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Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit der Reinfusion von Tisagenlecleucel bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL)

27. Januar 2023 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine offene, multizentrische Phase-II-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit der Tisagenlecleucel-Reinfusion bei pädiatrischen und jugendlichen jungen Erwachsenen (AYA)-Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie, die einen Verlust der B-Zell-Aplasie erleiden

Dies war eine multizentrische Phase-II-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der Reinfusion von Tisagenlecleucel bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL), die mit Tisagenlecleucel behandelt wurden und bei denen es zu einer Erholung der B-Zellen kam.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie war eine offene, multizentrische Phase-II-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Tisagenlecleucel-Reinfusion bei pädiatrischen und jugendlichen jungen Erwachsenen (AYA) Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) mit Verlust der B-Zell-Aplasie. Verlust der B-Zell-Aplasie ist definiert als: absolute B-Lymphozytenzahl im peripheren Blut (PB) ≥ 50/µL ODER PB B-Lymphozyten ≥ 10 % der Gesamtlymphozyten. B-Zell-Aplasie ist definiert als absolute PB-B-Lymphozytenzahl < 50/µl.

Die Studie umfasste für alle Patienten die folgenden Phasen: Screening, Behandlung und Nachsorge. Die Gesamtdauer der Studie betrug etwa 12 Monate. Nach der Tisagenlecleucel-Reinfusion wurde die Wirksamkeit in den Monaten 1, 3, 6 und am Ende der Studie beurteilt, zu dem Zeitpunkt, an dem Blutproben entnommen wurden.

Die Studie wurde aufgrund der langsamen Aufnahme in die Studie vorzeitig abgebrochen. Die Einschreibungsrate machte es nicht mehr möglich, die Studie fortzusetzen.

Die Patienten konnten die Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen freiwillig beenden. Patienten, die handelsübliches Tisagenlecleucel erhielten, mussten bis zu 15 Jahre nach der Infusion nachbeobachtet werden. Die Patienten hätten im Rahmen des Zelltherapieregisters des Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) nachverfolgt werden können, wenn sie der Teilnahme zugestimmt hätten. Bei Patienten, die der Teilnahme am Register des Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) nicht zustimmen, mussten unerwünschte Ereignisse 15 Jahre lang oder bis der Patient in das Register aufgenommen wurde, gemeldet werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children s Mercy Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • UT Southwestern Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vor der Teilnahme an der Studie muss eine unterschriebene Einverständniserklärung eingeholt werden
  • Muss eine zusätzliche Dosis von nicht abgelaufenem, handelsüblichem Tisagenlecleucel zur Verfügung haben und von einem Arzt im Rahmen der medizinischen Praxis verschrieben werden
  • Alter bis einschließlich 25 Jahre
  • Die Patienten müssen CD-19+ Leukämie haben
  • Patienten, die zuvor mit Tisagenlecleucel behandelt wurden und Anzeichen einer Erholung der B-Zellen aufweisen, wie definiert durch: Absolute B-Lymphozytenzahl im peripheren Blut (PB) ≥ 50/µL ODER PB B-Lymphozyten ≥ 10 % der Gesamtlymphozyten

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Gentherapie außer Tisagenlecleucel
  • Vorherige andere adoptive T-Zelltherapie als Tisagenlecleucel
  • Aktive ZNS-Beteiligung durch Malignität
  • Aktive oder latente Hepatitis B oder aktive Hepatitis C oder jede unkontrollierte Infektion beim Screening
  • HIV-positiver Test innerhalb von 8 Wochen nach dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tisagenlecleucel

Tisagenlecleucel-Zelldispersion zur Infusion wird einmal während der Studie verabreicht.

Der zugelassene Dosisbereich für Tisagenlecleucel ist: 0,2 bis 5,0 × 106 CAR-positive lebensfähige T-Zellen/kg für Patienten mit einem Körpergewicht von ≤ 50 kg oder 0,1 bis 2,5 × 108 CAR-positive lebensfähige T-Zellen für Patienten > 50 kg Körpergewicht.
Biologisch: Tisagenlecleucel

Tisagenlecleucel-Zelldispersion zur Infusion wird einmal während der Studie verabreicht.

Der zugelassene Dosisbereich für Tisagenlecleucel ist: 0,2 bis 5,0 × 106 CAR-positive lebensfähige T-Zellen/kg für Patienten mit einem Körpergewicht von ≤ 50 kg oder 0,1 bis 2,5 × 108 CAR-positive lebensfähige T-Zellen für Patienten > 50 kg Körpergewicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten, die innerhalb von 9 Monaten nach der Reinfusion eine B-Zell-Aplasie feststellen
Zeitfenster: Post-Reinfusion bis zu 9 Monate (Tag 1 ist ausgeschlossen)
Prozentsatz der Patienten, die bei einem Besuch nach einer Reinfusion mit Tisagenlecleucel eine B-Zell-Aplasie feststellen. B-Zell-Aplasie ist definiert als absolute B-Lymphozytenzahl im peripheren Blut (PB) < 50/μl. Der geplante Zeitrahmen betrug 12 Monate, der tatsächliche Zeitrahmen betrug jedoch aufgrund der vorzeitigen Beendigung der Studie etwa 9 Monate. Tag 1 ist eine Chemotherapie nach lymphodepletierender Chemotherapie und vor der Reinfusion von Tisagenlecleucel.
Post-Reinfusion bis zu 9 Monate (Tag 1 ist ausgeschlossen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vollständiges Ansprechen (CR) oder vollständiges Ansprechen mit unvollständiger Wiederherstellung des Blutbilds (CRi) bis zum Tag
Zeitfenster: Post-Reinfusion bis zu 9 Monate
Die Gesamtremissionsrate (ORR) wurde als der Prozentsatz der Teilnehmer mit dem besten Gesamtansprechen auf die Krankheit in Form einer vollständigen Remission (CR) oder einer CR mit unvollständiger Erholung des Blutbildes (CRi) definiert. Der Satz wurde jedoch aufgrund geringer Einschreibungen nicht berechnet. Die besten Antworten der Teilnehmer wurden nach Tag aufgelistet und die Teilnehmer können mehr als einmal gezählt werden.
Post-Reinfusion bis zu 9 Monate
Teilnehmer mit einem Event
Zeitfenster: Reinfusion bis zu 9 Monate
Ein Ereignis wurde als eines der folgenden Ereignisse definiert: Tod jeglicher Ursache nach Remission, Rückfall, Behandlungsversagen (definiert als kein Ansprechen in der Studie oder Abbruch der Studie wegen Tod, unerwünschtes Ereignis, fehlende Wirksamkeit oder fortschreitende Erkrankung oder neue Krebstherapie ).
Reinfusion bis zu 9 Monate
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Reinfusion bis zu 9 Monate
Todesfälle aus irgendeinem Grund.
Reinfusion bis zu 9 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. Oktober 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Januar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

30. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CCTL019BUS03

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Expertengremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendaten sind derzeit gemäß dem auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Verfahren verfügbar.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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