Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit der Reinfusion von Tisagenlecleucel bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL)
Eine offene, multizentrische Phase-II-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit der Tisagenlecleucel-Reinfusion bei pädiatrischen und jugendlichen jungen Erwachsenen (AYA)-Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie, die einen Verlust der B-Zell-Aplasie erleiden
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie war eine offene, multizentrische Phase-II-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit einer Tisagenlecleucel-Reinfusion bei pädiatrischen und jugendlichen jungen Erwachsenen (AYA) Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) mit Verlust der B-Zell-Aplasie. Verlust der B-Zell-Aplasie ist definiert als: absolute B-Lymphozytenzahl im peripheren Blut (PB) ≥ 50/µL ODER PB B-Lymphozyten ≥ 10 % der Gesamtlymphozyten. B-Zell-Aplasie ist definiert als absolute PB-B-Lymphozytenzahl < 50/µl.
Die Studie umfasste für alle Patienten die folgenden Phasen: Screening, Behandlung und Nachsorge. Die Gesamtdauer der Studie betrug etwa 12 Monate. Nach der Tisagenlecleucel-Reinfusion wurde die Wirksamkeit in den Monaten 1, 3, 6 und am Ende der Studie beurteilt, zu dem Zeitpunkt, an dem Blutproben entnommen wurden.
Die Studie wurde aufgrund der langsamen Aufnahme in die Studie vorzeitig abgebrochen. Die Einschreibungsrate machte es nicht mehr möglich, die Studie fortzusetzen.
Die Patienten konnten die Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen freiwillig beenden. Patienten, die handelsübliches Tisagenlecleucel erhielten, mussten bis zu 15 Jahre nach der Infusion nachbeobachtet werden. Die Patienten hätten im Rahmen des Zelltherapieregisters des Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) nachverfolgt werden können, wenn sie der Teilnahme zugestimmt hätten. Bei Patienten, die der Teilnahme am Register des Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) nicht zustimmen, mussten unerwünschte Ereignisse 15 Jahre lang oder bis der Patient in das Register aufgenommen wurde, gemeldet werden.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
California
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles Divisionof Hematology/Oncology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Children s Mercy Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
- UT Southwestern Medical Center
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Vor der Teilnahme an der Studie muss eine unterschriebene Einverständniserklärung eingeholt werden
- Muss eine zusätzliche Dosis von nicht abgelaufenem, handelsüblichem Tisagenlecleucel zur Verfügung haben und von einem Arzt im Rahmen der medizinischen Praxis verschrieben werden
- Alter bis einschließlich 25 Jahre
- Die Patienten müssen CD-19+ Leukämie haben
- Patienten, die zuvor mit Tisagenlecleucel behandelt wurden und Anzeichen einer Erholung der B-Zellen aufweisen, wie definiert durch: Absolute B-Lymphozytenzahl im peripheren Blut (PB) ≥ 50/µL ODER PB B-Lymphozyten ≥ 10 % der Gesamtlymphozyten
Ausschlusskriterien:
- Vorherige Gentherapie außer Tisagenlecleucel
- Vorherige andere adoptive T-Zelltherapie als Tisagenlecleucel
- Aktive ZNS-Beteiligung durch Malignität
- Aktive oder latente Hepatitis B oder aktive Hepatitis C oder jede unkontrollierte Infektion beim Screening
- HIV-positiver Test innerhalb von 8 Wochen nach dem Screening
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Tisagenlecleucel
Tisagenlecleucel-Zelldispersion zur Infusion wird einmal während der Studie verabreicht. Der zugelassene Dosisbereich für Tisagenlecleucel ist: 0,2 bis 5,0 × 106 CAR-positive lebensfähige T-Zellen/kg für Patienten mit einem Körpergewicht von ≤ 50 kg oder 0,1 bis 2,5 × 108 CAR-positive lebensfähige T-Zellen für Patienten > 50 kg Körpergewicht. |
Tisagenlecleucel-Zelldispersion zur Infusion wird einmal während der Studie verabreicht. Der zugelassene Dosisbereich für Tisagenlecleucel ist: 0,2 bis 5,0 × 106 CAR-positive lebensfähige T-Zellen/kg für Patienten mit einem Körpergewicht von ≤ 50 kg oder 0,1 bis 2,5 × 108 CAR-positive lebensfähige T-Zellen für Patienten > 50 kg Körpergewicht. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Prozentsatz der Patienten, die innerhalb von 9 Monaten nach der Reinfusion eine B-Zell-Aplasie feststellen
Zeitfenster: Post-Reinfusion bis zu 9 Monate (Tag 1 ist ausgeschlossen)
|
Prozentsatz der Patienten, die bei einem Besuch nach einer Reinfusion mit Tisagenlecleucel eine B-Zell-Aplasie feststellen.
B-Zell-Aplasie ist definiert als absolute B-Lymphozytenzahl im peripheren Blut (PB) < 50/μl.
Der geplante Zeitrahmen betrug 12 Monate, der tatsächliche Zeitrahmen betrug jedoch aufgrund der vorzeitigen Beendigung der Studie etwa 9 Monate.
Tag 1 ist eine Chemotherapie nach lymphodepletierender Chemotherapie und vor der Reinfusion von Tisagenlecleucel.
|
Post-Reinfusion bis zu 9 Monate (Tag 1 ist ausgeschlossen)
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Vollständiges Ansprechen (CR) oder vollständiges Ansprechen mit unvollständiger Wiederherstellung des Blutbilds (CRi) bis zum Tag
Zeitfenster: Post-Reinfusion bis zu 9 Monate
|
Die Gesamtremissionsrate (ORR) wurde als der Prozentsatz der Teilnehmer mit dem besten Gesamtansprechen auf die Krankheit in Form einer vollständigen Remission (CR) oder einer CR mit unvollständiger Erholung des Blutbildes (CRi) definiert.
Der Satz wurde jedoch aufgrund geringer Einschreibungen nicht berechnet.
Die besten Antworten der Teilnehmer wurden nach Tag aufgelistet und die Teilnehmer können mehr als einmal gezählt werden.
|
Post-Reinfusion bis zu 9 Monate
|
|
Teilnehmer mit einem Event
Zeitfenster: Reinfusion bis zu 9 Monate
|
Ein Ereignis wurde als eines der folgenden Ereignisse definiert: Tod jeglicher Ursache nach Remission, Rückfall, Behandlungsversagen (definiert als kein Ansprechen in der Studie oder Abbruch der Studie wegen Tod, unerwünschtes Ereignis, fehlende Wirksamkeit oder fortschreitende Erkrankung oder neue Krebstherapie ).
|
Reinfusion bis zu 9 Monate
|
|
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Reinfusion bis zu 9 Monate
|
Todesfälle aus irgendeinem Grund.
|
Reinfusion bis zu 9 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CCTL019BUS03
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Expertengremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.
Diese Studiendaten sind derzeit gemäß dem auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Verfahren verfügbar.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .