsiinin puutos
  17. Systeemisen lupus erythematosuksen (SLE) diagnoosi
  18. Samanaikainen raskaus ilmoittautumishetkellä -

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PSC:n tärkeimpien fenotyyppien karakterisoiminen, mukaan lukien potilaat, joilla on suuren tai pienen kanavan sairaus, joilla on tulehduksellinen suolistosairaus (IBD) ja ilman sitä sekä autoimmuunihepatiitti (AIH) tai ilman sitä
Aikaikkuna: jopa 10 vuotta

Tietoja kerätään kaikista PSC:n fenotyypeistä, mutta huomiota kiinnitetään siihen, kuinka suolistotulehdus ja tulehduksellisen suolistosairauden (IBD) kliininen aktiivisuus vaikuttavat PSC:n etenemiseen, autoimmuunihepatiittia (AIH) omaavien potilaiden parempaan luokitteluun ja bakteeriperäisen kolangiitin vaikutukset kaikkien PSC-fenotyyppien joukossa.

Retrospektiivisten kliinisten ja laboratoriotietojen kerääminen PSC-diagnoosin ajankohdasta ja vuosittaisista ajankohdista sen jälkeen. Tiedot kliinisesti tärkeistä aikapisteistä, laboratoriotiedot ja FibroScan Liver Stiffness Measurements (LSM) -mittaukset kerätään tulevaisuuteen.

Diat/kuvat (jos saatavilla) kustakin maksabiopsiasta, joka on saatu PSC-diagnoosin aikana ja sen jälkeen, sekä maksansiirron yhteydessä toipuneesta eksplantoidusta maksasta tarkistetaan keskitetysti.

Myös kolangiografiatulokset (MRCP, ERCP) käydään läpi keskitetysti.
jopa 10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tunnistaa lasten PSC-oireet ja näiden oireiden vaikutukset lasten toimintakykyyn.
Aikaikkuna: jopa 10 vuotta

Tunnista puutteita PSC:tä sairastavien lasten toiminnallisessa terveydessä ja tutki näiden toiminnallisten parametrien yhteyttä maksasairauden vakavuuden ja IBD-aktiivisuuden biokemiallisiin markkereihin. Oireita ja oireiden vaikutusta lasten toiminnalliseen terveyteen mitataan "Patient Reported Outcomes" ja suoritusperusteisten mittareiden avulla.

PSC-lasten sairauden taakkaa elämänlaatuun mitataan Peds-QL-kyselyillä (vanhemman valtakirja ja itseraportti). Lapsen omat ilmoitukset: 8-12 vuotta ja 13-18 vuotta. Nuoren aikuisen oma raportti: 18-25 vuotta. Vanhemman valtakirjaraportti: 2-4 vuotta, 5-7 vuotta, 8-12 vuotta ja 13-17 vuotta.

PSC:ssä vallitseviksi oireiksi tunnistettu kutina ja väsymys mitataan antamalla (jokaisella käynnillä) 5-D ITCH-asteikkoa ja PedsQL-moniulotteisia väsymys- ja PROMIS-univaakoja.

PSC:tä sairastavien lasten heikkousparametrit mitataan Friedin heikkouskriteereillä jokaisella käynnillä.
jopa 10 vuotta
Kehitetään arkiston formaliinikiinnitettyä parafiiniin upotettua (FFPE) maksabiopsiakudosta, seerumia, plasmaa, perifeerisen veren mononukleaarisoluja (PBMC), DNA:ta ja ulostetta.
Aikaikkuna: jopa 10 vuotta
Näytteitä perifeerisen veren mononukleaarisista soluista (PBMC), seerumista, plasmasta, DNA:sta ja ulosteesta kerätään osallistujilta lähtötilanteessa, ja seerumi/plasma kerätään vuosittain. Lisäksi kaikki aiemmin kliinisiin tarkoituksiin kerätty maksakudos analysoidaan yhdessä PBMC:n, seerumin, plasman, DNA:n ja ulosteen kanssa tulevissa mekanistisissa apututkimuksissa, jotka liittyvät diagnostisiin/prognostisiin biomarkkereihin sekä geneettisiin, immuuni- ja mikrobiologisiin tutkimuksiin. patogeneesin teorioita.
jopa 10 vuotta
Maksafibroosia ja suuria tiehyevaurioita mittaavien kuvantamismenetelmien käyttäminen korreloimaan muiden fibroosin ja sappivamman merkkiaineiden kanssa ja ennustamaan sairauden etenemistä.
Aikaikkuna: jopa 10 vuotta

Kuvantamismenetelmiä käytetään tutkimaan kahta PSC:n patofysiologista prosessia, maksafibroosia ja sappitievaurioita. Kvantitatiiviset MRI-tekniikat voivat olla herkempiä taudin etenemiselle kuin tavalliset kliiniset ja laboratoriokokeet, koska maksaa ja sappitiehyitä tutkitaan suoraan.

Kaikille osallistujille suoritetaan maksan jäykkyysmittaus (LSM) lähtötilanteessa ja vuosittain. LSM:n lisäksi osallistujia, jotka ovat kelvollisia (kelpoisuuskriteerit ovat erilaiset kuin koko tutkimuksen kriteerit), pyydetään suorittamaan tutkimus MRI lähtötilanteessa, vuoden 1 ja 5 käyntien yhteydessä.
jopa 10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arbor Research Collaborative for Health

Yhteistyökumppanit

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Opintojohtaja: Averell Sherker, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
  • Päätutkija: John Magee, MD, University of Michigan
  • Päätutkija: Lisa Henn, PhD, Arbor Research Collaborative for Health
  • Opintojen puheenjohtaja: Cara Mack, MD, Medical College of Wisconsin-Milwaukee

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 29. marraskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 16. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PSC Study - ChiLDReN Network
  • 2U24DK062456 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Maksasairaudet

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa