소아 및 청년 급성림프구성백혈병(ALL) 환자에서 Tisagenlecleucel 재주입의 효능 및 안전성 연구
B 세포 무형성증을 경험하는 급성 림프구성 백혈병을 앓고 있는 소아 및 청소년 청년(AYA) 환자에서 Tisagenlecleucel 재주입의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 제2상, 공개 라벨, 다기관 시험
연구 개요
상세 설명
이 시험은 B 세포 무형성 소실을 경험한 급성 림프구성 백혈병(ALL)을 앓고 있는 소아 및 청소년 청년(AYA) 환자에서 티사젠렉류셀 재주입의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 제2상, 공개 라벨, 다기관 시험이었습니다. B 세포 무형성증의 손실은 다음과 같이 정의됩니다. 말초 혈액(PB) 절대 B 림프구 수 ≥ 50/µL, 또는 PB B 림프구 ≥ 총 림프구의 10%. B 세포 무형성증은 PB 절대 B 림프구 수 <50/µL로 정의됩니다.
이 연구는 모든 환자에 대해 다음 단계를 거쳤습니다: 스크리닝, 치료 및 후속 조치. 총 연구 기간은 약 12개월이었다. 티사젠렉류셀 재주입 후, 혈액 샘플을 채취한 1, 3, 6개월 및 연구 종료 시점에 효능을 평가했습니다.
시험 등록이 늦어져 연구가 조기에 중단되었습니다. 등록률로 인해 임상시험을 더 이상 계속할 수 없게 되었습니다.
환자는 언제든지 어떤 이유로든 연구에서 자발적으로 철회할 수 있었습니다. 상업용 티사젠렉류셀을 투여받은 환자는 주입 후 최대 15년 동안 추적 관찰해야 했습니다. 환자는 참여에 동의한 경우 국제 혈액 및 골수 이식 연구 센터(CIBMTR) 세포 치료 레지스트리에 따라 추적될 수 있었습니다. CIBMTR(Center for International Blood and Marrow Transplant Research) 레지스트리 참여에 대한 동의를 제공하지 않은 환자의 경우 부작용은 15년 동안 또는 환자가 레지스트리에 등록할 때까지 보고되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children s Mercy Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- UT Southwestern Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 연구에 참여하기 전에 사전에 서명한 동의서를 얻어야 합니다.
- 유효기간이 만료되지 않은 상업용 티사젠클류셀의 추가 용량이 있어야 하며 진료 과정에서 의사가 처방할 수 있어야 합니다.
- 25세 이하
- 환자는 CD-19+ 백혈병이 있어야 합니다.
- 이전에 tisagenlecleucel로 치료를 받았고 다음에 의해 정의된 B 세포 회복의 증거가 있는 환자: 말초 혈액(PB) 절대 B 림프구 수 ≥ 50/µL, 또는 PB B 림프구 ≥ 총 림프구의 10%
제외 기준:
- tisagenlecleucel 이외의 선행 유전자 요법
- Tisagenlecleucel 이외의 선행 입양 T 세포 요법
- 악성 종양에 의한 활성 CNS 침범
- 활동성 또는 잠복성 B형 간염 또는 활동성 C형 간염, 또는 스크리닝 시 조절되지 않는 모든 감염
- 스크리닝 8주 이내 HIV 양성 반응
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 티사젠렉류셀
주입을 위한 Tisagenlecleucel Cell Dispersion은 연구 중에 1회 제공됩니다. 티사젠렉류셀에 대해 승인된 용량 범위는 체중이 50kg 이하인 환자의 경우 0.2 내지 5.0×106 CAR 양성 생존 T 세포/kg 또는 체중 > 50kg 환자의 경우 0.1 내지 2.5×108 CAR 양성 생존 T 세포이다. |
주입을 위한 Tisagenlecleucel Cell Dispersion은 연구 중에 1회 제공됩니다. 티사젠렉류셀에 대해 승인된 용량 범위는 체중이 50kg 이하인 환자의 경우 0.2 내지 5.0×106 CAR 양성 생존 T 세포/kg 또는 체중 > 50kg 환자의 경우 0.1 내지 2.5×108 CAR 양성 생존 T 세포이다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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재주입 9개월 이내에 B 세포 무형성증이 발생한 환자의 비율
기간: 재주입 후 최대 9개월(1일차는 제외)
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티사젠렉류셀 재주입 후 모든 방문에서 B 세포 무형성증이 발생한 환자의 백분율.
B 세포 무형성증은 말초 혈액(PB) 절대 B 림프구 수가 50/μL 미만인 것으로 정의됩니다.
계획 기간은 12개월이었지만 임상시험 조기 종료로 인해 실제 기간은 약 9개월이었습니다.
1일차는 림프구 고갈 화학요법 후 및 티사젠렉류셀의 사전 재주입입니다.
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재주입 후 최대 9개월(1일차는 제외)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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일별 완전 반응(CR) 또는 불완전 혈구 수 회복이 있는 완전 반응(CRi)
기간: 재주입 후 최대 9개월
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전체 관해율(ORR)은 완전한 관해(CR) 또는 불완전 혈구 수 회복(CRi)이 있는 CR의 최상의 전체 질병 반응을 보이는 참가자의 백분율로 정의되었습니다.
그러나 등록률이 낮기 때문에 비율을 계산하지 않았습니다.
참가자의 베스트 응답은 일별로 나열되었으며 참가자는 두 번 이상 계산될 수 있습니다.
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재주입 후 최대 9개월
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이벤트 참여자
기간: 최대 9개월 재주입
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사건은 다음 중 하나로 정의되었습니다: 관해 후 모든 원인으로 인한 사망, 재발, 치료 실패(사망, 부작용, 효능 부족 또는 진행성 질환 또는 새로운 암 요법에 대한 연구에서 무반응 또는 연구 중단으로 정의됨) ).
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최대 9개월 재주입
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전체 생존(OS)
기간: 최대 9개월 재주입
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어떤 이유로든 사망.
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최대 9개월 재주입
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CCTL019BUS03
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 전문가 패널이 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터는 현재 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 프로세스에 따라 사용할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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