Estudo da Eficácia e Segurança da Reinfusão de Tisagenlecleucel em Pacientes Pediátricos e Adultos Jovens com Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA)
Um estudo multicêntrico aberto de fase II para determinar a eficácia e a segurança da reinfusão de Tisagenlecleucel em pacientes pediátricos e adolescentes com leucemia linfoblástica aguda com perda de aplasia de células B
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo foi um estudo de fase II, aberto e multicêntrico para determinar a eficácia e a segurança da reinfusão de tisagenlecleucel em pacientes pediátricos e adolescentes adultos jovens (AYA) com leucemia linfoblástica aguda (ALL) com perda de aplasia de células B. A perda de aplasia de células B é definida como: contagem absoluta de linfócitos B no sangue periférico (PB) ≥ 50/µL, OU linfócitos B PB ≥ 10% do total de linfócitos. Aplasia de células B é definida como contagem absoluta de linfócitos B PB <50/µL.
O estudo teve as seguintes fases para todos os pacientes: Triagem, Tratamento e Acompanhamento. A duração total do estudo foi de cerca de 12 meses. Após a reinfusão de tisagenlecleucel, a eficácia foi avaliada nos meses 1, 3, 6 e no final do estudo, momento em que as amostras de sangue foram obtidas.
O estudo foi interrompido precocemente devido à lentidão na inscrição no estudo. A taxa de inscrição tornou o julgamento inviável para continuar.
Os pacientes puderam se retirar voluntariamente do estudo por qualquer motivo, a qualquer momento. Os pacientes que receberam tisagenlecleucel comercial tiveram que ser acompanhados por até 15 anos após a infusão. Os pacientes poderiam ter sido acompanhados pelo registro de terapia celular do Centro Internacional de Pesquisa em Transplante de Sangue e Medula (CIBMTR) se consentido para a participação. Para pacientes que não forneceram consentimento para participação no registro do Centro Internacional de Pesquisa em Transplante de Sangue e Medula (CIBMTR), os eventos adversos deveriam ser relatados por 15 anos ou até que o paciente se inscrevesse no registro.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children s Mercy Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- UT Southwestern Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo
- Deve ter uma dose adicional de tisagenlecleucel comercial não vencida disponível e prescrita por um médico durante a prática médica
- Idade até e incluindo 25 anos
- Os pacientes devem ter leucemia CD-19+
- Pacientes que foram previamente tratados com tisagenlecleucel e apresentam evidências de recuperação de células B, conforme definido por: Contagem absoluta de linfócitos B no sangue periférico (PB) ≥ 50/µL, OU linfócitos B PB ≥ 10% do total de linfócitos
Critério de exclusão:
- Terapia genética anterior, exceto tisagenlecleucel
- Terapia anterior adotiva com células T diferente de tisagenlecleucel
- Envolvimento ativo do SNC por malignidade
- Hepatite B ativa ou latente ou hepatite C ativa, ou qualquer infecção não controlada na triagem
- Teste de HIV positivo dentro de 8 semanas após a triagem
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tisagenlecleucel
Tisagenlecleucel Cell Dispersion for Infusion administrado uma vez durante o estudo. O intervalo de dose aprovado para tisagenlecleucel é: 0,2 a 5,0 × 106 células T viáveis CAR positivas / kg para pacientes ≤ 50 kg de peso corporal ou 0,1 a 2,5 × 108 células T viáveis CAR positivas para pacientes > 50 kg de peso corporal. |
Tisagenlecleucel Cell Dispersion for Infusion administrado uma vez durante o estudo. O intervalo de dose aprovado para tisagenlecleucel é: 0,2 a 5,0 × 106 células T viáveis CAR positivas / kg para pacientes ≤ 50 kg de peso corporal ou 0,1 a 2,5 × 108 células T viáveis CAR positivas para pacientes > 50 kg de peso corporal. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de pacientes que estabelecem aplasia de células B dentro de 9 meses após a reinfusão
Prazo: Pós-reinfusão até 9 meses (o Dia 1 é excluído)
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Porcentagem de pacientes que estabelecem aplasia de células B em qualquer consulta após a reinfusão com tisagenlecleucel.
Aplasia de células B é definida como contagem absoluta de linfócitos B no sangue periférico (PB) <50/μL.
O prazo planejado era de 12 meses, mas o prazo real era de aproximadamente 9 meses devido ao encerramento antecipado do estudo.
O dia 1 é pós-quimioterapia linfodepletiva e pré-reinfusão de tisagenlecleucel.
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Pós-reinfusão até 9 meses (o Dia 1 é excluído)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta completa (CR) ou resposta completa com recuperação incompleta do hemograma (CRi) por dia
Prazo: Pós-reinfusão até 9 meses
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A taxa de remissão geral (ORR) foi definida como a porcentagem de participantes com uma melhor resposta geral da doença de remissão completa (CR) ou CR com recuperação incompleta do hemograma (CRi).
No entanto, a taxa não foi calculada devido ao baixo número de matrículas.
As melhores respostas dos participantes foram listadas por dia e os participantes podem ser contados mais de uma vez.
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Pós-reinfusão até 9 meses
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Participantes com um evento
Prazo: Reinfusão até 9 meses
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Um evento foi definido como um dos seguintes: morte por qualquer causa após remissão, recidiva, falha no tratamento (definida como nenhuma resposta no estudo ou descontinuação do estudo por morte, evento adverso, falta de eficácia ou doença progressiva ou nova terapia contra o câncer ).
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Reinfusão até 9 meses
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Sobrevivência geral (OS)
Prazo: Reinfusão até 9 meses
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Mortes por qualquer motivo.
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Reinfusão até 9 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CCTL019BUS03
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